Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Postmarketingový dohled nad dlouhodobým užíváním přípravku Norditropin® (nízký vzrůst v důsledku Noonanova syndromu)

10. listopadu 2022 aktualizováno: Novo Nordisk A/S
Účelem této studie je shromáždit informace o bezpečnosti a účinnosti při dlouhodobém užívání přípravku Norditropin®. Účastníci budou docházet do zdravotnického zařízení podle obvyklé praxe a bude jim poskytnuta lékařská péče po dohodě s lékařem studie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

71

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Asahikawa, Hokkaido, Japonsko, 078-8510
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Fukuoka, Japonsko, 830-0011
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Japonsko, 216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Japonsko, 232-8555
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kyoto, Japonsko, 602-8566
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kyoto, Japonsko, 629-2261
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Maebashi-shi, Gunma, Japonsko, 371-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Miyazaki, Japonsko, 889-1692
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya, Aichi, Japonsko, 467-8602
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Niigata-shi, Niigata, Japonsko, 951 8520
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oita, Japonsko, 879-5593
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Japonsko, 534-0021
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Japonsko, 594-1101
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama-shi, Saitama, Japonsko, 330-8777
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sapporo, Hokkaido, Japonsko, 065-8611
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sendai-shi, Miyagi, Japonsko, 980 8574
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka, Japonsko, 431-3192
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tochigi, Japonsko, 329-0498
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japonsko, 157 8535
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japonsko, 160-8582
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japonsko, 162-8666
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japonsko, 183-8561
        • Novo Nordisk Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Do této studie se plánuje zahrnutí celkem 60 pacientů (skládajících se z neléčených pacientů, kteří byli dříve zařazeni do studie: GHLIQUID-4020 a naivních pacientů zařazených po schválení indikace Noonan v Japonsku).

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný informovaný souhlas získaný před jakýmikoli činnostmi souvisejícími se studií (činnostmi souvisejícími se studií se rozumí jakýkoli postup související se záznamem dat podle protokolu).
  • Rozhodnutí zahájit léčbu komerčně dostupným Norditropinem® bylo učiněno pacientem/právně přijatelným zástupcem (LAR) a ošetřujícím lékařem před a nezávisle na rozhodnutí zařadit pacienta do této studie.
  • Pro nenaivní pacienty; pacientů, kteří byli dříve zařazeni do studie: GHLIQUID-4020.
  • Pro naivní pacienty; malý vzrůst v důsledku Noonanova syndromu diagnostikovaného lékařem a rozhodnutí zahájit léčbu přípravkem Norditropin® učinili pacient/rodič a lékař. V místech studie budou všichni pacienti registrováni postupně od prvního pacienta po datu schválení (systém konsekutivně registrovaných).
  • Muž nebo žena, 3 roky nebo starší, kostní věk: méně než 17 let pro muže / méně než 15 let pro ženy.

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí účast na této studii. Účast je definována jako poskytnutí informovaného souhlasu v této studii.
  • Známá nebo předpokládaná alergie na studované produkty nebo příbuzné produkty.
  • V případě dosud neléčených pacientů, pacientů, kteří před datem schválení indikace Noonan dostávali přípravky s růstovým hormonem (GH) pro léčbu jiné indikace než malého vzrůstu v důsledku Noonanova syndromu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Norditropin® (naivní účastníci)
Doba léčby přípravkem Norditropin® pro naivní účastníky bude až 208 týdnů.
Lék: Somatropin
Účastníci budou léčeni komerčně dostupným Norditropinem® (somatropinem) podle běžné klinické praxe podle uvážení ošetřujícího lékaře.
Norditropin® (nenaivní účastníci)
Doba léčby přípravkem Norditropin® pro nenaivní účastníky bude až 442 týdnů.
Lék: Somatropin
Účastníci budou léčeni komerčně dostupným Norditropinem® (somatropinem) podle běžné klinické praxe podle uvážení ošetřujícího lékaře.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích účinků (ADR)
Časové okno: Týdny 0-208
Počet událostí
Týdny 0-208

