T1D를 가진 아주 어린 아이들의 인공 췌장 - 파일럿(KidsAP01)

임상 시험의 목적:

이것은 표준 강도 인슐린(U-100)과 희석된 인슐린을 사용하여 폐쇄 루프 인슐린 전달을 비교하여 결과 연구 설정을 시험하고 연구 대상 인구의 특정 요구를 해결하기 위한 타당성 연구입니다. 결과는 후속 결과 연구의 설계에 반영됩니다. 연구자들은 희석된 인슐린이 소량의 인슐린(종종 0.1U/h 미만[표준 강도 인슐린으로 1μl/h 미만])의 전달로 인해 강조되는 부정확성을 줄임으로써 보다 안정적인 포도당 수준을 유도할 것이라고 가정합니다.

연구 목표:

이 연구의 목적은 제1형 당뇨병이 있는 어린 소아에서 주야 폐쇄 루프 포도당 조절의 안전성, 효능 및 유용성을 평가하는 것입니다.

1. 효능: 목적은 하이브리드와 비교하여 3.9~10mmol/l(70~180mg/dl)의 목표 범위 내에서 CGM 포도당 수준을 유지하기 위해 희석된 인슐린을 사용하는 주야간 하이브리드 폐쇄 루프 시스템의 능력을 평가하는 것입니다. 1형 당뇨병이 있는 어린 소아에서 표준 인슐린 강도를 가진 폐쇄 루프 시스템.
2. 안전성: 목표는 저혈당증의 에피소드 및 중증도, 기타 부작용의 특성 및 중증도 측면에서 희석된 인슐린을 사용한 주야간 폐쇄 루프 대 희석되지 않은 인슐린을 사용한 폐쇄 루프의 안전성을 평가하는 것입니다.
3. 효용: 목표는 이 모집단에서 폐쇄 루프 시스템의 전반적인 수용 가능성과 사용 기간을 결정하는 것입니다.

연구 설계:

파일럿 연구는 집에서 제1형 당뇨병을 앓고 있는 어린 아이들에게 희석된 인슐린을 사용하는 폐쇄 루프 포도당 조절과 표준 인슐린 강도를 사용하는 폐쇄 루프를 대조하는 개방형, 다기관, 다국적, 무작위, 2주기 교차 연구 설계를 채택합니다. 2개의 개입 기간은 각각 3주 동안 지속되며 1~4주 휴약 기간이 있습니다. 두 개입의 순서는 무작위입니다.

참여 임상 센터:

1. Addenbrooke's Hospital, 캠브리지 대학 병원 NHS 재단 트러스트, 캠브리지, 영국
2. Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, 리즈, 영국
3. 룩셈부르크 대학교, 룩셈부르크
4. 라이프치히 대학교, 라이프치히, 독일
5. 그라츠 의과 대학, 그라츠, 오스트리아
6. 오스트리아 인스브루크 의과대학
7. 비엔나 의과 대학, 비엔나, 오스트리아

표본의 크기:

무작위 배정된 24명의 참가자(센터당 참가자 2-5명), 총 일일 인슐린 용량이 ≤12 U/일 및 >12 U/일인 참가자의 동일한 비율

피험자의 최대 학습 기간: 14주

신병 모집:

피험자는 참여 임상 센터의 소아 당뇨병 외래 환자 클리닉을 통해 모집됩니다(위 참조). 등록은 시작 중 탈락을 허용하기 위해 최대 30명(센터당 참가자 2-5명)을 대상으로 합니다(총 일일 인슐린 용량이 ≤12U/일 및 >12U/일인 사람들의 대략 동일한 비율).

동의:

모든 학습 관련 활동을 하기 전에 모든 부모/보호자로부터 사전 서면 동의를 얻고 더 나이가 많은 어린이의 서면 동의를 얻습니다.

기본 평가:

적격 피험자는 HbA1c 측정을 위한 혈액 샘플을 포함하는 기본 평가를 받게 됩니다. 설문지는 학부모/보호자가 작성합니다.

연구 전 교육 및 런인:

연구 CGM 및 인슐린 펌프 사용에 대한 교육 세션은 연구팀에서 제공합니다. 2-4주의 준비 기간 동안 피험자는 연구 CGM과 인슐린 펌프를 사용합니다. 준수 및 연구 장치를 안전하게 사용하는 피험자의 능력을 평가하기 위해, 적어도 8일의 CGM 데이터가 기록되어야 하고 도입 기간의 마지막 14일 동안 입증된 연구 인슐린 펌프의 안전한 사용이 입증되어야 합니다. CGM 데이터는 또한 기준선 포도당 조절을 평가하는 데 사용되며 필요에 따라 치료 최적화에 사용될 수 있습니다.

역량 평가:

연구 인슐린 펌프 및 연구 CGM 사용에 대한 역량은 연구팀이 개발한 역량 평가 도구를 사용하여 평가됩니다. 필요한 경우 교육을 반복할 수 있습니다.

무작위화:

적격 대상자는 21일 동안 희석된 인슐린을 사용하는 자동 하이브리드 폐쇄 루프 포도당 시스템 또는 표준 강도 인슐린을 사용하는 폐쇄 루프에 무작위 배정되며, 두 개입 사이에 1-4주 휴약 기간이 있습니다.

1. 희석된 인슐린을 사용한 폐쇄 루프 희석된 인슐린을 사용한 폐쇄 루프 시스템 사용에 대한 교육은 연구팀에서 제공할 것입니다. 이 2-4시간 세션 동안 피험자와 부모/보호자는 임상 연구팀의 감독하에 시스템을 작동하고 희석된 인슐린 사용에 대한 실용성에 대해 논의하며 그에 따라 펌프 설정을 조정합니다. 폐쇄 루프 시스템 사용에 대한 역량을 평가합니다. 그 후, 피험자와 그 부모/보호자는 집에서 21일 동안 희석된 인슐린과 함께 하이브리드 폐쇄 루프 시스템을 계속 사용할 것입니다.
2. 표준 인슐린 강도의 폐쇄 루프:

표준 강도 인슐린과 함께 폐쇄 루프 시스템의 사용에 대한 교육을 포함하여 위에서 설명한 것과 동일한 절차를 따를 것입니다. 피험자는 21일 동안 집에서 표준 강도 인슐린과 함께 폐쇄 루프 시스템을 계속 사용할 것입니다.

연구 종료 평가:

학습 장치가 다운로드되어 반환됩니다. 참가자는 연구 전 인슐린 펌프를 사용하여 일반적인 치료를 재개합니다. 학부모/보호자가 폐쇄 루프 경험 설문지를 작성합니다.

시험 중 안전성 모니터링을 위한 절차:

중대한 이상반응(SAE) 및 중증 저혈당증과 같은 특정 이상반응(AE)을 포함하여 모든 이상반응을 모니터링하고 보고하기 위한 표준 운영 절차가 마련될 것입니다.

안전상의 이유로 피험자 철회 기준:

피험자/보호자는 반드시 이유를 밝히지 않고 개인적인 불이익 없이 언제든지 연구 참여를 종료할 수 있습니다. 연구자는 이익/위험 비율을 고려한 후 피험자의 참여를 중단할 수 있습니다. 가능한 이유는 다음과 같습니다.

• 중대한 부작용
• 비준수
• 심각한 프로토콜 위반
• 종료가 피험자의 최선의 의학적 이익에 있다는 조사자 또는 후원자의 결정