Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Vigilancia posterior a la comercialización del uso a largo plazo con Norditropin® (baja estatura debido al síndrome de Noonan)

10 de noviembre de 2022 actualizado por: Novo Nordisk A/S
El propósito de este estudio es recopilar información sobre la seguridad y la eficacia para el uso a largo plazo de Norditropin®. Los participantes asistirán a la institución médica de acuerdo con la práctica habitual y recibirán atención médica, según lo acordado con el médico del estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

71

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Japón
      • Asahikawa, Hokkaido, Japón, 078-8510
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Fukuoka, Japón, 830-0011
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Japón, 216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Japón, 232-8555
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kyoto, Japón, 602-8566
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kyoto, Japón, 629-2261
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Maebashi-shi, Gunma, Japón, 371-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Miyazaki, Japón, 889-1692
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya, Aichi, Japón, 467-8602
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Niigata-shi, Niigata, Japón, 951 8520
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oita, Japón, 879-5593
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Japón, 534-0021
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Japón, 594-1101
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama-shi, Saitama, Japón, 330-8777
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sapporo, Hokkaido, Japón, 065-8611
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sendai-shi, Miyagi, Japón, 980 8574
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka, Japón, 431-3192
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tochigi, Japón, 329-0498
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japón, 157 8535
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japón, 160-8582
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japón, 162-8666
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japón, 183-8561
        • Novo Nordisk Investigational Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Se planea incluir en este estudio a un total de 60 pacientes (que consisten en pacientes no ingenuos que se inscribieron previamente en el estudio: GHLIQUID-4020 y pacientes ingenuos inscritos después de la aprobación de la indicación de Noonan en Japón).

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento informado firmado obtenido antes de cualquier actividad relacionada con el estudio (las actividades relacionadas con el estudio son cualquier procedimiento relacionado con el registro de datos de acuerdo con el protocolo).
  • La decisión de iniciar el tratamiento con Norditropin® disponible comercialmente fue tomada por el paciente/representante legalmente aceptable (LAR) y el médico tratante antes e independientemente de la decisión de incluir al paciente en este estudio.
  • Para pacientes no ingenuos; pacientes que se inscribieron previamente en el estudio: GHLIQUID-4020.
  • Para pacientes ingenuos; baja estatura debido al síndrome de Noonan diagnosticado por el médico y el paciente/padre y el médico han tomado la decisión de iniciar el tratamiento con Norditropin®. En los sitios de estudio, todos los pacientes se registrarán consecutivamente desde el primer paciente después de la fecha de aprobación (sistema de registro consecutivo).
  • Hombre o mujer, de 3 años o más, edad ósea: menos de 17 años para hombres / menos de 15 años para mujeres.

Criterio de exclusión:

  • Participación previa en este estudio. La participación se define como haber dado su consentimiento informado en este estudio.
  • Alergia conocida o sospechada a los productos del estudio o productos relacionados.
  • En el caso de pacientes naïve, pacientes que hayan recibido productos de la hormona del crecimiento (GH) para el tratamiento de una indicación distinta a la baja estatura debido al síndrome de Noonan antes de la fecha de aprobación de la indicación de Noonan.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Norditropin® (participantes ingenuos)
El período de tratamiento de Norditropin® para participantes ingenuos será de hasta 208 semanas.
Droga: Somatropina
Los participantes serán tratados con Norditropin® (somatropina) comercialmente disponible de acuerdo con la práctica clínica habitual a discreción del médico tratante.
Norditropin® (participantes no ingenuos)
El período de tratamiento de Norditropin® para participantes no ingenuos será de hasta 442 semanas.
Droga: Somatropina
Los participantes serán tratados con Norditropin® (somatropina) comercialmente disponible de acuerdo con la práctica clínica habitual a discreción del médico tratante.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de reacciones adversas a medicamentos (RAM)
Periodo de tiempo: Semanas 0-208
Conteo de eventos
Semanas 0-208