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet závažných nežádoucích účinků (SADR)
Časové okno: Týden 0-208
Počet událostí
Týden 0-208
Počet závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Týden 0-208
Počet událostí
Týden 0-208
Počet srdečních nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: Týden 0-208
Počet událostí
Týden 0-208
Změna inzulinu podobného růstového faktoru I (IGF-I) u dosud neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Měřeno v ng/mL
Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Změna inzulinu podobného růstového faktoru I (IGF-I) u dosud neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Měřeno v ng/mL
Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Změna ve skóre směrodatné odchylky inzulinu podobného růstového faktoru I (IGF-I SDS) u dosud neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Prezentováno jako skóre standardní odchylky (SD).
Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Změna skóre standardní odchylky inzulinu podobného růstového faktoru I (IGF-I SDS) u naivních pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Prezentováno jako skóre SD
Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Změna hemoglobinu A1c (HbA1c) u dosud neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Měřeno v %
Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Změna hemoglobinu A1c (HbA1c) u dosud neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Měřeno v %
Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Změna aspartátaminotransferázy (AST) u dosud neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Měřeno v IU/L
Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Změna aspartátaminotransferázy (AST) u dosud neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Měřeno v IU/L
Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Změna alaninaminotransferázy (ALT) u dosud neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Měřeno v IU/L
Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Změna alaninaminotransferázy (ALT) u dosud neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Měřeno v IU/L
Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Změna celkového cholesterolu (T-CHO) u dosud neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Měřeno v mg/dl
Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Změna celkového cholesterolu (T-CHO) u dosud neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Měřeno v mg/dl
Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Změna cholesterolu s vysokou hustotou lipoproteinů (HDL-C) u neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Měřeno v mg/dl
Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Změna cholesterolu s vysokou hustotou lipoproteinů (HDL-C) u naivních pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Měřeno v mg/dl
Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Změna cholesterolu v lipoproteinech s nízkou hustotou (LDL-C) u dosud neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Měřeno v mg/dl
Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Změna cholesterolu s nízkou hustotou lipoproteinů (LDL-C) u naivních pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Měřeno v mg/dl
Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Změna triglyceridů (TG) u dosud neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Měřeno v mg/dl
Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Změna triglyceridů (TG) u dosud neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Měřeno v mg/dl
Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Změna tyreoidálního stimulačního hormonu (TSH) u dosud neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Měřeno v μU/mL
Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Změna tyreoidálního stimulačního hormonu (TSH) u naivních pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Měřeno v μU/mL
Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Změna volného trijodtyroninu (FT-3) u dosud neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Měřeno v pg/ml
Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Změna volného trijodtyroninu (FT-3) u dosud neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Měřeno v pg/ml
Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Změna volného tyroxinu (FT-4) u dosud neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Měřeno v ng/mL
Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Změna volného tyroxinu (FT-4) u naivních pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Měřeno v ng/mL
Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Změna počtu bílých krvinek (WBC) u dosud neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Měřeno v μ/L
Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Změna počtu bílých krvinek (WBC) u naivních pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Měřeno v μ/L
Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Změna počtu krevních destiček (PLT) u dosud neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Měřeno v 10^4/μL
Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Změna počtu krevních destiček (PLT) u dosud neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Měřeno v 10^4/μL
Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Změna kostního věku (BA) u dosud neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Měřeno v roce
Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Změna kostního věku (BA) u naivních pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Měřeno v roce
Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Změna kostního věku/chronologického věku (BA/CA) u dosud neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Prezentováno jako poměr
Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Změna kostního věku/chronologického věku (BA/CA) u dosud neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Prezentováno jako poměr
Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Změna na elektrokardiogramu (EKG) u dosud neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Hodnocení změny na EKG se měří podle kategorií zaznamenaných ve formulářích kazuistiky (CRF): normální, abnormální, klinicky nevýznamné a abnormální klinicky významné.
Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Změna na elektrokardiogramu (EKG) u dosud neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Hodnocení změny na EKG se měří podle kategorií zaznamenaných v CRF: normální, abnormální, klinicky nevýznamné a abnormální klinicky významné.
Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Změna skóre směrodatné odchylky výšky (HSDS) u dosud neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Prezentováno jako skóre SD
Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Změna skóre směrodatné odchylky výšky (HSDS) u dosud neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Prezentováno jako skóre SD
Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Skóre směrodatné odchylky rychlosti výšky (HVSDS) pro neléčené pacienty
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Prezentováno jako skóre SD
Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Skóre směrodatné odchylky rychlosti výšky (HVSDS) pro naivní pacienty
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Prezentováno jako skóre SD
Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Výšková rychlost (HV) u neléčených pacientů
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Měřeno v cm/rok
Týdny 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 a 442 týdnů
Výšková rychlost (HV) pro naivní pacienty
Časové okno: Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů
Měřeno v cm/rok
Týdny 0, 52, 104, 156 a 208 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novo Nordisk A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. února 2018

Primární dokončení (Aktuální)

18. ledna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

18. ledna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. ledna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. února 2018

První zveřejněno (Aktuální)

19. února 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. listopadu 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. listopadu 2022

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GHLIQUID-4358
  • U1111-1191-3084 (Jiný identifikátor: World Health Organization (WHO))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Podle závazku společnosti Novo Nordisk zveřejňovat informace na webu novonordisk-trials.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Noonanův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Venezuela

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit