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Norditropin®（ヌーナン症候群による低身長）の長期使用に関する市販後調査

2022年11月10日 更新者：Novo Nordisk A/S
この研究の目的は、ノルディトロピン®の長期使用に関する安全性と有効性に関する情報を収集することです。 -参加者は、通常の慣行に従って医療機関に通い、治験担当医師との合意に従って医療を受けます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (実際)

71

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 日本
      • Asahikawa, Hokkaido、日本、078-8510
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Fukuoka、日本、830-0011
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa、日本、216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa、日本、232-8555
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kyoto、日本、602-8566
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kyoto、日本、629-2261
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Maebashi-shi, Gunma、日本、371-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Miyazaki、日本、889-1692
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya, Aichi、日本、467-8602
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Niigata-shi, Niigata、日本、951 8520
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oita、日本、879-5593
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka、日本、534-0021
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka、日本、594-1101
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama-shi, Saitama、日本、330-8777
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sapporo, Hokkaido、日本、065-8611
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sendai-shi, Miyagi、日本、980 8574
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka、日本、431-3192
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tochigi、日本、329-0498
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo、日本、157 8535
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo、日本、160-8582
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo、日本、162-8666
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo、日本、183-8561
        • Novo Nordisk Investigational Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

合計60人の患者（以前に研究に登録された非ナイーブ患者で構成される：GHLIQUID-4020および日本でNoonanの適応症の承認後に登録されたナイーブ患者で構成される）がこの研究に含まれる予定です。

説明

包含基準:

  • 研究関連の活動の前に得られた署名済みのインフォームド コンセント (研究関連の活動は、プロトコルに従ったデータの記録に関連する手順です)。
  • 市販の Norditropin® による治療を開始するという決定は、この研究に患者を含めるという決定の前に、またそれとは別に、患者/法的に許容される代理人 (LAR) および担当医によって行われています。
  • ナイーブでない患者の場合。以前に研究に登録された患者：GHLIQUID-4020。
  • ナイーブな患者の場合。医師によって診断されたヌーナン症候群による低身長であり、ノルディトロピン®による治療を開始する決定が、患者/親および医師によってなされました。 治験実施施設では、承認日以降、最初の患者から順に全患者を登録します（連続登録制度）。
  • 男女、3歳以上、骨年齢：男性17歳未満/女性15歳未満。

除外基準:

