Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Pioglitazon terápia krónikus granulomatózisos betegségben

2019. október 19. frissítette: Jinqiao Sun, Children's Hospital of Fudan University

A pioglitazon-terápia hatékonysága és biztonságossága krónikus granulomatózisos betegségben szenvedő, súlyos fertőzésben szenvedő betegeknél.

A javasolt kutatás célja a pioglitazonnal végzett terápia hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata krónikus granulomatózus betegségben (CGD) szenvedő betegek súlyos fertőzésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A krónikus granulomatózus betegség (CGD) egy ritka genetikai betegség, amelyet a nikotinamid-adenin-dinukleotid (NADPH) foszfát-oxidáz komplex alegységeit kódoló gének hibái okoznak. Normál fagocitákban a peroxiszóma proliferátor által aktivált gamma receptor (PPARγ) aktiválása összekapcsolja a NADPH oxidáz aktivitását a fokozott mitokondriális reaktív oxigénfajták (ROS) termelésével. Hiányos a mitokondriális ROS termelés a CGD-ben, a NADPH oxidáz és a PPARγ általi upstream jelátvitel hiánya miatt. Ezek a betegek érzékenyek a bakteriális és gombás fertőzésekre, valamint kiterjedt szöveti granulomaképződésre. Az X-kromoszómához kötött CGD (X-CGD) a leggyakrabban. És általában súlyos fenotípust produkál, a korszerű profilaxis és az intenzív multimodális kezelés ellenére évi 3-5%-os mortalitási rátával.

Jelenleg az X-CGD-ben szenvedő betegek leginkább gyógyító kezelése a hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT). De sok olyan betegnél, akinek nincs HLA-egyeztethető donorja, és az aktív fertőzések/gyulladásos szövődmények továbbra is új megközelítést igényelnek.

A 2-es típusú cukorbetegségre jóváhagyott PPARγ agonista, például a pioglitazon, a jelentések szerint megkerüli a NADPH oxidáz szükségességét a fokozott mtROS termelés és a részlegesen helyreállított gazdavédelem érdekében CGD-ben. Sőt, egyes állatmodellek és számos klinikai eset is bebizonyította a hatékonyságát. A kutatók azt javasolják, hogy tanulmányozzák a pioglitazon-terápia hatékonyságát és biztonságosságát súlyos CGD-fertőzésben szenvedő gyermekeknél, valamint annak hosszú távú hatásait.

Ezzel a vizsgálattal a kutatók azt remélik, hogy megerősítik a pioglitazon előnyeit ennek a ritka betegségnek a kezelésében, különösen azon betegek esetében, akiknél nincs azonnali megfelelő donor, vagy akiknél a kritikus betegségi állapotok miatt el kell halasztani a HSCT-t.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

3

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kína, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Életkor: 1 hónaptól 18 évig
  2. Krónikus granulomatózisos betegség
  3. súlyos fertőzésekkel

Kizárási kritériumok:

  1. > 18 éves kor
  2. A fertőzések hagyományos terápiával kezelhetők (antibiotikumok, gombaellenes szerek, allogén granulociták)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Pioglitazon
Súlyos fertőzésben szenvedő krónikus granulomatózisos betegek kezelése.
Drog: Pioglitazon

A pioglitazon PPARγ agonista, amely fokozhatja a ROS termelést és részben helyreállíthatja a gazdafagocitákat a CGD-ben.

A pioglitazont 1 mg/ttkg kezdő dózisban adják be, és a mellékhatások hiányában fokozatosan 3 mg/kg vagy 30 mg/nap-ig emelik.

Más nevek:
  • ACTOS

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
a pioglitazon hatékonysága
Időkeret: 3 év
A fertőzések gyakorisága, mint a gyógyszer előnyeinek indikátora a betegek számára; A NADPH-oxidáz funkcionális helyreállítása a perifériás vér keringő sejtjeiben (Stimulációs index DHR-analízissel).
3 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: 3 év
Az anyagcserezavarok és a váratlan toxikus nemkívánatos események gyakorisága és súlyossága a pioglitazon alkalmazása alatt és után
3 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital of Fudan University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. október 20.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. október 20.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. február 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. március 9.

Első közzététel (Tényleges)

2017. március 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. október 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. október 19.

Utolsó ellenőrzés

2019. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PTSICGD

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel