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BIIB112を用いたX連鎖網膜色素変性症に対する網膜遺伝子治療の臨床試験 (XIRIUS)

2023年12月22日 更新者：Biogen

用量漸増 (第 1 相) および用量拡大 (第 2/3 相) 網膜色素変性症 GTPase 制御因子 (RPGR) をコードするアデノ随伴ウイルスベクター (AAV8) を用いた X 連鎖性網膜色素変性症に対する網膜遺伝子治療の臨床試験

この研究の目的は、X連鎖網膜色素変性症（XLRP）の参加者におけるBIIB112の単回網膜下注射の安全性、忍容性、および有効性を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この調査は以前に NightstaRx Ltd によって投稿されました。 2020 年 10 月、試験のスポンサーシップがバイオジェンに譲渡されました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

50

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32607
        • Research Site
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75231
        • Research Site
  • イギリス
      • Manchester、イギリス
        • Research Site
      • Oxford、イギリス
        • Research Site
      • Southampton、イギリス
        • Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

10年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

パート1：

  • -遺伝的にXLRPの診断が確認された参加者（RPGR変異を伴う）。
  • -両眼の黄斑領域内に臨床的に見える活動性疾患のある参加者。

パート2：

-マイクロペリメトリーによって評価された研究眼の平均総網膜感度が0.1 dB以上および8 dB以下の参加者。

主な除外基準:

パート 1 および 2:

  • -どちらかの眼に弱視の病歴がある参加者。
  • -以前に遺伝子治療試験に参加したか、過去12週間に治験薬を使用した臨床試験に参加したか、以前の任意の時点で遺伝子/細胞ベースの治療を受けました。

注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：パート 1: BIIB112 用量 1
参加者は、0日目に網膜下注射によりBIIB112の単回投与1を受け取ります。
生物学的：BIIB112
治療群で指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
  • AAV8-RPGR
実験的：パート 1: BIIB112 用量 2
参加者は、0日目に網膜下注射によりBIIB112の単回投与2を受け取ります。
生物学的：BIIB112
治療群で指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
  • AAV8-RPGR
実験的：パート 1: BIIB112 用量 3
参加者は、0日目に網膜下注射によりBIIB112の単回投与3を受け取ります。
生物学的：BIIB112
治療群で指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
  • AAV8-RPGR
実験的：パート 1: BIIB112 用量 4
参加者は、0日目に網膜下注射によりBIIB112の単回投与4を受け取ります。
生物学的：BIIB112
治療群で指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
  • AAV8-RPGR
実験的：パート 1: BIIB112 用量 5
参加者は、0 日目に網膜下注射により BIIB112 の単回投与 5 を受け取ります。
生物学的：BIIB112
治療群で指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
  • AAV8-RPGR
実験的：パート 1: BIIB112 用量 6
参加者は、0日目に網膜下注射によりBIIB112の単回投与6を受け取ります。
生物学的：BIIB112
治療群で指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
  • AAV8-RPGR
実験的：パート 2: BIIB112 高用量
参加者は、網膜下注射によってBIIB112の単回高用量を受け取ります。
生物学的：BIIB112
治療群で指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
  • AAV8-RPGR
実験的：パート 2: BIIB112 低用量
参加者は、網膜下注射により単回低用量のBIIB112を受け取ります。
生物学的：BIIB112
治療群で指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
  • AAV8-RPGR
介入なし：パート 2: 未処理グループ
参加者は、制御された比較を可能にするための介入を受けません。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート 1: 用量制限毒性 (DLT) を有する参加者の数
時間枠：24ヶ月目まで
DLT は、治験薬に関連すると考えられる以下のイベントのいずれかとして定義されます: 糖尿病性網膜症早期治療研究 (ETDRS) チャート上の最高矯正視力 (BCVA) が、ベースラインと比較して 30 文字以上持続的に低下する (持続的な低下は、回復まで48時間以上続くものと定義され、回復とは視力（VA）がベースラインVAの10文字以内に戻ることと定義されます。 例外は、密接に時間的に関連して発生する手術関連事象（手術後 24 時間以内）に発生する場合です。硝子体炎症、硝子体炎（標準化されたヌッセンブラット硝子体炎症スケール等級付けを使用して＞グレード３）；手術の合併症に直接起因しない、臨床的に重大な網膜損傷が観察された場合。視力喪失または視力脅迫を除く、臨床的に関連する予期せぬ重篤な副作用が疑われるもの。
24ヶ月目まで
パート 1: 治療中に発症した有害事象 (TEAE) を患った参加者の数
時間枠：研究のパート 1 の 0 日目 (手術) から 24 か月まで
AE とは、医薬品を投与された参加者または臨床調査参加者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしもこの治療法と因果関係があるわけではありません。 したがって、AE は、医薬品 (治験) 製品に関連するかどうかに関係なく、医薬品 (治験) 製品の使用に一時的に関連する、好ましくない意図しない兆候 (検査所見の異常を含む)、症状、または疾患である可能性があります。 TEAEは、最初の手術の日以降に開始または悪化するAEとして定義されます。
研究のパート 1 の 0 日目 (手術) から 24 か月まで
パート 2: 黄斑完全性評価 (MAIA) 微小視野測定によって評価された 10-2 グリッドの 16 の中心軌跡点のうち、5 点以上でベースラインから 7 デシベル (dB) 以上改善した研究眼の割合
時間枠：12ヶ月目
MAIA マイクロペリメトリー評価は、68 ポイントの 10-2 グリッドを使用して dB で測定されました。 各点には、「< 0」、「0」、または正の整数のラベルが付けられました。 「< 0」とラベル付けされた点には、計算時に MAIA によって値「-1」が割り当てられました。 中心グリッドにおける網膜感度の改善は、16 の中心点のうち 5 つ以上の点でベースラインから 7 dB 以上の増加として定義されました。
12ヶ月目
パート 2: TEAE の参加者数
時間枠：研究のパート 2 の 0 日目 (手術) から 12 か月まで
AE とは、医薬品を投与された参加者または臨床調査参加者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしもこの治療法と因果関係があるわけではありません。 したがって、AE は、医薬品 (治験) 製品に関連するかどうかに関係なく、医薬品 (治験) 製品の使用に一時的に関連する、好ましくない意図しない兆候 (検査所見の異常を含む)、症状、または疾患である可能性があります。 TEAE は、最初の手術の日以降に始まる AE として定義されます。
