Et klinisk forsøg med retinal genterapi for X-linked Retinitis Pigmentosa ved hjælp af BIIB112 (XIRIUS)

Eksperimentel: Del 1: BIIB112 Dosis 1

Deltagerne vil modtage en enkelt dosis 1 af BIIB112 ved sub-retinal injektion på dag 0.

Biologisk: BIIB112

Indgives som specificeret i behandlingsarmen.

Andre navne:

• AAV8-RPGR

Eksperimentel: Del 1: BIIB112 Dosis 2

Deltagerne vil modtage en enkelt dosis 2 af BIIB112 ved sub-retinal injektion på dag 0.

Biologisk: BIIB112

Indgives som specificeret i behandlingsarmen.

Andre navne:

• AAV8-RPGR

Eksperimentel: Del 1: BIIB112 Dosis 3

Deltagerne vil modtage en enkelt dosis 3 af BIIB112 ved sub-retinal injektion på dag 0.

Biologisk: BIIB112

Indgives som specificeret i behandlingsarmen.

Andre navne:

• AAV8-RPGR

Eksperimentel: Del 1: BIIB112 Dosis 4

Deltagerne vil modtage en enkelt dosis 4 af BIIB112 ved sub-retinal injektion på dag 0.

Biologisk: BIIB112

Indgives som specificeret i behandlingsarmen.

Andre navne:

• AAV8-RPGR

Eksperimentel: Del 1: BIIB112 Dosis 5

Deltagerne vil modtage en enkelt dosis 5 af BIIB112 ved sub-retinal injektion på dag 0.

Biologisk: BIIB112

Indgives som specificeret i behandlingsarmen.

Andre navne:

• AAV8-RPGR

Eksperimentel: Del 1: BIIB112 Dosis 6

Deltagerne vil modtage en enkelt dosis 6 af BIIB112 ved sub-retinal injektion på dag 0.

Biologisk: BIIB112

Indgives som specificeret i behandlingsarmen.

Andre navne:

• AAV8-RPGR

Eksperimentel: Del 2: BIIB112 Højdosis

Deltagerne vil modtage en enkelt høj dosis BIIB112 ved sub-retinal injektion.

Biologisk: BIIB112

Indgives som specificeret i behandlingsarmen.

Andre navne:

• AAV8-RPGR

Eksperimentel: Del 2: BIIB112 Lav dosis

Deltagerne vil modtage en enkelt lav dosis BIIB112 ved sub-retinal injektion.

Biologisk: BIIB112

Indgives som specificeret i behandlingsarmen.

Andre navne:

• AAV8-RPGR

Ingen indgriben: Del 2: Ubehandlet gruppe

Deltagerne vil ikke modtage nogen intervention for at muliggøre en kontrolleret sammenligning.

Del 1: Antal deltagere med dosisbegrænsende toksiciteter (DLT'er)

DLT'er er defineret som en af ​​følgende hændelser, der anses for at være relateret til undersøgelseslægemidlet: Vedvarende fald i bedst korrigeret synsstyrke (BCVA) på ≥30 bogstaver på skemaet Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) sammenlignet med baseline (vedvarende er defineret som at vare 48 timer eller mere indtil restitution, med restitution defineret som synsskarphed (VA), der vender tilbage til inden for 10 bogstaver af baseline VA. Der gøres en undtagelse for operationsrelaterede hændelser, der forekommer i tæt tidsmæssig sammenhæng {inden for <24 timer} efter operationen); Glaslegemebetændelse, vitritis (>Grad 3 ved brug af standardiseret Nussenblatt glasagtig inflammationsskalagradering); Enhver observeret klinisk signifikant nethindeskade, som ikke direkte kan tilskrives komplikationer ved operation; Enhver klinisk relevant formodet uventet alvorlig bivirkning, med undtagelse af synstab eller synstruende.

