Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Obserwacja po wprowadzeniu do obrotu długoterminowego stosowania leku Norditropin® (niski wzrost spowodowany zespołem Noonana)

10 listopada 2022 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S
Celem tego badania jest zebranie informacji na temat bezpieczeństwa i skuteczności przy długotrwałym stosowaniu Norditropin®. Uczestnicy będą przebywać w placówce medycznej zgodnie ze zwykłą praktyką i otrzymają opiekę medyczną zgodnie z ustaleniami z lekarzem prowadzącym badanie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

71

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Asahikawa, Hokkaido, Japonia, 078-8510
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Fukuoka, Japonia, 830-0011
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Japonia, 216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Japonia, 232-8555
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kyoto, Japonia, 602-8566
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kyoto, Japonia, 629-2261
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Maebashi-shi, Gunma, Japonia, 371-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Miyazaki, Japonia, 889-1692
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya, Aichi, Japonia, 467-8602
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Niigata-shi, Niigata, Japonia, 951 8520
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oita, Japonia, 879-5593
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Japonia, 534-0021
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Japonia, 594-1101
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama-shi, Saitama, Japonia, 330-8777
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sapporo, Hokkaido, Japonia, 065-8611
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sendai-shi, Miyagi, Japonia, 980 8574
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka, Japonia, 431-3192
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tochigi, Japonia, 329-0498
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japonia, 157 8535
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japonia, 160-8582
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japonia, 162-8666
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japonia, 183-8561
        • Novo Nordisk Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Planuje się włączenie do tego badania łącznie 60 pacjentów (składających się z pacjentów nieleczonych wcześniej, którzy byli wcześniej włączeni do badania: GHLIQUID-4020 oraz pacjentów nieleczonych wcześniej włączonych po zatwierdzeniu wskazania Noonan w Japonii).

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podpisana świadoma zgoda uzyskana przed jakimikolwiek czynnościami związanymi z badaniem (czynności związane z badaniem to wszelkie procedury związane z rejestracją danych zgodnie z protokołem).
  • Decyzja o rozpoczęciu leczenia dostępnym w handlu produktem Norditropin® została podjęta przez pacjenta/Przedstawiciela Prawnego (LAR) i lekarza prowadzącego przed i niezależnie od decyzji o włączeniu pacjenta do tego badania.
  • Dla nie-naiwnych pacjentów; pacjentów, którzy byli wcześniej włączeni do badania: GHLIQUID-4020.
  • Dla pacjentów naiwnych; niskorosłość spowodowana zespołem Noonana zdiagnozowana przez lekarza i decyzja o rozpoczęciu leczenia Norditropin® została podjęta przez pacjenta/rodzica i lekarza. W ośrodkach badawczych wszyscy pacjenci będą rejestrowani kolejno od pierwszego pacjenta po dacie zatwierdzenia (system rejestracji sekwencyjnej).
  • Mężczyzna lub kobieta, 3 lata lub więcej, wiek kostny: mniej niż 17 lat dla mężczyzny / mniej niż 15 lat dla kobiety.

Kryteria wyłączenia:

  • Poprzedni udział w tym badaniu. Uczestnictwo definiuje się jako wyrażenie świadomej zgody w tym badaniu.
  • Znana lub podejrzewana alergia na badane produkty lub produkty pokrewne.
  • W przypadku pacjentów nieleczonych wcześniej, pacjenci, którzy otrzymywali produkty zawierające hormon wzrostu (GH) w leczeniu wskazania innego niż niski wzrost spowodowany zespołem Noonana przed datą zatwierdzenia wskazania Noonan.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Norditropin® (naiwni uczestnicy)
Okres leczenia Norditropin® dla uczestników naiwnych wyniesie do 208 tygodni.
Lek: Somatropina
Uczestnicy będą leczeni dostępnym w handlu produktem Norditropin® (somatropina) zgodnie z rutynową praktyką kliniczną według uznania lekarza prowadzącego.
Norditropin® (nie naiwni uczestnicy)
Okres leczenia Norditropin® dla uczestników nieleczonych wcześniej wyniesie do 442 tygodni.
Lek: Somatropina
Uczestnicy będą leczeni dostępnym w handlu produktem Norditropin® (somatropina) zgodnie z rutynową praktyką kliniczną według uznania lekarza prowadzącego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba działań niepożądanych leku (ADR)
Ramy czasowe: Tygodnie 0-208
Liczba zdarzeń
Tygodnie 0-208

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba poważnych działań niepożądanych leku (SADR)
Ramy czasowe: Tydzień 0-208
Liczba zdarzeń
Tydzień 0-208
Liczba poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Tydzień 0-208
Liczba zdarzeń
Tydzień 0-208
Liczba sercowych zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Tydzień 0-208
Liczba zdarzeń
Tydzień 0-208
Zmiana insulinopodobnego czynnika wzrostu I (IGF-I) u pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Mierzone w ng/ml
Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Zmiana insulinopodobnego czynnika wzrostu I (IGF-I) u nieleczonych wcześniej pacjentów
Ramy czasowe: Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Mierzone w ng/ml
Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Zmiana wyniku odchylenia standardowego insulinopodobnego czynnika wzrostu I (IGF-I SDS) u pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Przedstawiony jako wynik odchylenia standardowego (SD).
Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Zmiana wyniku odchylenia standardowego insulinopodobnego czynnika wzrostu I (IGF-I SDS) u pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Przedstawiony jako wynik SD
Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Zmiana stężenia hemoglobiny A1c (HbA1c) u pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Mierzone w %
Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Zmiana stężenia hemoglobiny A1c (HbA1c) u pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Mierzone w %
Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Zmiana aminotransferazy asparaginianowej (AST) u pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Mierzone w j.m./l
Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Zmiana aminotransferazy asparaginianowej (AST) u nieleczonych wcześniej pacjentów
Ramy czasowe: Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Mierzone w j.m./l
Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Zmiana aminotransferazy alaninowej (ALT) u pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Mierzone w j.m./l
Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Zmiana aminotransferazy alaninowej (ALT) u nieleczonych wcześniej pacjentów
Ramy czasowe: Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Mierzone w j.m./l
Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Zmiana całkowitego cholesterolu (T-CHO) u nieleczonych wcześniej pacjentów
Ramy czasowe: Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Mierzone w mg/dL
Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Zmiana całkowitego cholesterolu (T-CHO) u nieleczonych wcześniej pacjentów
Ramy czasowe: Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Mierzone w mg/dL
Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Zmiana stężenia cholesterolu lipoprotein o dużej gęstości (HDL-C) u pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Mierzone w mg/dL
Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Zmiana stężenia cholesterolu lipoprotein o dużej gęstości (HDL-C) u nieleczonych wcześniej pacjentów
Ramy czasowe: Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Mierzone w mg/dL
Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Zmiana stężenia cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C) u pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Mierzone w mg/dL
Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Zmiana stężenia cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C) u nieleczonych wcześniej pacjentów
Ramy czasowe: Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Mierzone w mg/dL
Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Zmiana stężenia triglicerydów (TG) u pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Mierzone w mg/dL
Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Zmiana stężenia triglicerydów (TG) u pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Mierzone w mg/dL
Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Zmiana hormonu tyreotropowego (TSH) u nieleczonych pacjentów
Ramy czasowe: Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Mierzone w μU/ml
Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Zmiana hormonu tyreotropowego (TSH) u nieleczonych wcześniej pacjentów
Ramy czasowe: Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Mierzone w μU/ml
Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Zmiana stężenia wolnej trójjodotyroniny (FT-3) u pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Mierzone w pg/ml
Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Zmiana wolnej trójjodotyroniny (FT-3) u pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Mierzone w pg/ml
Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Zmiana stężenia wolnej tyroksyny (FT-4) u pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Mierzone w ng/ml
Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Zmiana stężenia wolnej tyroksyny (FT-4) u pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Mierzone w ng/ml
Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Zmiana liczby białych krwinek (WBC) u pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Mierzone w μ/L
Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Zmiana liczby białych krwinek (WBC) u pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Mierzone w μ/L
Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Zmiana liczby płytek krwi (PLT) u pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Mierzone w 10^4/μL
Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Zmiana liczby płytek krwi (PLT) u pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Mierzone w 10^4/μL
Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Zmiana wieku kostnego (BA) u pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Mierzone w roku
Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Zmiana wieku kostnego (BA) u nieleczonych pacjentów
Ramy czasowe: Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Mierzone w roku
Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Zmiana wieku kostnego/wieku chronologicznego (BA/CA) u pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Przedstawiony jako stosunek
Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Zmiana wieku kostnego/wieku chronologicznego (BA/CA) u pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Przedstawiony jako stosunek
Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Zmiana w elektrokardiogramie (EKG) u pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Ocenę zmiany w EKG mierzy się kategoriami zapisanymi w formularzach opisów przypadków (CRF): prawidłowy, nieprawidłowy nieistotny klinicznie i nieprawidłowy istotny klinicznie.
Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Zmiana w elektrokardiogramie (EKG) u nieleczonych wcześniej pacjentów
Ramy czasowe: Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Ocenę zmiany w EKG mierzy się kategoriami zapisanymi w CRF: norma, nieprawidłowość nieistotna klinicznie i nieprawidłowość istotna klinicznie.
Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Zmiana wyniku odchylenia standardowego wzrostu (HSDS) u pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Przedstawiony jako wynik SD
Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Zmiana wyniku odchylenia standardowego wzrostu (HSDS) u pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Przedstawiony jako wynik SD
Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Wskaźnik odchylenia standardowego prędkości wzrostu (HVSDS) dla pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Przedstawiony jako wynik SD
Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Wskaźnik odchylenia standardowego prędkości wzrostu (HVSDS) dla pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Przedstawiony jako wynik SD
Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Szybkość wzrastania (HV) dla pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Mierzona w cm/rok
Tygodnie 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 i 442 tygodnie
Prędkość wzrostu (HV) dla pacjentów nieleczonych wcześniej
Ramy czasowe: Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień
Mierzona w cm/rok
Tydzień 0, 52, 104, 156 i 208 tydzień

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 lutego 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 stycznia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 stycznia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 stycznia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 lutego 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 lutego 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 listopada 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 listopada 2022

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GHLIQUID-4358
  • U1111-1191-3084 (Inny identyfikator: World Health Organization (WHO))

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Zgodnie ze zobowiązaniem Novo Nordisk do ujawniania informacji na stronie novonordisk-trials.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom Noonana

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahrain

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj