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Vigilância pós-comercialização no uso prolongado com Norditropin® (baixa estatura devido à síndrome de Noonan)

10 de novembro de 2022 atualizado por: Novo Nordisk A/S
O objetivo deste estudo é coletar informações sobre segurança e eficácia para uso prolongado de Norditropin®. Os participantes comparecerão à instituição médica de acordo com a prática usual e receberão atendimento médico, conforme acordado com o médico do estudo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

71

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Japão
      • Asahikawa, Hokkaido, Japão, 078-8510
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Fukuoka, Japão, 830-0011
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Japão, 216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Japão, 232-8555
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kyoto, Japão, 602-8566
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kyoto, Japão, 629-2261
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Maebashi-shi, Gunma, Japão, 371-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Miyazaki, Japão, 889-1692
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya, Aichi, Japão, 467-8602
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Niigata-shi, Niigata, Japão, 951 8520
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oita, Japão, 879-5593
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Japão, 534-0021
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Japão, 594-1101
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama-shi, Saitama, Japão, 330-8777
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sapporo, Hokkaido, Japão, 065-8611
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sendai-shi, Miyagi, Japão, 980 8574
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka, Japão, 431-3192
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tochigi, Japão, 329-0498
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japão, 157 8535
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japão, 160-8582
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japão, 162-8666
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japão, 183-8561
        • Novo Nordisk Investigational Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Um total de 60 pacientes (consistindo de pacientes não virgens que foram previamente inscritos no estudo: GHLIQUID-4020 e pacientes virgens inscritos após a aprovação da indicação de Noonan no Japão) estão planejados para serem incluídos neste estudo.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Termo de consentimento livre e esclarecido assinado antes de quaisquer atividades relacionadas ao estudo (atividades relacionadas ao estudo são qualquer procedimento relacionado ao registro de dados de acordo com o protocolo).
  • A decisão de iniciar o tratamento com Norditropin® disponível comercialmente foi tomada pelo paciente/Representante Legalmente Aceitável (LAR) e pelo médico assistente antes e independentemente da decisão de incluir o paciente neste estudo.
  • Para pacientes não ingênuos; pacientes que foram previamente incluídos no estudo: GHLIQUID-4020.
  • Para pacientes ingênuos; baixa estatura devido à síndrome de Noonan diagnosticada pelo médico e a decisão de iniciar o tratamento com Norditropin® foi tomada pelo paciente/pais e pelo médico. Nos locais de estudo, todos os pacientes serão registrados consecutivamente a partir do primeiro paciente após a data de aprovação (sistema de registro consecutivo).
  • Homem ou mulher, 3 anos ou mais, idade óssea: menos de 17 anos para homens / menos de 15 anos para mulheres.

Critério de exclusão:

  • Participação anterior neste estudo. A participação é definida como o consentimento informado neste estudo.
  • Alergia conhecida ou suspeita aos produtos do estudo ou produtos relacionados.
  • No caso de pacientes virgens de tratamento, pacientes que receberam produtos de hormônio do crescimento (GH) para tratamento de outras indicações além da baixa estatura devido à síndrome de Noonan antes da data de aprovação da indicação de Noonan.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Norditropin® (participantes ingênuos)
O período de tratamento de Norditropin® para participantes virgens será de até 208 semanas.
Medicamento: Somatropina
Os participantes serão tratados com Norditropin® (somatropina) disponível comercialmente de acordo com a prática clínica de rotina a critério do médico assistente.
Norditropin® (participantes não ingênuos)
O período de tratamento de Norditropin® para participantes não virgens será de até 442 semanas.
Medicamento: Somatropina
Os participantes serão tratados com Norditropin® (somatropina) disponível comercialmente de acordo com a prática clínica de rotina a critério do médico assistente.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de reações adversas a medicamentos (RAM)
Prazo: Semanas 0-208
Contagem de eventos
Semanas 0-208

