Sztuczna trzustka u bardzo małych dzieci z T1D — program pilotażowy (KidsAP01)

Cel badania klinicznego:

Jest to studium wykonalności, którego celem jest pilotowanie konfiguracji badania wyników i uwzględnienie specyficznych potrzeb badanej populacji poprzez porównanie podawania insuliny w zamkniętej pętli przy użyciu insuliny o standardowej mocy (U-100) i insuliny rozcieńczonej. Wyniki zostaną uwzględnione w projekcie dalszego badania wyników. Badacze wysuwają hipotezę, że rozcieńczona insulina doprowadzi do bardziej stabilnych poziomów glukozy poprzez zmniejszenie niedokładności uwydatnianych przez podawanie małych ilości insuliny (często poniżej 0,1 j./h [1 μl/h z insuliną o standardowej mocy] u małych dzieci.

Cele studiów:

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa, skuteczności i przydatności dziennej i nocnej kontroli glikemii w zamkniętej pętli u małych dzieci z cukrzycą typu 1.

1. SKUTECZNOŚĆ: Celem jest ocena zdolności hybrydowego systemu z zamkniętą pętlą działającego w dzień iw nocy, wykorzystującego rozcieńczoną insulinę, do utrzymania poziomów glukozy CGM w docelowym zakresie od 3,9 do 10 mmol/l (70 do 180 mg/dl) w porównaniu z systemem hybrydowym system zamkniętej pętli ze standardową mocą insuliny u małych dzieci z cukrzycą typu 1.
2. BEZPIECZEŃSTWO: Celem jest ocena bezpieczeństwa dziennej i nocnej zamkniętej pętli z użyciem rozcieńczonej insuliny w porównaniu z zamkniętą pętlą z nierozcieńczoną insuliną pod względem epizodów i ciężkości hipoglikemii oraz charakteru i ciężkości innych zdarzeń niepożądanych.
3. UŻYTECZNOŚĆ: Celem jest określenie ogólnej akceptowalności i czasu trwania stosowania systemu zamkniętej pętli w tej populacji.

Projekt badania:

W badaniu pilotażowym przyjęto projekt otwartego, wieloośrodkowego, międzynarodowego, randomizowanego, dwuokresowego badania naprzemiennego, porównującego zamkniętą pętlę kontroli glukozy z użyciem rozcieńczonej insuliny i zamkniętą pętlę z użyciem standardowej mocy insuliny u małych dzieci z cukrzycą typu 1 w warunkach domowych. Dwa okresy interwencji będą trwały po 3 tygodnie każdy z okresem wypłukiwania od 1 do 4 tygodni. Kolejność dwóch interwencji będzie losowa.

Uczestniczące ośrodki kliniczne:

1. Addenbrooke's Hospital, Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust, Cambridge, Wielka Brytania
2. Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, Leeds, Wielka Brytania
3. Uniwersytet Luksemburski, Luksemburg
4. Uniwersytet w Lipsku, Lipsk, Niemcy
5. Uniwersytet Medyczny w Grazu, Graz, Austria
6. Uniwersytet Medyczny w Innsbrucku, Innsbruck, Austria
7. Uniwersytet Medyczny w Wiedniu, Wiedeń, Austria

Wielkość próbki:

Randomizowano 24 uczestników (2-5 uczestników na ośrodek), równy odsetek osób z całkowitą dobową dawką insuliny ≤12 U/dobę i >12 U/dobę

Maksymalny czas trwania studiów dla przedmiotu: 14 tygodni

Rekrutacja:

Pacjenci będą rekrutowani przez przychodnie diabetologiczne dzieci w uczestniczących ośrodkach klinicznych (patrz wyżej). Rejestracja będzie skierowana do 30 (2-5 uczestników na ośrodek), aby umożliwić rezygnację z udziału w fazie wstępnej (w przybliżeniu taki sam odsetek osób z całkowitą dzienną dawką insuliny ≤12 U/dobę i >12 U/dobę).

Zgoda:

Pisemna świadoma zgoda zostanie uzyskana od wszystkich rodziców/opiekunów oraz pisemna zgoda od starszych dzieci przed jakimikolwiek czynnościami związanymi z badaniem.

