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使用 BIIB112 进行 X 连锁视网膜色素变性视网膜基因治疗的临床试验 (XIRIUS)

2023年12月22日 更新者：Biogen

使用编码视网膜色素变性 GTP 酶调节因子 (RPGR) 的腺相关病毒载体 (AAV8) 进行 X 连锁视网膜色素变性视网膜基因治疗的剂量递增（第 1 阶段）和剂量扩展（第 2/3 阶段）临床试验

该研究的目的是评估单次视网膜下注射 BIIB112 对患有 X 连锁视网膜色素变性（ XLRP ）的参与者的安全性、耐受性和有效性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这项研究之前由 NightstaRx Ltd 发布。 2020 年 10 月，该试验的赞助商转移至百健（Biogen）。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

50

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32607
        • Research Site
      • Miami、Florida、美国、33136
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75231
        • Research Site
  • 英国
      • Manchester、英国
        • Research Site
      • Oxford、英国
        • Research Site
      • Southampton、英国
        • Research Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

10年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

第1部分：

  • 经基因确诊为 XLRP（具有 RPGR 突变）的参与者。
  • 双眼黄斑区临床可见的活动性疾病参与者。

第2部分：

-通过显微视野计评估的研究眼平均总视网膜敏感度≥ 0.1 dB 且≤ 8 dB 的参与者。

关键排除标准：

第 1 和第 2 部分：

  • 双眼有弱视史的参与者。
  • 在过去 12 周内曾参加过基因治疗试验或研究药物的临床试验，或曾在任何时间接受过基于基因/细胞的治疗。

注意：其他协议定义的包含/排除标准可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：第 1 部分：BIIB112 第 1 剂
参与者将在第 0 天通过视网膜下注射接受单剂 BIIB112。
生物：BIIB112
按照治疗组中的规定进行给药。
其他名称：
  • AAV8-RPGR
实验性的：第 1 部分：BIIB112 第 2 剂
参与者将在第 0 天通过视网膜下注射接受单剂 BIIB112 的第 2 剂。
生物：BIIB112
按照治疗组中的规定进行给药。
其他名称：
  • AAV8-RPGR
实验性的：第 1 部分：BIIB112 第 3 剂
参与者将在第 0 天通过视网膜下注射接受单剂量 3 的 BIIB112。
生物：BIIB112
按照治疗组中的规定进行给药。
其他名称：
  • AAV8-RPGR
实验性的：第 1 部分：BIIB112 剂量 4
参与者将在第 0 天通过视网膜下注射接受单剂量 4 的 BIIB112。
生物：BIIB112
按照治疗组中的规定进行给药。
其他名称：
  • AAV8-RPGR
实验性的：第 1 部分：BIIB112 剂量 5
参与者将在第 0 天通过视网膜下注射接受单剂量 5 的 BIIB112。
生物：BIIB112
按照治疗组中的规定进行给药。
其他名称：
  • AAV8-RPGR
实验性的：第 1 部分：BIIB112 第 6 剂
参与者将在第 0 天通过视网膜下注射接受单剂量 6 的 BIIB112。
生物：BIIB112
按照治疗组中的规定进行给药。
其他名称：
  • AAV8-RPGR
实验性的：第 2 部分：BIIB112 高剂量
参与者将通过视网膜下注射接受单次高剂量 BIIB112。
生物：BIIB112
按照治疗组中的规定进行给药。
其他名称：
  • AAV8-RPGR
实验性的：第 2 部分：BIIB112 低剂量
参与者将通过视网膜下注射接受单次低剂量 BIIB112。
生物：BIIB112
按照治疗组中的规定进行给药。
其他名称：
  • AAV8-RPGR
无干预：第 2 部分：未处理组
参与者将不会接受任何干预以进行受控比较。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 1 部分：出现剂量限制性毒性 (DLT) 的参与者数量
大体时间：直至第 24 个月
