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Sorveglianza post-marketing sull'uso a lungo termine di Norditropin® (bassa statura dovuta alla sindrome di Noonan)

10 novembre 2022 aggiornato da: Novo Nordisk A/S
Lo scopo di questo studio è raccogliere informazioni sulla sicurezza e l'efficacia per l'uso a lungo termine di Norditropin®. I partecipanti frequenteranno l'istituto medico secondo la pratica abituale e riceveranno assistenza medica, come concordato con il medico dello studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

71

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Asahikawa, Hokkaido, Giappone, 078-8510
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Fukuoka, Giappone, 830-0011
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Giappone, 216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Giappone, 232-8555
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kyoto, Giappone, 602-8566
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kyoto, Giappone, 629-2261
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Maebashi-shi, Gunma, Giappone, 371-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Miyazaki, Giappone, 889-1692
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya, Aichi, Giappone, 467-8602
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Niigata-shi, Niigata, Giappone, 951 8520
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oita, Giappone, 879-5593
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Giappone, 534-0021
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Giappone, 594-1101
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama-shi, Saitama, Giappone, 330-8777
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sapporo, Hokkaido, Giappone, 065-8611
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sendai-shi, Miyagi, Giappone, 980 8574
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka, Giappone, 431-3192
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tochigi, Giappone, 329-0498
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Giappone, 157 8535
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Giappone, 160-8582
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Giappone, 162-8666
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Giappone, 183-8561
        • Novo Nordisk Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Un totale di 60 pazienti (costituiti da pazienti non naïve precedentemente arruolati nello studio: GHLIQUID-4020 e pazienti naïve arruolati dopo l'approvazione dell'indicazione Noonan in Giappone) dovrebbero essere inclusi in questo studio.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato firmato ottenuto prima di qualsiasi attività correlata allo studio (per attività correlata allo studio si intende qualsiasi procedura correlata alla registrazione dei dati secondo il protocollo).
  • La decisione di iniziare il trattamento con Norditropin® disponibile in commercio è stata presa dal paziente/rappresentante legale (LAR) e dal medico curante prima e indipendentemente dalla decisione di includere il paziente in questo studio.
  • Per pazienti non naïve; pazienti precedentemente arruolati nello studio: GHLIQUID-4020.
  • Per pazienti naïve; bassa statura dovuta alla sindrome di Noonan diagnosticata dal medico e la decisione di iniziare il trattamento con Norditropin® è stata presa dal paziente/genitore e dal medico. Nei siti dello studio, tutti i pazienti verranno registrati consecutivamente dal primo paziente dopo la data di approvazione (sistema di registrazione consecutiva).
  • Maschio o femmina, 3 anni o più, età ossea: meno di 17 anni per il maschio / meno di 15 anni per la femmina.

Criteri di esclusione:

  • Precedente partecipazione a questo studio. La partecipazione è definita come aver dato il consenso informato a questo studio.
  • Allergia nota o sospetta ai prodotti in studio o prodotti correlati.
  • In caso di pazienti naïve, pazienti che hanno ricevuto prodotti a base di ormone della crescita (GH) per il trattamento di un'indicazione diversa dalla bassa statura dovuta alla sindrome di Noonan prima della data di approvazione dell'indicazione di Noonan.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Norditropin® (partecipanti naïve)
Il periodo di trattamento di Norditropin® per i partecipanti naïve sarà fino a 208 settimane.
Droga: Somatropina
I partecipanti saranno trattati con Norditropin® (somatropina) disponibile in commercio secondo la pratica clinica di routine a discrezione del medico curante.
Norditropin® (partecipanti non naïve)
Il periodo di trattamento di Norditropin® per i partecipanti non naïve sarà fino a 442 settimane.
Droga: Somatropina
I partecipanti saranno trattati con Norditropin® (somatropina) disponibile in commercio secondo la pratica clinica di routine a discrezione del medico curante.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di reazioni avverse al farmaco (ADR)
Lasso di tempo: Settimane 0-208
Conteggio degli eventi
Settimane 0-208