Del 1: Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)

En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager eller en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet (undersøgelses)produktet eller ej. TEAE'er defineres som de AE'er, der starter eller forværres på eller efter dagen for den første operation.

Del 2: Procentdel af undersøgelsesøjne med ≥7 decibel (dB) forbedring fra baseline ved ≥5 punkter ud af de 16 centrale locipunkter i 10-2 gitteret vurderet ved makulær integritetsvurdering (MAIA) mikroperimetri

MAIA mikroperimetri vurdering blev målt i dB ved hjælp af et 10-2 gitter på 68 point. Hvert punkt blev mærket som '< 0', '0' eller et positivt heltal. Punktet mærket som '< 0' blev tildelt en værdi på '-1' af MAIA i beregningen. Forbedring af nethindens følsomhed i midtergitteret blev defineret som en stigning fra baseline på 7 eller flere dBs i 5 eller flere punkter ud af de 16 centrale punkter.

Del 2: Antal deltagere med TEAE'er

En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager eller en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet (undersøgelses)produktet eller ej. TEAE'er er defineret som AE'er, der starter på eller efter dagen for den første operation.

Del 1: Procentdel af undersøgelsesøjne med ≥7 dB forbedring fra baseline ved ≥5 punkter ud af de 16 centrale locipunkter i 10-2 gitteret vurderet af MAIA Microperimetry

MAIA mikroperimetri vurdering blev målt i dB ved hjælp af et 10-2 gitter på 68 point. Hvert punkt blev mærket som '< 0', '0' eller et positivt heltal. Punktet mærket som '< 0' blev tildelt en værdi på '-1' af MAIA i beregningen. Forbedring af nethindens følsomhed i midtergitteret blev defineret som en stigning fra baseline på 7 eller flere dBs i 5 eller flere punkter ud af de 16 centrale punkter.

Del 1: Procentdel af undersøgelsesøjne med ≥7 dB forbedring fra baseline ved ≥5 punkter ud af de 68 locipunkter i 10-2 gitteret vurderet af MAIA Microperimetry

MAIA mikroperimetri vurdering blev målt i dB ved hjælp af et 10-2 gitter på 68 point. Hvert punkt blev mærket som '< 0', '0' eller et positivt heltal. Punktet mærket som '< 0' blev tildelt en værdi på '-1' af MAIA i beregningen. Forbedring af nethindens følsomhed i hele gitteret blev defineret som en stigning fra baseline på 7 eller flere dBs i alle 5 eller flere punkter i gitteret som helhed (68 point).

Del 1: Ændring fra baseline i gennemsnitlig følsomhed af de 16 centrale loci-punkter vurderet af MAIA mikroperimetri

MAIA mikroperimetri vurdering blev målt i dB ved hjælp af et 10-2 gitter på 68 point. Hvert punkt blev mærket som '< 0', '0' eller et positivt heltal. Punktet mærket som '< 0' tildeles værdien '-1' af MAIA i beregningen. Forbedring i gennemsnitlig følsomhed i midtergitteret blev defineret som en stigning fra baseline på 7 eller flere dBs i 5 eller flere punkter ud af de 16 centrale punkter. Her indikerer negative værdier et fald i nethindens følsomhed.

Del 1: Ændring fra baseline i gennemsnitlig følsomhed af de 68 centrale loci-punkter vurderet af MAIA mikroperimetri

MAIA mikroperimetri vurdering blev målt i dB ved hjælp af et 10-2 gitter på 68 point. Hvert punkt blev mærket som '< 0', '0' eller et positivt heltal. Punktet mærket som '< 0' tildeles værdien '-1' af MAIA i beregningen. Forbedring i gennemsnitlig følsomhed i hele gitteret blev defineret som en stigning fra baseline på 7 eller flere dBs i alle 5 eller flere punkter af gitteret som helhed (68 point). Her indikerer negative værdier et fald i nethindens følsomhed.

Del 1: Ændring fra baseline i gennemsnitlig bedste korrigerede synsstyrke (BCVA) rapporteret som bogstaver

BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. BCVA blev rapporteret som antal bogstaver læst korrekt af deltagerne ved hjælp af ETDRS-skalaen (fra 0 til 100 bogstaver). Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). En stigning i antallet af bogstaver læst korrekt betyder, at synet er forbedret. Her indikerer negative værdier fald i BCVA.

Del 1: Ændring fra baseline i gennemsnitlig lav luminans synsskarphed (LLVA) rapporteret som bogstaver

LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. LLVA blev rapporteret som antal bogstaver læst korrekt af deltageren ved hjælp af ETDRS-skalaen (fra 0 til 100 bogstaver). Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). En stigning i antallet af bogstaver læst korrekt betyder, at synet er forbedret. Her indikerer negative værdier fald i LLVA.

Del 1: Procentdel af øjne med en stigning på ≥15 bogstaver fra baseline for BCVA

BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med en stigning på ≥15 bogstaver fra baseline for BCVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.

Del 1: Procentdel af øjne med en stigning på ≥15 bogstaver fra baseline for LLVA

LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med en stigning på ≥15 bogstaver fra baseline for LLVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.

Del 1: Procentdel af øjne med en stigning på ≥10 bogstaver fra baseline for BCVA

BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med en stigning på ≥10 bogstaver fra baseline for BCVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.

Del 1: Procentdel af øjne med en stigning på ≥10 bogstaver fra baseline for LLVA

LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med en stigning på ≥10 bogstaver fra baseline for LLVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.

Del 1: Procentdel af øjne med en stigning på ≥5 bogstaver fra baseline for BCVA

BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med en stigning på ≥5 bogstaver fra baseline for BCVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.

Del 1: Procentdel af øjne med en stigning på ≥5 bogstaver fra baseline for LLVA

LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med en stigning på ≥5 bogstaver fra baseline for LLVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.

Del 1: Procentdel af øjne med et tab på ≥15 bogstaver fra baseline for BCVA

BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med et tab på ≥15 bogstaver fra baseline for BCVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.

Del 1: Procentdel af øjne med et tab på ≥15 bogstaver fra baseline for LLVA

LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med et tab på ≥15 bogstaver fra baseline for LLVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.

Del 1: Procentdel af øjne med et tab på ≥10 bogstaver fra baseline for BCVA

BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med et tab på ≥10 bogstaver fra baseline for BCVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.

Del 1: Procentdel af øjne med et tab på ≥10 bogstaver fra baseline for LLVA

LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med et tab på ≥10 bogstaver fra baseline for LLVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.

Del 1: Procentdel af øjne med et tab på ≥5 bogstaver fra baseline for BCVA

BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med et tab på ≥5 bogstaver fra baseline for BCVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.

Del 1: Procentdel af øjne med et tab på ≥5 bogstaver fra baseline for LLVA

LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med et tab på ≥5 bogstaver fra baseline for LLVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.

Del 1: Procentdel af øjne med ændring fra baseline > -5 bogstaver for BCVA

BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). En stigning i antallet af bogstaver læst korrekt betyder, at synet er forbedret. Procentdelen af ​​øjne med en ændring fra baseline på ≥ -5 bogstaver for BCVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.

Del 1: Procentdel af øjne med ændring fra baseline > -5 bogstaver for LLVA

LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). En stigning i antallet af bogstaver læst korrekt betyder, at synet er forbedret. Procentdelen af ​​øjne med en ændring fra baseline på ≥ -5 bogstaver for LLVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.

Del 1: Skift fra baseline i det centrale Ellipsoide område

Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT) blev brugt til at vurdere ændring i det centrale ellipsoide område. Målingerne blev taget efter udvidelse af deltagerens pupil. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i det centrale ellipsoide område.

Del 1: Ændring fra basislinje i central horisontal ellipsoidbredde

SD-OCT blev brugt til at vurdere ændring i den centrale vandrette ellipsoidebredde. Målingerne blev taget efter udvidelse af deltagerens pupil. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i den centrale vandrette ellipsoidebredde.

Del 1: Ændring fra baseline i fundus-autofluoroscens - gennemsnitligt samlet areal af bevaret autofluoroscens

Fundus Autofluoroscens blev brugt til at vurdere det samlede areal af bevaret autofluoroscens. Områder med bevaret AF blev identificeret som velafgrænsede regioner med relativ hyperautofluorescens (hyper AF) sammenlignet med baggrundsområderne for omgivende atrofi. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i det samlede areal af bevaret autofluoroscens.

Del 1: Ændring fra basislinje i fundus autofluoroscens - middelafstand fra foveal center (FC) til nærmeste grænse for bevaret autofluoroscens

Fundus Autofluoroscens blev brugt til at vurdere afstanden fra FC til nærmeste grænse for bevaret autofluoroscens. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i det samlede areal af bevaret autofluoroscens.

Del 1: Ændring fra baseline i middelvolumen af ​​30-graders synshøjde

Synsfelttest blev udført for at vurdere volumenet af 30-graders bakkesyn, rapporteret som dBs. Reliabilitetsfaktor (RF)=antal falsk positive svar + antal falsk negative svar/antal falsk positive præsentationer + antal falsk negative præsentationer*100. Hvis der er 0 svar, så er RF-værdi=0. RFpositive=antal falsk positive svar/antal falsk positive præsentationer*100. Hvis RF≤ 20% måling anses for at være pålidelig. Hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv ≤ 10 % anses måling også for at være pålidelig. Ellers, hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv > 10 %, eller RF > 25 %, er målingen ikke pålidelig. Kun pålidelige målinger blev inkluderet til analyse af dette resultatmål. Her indikerer negative værdier fald i volumen af ​​30-graders bakkesyn.

Del 1: Ændring fra baseline i middelvolumen af ​​Full Field Hill of Vision

Synsfeltstest blev udført for at vurdere volumenet af fuldt synsfelt for bakke, rapporteret som dBs. RF =antal falsk positive svar + antal falsk negative svar/antal falsk positive præsentationer + antal falsk negative præsentationer*100. Hvis der er 0 svar, så er RF-værdi=0. RFpositive=antal falsk positive svar/antal falsk positive præsentationer*100. Hvis RF≤ 20% måling anses for at være pålidelig. Hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv ≤ 10 % anses måling også for at være pålidelig. Ellers, hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv > 10 %, eller RF > 25 %, er målingen ikke pålidelig. Kun pålidelige målinger blev inkluderet til analyse af dette resultatmål. Her indikerer negative værdier fald i volumen af ​​30-graders bakkesyn.

Del 1: Skift fra baseline i kontrastfølsomhedsscore (CS).

Ændring i CS blev vurderet af Pelli-Robson diagram, som bruger en enkelt stor bogstavstørrelse (20/60 optotype), med kontrast varierende på tværs af grupper af bogstaver. Diagrammet bruger bogstaver (6 pr. linje), arrangeret i grupper, hvis kontrast varierer fra høj til lav. Deltagerne læste bogstaverne, begyndende med den højeste kontrast, indtil de ikke var i stand til at læse to eller tre bogstaver i en enkelt gruppe. Hver gruppe havde tre bogstaver med samme kontrastniveau, så der var tre forsøg pr. kontrastniveau. Deltageren tildeles en score baseret på kontrasten i den sidste gruppe, hvor to eller tre bogstaver blev læst korrekt. Score er et mål for deltagerens logkontrastfølsomhed i området fra 0-2,25, hvor 0 er ingen læste bogstaver, og 2,25 er alle læste bogstaver. Samlet CS-score = [(i alt bogstaver korrekt - 3) x 0,05].

Del 2: Procentdel af undersøgelsesøjne med ≥7 dB forbedring fra baseline ved ≥5 punkter ud af de 16 centrale locipunkter i 10-2 gitteret vurderet af MAIA Microperimetry

MAIA mikroperimetri vurdering blev målt i dBs ved hjælp af et 10-2 gitter på 68 point. Hvert punkt blev mærket som '< 0', '0' eller et positivt heltal. Punktet mærket som '< 0' tildeles værdien '-1' af MAIA i beregningen. Forbedring i gennemsnitlig følsomhed i midtergitteret blev defineret som en stigning fra baseline på 7 eller flere dBs i 5 eller flere punkter ud af de 16 centrale punkter.

Del 2: Procentdel af undersøgelsesøjne med ≥7 dB forbedring fra baseline ved ≥5 punkter ud af de 68 locipunkter i 10-2 gitteret vurderet af MAIA Microperimetry

MAIA mikroperimetri vurdering blev målt i dBs ved hjælp af et 10-2 gitter på 68 point. Hvert punkt blev mærket som '< 0', '0' eller et positivt heltal. Punktet mærket som '< 0' blev tildelt en værdi på '-1' af MAIA i beregningen. Forbedring i gennemsnitlig følsomhed i hele gitteret blev defineret som en stigning fra baseline på 7 eller flere dBs i alle 5 eller flere punkter af gitteret som helhed (68 point).

Del 2: Ændring fra basislinje i gennemsnitlig følsomhed af de 16 centrale locipunkter i 10-2 gitteret vurderet af MAIA mikroperimetri

MAIA mikroperimetri vurdering blev målt i dB ved hjælp af et 10-2 gitter på 68 point. Hvert punkt blev mærket som '< 0', '0' eller et positivt heltal. Punktet mærket som '< 0' blev tildelt en værdi på '-1' af MAIA i beregningen. Gennemsnitlig følsomhed i midtergitteret blev defineret som middelværdien i dB af de 16 punkter placeret i midten af ​​gitteret. Her indikerer negative værdier et fald i nethindens følsomhed.

Del 2: Ændring fra baseline i gennemsnitlig følsomhed af de 68 centrale locipunkter i 10-2 gitteret vurderet af MAIA mikroperimetri

MAIA mikroperimetri vurdering blev målt i dB ved hjælp af et 10-2 gitter på 68 point. Hvert punkt blev mærket som '< 0', '0' eller et positivt heltal. Punktet mærket som '< 0' blev tildelt en værdi på '-1' af MAIA i beregningen. Forbedring i gennemsnitlig ensitivitet i hele gitteret blev defineret som en stigning fra baseline på 7 eller flere dBs i alle 5 eller flere punkter i gitteret som helhed (68 point). Her indikerer negative værdier et fald i nethindens følsomhed.

Del 2: Ændring fra baseline i BCVA rapporteret som bogstaver

BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. BCVA blev rapporteret som antal bogstaver læst korrekt af deltageren ved hjælp af ETDRS-skalaen (fra 0 til 100 bogstaver). Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). En stigning i antallet af bogstaver læst korrekt betyder, at synet er forbedret. Her indikerer negative værdier et fald i BCVA.

Del 2: Ændring fra baseline i gennemsnitlig LLVA rapporteret som bogstaver

LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. LLVA blev rapporteret som antal bogstaver læst korrekt af deltageren ved hjælp af ETDRS-skalaen (fra 0 til 100 bogstaver). Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). En stigning i antallet af bogstaver læst korrekt betyder, at synet er forbedret. Her indikerer negative værdier et fald i LLVA.

Del 2: Procentdel af øjne med en stigning på ≥15 bogstaver fra baseline for BCVA

BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med en stigning på ≥15 bogstaver fra baseline for BCVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.

Del 2: Procentdel af øjne med en stigning på ≥15 bogstaver fra baseline for LLVA

LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med en stigning på ≥15 bogstaver fra baseline for LLVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.

Del 2: Procentdel af øjne med en stigning på ≥10 bogstaver fra baseline for BCVA

BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). En stigning i antallet af bogstaver læst korrekt betyder, at synet er forbedret. Procentdelen af ​​øjne med en stigning på ≥10 bogstaver fra baseline for BCVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.

Del 2: Procentdel af øjne med en stigning på ≥10 bogstaver fra baseline for LLVA

LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med en stigning på ≥10 bogstaver fra baseline for LLVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.

Del 2: Procentdel af øjne med en stigning på ≥5 bogstaver fra baseline for BCVA

BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med en stigning på ≥5 bogstaver fra baseline for BCVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.

Del 2: Procentdel af øjne med en stigning på ≥5 bogstaver fra baseline for LLVA

LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med en stigning på ≥5 bogstaver fra baseline for LLVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.

Del 2: Procentdel af øjne med et tab på ≥15 bogstaver fra baseline for BCVA

BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med et tab på ≥5 bogstaver fra baseline for BCVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.

Del 2: Procentdel af øjne med et tab på ≥15 bogstaver fra baseline for LLVA

LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med et tab på ≥15 bogstaver fra baseline for LLVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.

Del 2: Procentdel af øjne med et tab på ≥10 bogstaver fra baseline for BCVA

BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med et tab på ≥10 bogstaver fra baseline for BCVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.

Del 2: Procentdel af øjne med et tab på ≥10 bogstaver fra baseline for LLVA

LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med et tab på ≥10 bogstaver fra baseline for LLVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.

Del 2: Procentdel af øjne med et tab på ≥5 bogstaver fra baseline for BCVA

BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med et tab på ≥5 bogstaver fra baseline for BCVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.

Del 2: Procentdel af øjne med et tab på ≥5 bogstaver fra baseline for LLVA

LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med et tab på ≥5 bogstaver fra baseline for LLVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.

Del 2: Procentdel af øjne med ændring fra baseline >-5 bogstaver for BCVA

BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med en ændring fra baseline på ≥ -5 bogstaver for BCVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.

Del 2: Procentdel af øjne med ændring fra baseline >-5 bogstaver for LLVA

LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med en ændring fra baseline på ≥ -5 bogstaver for LLVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.

Del 2: Ændring fra baseline i volumen af ​​30-graders synshøjde vurderet af Octopus 900

Synsfelttest blev udført for at vurdere volumenet af 30-graders bakkesyn, rapporteret som dBs. RF=antal falsk positive svar + antal falsk negative svar/antal falsk positive præsentationer + antal falsk negative præsentationer*100. Hvis der er 0 svar, så er RF-værdi=0. RFpositive=antal falsk positive svar/antal falsk positive præsentationer*100. Hvis RF≤ 20% måling anses for at være pålidelig. Hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv ≤ 10 % anses måling også for at være pålidelig. Ellers, hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv > 10 %, eller RF > 25 %, er målingen ikke pålidelig. Kun pålidelige målinger blev inkluderet til analyse af dette resultatmål. Her indikerer negative værdier et fald i volumenet af 30-graders bakkesyn.

Del 2: Ændring fra baseline i volumen af ​​Full Field Hill of Vision vurderet af Octopus 900

Synsfeltstest blev udført for at vurdere volumenet af fuldt synsfelt for bakke, rapporteret som dBs. RF=antal falsk positive svar + antal falsk negative svar/antal falsk positive præsentationer + antal falsk negative præsentationer*100. Hvis der er 0 svar, så er RF-værdi=0. RFpositive=antal falsk positive svar/antal falsk positive præsentationer*100. Hvis RF≤ 20% måling anses for at være pålidelig. Hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv ≤ 10 % anses måling også for at være pålidelig. Ellers, hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv > 10 %, eller RF > 25 %, er målingen ikke pålidelig. Kun pålidelige målinger blev inkluderet til analyse af dette resultatmål. Her angiver negative værdier fald i volumen af ​​bakkesyn i fuld felt.