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de reacciones adversas graves a medicamentos (RASD)
Periodo de tiempo: Semana 0-208
Conteo de eventos
Semana 0-208
Número de eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Semana 0-208
Conteo de eventos
Semana 0-208
Número de eventos adversos cardíacos (EA)
Periodo de tiempo: Semana 0-208
Conteo de eventos
Semana 0-208
Cambio en el factor de crecimiento similar a la insulina I (IGF-I) para pacientes no ingenuos
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Medido en ng/mL
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Cambio en el factor de crecimiento similar a la insulina I (IGF-I) para pacientes naïve
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Medido en ng/mL
Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Cambio en la puntuación de desviación estándar del factor de crecimiento I similar a la insulina (IGF-I SDS) para pacientes no ingenuos
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Presentado como puntuación de desviación estándar (DE)
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Cambio en la puntuación de desviación estándar del factor de crecimiento I similar a la insulina (IGF-I SDS) para pacientes sin tratamiento previo
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Presentado como puntuación SD
Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Cambio en la hemoglobina A1c (HbA1c) para pacientes no ingenuos
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Medido en %
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Cambio en la hemoglobina A1c (HbA1c) para pacientes naïve
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Medido en %
Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Cambio en la aspartato aminotransferasa (AST) para pacientes no ingenuos
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Medido en UI/L
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Cambio en la aspartato aminotransferasa (AST) para pacientes naïve
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Medido en UI/L
Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Cambio en la alanina aminotransferasa (ALT) para pacientes no ingenuos
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Medido en UI/L
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Cambio en la alanina aminotransferasa (ALT) para pacientes naïve
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Medido en UI/L
Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Cambio en el colesterol total (T-CHO) para pacientes no ingenuos
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Medido en mg/dL
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Cambio en el colesterol total (T-CHO) para pacientes naïve
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Medido en mg/dL
Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Cambio en el colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL-C) para pacientes no ingenuos
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Medido en mg/dL
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Cambio en el colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL-C) para pacientes naïve
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Medido en mg/dL
Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Cambio en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) para pacientes no ingenuos
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Medido en mg/dL
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Cambio en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) para pacientes naïve
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Medido en mg/dL
Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Cambio en los triglicéridos (TG) para pacientes no ingenuos
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Medido en mg/dL
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Cambio en los triglicéridos (TG) para pacientes naïve
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Medido en mg/dL
Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Cambio en la hormona estimulante de la tiroides (TSH) para pacientes no ingenuos
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Medido en μU/mL
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Cambio en la hormona estimulante de la tiroides (TSH) para pacientes naïve
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Medido en μU/mL
Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Cambio en la triyodotironina libre (FT-3) para pacientes no ingenuos
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Medido en pg/mL
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Cambio en la triyodotironina libre (FT-3) para pacientes naïve
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Medido en pg/mL
Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Cambio en la tiroxina libre (FT-4) para pacientes no ingenuos
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Medido en ng/mL
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Cambio en la tiroxina libre (FT-4) para pacientes naïve
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Medido en ng/mL
Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Cambio en los glóbulos blancos (WBC) para pacientes no ingenuos
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Medido en μ/L
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Cambio en los glóbulos blancos (WBC) para pacientes naïve
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Medido en μ/L
Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Cambio en plaquetas (PLT) para pacientes no ingenuos
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Medido en 10^4/μL
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Cambio en plaquetas (PLT) para pacientes naïve
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Medido en 10^4/μL
Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Cambio en la edad ósea (BA) para pacientes no ingenuos
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Medido en año
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Cambio en la edad ósea (BA) para pacientes naïve
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Medido en año
Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Cambio en la edad ósea/edad cronológica (BA/CA) para pacientes no ingenuos
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Presentado como proporción
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Cambio en la edad ósea/edad cronológica (BA/CA) para pacientes naïve
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Presentado como proporción
Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Cambio en el electrocardiograma (ECG) para pacientes no ingenuos
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
La evaluación del cambio en el ECG se mide por categorías registradas en los formularios de informe de casos (CRF): normal, anormal no clínicamente significativo y anormal clínicamente significativo.
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Cambio en el electrocardiograma (ECG) para pacientes naïve
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
La evaluación del cambio en el ECG se mide por categorías registradas en los CRF: normal, anormal no clínicamente significativo y anormal clínicamente significativo.
Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Cambio en la puntuación de desviación estándar de altura (HSDS) para pacientes no ingenuos
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Presentado como puntuación SD
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Cambio en la puntuación de desviación estándar de altura (HSDS) para pacientes naïve
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Presentado como puntuación SD
Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Puntaje de desviación estándar de velocidad de altura (HVSDS) para pacientes no ingenuos
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Presentado como puntuación SD
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Puntaje de desviación estándar de velocidad de altura (HVSDS) para pacientes naïve
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Presentado como puntuación SD
Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Velocidad de altura (HV) para pacientes no ingenuos
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Medido en cm/año
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 y 442 semanas
Velocidad de altura (HV) para pacientes naïve
Periodo de tiempo: Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas
Medido en cm/año
Semanas 0, 52, 104, 156 y 208 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novo Nordisk A/S

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

26 de febrero de 2018

Finalización primaria (Actual)

18 de enero de 2022

Finalización del estudio (Actual)

18 de enero de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de enero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de febrero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

19 de febrero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de noviembre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de noviembre de 2022

Última verificación

1 de noviembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GHLIQUID-4358
  • U1111-1191-3084 (Otro identificador: World Health Organization (WHO))

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

De acuerdo con el compromiso de divulgación de Novo Nordisk en novonordisk-trials.com

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Síndrome de Noonan

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Australia

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir