T1D の非常に幼い子供の人工膵臓 - パイロット (KidsAP01)

臨床試験の目的:

これは、標準強度インスリン (U-100) と希釈インスリンを使用したクローズド ループ インスリン送達を比較することにより、アウトカム スタディ セットアップをパイロットし、調査対象集団の特定のニーズに対応するための実現可能性調査です。 結果は、フォローアップのアウトカム研究のデザインに反映されます。 研究者らは、小さな子供の場合、少量のインスリン (多くの場合、0.1U/h [標準強度のインスリンで 1μl/h] 未満) の送達によって強調される不正確さを軽減することにより、希釈したインスリンがより安定した血糖値につながると仮定しています。

研究の目的:

研究の目的は、1 型糖尿病の幼児における昼夜のクローズド ループ グルコース コントロールの安全性、有効性、有用性を評価することです。

1. 有効性: 目的は、ハイブリッドと比較して、希釈インスリンを使用した昼夜ハイブリッド クローズド ループ システムが CGM グルコース レベルを目標範囲 3.9 ～ 10mmol/l (70 ～ 180mg/dl) 内に維持する能力を評価することです。 1 型糖尿病の小児における標準インスリン強度のクローズド ループ システム。
2. 安全性: 目的は、低血糖のエピソードと重症度、および他の有害事象の性質と重症度に関して、希釈インスリンを使用した昼夜閉ループと非希釈インスリンを使用した閉ループの安全性を評価することです。
3. ユーティリティ: 目的は、この母集団におけるクローズド ループ システムの全体的な許容性と使用期間を決定することです。

研究デザイン:

このパイロット研究では、非盲検、多施設、多国籍、無作為化、2 期間のクロスオーバー研究デザインを採用しており、家庭環境で 1 型糖尿病の幼児を対象に、希釈インスリンを使用した閉ループ グルコース コントロールと標準インスリン強度を使用した閉ループを比較しています。 2 つの介入期間はそれぞれ 3 週間続き、1 ～ 4 週間のウォッシュアウト期間があります。 2 つの介入の順序はランダムになります。

参加臨床センター:

1. Addenbrooke's Hospital、ケンブリッジ大学病院 NHS Foundation Trust、ケンブリッジ、英国
2. リーズ教育病院 NHS トラスト、リーズ、英国
3. ルクセンブルク大学、ルクセンブルク
4. ライプツィヒ大学、ライプツィヒ、ドイツ
5. グラーツ医科大学、グラーツ、オーストリア
6. インスブルック医科大学、インスブルック、オーストリア
7. ウィーン医科大学、ウィーン、オーストリア

サンプルサイズ：

無作為化された24人の参加者（センターごとに2〜5人の参加者）、1日の総インスリン量が12 U /日以下および12 U /日を超える参加者の割合が等しい

被験者の最大学習期間: 14 週間

募集：

被験者は、参加している臨床センターの小児糖尿病外来診療所を通じて募集されます（上記を参照）。 登録は、慣らし運転中のドロップアウトを考慮して、最大 30 人 (センターあたり 2 ～ 5 人の参加者) を対象とします (1 日あたりの総インスリン投与量が 12 U/日以下および 12 U/日を超える患者の割合はほぼ同じです)。

同意：

研究関連の活動の前に、書面によるインフォームドコンセントをすべての親/保護者から取得し、年長の子供から書面による同意を取得します。

ベースライン評価:

適格な被験者は、HbA1cの測定のための血液サンプルを含むベースライン評価を受けます。 質問票は保護者が記入します。

研究前のトレーニングと慣らし運転:

研究 CGM とインスリン ポンプの使用に関するトレーニング セッションは、研究チームによって提供されます。 2〜4週間の慣らし期間中、被験者は研究CGMとインスリンポンプを使用します。 コンプライアンスのために、また被験者が治験機器を安全に使用する能力を評価するために、少なくとも 8 日間の CGM データを記録し、慣らし期間の最後の 14 日間に治験インスリンポンプの安全な使用を実証する必要があります。 CGM データは、ベースラインの血糖コントロールを評価するためにも使用され、必要に応じて治療の最適化に使用される場合があります。

能力評価:

スタディ インスリン ポンプおよびスタディ CGM の使用に関するコンピテンシーは、研究チームが開発したコンピテンシー評価ツールを使用して評価されます。 必要に応じてトレーニングを繰り返すことができます。

ランダム化:

適格な被験者は、希釈インスリンを使用した自動ハイブリッド閉ループグルコースシステムの使用、または標準強度インスリンを使用した閉ループに 21 日間無作為に割り付けられます。

1. 希釈インスリンによるクローズドループ 希釈インスリンによるクローズドループシステムの使用に関するトレーニングは、研究チームによって提供されます。 この 2 ～ 4 時間のセッションでは、被験者と保護者は臨床研究チームの監督の下でシステムを操作し、希釈インスリンの使用に関する実用性について話し合い、それに応じてポンプの設定を調整します。 クローズド ループ システムの使用に関する能力が評価されます。 その後、被験者とその両親/保護者は、自宅で21日間にわたって希釈インスリンを使用したハイブリッド閉ループシステムを使用し続けます。
2. 標準インスリン強度の閉ループ:

標準強度インスリンを用いた閉ループシステムの使用に関する訓練を含め、上記と同一の手順に従う。 被験者は、自宅で標準強度のインスリンを使用して閉ループシステムを21日間使用し続けます。

研究評価の終了:

研究用デバイスはダウンロードされ、返却されます。 参加者は、研究前のインスリンポンプを使用して通常のケアを再開します。 閉ループ体験アンケートは、保護者が記入します。

試験中の安全監視の手順:

重篤な有害事象 (SAE) および重度の低血糖症などの特定の有害事象 (AE) を含む、すべての有害事象の監視と報告のための標準的な運用手順が整備されます。

安全上の理由による被験者の中止基準:

被験者/保護者は、必ずしも理由を述べることなく、個人的な不利益なしに、いつでも研究への参加を終了することができます. 治験責任医師は、ベネフィット/リスク比を考慮した後、被験者の参加を停止できます。 考えられる理由は次のとおりです。

• 重篤な有害事象
• コンプライアンス違反
• 深刻なプロトコル違反
• -研究者またはスポンサーによる、終了が被験者の最善の医学的利益であるという決定