研究のパート 2 の 0 日目 (手術) から 12 か月まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート 1: MAIA マイクロペリメトリーによって評価された 10-2 グリッドの 16 個の中心軌跡点のうち、5 点以上でベースラインから 7 dB 以上改善した検査眼の割合
時間枠：1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
MAIA マイクロペリメトリー評価は、68 ポイントの 10-2 グリッドを使用して dB で測定されました。 各点には、「< 0」、「0」、または正の整数のラベルが付けられました。 「< 0」とラベル付けされた点には、計算時に MAIA によって値「-1」が割り当てられました。 中心グリッドにおける網膜感度の改善は、16 の中心点のうち 5 つ以上の点でベースラインから 7 dB 以上の増加として定義されました。
1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
パート 1: MAIA マイクロペリメトリーで評価された 10-2 グリッドの 68 個の軌跡点のうち、5 点以上でベースラインから 7 dB 以上改善した検査眼の割合
時間枠：1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
MAIA マイクロペリメトリー評価は、68 ポイントの 10-2 グリッドを使用して dB で測定されました。 各点には、「< 0」、「0」、または正の整数のラベルが付けられました。 「< 0」とラベル付けされた点には、計算時に MAIA によって値「-1」が割り当てられました。 グリッド全体における網膜感度の改善は、グリッド全体 (68 ポイント) の任意の 5 つ以上のポイントにおけるベースラインからの 7 dB 以上の増加として定義されました。
1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
パート 1: MAIA マイクロペリメトリーによって評価された 16 個の中心軌跡点の平均感度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1、3、6、9、12、18、24 か月目
MAIA マイクロペリメトリー評価は、68 ポイントの 10-2 グリッドを使用して dB で測定されました。 各点には、「< 0」、「0」、または正の整数のラベルが付けられました。 「< 0」とラベル付けされた点には、計算時に MAIA によって値「-1」が割り当てられます。 中心グリッドの平均感度の改善は、16 の中心点のうち 5 つ以上の点でベースラインから 7 dB 以上の増加として定義されました。 ここで、負の値は網膜感度の低下を示します。
ベースライン、1、3、6、9、12、18、24 か月目
パート 1: MAIA マイクロペリメトリーによって評価された 68 の中心軌跡点の平均感度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1、3、6、9、12、18、24 か月目
MAIA マイクロペリメトリー評価は、68 ポイントの 10-2 グリッドを使用して dB で測定されました。 各点には、「< 0」、「0」、または正の整数のラベルが付けられました。 「< 0」とラベル付けされた点には、計算時に MAIA によって値「-1」が割り当てられます。 グリッド全体における平均感度の改善は、グリッド全体 (68 ポイント) の 5 つ以上のポイントでベースラインから 7 dB 以上の増加として定義されました。 ここで、負の値は網膜感度の低下を示します。
ベースライン、1、3、6、9、12、18、24 か月目
パート 1: 文字として報告される平均最良矯正視力 (BCVA) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1、3、6、9、12、18、24 か月目
BCVA は、ETDRS VA チャートを使用して両眼について評価されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 BCVA は、ETDRS スケール (0 から 100 文字の範囲) を使用して、参加者が正しく読んだ文字の数として報告されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 正しく読める文字の数が増えたということは、視力が向上したことを意味します。 ここで、負の値は BCVA の低下を示します。
ベースライン、1、3、6、9、12、18、24 か月目
パート 1: 文字として報告される平均低輝度視力 (LLVA) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1、3、6、9、12、18、24 か月目
LLVA は、2.0 対数単位の減光フィルターを各目の前に置き、参加者に通常の照明で照らされた ETDRS チャートを読んでもらうことによって測定されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 LLVA は、ETDRS スケール (0 ～ 100 文字の範囲) を使用して、参加者が正しく読んだ文字数として報告されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 正しく読める文字の数が増えたということは、視力が向上したことを意味します。 ここで、負の値は LLVA の低下を示します。
ベースライン、1、3、6、9、12、18、24 か月目
パート 1: BCVA のベースラインから 15 文字以上増加した目の割合
時間枠：1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
BCVA は、ETDRS VA チャートを使用して両眼について評価されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 BCVA のベースラインから 15 文字以上増加した眼の割合が、研究対象および非研究対象の眼について報告されました。
1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
パート 1: LLVA のベースラインから 15 文字以上増加した目の割合
時間枠：1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
LLVA は、2.0 対数単位の減光フィルターを各目の前に置き、参加者に通常の照明で照らされた ETDRS チャートを読んでもらうことによって測定されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 LLVA のベースラインから 15 文字以上増加した眼の割合が、研究対象および非研究対象の眼について報告されました。
1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
パート 1: BCVA のベースラインから 10 文字以上増加した目の割合
時間枠：1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
BCVA は、ETDRS VA チャートを使用して両眼について評価されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 BCVA のベースラインから 10 文字以上増加した眼の割合が、研究対象および非研究対象の眼について報告されました。
1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
パート 1: LLVA のベースラインから 10 文字以上増加した目の割合
時間枠：1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
LLVA は、2.0 対数単位の減光フィルターを各目の前に置き、参加者に通常の照明で照らされた ETDRS チャートを読んでもらうことによって測定されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 LLVA のベースラインから 10 文字以上増加した眼の割合が、研究対象および非研究対象の眼について報告されました。
1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
パート 1: BCVA のベースラインから 5 文字以上増加した目の割合
時間枠：1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
BCVA は、ETDRS VA チャートを使用して両眼について評価されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 BCVA のベースラインから 5 文字以上増加した眼の割合を、研究対象の眼と非研究の眼について報告しました。
1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
パート 1: LLVA のベースラインから 5 文字以上増加した目の割合
時間枠：1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
LLVA は、2.0 対数単位の減光フィルターを各目の前に置き、参加者に通常の照明で照らされた ETDRS チャートを読んでもらうことによって測定されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 LLVA のベースラインから 5 文字以上増加した眼の割合が、研究対象および非研究対象の眼について報告されました。
1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
パート 1: BCVA のベースラインから 15 文字以上失われた目の割合
時間枠：1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
BCVA は、ETDRS VA チャートを使用して両眼について評価されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 BCVA のベースラインから 15 文字以上の文字が失われた目の割合が、研究対象の眼と非研究対象の眼について報告されました。
1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
パート 1: LLVA のベースラインから 15 文字以上消失した目の割合
時間枠：1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
LLVA は、2.0 対数単位の減光フィルターを各目の前に置き、参加者に通常の照明で照らされた ETDRS チャートを読んでもらうことによって測定されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 LLVA のベースラインから 15 文字以上消失した眼の割合が、研究対象および非研究対象の眼について報告されました。
1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
パート 1: BCVA のベースラインから 10 文字以上失われた目の割合
時間枠：1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
BCVA は、ETDRS VA チャートを使用して両眼について評価されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 BCVA のベースラインから 10 文字以上消失した目の割合が、研究対象の眼と非研究対象の眼について報告されました。
1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
パート 1: LLVA のベースラインから 10 文字以上消失した目の割合
時間枠：1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
LLVA は、2.0 対数単位の減光フィルターを各目の前に置き、参加者に通常の照明で照らされた ETDRS チャートを読んでもらうことによって測定されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 LLVA のベースラインから 10 文字以上消失した眼の割合が、研究対象および非研究対象の眼について報告されました。
1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