DLT 被定义为被认为与研究药物相关的任何以下事件： 与基线相比，糖尿病视网膜病变早期治疗研究 (ETDRS) 表中最佳矫正视力 (BCVA) 持续下降 ≥30 个字母（持续下降定义为持续 48 小时或更长时间直至恢复，恢复定义为视力 (VA) 恢复到基线 VA 的 10 个字母以内。 与手术相关的事件在时间上密切相关（手术后 <24 小时内）发生的情况除外；玻璃体炎症，玻璃体炎（使用标准化Nussenblatt玻璃体炎症量表分级>3级）；观察到任何不直接归因于手术并发症的临床显着视网膜损伤；任何临床相关的疑似意外严重不良反应，视力丧失或视力威胁除外。
直至第 24 个月
第 1 部分：出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者数量
大体时间：研究第 1 部分的第 0 天（手术）长达 24 个月
AE 是参与者或临床研究参与者在服用药品时发生的任何不良医疗事件，并且不一定与该治疗有因果关系。 因此，AE 可以是与医疗（研究）产品的使用暂时相关的任何不利和非预期体征（包括异常实验室发现）、症状或疾病，无论是否与医疗（研究）产品相关。 TEAE 被定义为在第一次手术当天或之后开始或恶化的 AE。
研究第 1 部分的第 0 天（手术）长达 24 个月
第 2 部分：通过黄斑完整性评估 (MAIA) 微视野检查评估的 10-2 网格 16 个中心位点中的 5 个点与基线相比改善 ≥7 分贝 (dB) 的研究眼睛的百分比
大体时间：第 12 个月
MAIA 微视野测量评估使用 68 个点的 10-2 网格以 dB 为单位进行测量。 每个点都标记为“< 0”、“0”或正整数。 MAIA 在计算中为标记为“< 0”的点分配了值“-1”。 中心网格视网膜敏感度的改善被定义为 16 个中心点中任意 5 个或更多点较基线增加 7 分贝或更多。
第 12 个月
第 2 部分：拥有 TEAE 的参与者数量
大体时间：研究第 2 部分的第 0 天（手术）长达 12 个月
AE 是参与者或临床研究参与者在服用药品时发生的任何不良医疗事件，并且不一定与该治疗有因果关系。 因此，AE 可以是与医疗（研究）产品的使用暂时相关的任何不利和非预期体征（包括异常实验室发现）、症状或疾病，无论是否与医疗（研究）产品相关。 TEAE 被定义为在第一次手术当天或之后开始的 AE。
研究第 2 部分的第 0 天（手术）长达 12 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 1 部分：通过 MAIA 微视野测定法评估的 10-2 网格 16 个中心位点中 ≥5 个点与基线相比改善 ≥7 dB 的研究眼睛的百分比
大体时间：第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
MAIA 微视野测量评估使用 68 个点的 10-2 网格以 dB 为单位进行测量。 每个点都标记为“< 0”、“0”或正整数。 MAIA 在计算中为标记为“< 0”的点分配了值“-1”。 中心网格视网膜敏感度的改善被定义为 16 个中心点中任意 5 个或更多点较基线增加 7 分贝或更多。
第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
第 1 部分：通过 MAIA 微视野测定法评估的 10-2 网格 68 个基因座点中 ≥5 个点较基线改善 ≥7 dB 的研究眼睛的百分比
大体时间：第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
MAIA 微视野测量评估使用 68 个点的 10-2 网格以 dB 为单位进行测量。 每个点都标记为“< 0”、“0”或正整数。 MAIA 在计算中为标记为“< 0”的点分配了值“-1”。 整个网格中视网膜敏感度的改善被定义为整个网格中任何 5 个或更多点（68 点）相对于基线增加 7 分贝或更多分贝。
第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
第 1 部分：MAIA 微视野测量法评估的 16 个中心位点的平均灵敏度相对于基线的变化
大体时间：基线，第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
MAIA 微视野测量评估使用 68 个点的 10-2 网格以 dB 为单位进行测量。 每个点都标记为“< 0”、“0”或正整数。 MAIA 在计算中为标记为“< 0”的点分配值“-1”。 中心网格平均灵敏度的改善被定义为 16 个中心点中任意 5 个或更多点较基线增加 7 分贝或更多。 这里的负值表示视网膜敏感性下降。
基线，第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
第 1 部分：MAIA 微视野测量法评估的 68 个中心位点的平均灵敏度相对于基线的变化
大体时间：基线，第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
MAIA 微视野测量评估使用 68 个点的 10-2 网格以 dB 为单位进行测量。 每个点都标记为“< 0”、“0”或正整数。 MAIA 在计算中为标记为“< 0”的点分配值“-1”。 整个网格平均灵敏度的改进被定义为整个网格的任何 5 个或更多点（68 点）相对于基线增加 7 或更多 dB。 这里的负值表示视网膜敏感性下降。
基线，第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
第 1 部分：平均最佳矫正视力 (BCVA) 相对于基线的变化以字母形式报告
大体时间：基线，第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
使用 ETDRS VA 图评估双眼的 BCVA。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 BCVA 报告为参与者使用 ETDRS 量表（范围从 0 到 100 个字母）正确阅读的字母数。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 正确阅读字母数量的增加意味着视力有所改善。 这里的负值表示 BCVA 下降。
基线，第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
第 1 部分：平均低亮度视力 (LLVA) 相对于基线的变化以字母形式报告
大体时间：基线，第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
LLVA 的测量方法是在每只眼睛的前面放置一个 2.0 对数单位的中性密度滤光片，并让参与者阅读正常照明的 ETDRS 图。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 LLVA 被报告为参与者使用 ETDRS 量表（范围从 0 到 100 个字母）正确读取的字母数。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 正确阅读字母数量的增加意味着视力有所改善。 这里的负值表示 LLVA 下降。
基线，第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
第 1 部分：BCVA 较基线增加 ≥15 个字母的眼睛百分比
大体时间：第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
使用 ETDRS VA 图评估双眼的 BCVA。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 报告了研究眼和非研究眼的 BCVA 较基线增加 ≥15 个字母的眼睛的百分比。
第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
第 1 部分：与 LLVA 基线相比增加 ≥15 个字母的眼睛百分比
大体时间：第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
LLVA 的测量方法是在每只眼睛的前面放置一个 2.0 对数单位的中性密度滤光片，并让参与者阅读正常照明的 ETDRS 图。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 报告研究眼和非研究眼的 LLVA 较基线增加 ≥15 个字母的眼睛百分比。
第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
第 1 部分：BCVA 较基线增加 ≥10 个字母的眼睛百分比
大体时间：第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
使用 ETDRS VA 图评估双眼的 BCVA。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 报告了研究眼和非研究眼的 BCVA 较基线增加 ≥10 个字母的眼睛的百分比。
第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
第 1 部分：与 LLVA 基线相比增加 ≥10 个字母的眼睛百分比
大体时间：第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
LLVA 的测量方法是在每只眼睛的前面放置一个 2.0 对数单位的中性密度滤光片，并让参与者阅读正常照明的 ETDRS 图。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 报告了研究眼和非研究眼的 LLVA 较基线增加 ≥10 个字母的眼睛的百分比。
第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
第 1 部分：BCVA 较基线增加 ≥5 个字母的眼睛百分比
大体时间：第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
使用 ETDRS VA 图评估双眼的 BCVA。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 报告了研究眼和非研究眼的 BCVA 较基线增加 ≥5 个字母的眼睛的百分比。
第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
第 1 部分：LLVA 较基线增加 ≥5 个字母的眼睛百分比
大体时间：第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
LLVA 的测量方法是在每只眼睛的前面放置一个 2.0 对数单位的中性密度滤光片，并让参与者阅读正常照明的 ETDRS 图。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 报告研究眼和非研究眼的 LLVA 较基线增加 ≥5 个字母的眼睛百分比。
第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
第 1 部分：BCVA 基线丢失 ≥15 个字母的眼睛百分比
大体时间：第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
使用 ETDRS VA 图评估双眼的 BCVA。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 报告了研究眼和非研究眼的 BCVA 与基线相比损失≥15 个字母的眼睛的百分比。
第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
第 1 部分：LLVA 基线丢失 ≥15 个字母的眼睛百分比
大体时间：第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
LLVA 的测量方法是在每只眼睛的前面放置一个 2.0 对数单位的中性密度滤光片，并让参与者阅读正常照明的 ETDRS 图。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 报告了研究眼和非研究眼的 LLVA 与基线相比损失≥15 个字母的眼睛的百分比。
第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
第 1 部分：BCVA 基线丢失 ≥10 个字母的眼睛百分比
大体时间：第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
使用 ETDRS VA 图评估双眼的 BCVA。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 报告了研究眼和非研究眼的 BCVA 与基线相比损失≥10 个字母的眼睛的百分比。
第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
第 1 部分：LLVA 基线丢失 ≥10 个字母的眼睛百分比
大体时间：第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
LLVA 的测量方法是在每只眼睛的前面放置一个 2.0 对数单位的中性密度滤光片，并让参与者阅读正常照明的 ETDRS 图。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 报告了研究眼和非研究眼的 LLVA 与基线相比损失≥10 个字母的眼睛的百分比。
第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
第 1 部分：BCVA 基线丢失 ≥5 个字母的眼睛百分比
大体时间：第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
使用 ETDRS VA 图评估双眼的 BCVA。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 报告了研究眼和非研究眼的 BCVA 较基线损失≥5 个字母的眼睛的百分比。
第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
第 1 部分：LLVA 基线丢失 ≥5 个字母的眼睛百分比
大体时间：第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
LLVA 的测量方法是在每只眼睛的前面放置一个 2.0 对数单位的中性密度滤光片，并让参与者阅读正常照明的 ETDRS 图。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 报告了研究眼和非研究眼的 LLVA 与基线相比损失≥5 个字母的眼睛的百分比。
第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
第 1 部分：BCVA 与基线相比发生变化 > -5 个字母的眼睛百分比
大体时间：第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
使用 ETDRS VA 图评估双眼的 BCVA。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 正确阅读字母数量的增加意味着视力有所改善。 报告了研究眼和非研究眼的 BCVA 相对于基线变化≥-5 个字母的眼睛的百分比。
第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
第 1 部分：相对于基线发生变化 > -5 个字母（LLVA）的眼睛百分比
大体时间：第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
LLVA 的测量方法是在每只眼睛的前面放置一个 2.0 对数单位的中性密度滤光片，并让参与者阅读正常照明的 ETDRS 图。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 正确阅读字母数量的增加意味着视力有所改善。 报告了研究眼和非研究眼的 LLVA 相对于基线变化≥-5 个字母的眼睛的百分比。
第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
第 1 部分：中央椭球区域相对于基线的变化
大体时间：基线，第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
谱域光学相干断层扫描（SD-OCT）用于评估中心椭球区域的变化。 测量是在参与者瞳孔扩张后进行的。 相对于基线的负变化表明中心椭球面积下降。
基线，第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
第 1 部分：中心水平椭球宽度相对于基线的变化
大体时间：基线，第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
SD-OCT 用于评估中心水平椭球宽度的变化。 测量是在参与者瞳孔扩张后进行的。 相对于基线的负变化表明中心水平椭球宽度减小。
基线，第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
第 1 部分：眼底自发荧光相对于基线的变化 - 保留自发荧光的平均总面积
大体时间：基线，第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
使用眼底自发荧光来评估保留的自发荧光的总面积。 与周围萎缩的背景区域相比，保留的 AF 区域被确定为界限明确的相对超自发荧光（超 AF）区域。 相对于基线的负变化表明保留的自发荧光的总面积下降。
基线，第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
第 1 部分：眼底自体荧光基线的变化 - 从中​​心凹中心 (FC) 到保存的自体荧光最近边界的平均距离
大体时间：基线，第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
眼底自荧光用于评估从 FC 到保存的自荧光最近边界的距离。 相对于基线的负变化表明保留的自发荧光的总面积下降。
基线，第 1、3、6、9、12、18 和 24 个月
第 1 部分：30 度视野山平均体积相对基线的变化
大体时间：基线，第 6、12 和 24 个月
进行视野测试以评估 30 度山视野的体积，以 dB 报告。 可靠性因子(RF)=假阳性反应的数量+假阴性反应的数量/假阳性呈现的数量+假阴性呈现的数量*100。 如果有 0 个响应，则 RF 值=0。 RFpositive=假阳性响应数量/假阳性呈现数量*100。 如果 RF≤ 20% 则认为测量结果可靠。 如果 20% < RF ≤ 25% 且 RFpositive ≤ 10% 测量也被认为是可靠的。 否则，如果 20% < RF ≤ 25% 且 RFpositive > 10%，或 RF > 25%，则测量不可靠。 仅包含可靠的测量结果来分析该结果测量。 这里的负值表示 30 度山视野的体积下降。
基线，第 6、12 和 24 个月
第 1 部分：全视野山平均体积相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6、12 和 24 个月
进行视野测试以评估整个山地视野的体积，以 dB 报告。 RF=假阳性反应的数量+假阴性反应的数量/假阳性呈现的数量+假阴性呈现的数量*100。 如果有 0 个响应，则 RF 值=0。 RFpositive=假阳性响应数量/假阳性呈现数量*100。 如果 RF≤ 20% 则认为测量结果可靠。 如果 20% < RF ≤ 25% 且 RFpositive ≤ 10% 测量也被认为是可靠的。 否则，如果 20% < RF ≤ 25% 且 RFpositive > 10%，或 RF > 25%，则测量不可靠。 仅包含可靠的测量结果来分析该结果测量。 这里的负值表示 30 度山视野的体积下降。
基线，第 6、12 和 24 个月
