근위축성 측삭 경화증 환자에서 Perampanel의 안전성 및 내약성
근위축성 측삭경화증(ALS)은 가장 흔한 운동 신경 질환으로 운동 피질, 뇌간 및 척수에 영향을 미치는 치명적인 진행성 신경 퇴행성 질환으로 운동 신경 세포 사멸을 초래합니다. 전측 및 외측 피질척수로에 발생하는 파괴적인 질병으로 증상 발현부터 사망까지 평균 3년, 5년 생존율이 1/5이고 10%만이 10년까지 생존할 수 있습니다.
신경세포 사멸경로 중에서 흥분독성 기전이 가장 중요한 기전으로 여겨진다. AMPA 수용체는 편재적으로 발현되는 척수 운동 뉴런의 빠른 흥분의 주요 매개체로 생각됩니다. AMPA 수용체 길항제는 이전 동물 연구에서 이러한 급성 변성을 예방할 수 있었습니다.
연구자들은 ALS 진단을 받은 환자에서 새로운 AMPA 길항제인 페람파넬의 내약성과 안전성을 연구하는 것을 목표로 합니다. 선택적 비경쟁적 AMPA 길항작용이 있는 Perampanel[2-(2-oxo-1-phenyl-5-pyridin-2-yl-1,2-dihydropyridin-3-yl) benzonitrile]은 최근 간질에 대해 승인되었습니다. 간질에서 페람파넬을 연구하는 다양한 장기 시험에서 유리한 내약성 프로파일이 나타났으며 가장 흔한 부작용은 주로 현기증, 두통 및 졸음이었습니다. 근위축성 측삭 경화증으로 진단된 AUBMC의 신경과 클리닉에 제시된 모든 환자가 연구 대상으로 간주됩니다. 조사자는 기관 검토 위원회(IRB) 요구 사항에 따라 이 연구에 등록하는 데 동의하는 모든 환자로부터 정보에 입각한 동의를 얻습니다. 가능성, 가능성 또는 확실한 ALS에 대한 El Escorial 기준을 충족하고 포함 기준에 맞는 성별 및 18세 이상의 환자를 모집합니다. 피험자는 지난 30일 동안 riluzole을 시작하거나 스크리닝 프로세스 전 최소 30일 동안 riluzole 용량을 안정적으로 사용해서는 안 됩니다.
적정 단계에서 페람파넬 용량은 1주일마다 2mg/일씩 증가하여 최대 용량 8mg/일에 도달합니다. 4주 만에 최대 복용량에 도달했습니다. 치료 단계 후에 휴약 기간이 뒤따르며, 이 기간 동안 용량은 5일마다 2mg/일씩 줄어듭니다(총 15일에 걸쳐).
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Beirut, 레바논, 1107 2020
- Johnny S. Salameh
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 근위축성 측삭 경화증(ALS) 지원자는 참여 전 3년 이내에 수정된 El Escorial 기준에 따라 산발성 또는 가족성 ALS가 가능하거나 가능성이 있거나 확실한 것으로 진단받아야 합니다.
- 18-80세, 정보에 입각한 동의를 제공하고 연구 절차를 준수할 수 있음
- 참가자는 스크리닝 전 최소 30일 동안 riluzole을 시작하지 않았거나 최소 30일 동안 riluzole의 안정적인 용량을 복용하지 않아야 합니다(riluzole-naive 참가자는 연구에 허용됨).
- 예측값의 50% 이상인 Slow VC 테스트
제외 기준:
- 정보에 입각한 동의를 제공하는 참가자의 능력을 손상시키는 불안정한 정신 질환, 인지 장애 또는 치매의 존재
- 등록 30일 이내 또는 시험 기간 중 언제든지 또는 이 시험 기간 중 또는 30일 이내의 다른 연구 연구에 등록하는 모든 실험 물질에 대한 노출
- 모유 수유 중이거나 임신 중이거나 임신을 계획 중인 여성
- 혈청 크레아티닌 > 정상 상한치의 1.5배로 정의되는 신부전
- 간 기능 부전 또는 비정상적인 간 기능(AST 및/또는 ALT가 정상 범위 상한의 3배 이상)
- 예측값의 50% 미만인 느린 VC 테스트
- QTc 연장의 ECG 소견 > 450ms
- 이미 기관절개술을 받은 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파이콤파
용량은 1주일마다 2mg/일씩 증량하여 최대 용량인 8mg/일에 도달합니다.
치료 단계는 12주 동안 안정한 용량을 투여한 후 2주에 걸쳐 워시아웃 기간을 갖습니다.
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용량은 1주일마다 2mg/일씩 증량하여 최대 용량인 8mg/일에 도달합니다.
치료 단계는 12주 동안 안정한 용량을 투여한 후 2주에 걸쳐 워시아웃 기간을 갖습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성 및 내약성: 약물 관련 부작용의 발생률 및 중증도
기간: 연구 기간 동안 연구 후 최대 4주
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약물 관련 부작용의 발생률 및 심각도
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연구 기간 동안 연구 후 최대 4주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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효능: ALSFRS-R 점수의 변화로 측정됨
기간: 연구 기간 동안 연구 후 최대 4주
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ALS Functional Rating Scale Revised -ALSFRS-R 점수의 변화로 측정한 효능 ALSFRS-R 점수는 총 48점(4점 척도의 각 항목 점수)으로 12개 항목입니다. 0은 심각한 장애를 나타내고 48은 정상 점수입니다.
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연구 기간 동안 연구 후 최대 4주
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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