Mesterséges hasnyálmirigy nagyon fiatal gyermekeknél T1D-vel – Pilot (KidsAP01)

A klinikai vizsgálat célja:

Ez egy megvalósíthatósági tanulmány, amely az eredménytanulmány felállításának kísérletét szolgálja, és a vizsgált populáció sajátos igényeinek kielégítésére szolgál, összehasonlítva a zárt hurkú inzulinadagolást standard erősségű (U-100) és hígított inzulinnal. Az eredményeket beépítik egy nyomon követési eredménytanulmány tervezésébe. A kutatók azt feltételezik, hogy a hígított inzulin stabilabb glükózszintet eredményez azáltal, hogy csökkenti a pontatlanságokat, amelyeket a kis mennyiségű inzulin adagolása (gyakran kevesebb, mint 0,1 U/h [1 μl/h standard erősségű inzulinnal]) okoz kisgyermekeknél.

Tanulmányi célok:

A vizsgálat célja az 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő kisgyermekek nappali és éjszakai zárt hurkú glükózkontrolljának biztonságosságának, hatékonyságának és hasznosságának értékelése.

1. HATÉKONYSÁG: A cél annak felmérése, hogy egy hígított inzulint használó nappali-éjszakai hibrid zárt hurkú rendszer képes-e a CGM glükózszintet a 3,9-10 mmol/l (70-180 mg/dl) céltartományban tartani a hibridekkel összehasonlítva. zárt hurkú rendszer standard inzulinerősséggel 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő kisgyermekeknél.
2. BIZTONSÁG: A cél a hígított inzulint használó éjjel-nappali zárt hurok biztonságosságának értékelése, szemben a nem hígított inzulinnal végzett zárt hurokkal a hipoglikémia epizódjai és súlyossága, valamint az egyéb nemkívánatos események természete és súlyossága szempontjából.
3. HASZNÁLAT: A cél a zárt hurkú rendszer általános elfogadhatóságának és használatának időtartamának meghatározása ebben a populációban.

Dizájnt tanulni:

A kísérleti tanulmány egy nyílt elrendezésű, többközpontú, multinacionális, randomizált, kétperiódusos, keresztezett vizsgálati elrendezést alkalmaz, amely ellentétes a zárt hurkú glükózkontroll hígított inzulinnal és a standard inzulinerősségű zárt hurkú glükózkontroll 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő kisgyermekek otthoni környezetben. Két beavatkozási időszak egyenként 3 hétig tart, 1-4 hetes kimosási időszakkal. A két beavatkozás sorrendje véletlenszerű lesz.

Résztvevő klinikai központok:

1. Addenbrooke's Hospital, Cambridge University Hospital, NHS Foundation Trust, Cambridge, Egyesült Királyság
2. Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, Leeds, Egyesült Királyság
3. Luxemburgi Egyetem, Luxemburg
4. Lipcsei Egyetem, Lipcse, Németország
5. Grazi Orvostudományi Egyetem, Graz, Ausztria
6. Innsbrucki Orvosi Egyetem, Innsbruck, Ausztria
7. Bécsi Orvostudományi Egyetem, Bécs, Ausztria

Minta nagysága:

24 résztvevő randomizált (központonként 2-5 résztvevő), egyenlő arányban azoknak, akiknek a teljes napi inzulinadagja ≤12 E/nap és >12 E/nap

Egy tantárgy maximális tanulmányi időtartama: 14 hét

Toborzás:

Az alanyokat a részt vevő klinikai központok gyermekdiabétesz járóbeteg-klinikáin keresztül toborozzák (lásd fent). A beiratkozás legfeljebb 30 főt céloz meg (központonként 2-5 résztvevő), hogy lehetővé tegyék a lemorzsolódást a bejáratás során (a teljes napi inzulinadag ≤12 E/nap és 12 E/nap felettiek aránya).

Beleegyezés:

A tanulmányokkal kapcsolatos tevékenységek előtt minden szülőtől/gondviselőtől írásos beleegyezést kell beszerezni, az idősebb gyermekektől pedig írásos hozzájárulást kell kérni.

Alapállapot értékelés:

A jogosult alanyok kiindulási értékelésen esnek át, beleértve a HbA1c mérésére szolgáló vérmintát is. A kérdőíveket a szülők/gondviselők töltik ki.

Tanulás előtti képzés és bejáratás:

A kutatócsoport képzéseket tart a vizsgálati CGM és az inzulinpumpa használatáról. A 2-4 hetes bejáratási időszak alatt az alanyok vizsgálati CGM-et és inzulinpumpát használnak. A megfelelőség és az alany vizsgálati eszközök biztonságos használatára való képességének felmérése érdekében legalább 8 napos CGM-adatokat kell rögzíteni, és igazolni kell a vizsgálati inzulinpumpa biztonságos használatát a bejáratási időszak utolsó 14 napjában. A CGM-adatokat az alapszintű glükózkontroll értékelésére is felhasználják, és szükség esetén felhasználhatják a kezelés optimalizálására.

Kompetencia felmérés:

A tanulmányi inzulinpumpa és a tanulmányi CGM használatára vonatkozó kompetenciát a kutatócsoport által kifejlesztett kompetenciafelmérő eszköz segítségével értékelik. Szükség esetén a képzés megismételhető.

Randomizálás:

A jogosult alanyokat véletlenszerűen besorolják az automata hibrid zárt hurkú glükóz rendszer használatára hígított inzulinnal, vagy a zárt hurkú standard erősségű inzulinnal 21 napig, a két beavatkozás között 1-4 hetes kimosódási időszakkal.

1. Zárt hurok hígított inzulinnal A zárt hurkú rendszer hígított inzulinnal történő használatára vonatkozó oktatást a kutatócsoport biztosítja. Ezen a 2-4 órás foglalkozáson az alanyok és a szülők/gondviselők a klinikai kutatócsoport felügyelete mellett működtetik a rendszert, megvitatják a hígított inzulin használatának gyakorlati szempontjait, és ennek megfelelően módosítják a pumpa beállításait. Értékelésre kerül a zárt hurkú rendszer használatához szükséges kompetencia. Ezt követően az alanyok és szüleik/gondviselőik továbbra is a hibrid zárt hurkú rendszert használják hígított inzulinnal 21 napon keresztül otthon.
2. Zárt hurok standard inzulinerősséggel:

A fent leírtakkal azonos eljárásokat kell követni, beleértve a zárt hurkú rendszer standard erősségű inzulinnal történő használatára vonatkozó oktatást. Az alanyok továbbra is a zárt hurkú rendszert használják normál erősségű inzulinnal otthon 21 napon keresztül.

Tanulmány végi értékelések:

A tanulmányi eszközöket letöltjük és visszaküldjük. A résztvevők a vizsgálat előtti inzulinpumpával folytatják a szokásos ellátást. A zárt hurkú tapasztalati kérdőívet a szülők/gondviselők töltik ki.

Eljárások a biztonsági ellenőrzéshez a vizsgálat során:

Az összes nemkívánatos esemény megfigyelésére és jelentésére szabványos működési eljárások vonatkoznak, beleértve a súlyos nemkívánatos eseményeket (SAE) és a specifikus nemkívánatos eseményeket (AE), például a súlyos hipoglikémiát.

A tantárgyak biztonsági okokból történő visszavonásának kritériumai:

Az alany/gondviselő bármikor megszakíthatja a vizsgálatban való részvételt, szükségszerű indoklás nélkül és személyes hátrány nélkül. A vizsgáló a haszon/kockázat arány mérlegelése után leállíthatja az alany részvételét. A lehetséges okok a következők:

• Súlyos nemkívánatos események
• Meg nem felelés
• Súlyos protokollsértés
• A vizsgáló vagy a megbízó döntése, hogy a felmondás az alany legjobb orvosi érdekét szolgálja