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Pioglitazontherapie bei chronischer granulomatöser Erkrankung

19. Oktober 2019 aktualisiert von: Jinqiao Sun, Children's Hospital of Fudan University

Wirksamkeit und Sicherheit der Pioglitazon-Therapie bei Patienten mit chronischer granulomatöser Erkrankung und schwerer Infektion.

Der Zweck dieser vorgeschlagenen Forschung ist die Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit der Therapie mit Pioglitazon bei Patienten mit schwerer Infektion bei Patienten mit chronischer granulomatöser Erkrankung (CGD).

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die chronische Granulomatose (CGD) ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch Defekte in Genen verursacht wird, die die Untereinheiten des Nicotinamid-Adenin-Dinukleotid (NADPH)-Phosphatoxidase-Komplexes codieren. In normalen Phagozyten verbindet die Aktivierung des Peroxisom-Proliferator-aktivierten Rezeptor-Gammas (PPARγ) die Aktivität der NADPH-Oxidase mit einer erhöhten Produktion reaktiver Sauerstoffspezies (ROS) der Mitochondrien. Es gibt eine unzureichende mitochondriale ROS-Produktion in CGD, aufgrund des Fehlens dieser vorgeschalteten Signalübertragung durch die NADPH-Oxidase und PPARγ. Diese Patienten sind anfällig für Bakterien- und Pilzinfektionen sowie für eine ausgedehnte Bildung von Gewebegranulomen. Am häufigsten ist die X-Chromosom-gekoppelte CGD (X-CGD). Und sie führt in der Regel zu einem schweren Phänotyp mit einer Sterblichkeitsrate von 3 % bis 5 % pro Jahr trotz modernster Prophylaxe und intensiver multimodaler Behandlung.

Die derzeit kurativste Behandlung für Patienten mit X-CGD ist die hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT). Aber für viele Patienten ohne einen HLA-passenden Spender und aktive Infektionen/entzündliche Komplikationen sind immer noch neue Ansätze erforderlich.

Es wurde berichtet, dass PPARγ-Agonisten wie Pioglitazon, die für Typ-2-Diabetes zugelassen sind, die Notwendigkeit der NADPH-Oxidase für eine verbesserte mtROS-Produktion umgehen und die Wirtsabwehr bei CGD teilweise wiederherstellen. Darüber hinaus haben einige Tiermodelle und mehrere klinische Fälle seine Wirksamkeit bewiesen. Die Prüfärzte schlagen vor, die Wirksamkeit und Sicherheit der Therapie mit Pioglitazon bei Kindern mit schwerer CGD-Infektion und ihre Langzeitwirkungen zu untersuchen.

Durch diese Studie hoffen die Forscher, die Vorteile von Pioglitazon bei der Behandlung dieser seltenen Krankheit zu bestätigen, insbesondere für jene Patienten, die keinen zeitnahen passenden passenden Spender haben oder bei denen die kritischen Krankheitsbedingungen eine Verschiebung der HSZT erzwingen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 14 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter: 1 Monate bis 18 Jahre
  2. Chronische granulomatöse Krankheit
  3. mit schweren Infektionen

Ausschlusskriterien:

  1. > 18 Jahre alt
  2. Infektionen sind durch konventionelle Therapie behandelbar (Antibiotika, Antimykotika, allogene Granulozyten)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Pioglitazon
Behandlung von Patienten mit chronischer granulomatöser Erkrankung mit schwerer Infektion.
Arzneimittel: Pioglitazon

Pioglitazon ist ein PPARγ-Agonist, der die ROS-Produktion steigern und die Phagozyten des Wirts bei CGD teilweise wiederherstellen kann.

Pioglitazon wird mit einer Anfangsdosis von 1 mg/kg verabreicht und bei Ausbleiben von Nebenwirkungen schrittweise auf bis zu 3 mg/kg oder 30 mg/Tag erhöht.

Andere Namen:
  • ACTOS

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit von Pioglitazon
Zeitfenster: 3 Jahre
Infektionshäufigkeit als Indikator für den Nutzen des Medikaments für die Patienten; Funktionelle Rekonstitution der NADPH-Oxidase in zirkulierenden Zellen des peripheren Blutes (Stimulationsindex durch DHR-Analyse).
3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 3 Jahre
Häufigkeit und Schweregrad von Stoffwechselstörungen und unerwarteten toxischen Nebenwirkungen während und nach der Anwendung von Pioglitazon
3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. September 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. Oktober 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. Oktober 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Februar 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. März 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. März 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Oktober 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Oktober 2019

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PTSICGD

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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