Ocena wyjściowa:

Kwalifikujący się uczestnicy zostaną poddani wstępnej ocenie obejmującej pobranie próbki krwi do pomiaru HbA1c. Ankiety będą wypełniane przez rodziców/opiekunów.

Szkolenie przed nauką i wprowadzenie:

Sesje szkoleniowe dotyczące korzystania z badanego CGM i pompy insulinowej będą prowadzone przez zespół badawczy. Podczas 2-4 tygodniowego okresu wstępnego uczestnicy będą korzystać z CGM i pompy insulinowej. Aby zapewnić zgodność i ocenić zdolność pacjenta do bezpiecznego korzystania z badanych urządzeń, należy zarejestrować dane CGM z co najmniej 8 dni i wykazać bezpieczne korzystanie z badanej pompy insulinowej w ciągu ostatnich 14 dni okresu docierania. Dane CGM zostaną również wykorzystane do oceny wyjściowej kontroli glikemii i mogą być wykorzystane w razie potrzeby do optymalizacji leczenia.

Ocena kompetencji:

Kompetencje w zakresie korzystania z badanej pompy insulinowej i badanego CGM zostaną ocenione za pomocą narzędzia oceny kompetencji opracowanego przez zespół badawczy. W razie potrzeby szkolenie można powtórzyć.

Randomizacja:

Kwalifikujący się pacjenci zostaną losowo przydzieleni do stosowania zautomatyzowanego hybrydowego systemu zamkniętej pętli glukozy z rozcieńczoną insuliną lub do zamkniętej pętli z insuliną o standardowej mocy przez 21 dni, z 1-4 tygodniowym okresem wymywania pomiędzy dwiema interwencjami.

1. Zamknięta pętla z rozcieńczoną insuliną Szkolenie w zakresie stosowania systemu zamkniętej pętli z rozcieńczoną insuliną przeprowadzi zespół badawczy. Podczas tej 2-4 godzinnej sesji badani i rodzice/opiekunowie będą obsługiwać system pod nadzorem zespołu badań klinicznych, omówione zostaną praktyczne aspekty stosowania rozcieńczonej insuliny, a ustawienia pompy zostaną odpowiednio dostosowane. Oceniane będą kompetencje w zakresie korzystania z systemu zamkniętej pętli. Następnie pacjenci i ich rodzice/opiekunowie będą nadal stosować hybrydowy system zamkniętej pętli z rozcieńczoną insuliną przez 21 dni w domu.
2. Zamknięta pętla ze standardową mocą insuliny:

Zostaną przeprowadzone identyczne procedury, jak opisano powyżej, w tym szkolenie w zakresie stosowania systemu zamkniętej pętli z insuliną o standardowej mocy. Pacjenci będą nadal stosować system zamkniętej pętli z insuliną o standardowej mocy w domu przez 21 dni.

Oceny na koniec studiów:

Urządzenia do nauki zostaną pobrane i zwrócone. Uczestnicy powrócą do zwykłej opieki, korzystając z pompy insulinowej stosowanej przed badaniem. Kwestionariusz doświadczenia w zamkniętej pętli zostanie wypełniony przez rodziców/opiekunów.

Procedury monitorowania bezpieczeństwa podczas próby:

Wdrożone zostaną standardowe procedury operacyjne dotyczące monitorowania i zgłaszania wszystkich zdarzeń niepożądanych, w tym poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i określonych zdarzeń niepożądanych (AE), takich jak ciężka hipoglikemia.

Kryteria wycofania przedmiotów ze względów bezpieczeństwa:

Uczestnik/opiekun może w każdej chwili zakończyć udział w badaniu bez podania przyczyny i bez ponoszenia przez niego strat osobistych. Badacz może przerwać udział uczestnika po rozważeniu stosunku korzyści do ryzyka. Możliwe przyczyny to:

• Poważne zdarzenia niepożądane
• Niezgodność
• Poważne naruszenie protokołu
• Decyzja badacza lub sponsora, że ​​przerwanie ciąży leży w najlepszym interesie medycznym uczestnika