筋萎縮性側索硬化症患者におけるペランパネルの安全性と忍容性
最も一般的な運動ニューロン疾患である筋萎縮性側索硬化症 (ALS) は、運動皮質、脳幹、および脊髄に影響を及ぼし、運動ニューロン死に至る致命的な進行性神経変性疾患です。 これは前部および外側の皮質脊髄路の壊滅的な疾患であり、症状の発症から死亡までの平均期間は約 3 年であり、5 年生存率は 5 分の 1 であり、10 年まで生存できるのはわずか 10% です。
神経細胞死経路の中で、興奮毒性メカニズムは最も重要なメカニズムであると考えられています。 AMPA 受容体は、脊髄運動ニューロンの高速興奮の主要なメディエーターであると考えられており、どこにでも発現しています。 AMPA受容体拮抗薬は、以前の動物研究でこの急性変性を防ぐことができました。
研究者らは、ALS と診断された患者における新しい AMPA 拮抗薬であるペランパネルの忍容性と安全性を研究することを目指しています。 選択的非競合的 AMPA 拮抗作用を有するペランパネル [2-(2-オキソ-1-フェニル-5-ピリジン-2-イル-1,2-ジヒドロピリジン-3-イル) ベンゾニトリル] は、てんかんに対して最近承認されました。 てんかんにおけるペランパネルを研究するさまざまな長期試験では、良好な忍容性プロファイルが示され、最も一般的な副作用は主にめまい、頭痛、傾眠でした. 筋萎縮性側索硬化症と診断されたAUBMCの神経科クリニックに来院するすべての患者は、研究の対象となります。 研究者は、治験審査委員会（IRB）の要件に従って、この研究に登録することに同意するすべての患者からインフォームドコンセントを取得します。 可能性、可能性、または明確なALSのEl Escorial基準を満たし、包含基準に適合する、男女および18歳以上の患者が募集されます。 被験者は、過去30日間リルゾールを開始してはならず、スクリーニングプロセスの少なくとも30日前からリルゾールの用量で安定していてはなりません。
漸増段階では、ペランパネルの用量は 1 週間ごとに 2 mg/日ずつ増加し、最大用量が 8 mg/日になります。 4週間で最大用量に達します。 治療段階の後にウォッシュアウト期間が続き、その間、用量は 5 日ごとに 2mg/日ずつ減量されます (合計 15 日間)。
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Beirut、レバノン、1107 2020
- Johnny S. Salameh
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- -筋萎縮性側索硬化症（ALS）のボランティアは、参加前の3年以内に、散発性または家族性のALSの可能性、可能性、または明確な状態であると診断されなければなりません 変更されたEl Escorial基準に従って
- -18〜80歳で、インフォームドコンセントを提供し、研究手順を順守できる
- 参加者は、スクリーニングの前に、リルゾールを少なくとも30日間開始していないか、リルゾールの安定した用量を少なくとも30日間服用していてはなりません（リルゾール未経験の参加者は研究で許可されています）
- 予測値の 50% 以上の遅い VC テスト
除外基準:
- -参加者がインフォームドコンセントを提供する能力を損なう可能性のある不安定な精神疾患、認知障害、または認知症の存在
- -エントリーから30日以内、またはトライアル中のいつでも、またはこのトライアルの30日以内またはその間の別の調査研究への登録中の任意の時点での実験的薬剤への暴露
- 授乳中、妊娠中または妊娠予定の女性
- -血清クレアチニンによって定義される腎不全>正常の上限の1.5倍
- 肝不全または異常な肝機能（ASTおよび/またはALTが正常範囲の上限の3倍を超える）
- 予測値の 50% 未満の遅い VC テスト
- QTc延長> 450ミリ秒のECG所見
- すでに気管切開を受けた患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：フィコンパ
1週間ごとに1日2mgずつ増量し、1日最大8mgまで服用します。
治療段階は 12 週間の安定用量で、その後 2 週間にわたるウォッシュアウト期間が続きます。
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1週間ごとに1日2mgずつ増量し、1日最大8mgまで服用します。
治療段階は 12 週間の安定用量で、その後 2 週間にわたるウォッシュアウト期間が続きます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全性と忍容性：薬物関連の副作用の発生率と重症度
時間枠：研究期間中、研究後 4 週間まで
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薬物関連の副作用の発生率と重症度
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研究期間中、研究後 4 週間まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有効性: ALSFRS-R スコアの変化によって測定
時間枠：研究期間中、研究後 4 週間まで
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ALS 機能評価尺度の変化によって測定される有効性 改訂 -ALSFRS-R スコア ALSFRS-R スコアは 12 項目で、合計スコアは 48 です (各項目のスコアは 4 段階)。 0 は重度の障害を表し、48 は正常なスコアです。
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研究期間中、研究後 4 週間まで
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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