En klinisk utprøving av retinal genterapi for X-koblet retinitis Pigmentosa ved bruk av BIIB112 (XIRIUS)

Eksperimentell: Del 1: BIIB112 Dose 1

Deltakerne vil motta en enkelt dose 1 av BIIB112 ved sub-retinal injeksjon på dag 0.

Biologisk: BIIB112

Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.

Andre navn:

• AAV8-RPGR

Eksperimentell: Del 1: BIIB112 Dose 2

Deltakerne vil motta en enkelt dose 2 av BIIB112 ved sub-retinal injeksjon på dag 0.

Biologisk: BIIB112

Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.

Andre navn:

• AAV8-RPGR

Eksperimentell: Del 1: BIIB112 Dose 3

Deltakerne vil motta en enkelt dose 3 av BIIB112 ved sub-retinal injeksjon på dag 0.

Biologisk: BIIB112

Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.

Andre navn:

• AAV8-RPGR

Eksperimentell: Del 1: BIIB112 Dose 4

Deltakerne vil motta en enkelt dose 4 av BIIB112 ved sub-retinal injeksjon på dag 0.

Biologisk: BIIB112

Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.

Andre navn:

• AAV8-RPGR

Eksperimentell: Del 1: BIIB112 Dose 5

Deltakerne vil motta en enkelt dose 5 av BIIB112 ved sub-retinal injeksjon på dag 0.

Biologisk: BIIB112

Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.

Andre navn:

• AAV8-RPGR

Eksperimentell: Del 1: BIIB112 Dose 6

Deltakerne vil motta en enkelt dose 6 av BIIB112 ved sub-retinal injeksjon på dag 0.

Biologisk: BIIB112

Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.

Andre navn:

• AAV8-RPGR

Eksperimentell: Del 2: BIIB112 Høy dose

Deltakerne vil motta en enkelt høy dose BIIB112 ved sub-retinal injeksjon.

Biologisk: BIIB112

Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.

Andre navn:

• AAV8-RPGR

Eksperimentell: Del 2: BIIB112 Lavdose

Deltakerne vil motta en enkelt lav dose BIIB112 ved sub-retinal injeksjon.

Biologisk: BIIB112

Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.

Andre navn:

• AAV8-RPGR

Ingen inngripen: Del 2: Ubehandlet gruppe

Deltakerne vil ikke motta noen intervensjon for å tillate en kontrollert sammenligning.

Del 1: Antall deltakere med dosebegrensende toksisiteter (DLT)

DLT-er er definert som en av følgende hendelser som anses å være relatert til studiemedikamentet: Vedvarende reduksjon i best korrigert synsskarphet (BCVA) på ≥30 bokstaver på ETDRS-diagrammet (Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study) sammenlignet med baseline (vedvarende er definert som varer i 48 timer eller mer til restitusjon, med restitusjon definert som synsskarphet (VA) som går tilbake til innenfor 10 bokstaver fra baseline VA. Et unntak er gjort for operasjonsrelaterte hendelser som oppstår i nær tidsmessig tilknytning {innen <24 timer} etter operasjonen); Glasslegemebetennelse, vitritt (>Grad 3 ved bruk av standardisert Nussenblatt glasaktig inflammasjonsskala gradering); Enhver klinisk signifikant netthinneskade observert som ikke direkte tilskrives komplikasjoner ved kirurgi; Enhver klinisk relevant mistenkt uventet alvorlig bivirkning, med unntak av synstap eller truende syn.

Del 1: Antall deltakere med behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE)

En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse i en deltaker eller klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er midlertidig assosiert med bruk av et medisinsk (undersøkelses)produkt, enten det er relatert til det medisinske (undersøkelses)produktet eller ikke. TEAE er definert som AE-er som starter eller forverres på eller etter dagen for den første operasjonen.

