レトロウイルス挿入部位の方法論研究
2024年1月26日 更新者：Fondazione Telethon
Strimvelis™遺伝子治療で治療された被験者からのサンプルにおけるレトロウイルス挿入部位分析の有用性を調査するための方法論的研究
アデノシンデアミナーゼ (ADA) は、免疫系の発達と機能に関与する酵素です。
ADA が欠乏すると、致命的な遺伝性免疫障害である重度複合免疫不全症 (SCID) が発生します。
Strimvelis は、血液細胞に ADA 機能を挿入し、免疫機能障害などの ADA 酵素レベルの低下によって引き起こされる状態を停止または逆転させることを目的とした遺伝子治療です。
Strimvelis を投与された患者の長期的な経過観察を検討することが重要です。これには、特定の遺伝子の予期しない活性化 (発癌) につながる可能性がある特定の遺伝子の近くへの挿入のリスクの評価が含まれます。
この研究の目的は、Strimvelis が遺伝子配列のどこに挿入されたかを特定するための新しい技術の使用と、患者ケアへの潜在的な影響を評価することです。
この新しい技術は、レトロウイルス挿入部位 (RIS) 分析のための超音波リンカー媒介ポリメラーゼ連鎖反応 (SLiM-PCR) として知られています。
この研究では、以前の臨床試験または登録済み製品のいずれかで Strimvelis による治療を受けた ADA-SCID の小児または成人患者を少なくとも 15 人募集します。
15人の被験者がより早く募集された場合でも、研究の募集は最大2年間開かれたままになる場合があります.
研究への参加は最長 5 年間続きます。
合計 5 つの血液サンプルが各被験者からほぼ年 1 回の間隔で収集されます。
調査の概要
研究の種類
介入
段階
- フェーズ 4
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -以前にStrimvelisで治療されたADA-SCIDの男性または女性、小児科または成人の被験者。
- -署名されたインフォームドコンセント、または署名されたインフォームドコンセントを与えることができる 被験者の親または法定後見人。
除外基準:
- -治験責任医師の意見では、研究への参加が不適切になる、またはプロトコル要件への準拠を妨げる可能性がある付随条件の存在。
- プロトコルの要件に準拠する可能性は低い (つまり、 ほぼ年に 1 度の採血への出席）。
- 対象者の母国から欧州連合 (EU) 中央検査室への実行可能なサンプルの輸送は不可能です。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：基礎科学
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Strimvelis治療レシーバー
以前に Strimvelis を投与された ADA-SCID の約 15 人の被験者が分析に含まれ、各被験者から合計 5 つの血液サンプルがほぼ年間隔で収集されます。
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Strimvelis は、造血細胞系譜の ADA 機能を回復し、免疫学的症状を予防することを目的とした遺伝子治療です。
Strimvelis は、ヒト ADA 遺伝子を含むレトロウイルス ベクターで形質導入された、注入用のヒト骨髄由来造血幹細胞の分化 (CD) 34+ 細胞が豊富なクラスターです。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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平均存在量測定
時間枠：5年まで
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SLiM-PCR 法の正確さと精度は、コントロール挿入部位デオキシリボ核酸 (DNA) でスパイクされた Strimvelis で治療された被験者から採取された全血サンプルを使用して評価されます。
平均存在量は、すべての時点での被験者間、時点にわたる被験者内、および被験者内の時点内の同じサンプル間で計算されます。
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5年まで
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変動係数測定
時間枠：5年まで
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SLiM-PCR 法の正確さと精度は、コントロール挿入部位 DNA をスパイクした、Strimvelis で治療された被験者から採取された全血サンプルを使用して評価されます。
変動係数は、すべての時点での被験者間、時点にわたる被験者内、および被験者内の時点内の同じサンプル間で計算されます。
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5年まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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5%を超えるクローン存在量の測定
時間枠：5年まで
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被験者のサンプル中のクローンの存在量は、SLiM-PCR によって測定されます。存在量の推定値は、個々の断片化された DNA フラグメントの数と、リンカー シーケンス内の DNA バーコードの数から導き出されます。
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5年まで
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シャノン多様性指数測定
時間枠：5年まで
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シャノン多様性指数は、コミュニティ内の種の多様性を特徴付けるために一般的に使用される指数です。
被験者のサンプルのクローンの多様性は、シャノンの多様性を使用して決定されます。
シャノン多様性指数は、平均と変動係数を使用して要約されます。
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5年まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Fondazione Telethon、Fondazione Telethon
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年6月25日
一次修了 (実際)
2020年7月9日
研究の完了 (実際)
2020年7月9日
試験登録日
最初に提出
2017年10月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年10月11日
最初の投稿 (実際)
2017年10月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年1月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年1月26日
最終確認日
2023年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- STRIM-002
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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