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di reazioni avverse gravi al farmaco (SADR)
Lasso di tempo: Settimana 0-208
Conteggio degli eventi
Settimana 0-208
Numero di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Settimana 0-208
Conteggio degli eventi
Settimana 0-208
Numero di eventi avversi cardiaci (AE)
Lasso di tempo: Settimana 0-208
Conteggio degli eventi
Settimana 0-208
Variazione del fattore di crescita simile all'insulina I (IGF-I) per pazienti non naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Misurato in ng/mL
Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Variazione del fattore di crescita simile all'insulina I (IGF-I) per pazienti naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Misurato in ng/mL
Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Variazione del punteggio di deviazione standard del fattore di crescita insulino-simile I (IGF-I SDS) per pazienti non naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Presentato come punteggio di deviazione standard (SD).
Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Variazione del punteggio di deviazione standard del fattore di crescita insulino-simile I (IGF-I SDS) per pazienti naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Presentato come punteggio SD
Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Variazione dell'emoglobina A1c (HbA1c) per pazienti non naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Misurato in %
Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Variazione dell'emoglobina A1c (HbA1c) per pazienti naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Misurato in %
Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Variazione dell'aspartato aminotransferasi (AST) per pazienti non naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Misurato in UI/L
Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Variazione dell'aspartato aminotransferasi (AST) per pazienti naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Misurato in UI/L
Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Variazione dell'alanina aminotransferasi (ALT) per pazienti non naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Misurato in UI/L
Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Variazione dell'alanina aminotransferasi (ALT) per pazienti naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Misurato in UI/L
Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Variazione del colesterolo totale (T-CHO) per pazienti non naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Misurato in mg/dL
Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Variazione del colesterolo totale (T-CHO) per pazienti naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Misurato in mg/dL
Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Variazione del colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL-C) per pazienti non naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Misurato in mg/dL
Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Variazione del colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL-C) per pazienti naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Misurato in mg/dL
Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Variazione del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) per pazienti non naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Misurato in mg/dL
Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Variazione del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) per pazienti naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Misurato in mg/dL
Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Variazione dei trigliceridi (TG) per pazienti non naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Misurato in mg/dL
Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Variazione dei trigliceridi (TG) per i pazienti naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Misurato in mg/dL
Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Variazione dell'ormone di stimolazione tiroidea (TSH) per pazienti non naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Misurato in μU/mL
Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Variazione dell'ormone di stimolazione tiroidea (TSH) per pazienti naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Misurato in μU/mL
Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Variazione della triiodotironina libera (FT-3) per pazienti non naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Misurato in pg/ml
Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Variazione della triiodotironina libera (FT-3) per pazienti naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Misurato in pg/ml
Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Variazione della tiroxina libera (FT-4) per pazienti non naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Misurato in ng/mL
Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Variazione della tiroxina libera (FT-4) per pazienti naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Misurato in ng/mL
Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Variazione dei globuli bianchi (WBC) per i pazienti non naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Misurato in μ/L
Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Variazione dei globuli bianchi (WBC) per i pazienti naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Misurato in μ/L
Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Variazione delle piastrine (PLT) per pazienti non naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Misurato in 10^4/μL
Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Variazione delle piastrine (PLT) per pazienti naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Misurato in 10^4/μL
Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Variazione dell'età ossea (BA) per pazienti non naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Misurato in anno
Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Variazione dell'età ossea (BA) per pazienti naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Misurato in anno
Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Variazione dell'età ossea/età cronologica (BA/CA) per pazienti non naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Presentato come rapporto
Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Variazione dell'età ossea/età cronologica (BA/CA) per pazienti naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Presentato come rapporto
Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Modifica dell'elettrocardiogramma (ECG) per pazienti non naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
La valutazione del cambiamento nell'ECG è misurata dalle categorie registrate nei moduli di segnalazione dei casi (CRF): normale, anormale non clinicamente significativo e anormale clinicamente significativo.
Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Modifica dell'elettrocardiogramma (ECG) per i pazienti naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
La valutazione del cambiamento nell'ECG è misurata dalle categorie registrate nei CRF: normale, anormale non clinicamente significativo e anormale clinicamente significativo.
Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Variazione del punteggio di deviazione standard dell'altezza (HSDS) per pazienti non naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Presentato come punteggio SD
Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Variazione del punteggio di deviazione standard dell'altezza (HSDS) per i pazienti naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Presentato come punteggio SD
Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Punteggio di deviazione standard della velocità in altezza (HVSDS) per pazienti non naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Presentato come punteggio SD
Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Punteggio di deviazione standard della velocità in altezza (HVSDS) per pazienti naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Presentato come punteggio SD
Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Velocità in altezza (HV) per pazienti non naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Misurato in cm/anno
Settimane 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 e 442 settimane
Velocità in altezza (HV) per pazienti naïve
Lasso di tempo: Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane
Misurato in cm/anno
Settimane 0, 52, 104, 156 e 208 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 febbraio 2018

Completamento primario (Effettivo)

18 gennaio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

18 gennaio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 gennaio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 febbraio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

19 febbraio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 novembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 novembre 2022

Ultimo verificato

1 novembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GHLIQUID-4358
  • U1111-1191-3084 (Altro identificatore: World Health Organization (WHO))

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Secondo l'impegno di divulgazione di Novo Nordisk su novonordisk-trials.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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