Del 2: Prosentandel av studieøyne med ≥7 desibel (dB) forbedring fra baseline ved ≥5 poeng av de 16 sentrale lokipunktene i 10-2 rutenettet vurdert ved makulær integritetsvurdering (MAIA) mikroperimetri

MAIA mikroperimetrivurdering ble målt i dB ved å bruke et 10-2 rutenett på 68 poeng. Hvert punkt ble merket som '< 0', '0' eller et positivt heltall. Punktet merket som '< 0' ble tildelt en verdi på '-1' av MAIA i beregningen. Forbedring av netthinnefølsomhet i senternett ble definert som en økning fra baseline på 7 eller flere dBs i 5 eller flere punkter av de 16 sentrale punktene.

Del 2: Antall deltakere med TEAE

En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse i en deltaker eller klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er midlertidig assosiert med bruk av et medisinsk (undersøkelses)produkt, enten det er relatert til det medisinske (undersøkelses)produktet eller ikke. TEAE er definert som AE som starter på eller etter dagen for den første operasjonen.

Del 1: Prosentandel av studieøyne med ≥7 dB forbedring fra baseline ved ≥5 poeng av de 16 sentrale lokipunktene i 10-2 rutenettet vurdert av MAIA Microperimetry

MAIA mikroperimetrivurdering ble målt i dB ved å bruke et 10-2 rutenett på 68 poeng. Hvert punkt ble merket som '< 0', '0' eller et positivt heltall. Punktet merket som '< 0' ble tildelt en verdi på '-1' av MAIA i beregningen. Forbedring av netthinnefølsomhet i senternett ble definert som en økning fra baseline på 7 eller flere dBs i 5 eller flere punkter av de 16 sentrale punktene.

Del 1: Prosentandel av studieøyne med ≥7 dB forbedring fra baseline ved ≥5 poeng av de 68 locipunktene i 10-2 rutenettet vurdert av MAIA mikroperimetri

MAIA mikroperimetrivurdering ble målt i dB ved å bruke et 10-2 rutenett på 68 poeng. Hvert punkt ble merket som '< 0', '0' eller et positivt heltall. Punktet merket som '< 0' ble tildelt en verdi på '-1' av MAIA i beregningen. Forbedring av netthinnefølsomhet i hele rutenettet ble definert som en økning fra baseline på 7 eller flere dBs i alle 5 eller flere punkter i rutenettet som helhet (68 poeng).

Del 1: Endring fra baseline i gjennomsnittlig følsomhet for de 16 sentrale lokipunktene vurdert av MAIA mikroperimetri

MAIA mikroperimetrivurdering ble målt i dB ved å bruke et 10-2 rutenett på 68 poeng. Hvert punkt ble merket som '< 0', '0' eller et positivt heltall. Punktet merket som '< 0' tildeles verdien '-1' av MAIA i beregningen. Forbedring i gjennomsnittlig følsomhet i senternett ble definert som en økning fra baseline på 7 eller flere dBs i 5 eller flere punkter av de 16 sentrale punktene. Her indikerer negative verdier en nedgang i retinalfølsomhet.

Del 1: Endring fra baseline i gjennomsnittlig følsomhet for de 68 sentrale lokipunktene vurdert av MAIA mikroperimetri

MAIA mikroperimetrivurdering ble målt i dB ved å bruke et 10-2 rutenett på 68 poeng. Hvert punkt ble merket som '< 0', '0' eller et positivt heltall. Punktet merket som '< 0' tildeles verdien '-1' av MAIA i beregningen. Forbedring i gjennomsnittlig følsomhet i hele rutenettet ble definert som en økning fra baseline på 7 eller flere dBs i alle 5 eller flere punkter i rutenettet som helhet (68 poeng). Her indikerer negative verdier en nedgang i retinalfølsomhet.

Del 1: Endring fra baseline i gjennomsnittlig beste korrigert synsskarphet (BCVA) rapportert som bokstaver

BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. BCVA ble rapportert som antall bokstaver lest riktig av deltakerne ved bruk av ETDRS-skalaen (fra 0 til 100 bokstaver). Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). En økning i antall bokstaver som er lest riktig betyr at synet har blitt bedre. Her indikerer negative verdier nedgang i BCVA.

Del 1: Endring fra baseline i gjennomsnittlig lav luminans synsskarphet (LLVA) rapportert som bokstaver

LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. LLVA ble rapportert som antall bokstaver lest riktig av deltakeren ved bruk av ETDRS-skalaen (fra 0 til 100 bokstaver). Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). En økning i antall bokstaver som er lest riktig betyr at synet har blitt bedre. Her indikerer negative verdier nedgang i LLVA.

Del 1: Prosentandel av øyne med en økning på ≥15 bokstaver fra baseline for BCVA

BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med en økning på ≥15 bokstaver fra baseline for BCVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.

Del 1: Prosentandel av øyne med ≥15 bokstaver økning fra baseline for LLVA

LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med en økning på ≥15 bokstaver fra baseline for LLVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.

Del 1: Prosentandel av øyne med ≥10 bokstaver økning fra baseline for BCVA

BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med en økning på ≥10 bokstaver fra baseline for BCVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.

Del 1: Prosentandel av øyne med ≥10 bokstaver økning fra baseline for LLVA

LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med en økning på ≥10 bokstaver fra baseline for LLVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.

Del 1: Prosentandel av øyne med ≥5 bokstaver økning fra baseline for BCVA

BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med en økning på ≥5 bokstaver fra baseline for BCVA ble rapportert for øynene i studien og ikke-studiene.

Del 1: Prosentandel av øyne med ≥5 bokstaver økning fra baseline for LLVA

LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med en økning på ≥5 bokstaver fra baseline for LLVA ble rapportert for undersøkelsesøyne og ikke-studieøyne.

Del 1: Prosentandel av øyne med et tap på ≥15 bokstaver fra baseline for BCVA

BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med et tap på ≥15 bokstaver fra baseline for BCVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.

Del 1: Prosentandel av øyne med et tap på ≥15 bokstaver fra baseline for LLVA

LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med et tap på ≥15 bokstaver fra baseline for LLVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.

Del 1: Prosentandel av øyne med et tap på ≥10 bokstaver fra baseline for BCVA

BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med et tap på ≥10 bokstaver fra baseline for BCVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.

Del 1: Prosentandel av øyne med et tap på ≥10 bokstaver fra baseline for LLVA

LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med et tap på ≥10 bokstaver fra baseline for LLVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.

Del 1: Prosentandel av øyne med et tap på ≥5 bokstaver fra baseline for BCVA

BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med et tap på ≥5 bokstaver fra baseline for BCVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.

Del 1: Prosentandel av øyne med et tap på ≥5 bokstaver fra baseline for LLVA

LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med et tap på ≥5 bokstaver fra baseline for LLVA ble rapportert for undersøkelsesøyne og ikke-studieøyne.

Del 1: Prosentandel av øyne med endring fra grunnlinje > -5 bokstaver for BCVA

BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). En økning i antall bokstaver som er lest riktig betyr at synet har blitt bedre. Prosentandel av øyne med en endring fra baseline på ≥ -5 bokstaver for BCVA ble rapportert for undersøkelsesøyne og ikke-studieøyne.

Del 1: Prosentandel av øyne med endring fra grunnlinje > -5 bokstaver for LLVA

LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). En økning i antall bokstaver som er lest riktig betyr at synet har blitt bedre. Prosentandel av øyne med en endring fra baseline på ≥ -5 bokstaver for LLVA ble rapportert for studieøyne og ikke-studieøyne.

Del 1: Endring fra baseline i det sentrale Ellipsoid-området

Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT) ble brukt for å vurdere endring i sentralt ellipsoidområde. Målingene ble tatt etter utvidelse av deltakerens pupill. En negativ endring fra baseline indikerer en nedgang i det sentrale ellipsoide området.

Del 1: Endre fra grunnlinje i sentral horisontal ellipsoidbredde

SD-OCT ble brukt for å vurdere endring i sentral horisontal ellipsoidbredde. Målingene ble tatt etter utvidelse av deltakerens pupill. En negativ endring fra baseline indikerer en nedgang i sentral horisontal ellipsoidbredde.

Del 1: Endring fra baseline i fundus autofluoroscens - gjennomsnittlig totalareal av bevart autofluoroscens

Fundus Autofluoroscens ble brukt til å vurdere det totale arealet av bevart autofluoroscens. Områder med bevart AF ble identifisert som godt avgrensede områder med relativ hyperautofluorescens (hyper AF) sammenlignet med bakgrunnsområdene for omkringliggende atrofi. En negativ endring fra baseline indikerer en nedgang i det totale arealet av bevart autofluoroscens.

Del 1: Endring fra baseline i fundus autofluoroscens - gjennomsnittlig avstand fra foveal senter (FC) til nærmeste grense for bevart autofluoroscens

Fundus Autofluoroscence ble brukt til å vurdere avstanden fra FC til nærmeste grense for bevart autofluoroscens. En negativ endring fra baseline indikerer en nedgang i det totale arealet av bevart autofluoroscens.

Del 1: Endring fra baseline i midlere volum av 30-graders synshøyde

Synsfelttesting ble utført for å vurdere volumet av 30-graders bakkesyn, rapportert som dBs. Reliabilitetsfaktor (RF)=antall falske positive svar + antall falske negative svar/antall falske positive presentasjoner + antall falske negative presentasjoner*100. Hvis det er 0 svar, er RF-verdi=0. RFpositive=antall falske positive svar/antall falske positive presentasjoner*100. Hvis RF≤ 20 % måling anses som pålitelig. Hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv ≤ 10 % regnes også måling som pålitelig. Ellers hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv > 10 %, eller RF > 25 %, er målingen ikke pålitelig. Kun pålitelige målinger ble inkludert for analyse av dette utfallsmålet. Her indikerer negative verdier reduksjon i volum av 30-graders bakkesyn.

Del 1: Endring fra baseline i gjennomsnittlig volum av Full Field Hill of Vision

Synsfelttesting ble utført for å vurdere volumet av fullt synsfelt i bakke, rapportert som dBs. RF =antall falske positive svar + antall falske negative svar/antall falske positive presentasjoner + antall falske negative presentasjoner*100. Hvis det er 0 svar, er RF-verdi=0. RFpositive=antall falske positive svar/antall falske positive presentasjoner*100. Hvis RF≤ 20 % måling anses som pålitelig. Hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv ≤ 10 % regnes også måling som pålitelig. Ellers hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv > 10 %, eller RF > 25 %, er målingen ikke pålitelig. Kun pålitelige målinger ble inkludert for analyse av dette utfallsmålet. Her indikerer negative verdier reduksjon i volum av 30-graders bakkesyn.

Del 1: Endre fra baseline i kontrastfølsomhet (CS)-poengsum

Endring i CS ble vurdert av Pelli-Robson-diagrammet som bruker en enkelt stor bokstavstørrelse (20/60 optotype), med kontrast som varierer på tvers av grupper av bokstaver. Diagrammet bruker bokstaver (6 per linje), ordnet i grupper hvis kontrast varierer fra høy til lav. Deltakerne leste bokstavene, og startet med den høyeste kontrasten, til de ikke klarte å lese to eller tre bokstaver i en enkelt gruppe. Hver gruppe hadde tre bokstaver med samme kontrastnivå, så det var tre forsøk per kontrastnivå. Deltakeren tildeles en poengsum basert på kontrasten til den siste gruppen der to eller tre bokstaver ble korrekt lest. Poengsum er et mål på deltakerens loggkontrastfølsomhet som varierer fra 0-2,25, hvor 0 er ingen leste bokstaver, og 2,25 er alle leste bokstaver. Total CS-poengsum = [(totalt korrekte bokstaver - 3) x 0,05].

Del 2: Prosentandel av studieøyne med ≥7 dB forbedring fra baseline ved ≥5 poeng av de 16 sentrale lokipunktene i 10-2 rutenettet vurdert av MAIA Microperimetry

MAIA mikroperimetrivurdering ble målt i dBs ved å bruke et 10-2 rutenett på 68 poeng. Hvert punkt ble merket som '< 0', '0' eller et positivt heltall. Punktet merket som '< 0' tildeles verdien '-1' av MAIA i beregningen. Forbedring i gjennomsnittlig følsomhet i senternett ble definert som en økning fra baseline på 7 eller flere dBs i 5 eller flere punkter av de 16 sentrale punktene.

Del 2: Prosentandel av studieøyne med ≥7 dB forbedring fra baseline ved ≥5 poeng av de 68 locipunktene i 10-2 rutenettet vurdert av MAIA mikroperimetri

MAIA mikroperimetrivurdering ble målt i dBs ved å bruke et 10-2 rutenett på 68 poeng. Hvert punkt ble merket som '< 0', '0' eller et positivt heltall. Punktet merket som '< 0' ble tildelt en verdi på '-1' av MAIA i beregningen. Forbedring i gjennomsnittlig følsomhet i hele rutenettet ble definert som en økning fra baseline på 7 eller flere dBs i alle 5 eller flere punkter i rutenettet som helhet (68 poeng).

Del 2: Endring fra baseline i gjennomsnittlig følsomhet for de 16 sentrale lokipunktene i 10-2 rutenettet vurdert av MAIA mikroperimetri

MAIA mikroperimetrivurdering ble målt i dB ved å bruke et 10-2 rutenett på 68 poeng. Hvert punkt ble merket som '< 0', '0' eller et positivt heltall. Punktet merket som '< 0' ble tildelt en verdi på '-1' av MAIA i beregningen. Gjennomsnittlig følsomhet i sentergitter ble definert som gjennomsnittet i dB av de 16 punktene plassert i midten av rutenettet. Her indikerer negative verdier en nedgang i retinalfølsomhet.

Del 2: Endring fra baseline i gjennomsnittlig følsomhet for de 68 sentrale lokipunktene i 10-2-nettet vurdert av MAIA mikroperimetri

MAIA mikroperimetrivurdering ble målt i dB ved å bruke et 10-2 rutenett på 68 poeng. Hvert punkt ble merket som '< 0', '0' eller et positivt heltall. Punktet merket som '< 0' ble tildelt en verdi på '-1' av MAIA i beregningen. Forbedring i gjennomsnittlig ensitivitet i hele rutenettet ble definert som en økning fra baseline på 7 eller flere dBs i alle 5 eller flere punkter i rutenettet som helhet (68 poeng). Her indikerer negative verdier en nedgang i retinalfølsomhet.

Del 2: Endring fra grunnlinje i BCVA rapportert som bokstaver

BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. BCVA ble rapportert som antall bokstaver lest korrekt av deltakeren, ved bruk av ETDRS-skalaen (fra 0 til 100 bokstaver). Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). En økning i antall bokstaver som er lest riktig betyr at synet har blitt bedre. Her indikerer negative verdier en nedgang i BCVA.

Del 2: Endring fra baseline i gjennomsnittlig LLVA rapportert som bokstaver

LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. LLVA ble rapportert som antall bokstaver lest korrekt av deltakeren, ved bruk av ETDRS-skalaen (fra 0 til 100 bokstaver). Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). En økning i antall bokstaver som er lest riktig betyr at synet har blitt bedre. Her indikerer negative verdier en nedgang i LLVA.

Del 2: Prosentandel av øyne med en ≥15 bokstavøkning fra baseline for BCVA

BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med en økning på ≥15 bokstaver fra baseline for BCVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.

Del 2: Prosentandel av øyne med en ≥15 bokstavøkning fra baseline for LLVA

LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med en økning på ≥15 bokstaver fra baseline for LLVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.

Del 2: Prosentandel av øyne med en økning på ≥10 bokstaver fra baseline for BCVA

BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). En økning i antall bokstaver som er lest riktig betyr at synet har blitt bedre. Prosentandel av øyne med en økning på ≥10 bokstaver fra baseline for BCVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.

Del 2: Prosentandel av øyne med ≥10 bokstavsøkning fra baseline for LLVA

LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med en økning på ≥10 bokstaver fra baseline for LLVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.

Del 2: Prosentandel av øyne med ≥5 bokstavsøkning fra baseline for BCVA

BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med en økning på ≥5 bokstaver fra baseline for BCVA ble rapportert for øynene i studien og ikke-studiene.

Del 2: Prosentandel av øyne med ≥5 bokstavsøkning fra baseline for LLVA

LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med en økning på ≥5 bokstaver fra baseline for LLVA ble rapportert for undersøkelsesøyne og ikke-studieøyne.

Del 2: Prosentandel av øyne med et tap på ≥15 bokstaver fra baseline for BCVA

BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med et tap på ≥5 bokstaver fra baseline for BCVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.

Del 2: Prosentandel av øyne med et tap på ≥15 bokstaver fra baseline for LLVA

LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med et tap på ≥15 bokstaver fra baseline for LLVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.

Del 2: Prosentandel av øyne med et tap på ≥10 bokstaver fra baseline for BCVA

BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med et tap på ≥10 bokstaver fra baseline for BCVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.

Del 2: Prosentandel av øyne med et tap på ≥10 bokstaver fra baseline for LLVA

LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med et tap på ≥10 bokstaver fra baseline for LLVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.

Del 2: Prosentandel av øyne med et tap på ≥5 bokstaver fra baseline for BCVA

BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med et tap på ≥5 bokstaver fra baseline for BCVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.

Del 2: Prosentandel av øyne med et tap på ≥5 bokstaver fra baseline for LLVA

LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med et tap på ≥5 bokstaver fra baseline for LLVA ble rapportert for undersøkelsesøyne og ikke-studieøyne.

Del 2: Prosentandel av øyne med endring fra grunnlinje >-5 bokstaver for BCVA

BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med en endring fra baseline på ≥ -5 bokstaver for BCVA ble rapportert for undersøkelsesøyne og ikke-studieøyne.

Del 2: Prosentandel av øyne med endring fra grunnlinje >-5 bokstaver for LLVA

LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med en endring fra baseline på ≥ -5 bokstaver for LLVA ble rapportert for studieøyne og ikke-studieøyne.

Del 2: Endring fra baseline i volum av 30-graders synshøyde vurdert av Octopus 900

Synsfelttesting ble utført for å vurdere volumet av 30-graders bakkesyn, rapportert som dBs. RF=antall falske positive svar + antall falske negative svar/antall falske positive presentasjoner + antall falske negative presentasjoner*100. Hvis det er 0 svar, er RF-verdi=0. RFpositive=antall falske positive svar/antall falske positive presentasjoner*100. Hvis RF≤ 20 % måling anses som pålitelig. Hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv ≤ 10 % regnes også måling som pålitelig. Ellers hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv > 10 %, eller RF > 25 %, er målingen ikke pålitelig. Kun pålitelige målinger ble inkludert for analyse av dette utfallsmålet. Her indikerer negative verdier nedgang i volumet av 30-graders bakkesyn.

Del 2: Endring fra baseline i volum av Full Field Hill of Vision vurdert av Octopus 900

Synsfelttesting ble utført for å vurdere volumet av fullt synsfelt i bakke, rapportert som dBs. RF=antall falske positive svar + antall falske negative svar/antall falske positive presentasjoner + antall falske negative presentasjoner*100. Hvis det er 0 svar, er RF-verdi=0. RFpositive=antall falske positive svar/antall falske positive presentasjoner*100. Hvis RF≤ 20 % måling anses som pålitelig. Hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv ≤ 10 % regnes også måling som pålitelig. Ellers hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv > 10 %, eller RF > 25 %, er målingen ikke pålitelig. Kun pålitelige målinger ble inkludert for analyse av dette utfallsmålet. Her indikerer negative verdier reduksjon i volum av helfelts bakkesyn.