  • -この研究への以前の参加。 参加は、この研究でインフォームド コンセントを与えたものとして定義されます。
  • 研究製品または関連製品に対する既知または疑いのあるアレルギー。
  • ナイーブ患者の場合、ヌーナン適応症の承認日より前に、ヌーナン症候群による低身長以外の適応症の治療のために成長ホルモン（GH）製品を投与された患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
Norditropin® (ナイーブな参加者)
未経験の参加者に対する Norditropin® の治療期間は最大 208 週間です。
薬：ソマトロピン
参加者は、市販の Norditropin® (ソマトロピン) で治療されます。
Norditropin® (非ナイーブ参加者)
未治療の参加者に対するノルディトロピン®の治療期間は、最大442週間です。
薬：ソマトロピン
参加者は、市販の Norditropin® (ソマトロピン) で治療されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
副作用（ADR）数
時間枠：0 ～ 208 週
イベント数
0 ～ 208 週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
重篤な副作用（SADR）件数
時間枠：0-208週
イベント数
0-208週
重大な有害事象（SAE）の数
時間枠：0-208週
イベント数
0-208週
心臓有害事象（AE）の数
時間枠：0-208週
イベント数
0-208週
非治療患者のインスリン様成長因子 I (IGF-I) の変化
時間枠：0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
Ng/mLで測定
0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
ナイーブ患者のインスリン様成長因子 I (IGF-I) の変化
時間枠：0、52、104、156、および 208 週
Ng/mLで測定
0、52、104、156、および 208 週
非治療患者のインスリン様成長因子 I 標準偏差スコア (IGF-I SDS) の変化
時間枠：0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
標準偏差 (SD) スコアとして提示
0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
ナイーブ患者のインスリン様成長因子 I 標準偏差スコア (IGF-I SDS) の変化
時間枠：0、52、104、156、および 208 週
SDスコアとして提示
0、52、104、156、および 208 週
非治療患者のヘモグロビン A1c (HbA1c) の変化
時間枠：0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
%で測定
0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
ナイーブ患者のヘモグロビン A1c (HbA1c) の変化
時間枠：0、52、104、156、および 208 週
%で測定
0、52、104、156、および 208 週
非治療患者のアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) の変化
時間枠：0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
IU/Lで測定
0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
ナイーブ患者のアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) の変化
時間枠：0、52、104、156、および 208 週
IU/Lで測定
0、52、104、156、および 208 週
非治療患者のアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）の変化
時間枠：0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
IU/Lで測定
0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
ナイーブ患者のアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）の変化
時間枠：0、52、104、156、および 208 週
IU/Lで測定
0、52、104、156、および 208 週
非治療患者の総コレステロール（T-CHO）の変化
時間枠：0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
Mg/dLで測定
0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
ナイーブ患者の総コレステロール (T-CHO) の変化
時間枠：0、52、104、156、および 208 週
Mg/dLで測定
0、52、104、156、および 208 週
非治療患者の高密度リポタンパク質コレステロール (HDL-C) の変化
時間枠：0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
Mg/dLで測定
0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
ナイーブ患者の高密度リポタンパク質コレステロール (HDL-C) の変化
時間枠：0、52、104、156、および 208 週
Mg/dLで測定
0、52、104、156、および 208 週
非治療患者の低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) の変化
時間枠：0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
Mg/dLで測定
0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
ナイーブ患者の低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) の変化
時間枠：0、52、104、156、および 208 週
Mg/dLで測定
0、52、104、156、および 208 週
非ナイーブ患者のトリグリセリド (TG) の変化
時間枠：0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
Mg/dLで測定
0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
ナイーブ患者のトリグリセリド (TG) の変化
時間枠：0、52、104、156、および 208 週
Mg/dLで測定
0、52、104、156、および 208 週
非ナイーブ患者の甲状腺刺激ホルモン（TSH）の変化
時間枠：0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
ΜU/mLで測定
0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
ナイーブ患者の甲状腺刺激ホルモン（TSH）の変化
時間枠：0、52、104、156、および 208 週
ΜU/mLで測定
0、52、104、156、および 208 週
非治療患者の遊離トリヨードサイロニン (FT-3) の変化
時間枠：0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
Pg/mLで測定
0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
ナイーブ患者の遊離トリヨードサイロニン (FT-3) の変化
時間枠：0、52、104、156、および 208 週
Pg/mLで測定
0、52、104、156、および 208 週
非ナイーブ患者の遊離チロキシン (FT-4) の変化
時間枠：0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
Ng/mLで測定
0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
ナイーブ患者の遊離サイロキシン（FT-4）の変化
時間枠：0、52、104、156、および 208 週
Ng/mLで測定
0、52、104、156、および 208 週
非治療患者の白血球 (WBC) の変化
時間枠：0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
Μ/Lで測定
0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
ナイーブ患者の白血球 (WBC) の変化
時間枠：0、52、104、156、および 208 週
Μ/Lで測定
0、52、104、156、および 208 週
非治療患者の血小板 (PLT) の変化
時間枠：0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
10^4/μLで測定
0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
ナイーブ患者の血小板 (PLT) の変化
時間枠：0、52、104、156、および 208 週
10^4/μLで測定
0、52、104、156、および 208 週
非ナイーブ患者の骨年齢 (BA) の変化
時間枠：0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
年で測定
0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
ナイーブ患者の骨年齢 (BA) の変化
時間枠：0、52、104、156、および 208 週
年で測定
0、52、104、156、および 208 週
非ナイーブ患者の骨年齢/暦年齢 (BA/CA) の変化
時間枠：0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
比率で表示
0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
ナイーブ患者の骨年齢/暦年齢 (BA/CA) の変化
時間枠：0、52、104、156、および 208 週
比率で表示
0、52、104、156、および 208 週
非ナイーブ患者の心電図 (ECG) の変化
時間枠：0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
ECG の変化の評価は、症例報告フォーム (CRF) に記録されたカテゴリ (正常、臨床的に重要でない異常、および臨床的に重要な異常) によって測定されます。
0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
ナイーブ患者の心電図 (ECG) の変化
時間枠：0、52、104、156、および 208 週
ECG の変化の評価は、CRF に記録されたカテゴリによって測定されます: 正常、臨床的に重要でない異常、および臨床的に重要な異常。
0、52、104、156、および 208 週
非ナイーブ患者の身長標準偏差スコア（HSDS）の変化
時間枠：0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
SDスコアとして提示
0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
ナイーブ患者の身長標準偏差スコア (HSDS) の変化
時間枠：0、52、104、156、および 208 週
SDスコアとして提示
0、52、104、156、および 208 週
非ナイーブ患者の身長速度標準偏差スコア (HVSDS)
時間枠：0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
SDスコアとして提示
0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
ナイーブ患者の身長速度標準偏差スコア (HVSDS)
時間枠：0、52、104、156、および 208 週
SDスコアとして提示
0、52、104、156、および 208 週
ナイーブでない患者の身長速度（HV）
時間枠：0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
Cm/年で測定
0、52、104、156、208、260、312、364、416、および 442 週
ナイーブ患者の身長速度 (HV)
時間枠：0、52、104、156、および 208 週
Cm/年で測定
0、52、104、156、および 208 週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novo Nordisk A/S

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年2月26日

一次修了 (実際)

2022年1月18日

研究の完了 (実際)

2022年1月18日

試験登録日

最初に提出

2018年1月31日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年2月9日

最初の投稿 (実際)

2018年2月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年11月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年11月10日

最終確認日

2022年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GHLIQUID-4358
  • U1111-1191-3084 (その他の識別子：World Health Organization (WHO))

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Novonordisk-trials.com での Novo Nordisk の開示義務によると、

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

ヌーナン症候群の臨床試験

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    希少疾患患者登録および自然史研究 - サンフォードにおける希少疾患の調整 (CoRDS)
    ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | もやもや病 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候... およびその他の条件
    アメリカ, オーストラリア

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