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de reações adversas graves a medicamentos (SADR)
Prazo: Semana 0-208
Contagem de eventos
Semana 0-208
Número de eventos adversos graves (SAE)
Prazo: Semana 0-208
Contagem de eventos
Semana 0-208
Número de eventos adversos cardíacos (EA)
Prazo: Semana 0-208
Contagem de eventos
Semana 0-208
Alteração no fator de crescimento semelhante à insulina I (IGF-I) para pacientes não virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Medido em ng/mL
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Alteração no fator de crescimento semelhante à insulina I (IGF-I) para pacientes virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Medido em ng/mL
Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Alteração na pontuação do desvio padrão do fator de crescimento semelhante à insulina I (IGF-I SDS) para pacientes não virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Apresentado como pontuação de desvio padrão (DP)
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Alteração na pontuação do desvio padrão do fator de crescimento semelhante à insulina I (IGF-I SDS) para pacientes virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Apresentado como pontuação SD
Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Alteração na hemoglobina A1c (HbA1c) para pacientes não virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Medido em %
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Alteração na hemoglobina A1c (HbA1c) para pacientes virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Medido em %
Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Alteração na aspartato aminotransferase (AST) para pacientes não virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Medido em UI/L
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Alteração na aspartato aminotransferase (AST) para pacientes virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Medido em UI/L
Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Alteração na alanina aminotransferase (ALT) para pacientes não virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Medido em UI/L
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Alteração na alanina aminotransferase (ALT) para pacientes virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Medido em UI/L
Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Alteração no colesterol total (T-CHO) para pacientes não virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Medido em mg/dL
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Alteração no colesterol total (T-CHO) para pacientes virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Medido em mg/dL
Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Alteração no colesterol de lipoproteína de alta densidade (HDL-C) para pacientes não virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Medido em mg/dL
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Alteração no colesterol de lipoproteína de alta densidade (HDL-C) para pacientes virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Medido em mg/dL
Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Alteração no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) para pacientes não virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Medido em mg/dL
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Alteração no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) para pacientes virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Medido em mg/dL
Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Alteração nos triglicerídeos (TG) para pacientes não virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Medido em mg/dL
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Alteração nos triglicerídeos (TG) para pacientes virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Medido em mg/dL
Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Alteração no hormônio de estimulação da tireoide (TSH) para pacientes não virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Medido em μU/mL
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Alteração no hormônio de estimulação da tireoide (TSH) para pacientes virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Medido em μU/mL
Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Alteração na triiodotironina livre (FT-3) para pacientes não virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Medido em pg/mL
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Alteração na triiodotironina livre (FT-3) para pacientes virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Medido em pg/mL
Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Alteração na tiroxina livre (FT-4) para pacientes não virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Medido em ng/mL
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Alteração na tiroxina livre (FT-4) para pacientes virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Medido em ng/mL
Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Alteração nos glóbulos brancos (WBC) para pacientes não virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Medido em μ/L
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Alteração nos glóbulos brancos (WBC) para pacientes virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Medido em μ/L
Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Alteração de plaquetas (PLT) para pacientes não virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Medido em 10^4/μL
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Alteração de plaquetas (PLT) para pacientes virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Medido em 10^4/μL
Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Mudança na idade óssea (BA) para pacientes não virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Medido em ano
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Mudança na idade óssea (BA) para pacientes virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Medido em ano
Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Mudança na idade óssea/idade cronológica (BA/CA) para pacientes não virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Apresentado como proporção
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Mudança na idade óssea/idade cronológica (BA/CA) para pacientes virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Apresentado como proporção
Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Alteração no eletrocardiograma (ECG) para pacientes não ingênuos
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
A avaliação da alteração no ECG é medida por categorias registradas nos formulários de relato de caso (CRFs): normal, anormal não clinicamente significativo e anormal clinicamente significativo.
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Alteração no eletrocardiograma (ECG) para pacientes virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
A avaliação da alteração no ECG é medida por categorias registradas nos CRFs: normal, anormal não clinicamente significativo e anormal clinicamente significativo.
Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Mudança na pontuação de desvio padrão de altura (HSDS) para pacientes não virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Apresentado como pontuação SD
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Mudança na pontuação de desvio padrão de altura (HSDS) para pacientes virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Apresentado como pontuação SD
Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Escore de desvio padrão de velocidade de altura (HVSDS) para pacientes não virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Apresentado como pontuação SD
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Escore de desvio padrão de velocidade de altura (HVSDS) para pacientes virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Apresentado como pontuação SD
Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Velocidade de altura (HV) para pacientes não ingênuos
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Medida em cm/ano
Semanas 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 semanas
Velocidade de altura (HV) para pacientes virgens
Prazo: Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas
Medida em cm/ano
Semanas 0, 52, 104, 156 e 208 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novo Nordisk A/S

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

26 de fevereiro de 2018

Conclusão Primária (Real)

18 de janeiro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

18 de janeiro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

31 de janeiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de fevereiro de 2018

Primeira postagem (Real)

19 de fevereiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de novembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de novembro de 2022

Última verificação

1 de novembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GHLIQUID-4358
  • U1111-1191-3084 (Outro identificador: World Health Organization (WHO))

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Sim

Descrição do plano IPD

De acordo com o compromisso de divulgação da Novo Nordisk em novonordisk-trials.com

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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