パート 1: BCVA のベースラインから 5 文字以上消失した目の割合
時間枠：1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
BCVA は、ETDRS VA チャートを使用して両眼について評価されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 BCVA のベースラインから 5 文字以上の文字が失われた目の割合が、研究対象の眼と非研究対象の眼について報告されました。
1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
パート 1: LLVA のベースラインから 5 文字以上の損失がある目の割合
時間枠：1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
LLVA は、2.0 対数単位の減光フィルターを各目の前に置き、参加者に通常の照明で照らされた ETDRS チャートを読んでもらうことによって測定されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 LLVAのベースラインから5文字以上消失した眼の割合を、研究眼と非研究眼について報告した。
1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
パート 1: ベースラインからの変化が BCVA の -5 文字を超える目の割合
時間枠：1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
BCVA は、ETDRS VA チャートを使用して両眼について評価されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 正しく読める文字の数が増えたということは、視力が向上したことを意味します。 BCVA のベースラインからの変化が -5 文字以上の眼の割合が、研究対象の眼と非研究対象の眼について報告されました。
1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
パート 1: ベースラインからの変化が LLVA の -5 文字を超える目の割合
時間枠：1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
LLVA は、2.0 対数単位の減光フィルターを各目の前に置き、参加者に通常の照明で照らされた ETDRS チャートを読んでもらうことによって測定されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 正しく読める文字の数が増えたということは、視力が向上したことを意味します。 LLVAのベースラインからの変化が-5文字以上の眼の割合を、研究眼および非研究眼について報告した。
1、3、6、9、12、18、24 ヶ月目
パート 1: 中央楕円体領域のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1、3、6、9、12、18、24 か月目
スペクトル領域光コヒーレンス断層撮影法 (SD-OCT) を使用して、中心楕円体領域の変化を評価しました。 測定は、参加者の瞳孔を拡張した後に行われました。 ベースラインからの負の変化は、中央楕円体領域の減少を示します。
ベースライン、1、3、6、9、12、18、24 か月目
パート 1: 中央の水平楕円体幅のベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、1、3、6、9、12、18、24 か月目
SD-OCT を使用して、中央の水平楕円体幅の変化を評価しました。 測定は、参加者の瞳孔を拡張した後に行われました。 ベースラインからの負の変化は、中央の水平楕円体の幅が減少していることを示します。
ベースライン、1、3、6、9、12、18、24 か月目
パート 1: 眼底自己蛍光のベースラインからの変化 - 保存された自己蛍光の平均総面積
時間枠：ベースライン、1、3、6、9、12、18、24 か月目
眼底自己蛍光を使用して、保存された自己蛍光の総面積を評価しました。 保存された AF の領域は、周囲の萎縮の背景領域と比較して、相対的な高自己蛍光 (ハイパー AF) の明確な境界領域として特定されました。 ベースラインからの負の変化は、保存された自己蛍光の総面積の減少を示します。
ベースライン、1、3、6、9、12、18、24 か月目
パート 1: 眼底自己蛍光のベースラインからの変化 - 中心窩中心 (FC) から保存された自己蛍光の最も近い境界までの平均距離
時間枠：ベースライン、1、3、6、9、12、18、24 か月目
眼底自己蛍光を使用して、FCから保存された自己蛍光の最も近い境界までの距離を評価しました。 ベースラインからの負の変化は、保存された自己蛍光の総面積の減少を示します。
ベースライン、1、3、6、9、12、18、24 か月目
パート 1: 30 度の視野丘の平均体積のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6、12、24 か月目
視野検査は、30 度の丘の視野の量を評価するために実行され、dB として報告されました。 信頼性係数 (RF) = 偽陽性応答の数 + 偽陰性応答の数 / 偽陽性の提示の数 + 偽陰性の提示の数 * 100。 応答が 0 件の場合、RF 値 = 0 になります。 RFpositive = 偽陽性反応の数 / 偽陽性提示の数 * 100。 RF≤ 20% の場合、測定値は信頼できると見なされます。 20% < RF ≤ 25% および RFpositive ≤ 10% の場合も、測定値は信頼できると見なされます。 それ以外の場合、20% < RF ≤ 25% かつ RF 陽性 > 10%、または RF > 25% の場合、測定は信頼できません。 この結果測定の分析には、信頼できる測定値のみが含まれています。 ここで負の値は、30 度の丘の視野の量の減少を示します。
ベースライン、6、12、24 か月目
パート 1: 視野全体の視野の丘の平均体積のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6、12、24 か月目
視野検査は、丘の視野全体の容積を評価するために実行され、dB として報告されました。 RF = 偽陽性反応の数 + 偽陰性反応の数 / 偽陽性の提示の数 + 偽陰性の提示の数 * 100。 応答が 0 件の場合、RF 値 = 0 になります。 RFpositive = 偽陽性反応の数 / 偽陽性提示の数 * 100。 RF≤ 20% の場合、測定値は信頼できると見なされます。 20% < RF ≤ 25% および RFpositive ≤ 10% の場合も、測定値は信頼できると見なされます。 それ以外の場合、20% < RF ≤ 25% かつ RF 陽性 > 10%、または RF > 25% の場合、測定は信頼できません。 この結果測定の分析には、信頼できる測定値のみが含まれています。 ここで負の値は、30 度の丘の視野の量の減少を示します。
ベースライン、6、12、24 か月目
パート 1: コントラスト感度 (CS) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、3、6、12、24 か月目
CS の変化は、単一の大きな文字サイズ (20/60 視標) を使用し、文字のグループ間でコントラストを変化させるペリ-ロブソン チャートによって評価されました。 グラフでは、コントラストが高いものから低いものまで変化するグループに配置された文字 (1 行に 6 つ) が使用されます。 参加者は、コントラストの最も高い文字から始めて、1 つのグループで 2 ～ 3 文字読めなくなるまで文字を読みました。 各グループには同じコントラスト レベルの 3 つの文字があるため、コントラスト レベルごとに 3 回の試行が行われました。 参加者には、2 つまたは 3 つの文字が正しく読まれた最後のグループのコントラストに基づいてスコアが割り当てられます。 スコアは参加者の対数コントラスト感度の尺度であり、0 ～ 2.25 の範囲で表されます。0 は文字が読まれないこと、2.25 はすべての文字が読まれることを意味します。 合計 CS スコア = [(正解した文字の合計 - 3) x 0.05]。
ベースライン、3、6、12、24 か月目
パート 2: MAIA マイクロペリメトリーによって評価された 10-2 グリッドの 16 個の中心軌跡点のうち、5 点以上でベースラインから 7 dB 以上改善した検査眼の割合
時間枠：1、2、3、6、9 ヶ月目
MAIA マイクロペリメトリー評価は、68 ポイントの 10-2 グリッドを使用して dB 単位で測定されました。 各点には、「< 0」、「0」、または正の整数のラベルが付けられました。 「< 0」とラベル付けされた点には、計算時に MAIA によって値「-1」が割り当てられます。 中心グリッドの平均感度の改善は、16 の中心点のうち 5 つ以上の点でベースラインから 7 dB 以上の増加として定義されました。
1、2、3、6、9 ヶ月目
パート 2: MAIA マイクロペリメトリーで評価された 10-2 グリッドの 68 個の軌跡点のうち、5 点以上でベースラインから 7 dB 以上改善した検査眼の割合
時間枠：1、2、3、6、9、12ヶ月目
MAIA マイクロペリメトリー評価は、68 ポイントの 10-2 グリッドを使用して dB 単位で測定されました。 各点には、「< 0」、「0」、または正の整数のラベルが付けられました。 「< 0」とラベル付けされた点には、計算時に MAIA によって値「-1」が割り当てられました。 グリッド全体における平均感度の改善は、グリッド全体 (68 ポイント) の 5 つ以上のポイントでベースラインから 7 dB 以上の増加として定義されました。
1、2、3、6、9、12ヶ月目
パート 2: MAIA マイクロペリメトリーによって評価された 10-2 グリッドの 16 の中心軌跡点の平均感度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1、2、3、6、9、12 か月目
MAIA マイクロペリメトリー評価は、68 ポイントの 10-2 グリッドを使用して dB で測定されました。 各点には、「< 0」、「0」、または正の整数のラベルが付けられました。 「< 0」とラベル付けされた点には、計算時に MAIA によって値「-1」が割り当てられました。 中心グリッドの平均感度は、グリッドの中心に位置する 16 点の dB 単位の平均として定義されました。 ここで、負の値は網膜感度の低下を示します。
ベースライン、1、2、3、6、9、12 か月目
パート 2: MAIA マイクロペリメトリーによって評価された 10-2 グリッドの 68 個の中心軌跡点の平均感度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1、2、3、6、9、12 か月目
MAIA マイクロペリメトリー評価は、68 ポイントの 10-2 グリッドを使用して dB で測定されました。 各点には、「< 0」、「0」、または正の整数のラベルが付けられました。 「< 0」とラベル付けされた点には、計算時に MAIA によって値「-1」が割り当てられました。 グリッド全体の平均感度の改善は、グリッド全体 (68 ポイント) の 5 つ以上のポイントでベースラインから 7 dB 以上の増加として定義されました。 ここで、負の値は網膜感度の低下を示します。
ベースライン、1、2、3、6、9、12 か月目
パート 2: 文字として報告される BCVA のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1、2、3、6、9、12 か月目
BCVA は、ETDRS VA チャートを使用して両眼について評価されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 BCVA は、ETDRS スケール (0 ～ 100 文字の範囲) を使用して、参加者が正しく読んだ文字数として報告されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 正しく読める文字の数が増えたということは、視力が向上したことを意味します。 ここで、負の値は BCVA の低下を示します。
ベースライン、1、2、3、6、9、12 か月目
パート 2: 文字として報告される平均 LLVA のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1、3、6、9、12 か月目
LLVA は、2.0 対数単位の減光フィルターを各目の前に置き、参加者に通常の照明で照らされた ETDRS チャートを読んでもらうことによって測定されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 LLVA は、ETDRS スケール (0 ～ 100 文字の範囲) を使用して、参加者が正しく読んだ文字数として報告されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 正しく読める文字の数が増えたということは、視力が向上したことを意味します。 ここで、負の値は LLVA の低下を示します。
ベースライン、1、3、6、9、12 か月目
パート 2: BCVA のベースラインから 15 文字以上増加した目の割合
時間枠：1、2、3、6、9、12ヶ月目
BCVA は、ETDRS VA チャートを使用して両眼について評価されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 BCVA のベースラインから 15 文字以上増加した眼の割合が、研究対象および非研究対象の眼について報告されました。
1、2、3、6、9、12ヶ月目
パート 2: LLVA のベースラインから 15 文字以上増加した目の割合
時間枠：1、3、6、9、12ヶ月目
LLVA は、2.0 対数単位の減光フィルターを各目の前に置き、参加者に通常の照明で照らされた ETDRS チャートを読んでもらうことによって測定されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 LLVA のベースラインから 15 文字以上増加した眼の割合が、研究対象および非研究対象の眼について報告されました。
1、3、6、9、12ヶ月目
パート 2: BCVA のベースラインから 10 文字以上増加した目の割合
時間枠：1、2、3、6、9、12ヶ月目
BCVA は、ETDRS VA チャートを使用して両眼について評価されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 正しく読める文字の数が増えたということは、視力が向上したことを意味します。 BCVA のベースラインから 10 文字以上増加した眼の割合が、研究対象および非研究対象の眼について報告されました。
1、2、3、6、9、12ヶ月目
パート 2: LLVA のベースラインから 10 文字以上増加した目の割合
時間枠：1、3、6、9、12ヶ月目
LLVA は、2.0 対数単位の減光フィルターを各目の前に置き、参加者に通常の照明で照らされた ETDRS チャートを読んでもらうことによって測定されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 LLVA のベースラインから 10 文字以上増加した眼の割合が、研究対象および非研究対象の眼について報告されました。
1、3、6、9、12ヶ月目
パート 2: BCVA のベースラインから 5 文字以上増加した目の割合
時間枠：1、2、3、6、9、12ヶ月目
BCVA は、ETDRS VA チャートを使用して両眼について評価されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 BCVA のベースラインから 5 文字以上増加した眼の割合を、研究対象の眼と非研究の眼について報告しました。
1、2、3、6、9、12ヶ月目
パート 2: LLVA のベースラインから 5 文字以上増加した目の割合
時間枠：1、3、6、9、12ヶ月目
LLVA は、2.0 対数単位の減光フィルターを各目の前に置き、参加者に通常の照明で照らされた ETDRS チャートを読んでもらうことによって測定されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 LLVA のベースラインから 5 文字以上増加した眼の割合が、研究対象および非研究対象の眼について報告されました。
1、3、6、9、12ヶ月目
パート 2: BCVA のベースラインから 15 文字以上失われた目の割合
時間枠：1、2、3、6、9、12ヶ月目
BCVA は、ETDRS VA チャートを使用して両眼について評価されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 BCVA のベースラインから 5 文字以上の文字が失われた目の割合が、研究対象の眼と非研究対象の眼について報告されました。
1、2、3、6、9、12ヶ月目
パート 2: LLVA のベースラインから 15 文字以上消失した目の割合
時間枠：1、3、6、9、12ヶ月目
LLVA は、2.0 対数単位の減光フィルターを各目の前に置き、参加者に通常の照明で照らされた ETDRS チャートを読んでもらうことによって測定されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 LLVA のベースラインから 15 文字以上消失した眼の割合が、研究対象および非研究対象の眼について報告されました。
1、3、6、9、12ヶ月目
パート 2: BCVA のベースラインから 10 文字以上失われた目の割合
時間枠：1、2、3、6、9、12ヶ月目
BCVA は、ETDRS VA チャートを使用して両眼について評価されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 BCVA のベースラインから 10 文字以上消失した目の割合が、研究対象の眼と非研究対象の眼について報告されました。
1、2、3、6、9、12ヶ月目
パート 2: LLVA のベースラインから 10 文字以上消失した目の割合
時間枠：1、3、6、9、12ヶ月目
LLVA は、2.0 対数単位の減光フィルターを各目の前に置き、参加者に通常の照明で照らされた ETDRS チャートを読んでもらうことによって測定されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 LLVA のベースラインから 10 文字以上消失した眼の割合が、研究対象および非研究対象の眼について報告されました。
1、3、6、9、12ヶ月目
パート 2: BCVA のベースラインから 5 文字以上消失した目の割合
時間枠：1、2、3、6、9、12ヶ月目
BCVA は、ETDRS VA チャートを使用して両眼について評価されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 BCVA のベースラインから 5 文字以上の文字が失われた目の割合が、研究対象の眼と非研究対象の眼について報告されました。
1、2、3、6、9、12ヶ月目
パート 2: LLVA のベースラインから 5 文字以上の損失がある目の割合
時間枠：1、3、6、9、12ヶ月目
LLVA は、2.0 対数単位の減光フィルターを各目の前に置き、参加者に通常の照明で照らされた ETDRS チャートを読んでもらうことによって測定されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 LLVAのベースラインから5文字以上消失した眼の割合を、研究眼と非研究眼について報告した。
1、3、6、9、12ヶ月目
パート 2: BCVA のベースラインからの変化が 5 文字を超える目の割合
時間枠：1、2、3、6、9、12ヶ月目
BCVA は、ETDRS VA チャートを使用して両眼について評価されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 BCVA のベースラインからの変化が -5 文字以上の眼の割合が、研究対象の眼と非研究対象の眼について報告されました。
1、2、3、6、9、12ヶ月目
パート 2: LLVA のベースラインからの変化が 5 文字を超える目の割合
時間枠：1、3、6、9、12ヶ月目
LLVA は、2.0 対数単位の減光フィルターを各目の前に置き、参加者に通常の照明で照らされた ETDRS チャートを読んでもらうことによって測定されました。 当初、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られました。 4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルでのテストが実行されました。 視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。 LLVAのベースラインからの変化が-5文字以上の眼の割合を、研究眼および非研究眼について報告した。
1、3、6、9、12ヶ月目
パート 2: Octopus 900 によって評価された 30 度の視野の丘の体積のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、3、6、12 か月目
視野検査は、30 度の丘の視野の量を評価するために実行され、dB として報告されました。 RF = 偽陽性反応の数 + 偽陰性反応の数 / 偽陽性の提示の数 + 偽陰性の提示の数 * 100。 応答が 0 件の場合、RF 値 = 0 になります。 RFpositive = 偽陽性反応の数 / 偽陽性提示の数 * 100。 RF≤ 20% の場合、測定値は信頼できると見なされます。 20% < RF ≤ 25% および RFpositive ≤ 10% の場合も、測定値は信頼できると見なされます。 それ以外の場合、20% < RF ≤ 25% かつ RF 陽性 > 10%、または RF > 25% の場合、測定は信頼できません。 この結果測定の分析には、信頼できる測定値のみが含まれています。 ここで負の値は、30 度の丘の視野の量の減少を示します。
ベースライン、3、6、12 か月目
パート 2: Octopus 900 によって評価された視野全体の視野の丘の体積のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、3、6、12 か月目
視野検査は、丘の視野全体の容積を評価するために実行され、dB として報告されました。 RF = 偽陽性反応の数 + 偽陰性反応の数 / 偽陽性の提示の数 + 偽陰性の提示の数 * 100。 応答が 0 件の場合、RF 値 = 0 になります。 RFpositive = 偽陽性反応の数 / 偽陽性提示の数 * 100。 RF≤ 20% の場合、測定値は信頼できると見なされます。 20% < RF ≤ 25% および RFpositive ≤ 10% の場合も、測定値は信頼できると見なされます。 それ以外の場合、20% < RF ≤ 25% かつ RF 陽性 > 10%、または RF > 25% の場合、測定は信頼できません。 この結果測定の分析には、信頼できる測定値のみが含まれています。 ここで負の値は、視野全体の丘視野の容積の減少を示します。
ベースライン、3、6、12 か月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Biogen

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Biogen

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年3月8日

一次修了 (実際)

2020年11月18日

研究の完了 (実際)

2020年11月18日

試験登録日

最初に提出

2017年3月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年4月13日

最初の投稿 (実際)

2017年4月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年1月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年12月22日

最終確認日

2023年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 274RP101
  • 2016-003852-60 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Http://clinicalresearch.biogen.com/ のバイオジェンの臨床試験の透明性およびデータ共有ポリシーに準拠

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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