第 1 部分：对比敏感度 (CS) 分数相对于基线的变化
大体时间：基线，第 3、6、12 和 24 个月
CS 的变化通过 Pelli-Robson 图进行评估，该图使用单个大字母尺寸（20/60 视标），不同字母组之间的对比度有所不同。 图表使用字母（每行 6 个），按组排列，对比度从高到低变化。 参与者从对比度最高的字母开始阅读这些字母，直到他们无法阅读一组中的两到三个字母。 每组有三个相同对比级别的字母，因此每个对比级别有三个试验。 根据最后一组正确阅读了两个或三个字母的对比，为参与者分配一个分数。 分数是参与者对数对比敏感度的衡量标准，范围为 0-2.25，其中 0 表示没有读取字母，2.25 表示读取了所有字母。 CS 总分 = [（正确字母总数 - 3）x 0.05]。
基线，第 3、6、12 和 24 个月
第 2 部分：通过 MAIA 微视野测量法评估的 10-2 网格 16 个中心位点中 ≥5 个点与基线相比改善 ≥7 dB 的研究眼睛的百分比
大体时间：第 1、2、3、6 和 9 个月
MAIA 微视野测量评估使用 68 个点的 10-2 网格以 dB 为单位进行测量。 每个点都标记为“< 0”、“0”或正整数。 MAIA 在计算中为标记为“< 0”的点分配值“-1”。 中心网格平均灵敏度的改善被定义为 16 个中心点中任意 5 个或更多点较基线增加 7 分贝或更多。
第 1、2、3、6 和 9 个月
第 2 部分：通过 MAIA 微视野测定法评估的 10-2 网格 68 个基因座点中 ≥5 个点与基线相比改善 ≥7 dB 的研究眼睛的百分比
大体时间：第 1、2、3、6、9 和 12 个月
MAIA 微视野测量评估使用 68 个点的 10-2 网格以 dB 为单位进行测量。 每个点都标记为“< 0”、“0”或正整数。 MAIA 在计算中为标记为“< 0”的点分配了值“-1”。 整个网格平均灵敏度的改进被定义为整个网格的任何 5 个或更多点（68 点）相对于基线增加 7 或更多 dB。
第 1、2、3、6、9 和 12 个月
第 2 部分：MAIA 微视野测量法评估的 10-2 网格 16 个中心位点的平均灵敏度相对于基线的变化
大体时间：基线，第 1、2、3、6、9 和 12 个月
MAIA 微视野测量评估使用 68 个点的 10-2 网格以 dB 为单位进行测量。 每个点都标记为“< 0”、“0”或正整数。 MAIA 在计算中为标记为“< 0”的点分配了值“-1”。 中心网格中的平均灵敏度定义为位于网格中心的 16 个点的平均值（以 dB 为单位）。 这里的负值表示视网膜敏感性下降。
基线，第 1、2、3、6、9 和 12 个月
第 2 部分：MAIA 微视野测量法评估的 10-2 网格 68 个中心位点的平均灵敏度相对于基线的变化
大体时间：基线，第 1、2、3、6、9 和 12 个月
MAIA 微视野测量评估使用 68 个点的 10-2 网格以 dB 为单位进行测量。 每个点都标记为“< 0”、“0”或正整数。 MAIA 在计算中为标记为“< 0”的点分配了值“-1”。 整个网格平均灵敏度的改进被定义为整个网格的任何 5 个或更多点（68 点）相对于基线增加 7 或更多 dB。 这里的负值表示视网膜敏感性下降。
基线，第 1、2、3、6、9 和 12 个月
第 2 部分：BCVA 相对于基线的变化以信件形式报告
大体时间：基线，第 1、2、3、6、9 和 12 个月
使用 ETDRS VA 图评估双眼的 BCVA。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 BCVA 被报告为参与者使用 ETDRS 量表（范围从 0 到 100 个字母）正确读取的字母数。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 正确阅读字母数量的增加意味着视力有所改善。 这里的负值表示 BCVA 下降。
基线，第 1、2、3、6、9 和 12 个月
第 2 部分：平均 LLVA 相对于基线的变化以字母形式报告
大体时间：基线，第 1、3、6、9 和 12 个月
LLVA 的测量方法是在每只眼睛的前面放置一个 2.0 对数单位的中性密度滤光片，并让参与者阅读正常照明的 ETDRS 图。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 LLVA 被报告为参与者使用 ETDRS 量表（范围从 0 到 100 个字母）正确读取的字母数。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 正确阅读字母数量的增加意味着视力有所改善。 这里的负值表示 LLVA 下降。
基线，第 1、3、6、9 和 12 个月
第 2 部分：BCVA 较基线增加 ≥15 个字母的眼睛百分比
大体时间：第 1、2、3、6、9 和 12 个月
使用 ETDRS VA 图评估双眼的 BCVA。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 报告了研究眼和非研究眼的 BCVA 较基线增加 ≥15 个字母的眼睛的百分比。
第 1、2、3、6、9 和 12 个月
第 2 部分：与 LLVA 基线相比增加 ≥15 个字母的眼睛百分比
大体时间：第 1、3、6、9 和 12 个月
LLVA 的测量方法是在每只眼睛的前面放置一个 2.0 对数单位的中性密度滤光片，并让参与者阅读正常照明的 ETDRS 图。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 报告研究眼和非研究眼的 LLVA 较基线增加 ≥15 个字母的眼睛百分比。
第 1、3、6、9 和 12 个月
第 2 部分：BCVA 较基线增加 ≥10 个字母的眼睛百分比
大体时间：第 1、2、3、6、9 和 12 个月
使用 ETDRS VA 图评估双眼的 BCVA。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 正确阅读字母数量的增加意味着视力有所改善。 报告了研究眼和非研究眼的 BCVA 较基线增加 ≥10 个字母的眼睛的百分比。
第 1、2、3、6、9 和 12 个月
第 2 部分：LLVA 较基线增加 ≥10 个字母的眼睛百分比
大体时间：第 1、3、6、9 和 12 个月
LLVA 的测量方法是在每只眼睛的前面放置一个 2.0 对数单位的中性密度滤光片，并让参与者阅读正常照明的 ETDRS 图。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 报告了研究眼和非研究眼的 LLVA 较基线增加 ≥10 个字母的眼睛的百分比。
第 1、3、6、9 和 12 个月
第 2 部分：BCVA 较基线增加 ≥5 个字母的眼睛百分比
大体时间：第 1、2、3、6、9 和 12 个月
使用 ETDRS VA 图评估双眼的 BCVA。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 报告了研究眼和非研究眼的 BCVA 较基线增加 ≥5 个字母的眼睛的百分比。
第 1、2、3、6、9 和 12 个月
第 2 部分：LLVA 较基线增加 ≥5 个字母的眼睛百分比
大体时间：第 1、3、6、9 和 12 个月
LLVA 的测量方法是在每只眼睛的前面放置一个 2.0 对数单位的中性密度滤光片，并让参与者阅读正常照明的 ETDRS 图。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 报告研究眼和非研究眼的 LLVA 较基线增加 ≥5 个字母的眼睛百分比。
第 1、3、6、9 和 12 个月
第 2 部分：BCVA 基线丢失 ≥15 个字母的眼睛百分比
大体时间：第 1、2、3、6、9 和 12 个月
使用 ETDRS VA 图评估双眼的 BCVA。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 报告了研究眼和非研究眼的 BCVA 较基线损失≥5 个字母的眼睛的百分比。
第 1、2、3、6、9 和 12 个月
第 2 部分：LLVA 基线丢失 ≥15 个字母的眼睛百分比
大体时间：第 1、3、6、9 和 12 个月
LLVA 的测量方法是在每只眼睛的前面放置一个 2.0 对数单位的中性密度滤光片，并让参与者阅读正常照明的 ETDRS 图。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 报告了研究眼和非研究眼的 LLVA 与基线相比损失≥15 个字母的眼睛的百分比。
第 1、3、6、9 和 12 个月
第 2 部分：BCVA 基线丢失 ≥10 个字母的眼睛百分比
大体时间：第 1、2、3、6、9 和 12 个月
使用 ETDRS VA 图评估双眼的 BCVA。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 报告了研究眼和非研究眼的 BCVA 与基线相比损失≥10 个字母的眼睛的百分比。
第 1、2、3、6、9 和 12 个月
第 2 部分：LLVA 基线丢失 ≥10 个字母的眼睛百分比
大体时间：第 1、3、6、9 和 12 个月
LLVA 的测量方法是在每只眼睛的前面放置一个 2.0 对数单位的中性密度滤光片，并让参与者阅读正常照明的 ETDRS 图。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 报告了研究眼和非研究眼的 LLVA 与基线相比损失≥10 个字母的眼睛的百分比。
第 1、3、6、9 和 12 个月
第 2 部分：BCVA 基线丢失 ≥5 个字母的眼睛百分比
大体时间：第 1、2、3、6、9 和 12 个月
使用 ETDRS VA 图评估双眼的 BCVA。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 报告了研究眼和非研究眼的 BCVA 较基线损失≥5 个字母的眼睛的百分比。
第 1、2、3、6、9 和 12 个月
第 2 部分：LLVA 基线丢失 ≥5 个字母的眼睛百分比
大体时间：第 1、3、6、9 和 12 个月
LLVA 的测量方法是在每只眼睛的前面放置一个 2.0 对数单位的中性密度滤光片，并让参与者阅读正常照明的 ETDRS 图。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 报告了研究眼和非研究眼的 LLVA 与基线相比损失≥5 个字母的眼睛的百分比。
第 1、3、6、9 和 12 个月
第 2 部分：BCVA 与基线相比发生变化 >-5 个字母的眼睛百分比
大体时间：第 1、2、3、6、9 和 12 个月
使用 ETDRS VA 图评估双眼的 BCVA。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 报告了研究眼和非研究眼的 BCVA 相对于基线变化≥-5 个字母的眼睛的百分比。
第 1、2、3、6、9 和 12 个月
第 2 部分：LLVA 与基线相比发生变化 >-5 个字母的眼睛百分比
大体时间：第 1、3、6、9 和 12 个月
LLVA 的测量方法是在每只眼睛的前面放置一个 2.0 对数单位的中性密度滤光片，并让参与者阅读正常照明的 ETDRS 图。 最初，字母是在距离图表 4 米的地方读取的。 如果在 4 米处读取的字母少于 20 个，则在 1 米处进行测试。 视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。 报告了研究眼和非研究眼的 LLVA 相对于基线变化≥-5 个字母的眼睛的百分比。
第 1、3、6、9 和 12 个月
第 2 部分：Octopus 900 评估的 30 度视野山体积相对于基线的变化
大体时间：基线，第 3、6 和 12 个月
进行视野测试以评估 30 度山视野的体积，以 dB 报告。 RF=假阳性反应的数量+假阴性反应的数量/假阳性呈现的数量+假阴性呈现的数量*100。 如果有 0 个响应，则 RF 值=0。 RFpositive=假阳性响应数量/假阳性呈现数量*100。 如果 RF≤ 20% 则认为测量结果可靠。 如果 20% < RF ≤ 25% 且 RFpositive ≤ 10% 测量也被认为是可靠的。 否则，如果 20% < RF ≤ 25% 且 RFpositive > 10%，或 RF > 25%，则测量不可靠。 仅包含可靠的测量结果来分析该结果测量。 这里的负值表示 30 度山视野的体积下降。
基线，第 3、6 和 12 个月
第 2 部分：Octopus 900 评估的全视野山视野体积相对于基线的变化
大体时间：基线，第 3、6 和 12 个月
进行视野测试以评估整个山地视野的体积，以 dB 报告。 RF=假阳性反应的数量+假阴性反应的数量/假阳性呈现的数量+假阴性呈现的数量*100。 如果有 0 个响应，则 RF 值=0。 RFpositive=假阳性响应数量/假阳性呈现数量*100。 如果 RF≤ 20% 则认为测量结果可靠。 如果 20% < RF ≤ 25% 且 RFpositive ≤ 10% 测量也被认为是可靠的。 否则，如果 20% < RF ≤ 25% 且 RFpositive > 10%，或 RF > 25%，则测量不可靠。 仅包含可靠的测量结果来分析该结果测量。 这里的负值表示全视野山地视野的体积下降。
基线，第 3、6 和 12 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Biogen

调查人员

  • 研究主任：Medical Director、Biogen

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年3月8日

初级完成 (实际的)

2020年11月18日

研究完成 (实际的)

2020年11月18日

研究注册日期

首次提交

2017年3月29日

首先提交符合 QC 标准的

2017年4月13日

首次发布 (实际的)

2017年4月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年1月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年12月22日

最后验证

2023年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 274RP101
  • 2016-003852-60 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

根据 Biogen 在 http://clinicalresearch.biogen.com/ 上的临床试验透明度和数据共享政策

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

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条件

罕见疾病

药物干预

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