Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Postmarketingtoezicht op langdurig gebruik met Norditropin® (kleine gestalte vanwege het Noonan-syndroom)

10 november 2022 bijgewerkt door: Novo Nordisk A/S
Het doel van deze studie is om informatie te verzamelen over veiligheid en effectiviteit bij langdurig gebruik van Norditropin®. Deelnemers zullen de medische instelling bezoeken volgens de gebruikelijke praktijk en medische zorg krijgen, zoals overeengekomen met de onderzoeksarts.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

71

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Japan
      • Asahikawa, Hokkaido, Japan, 078-8510
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Japan, 216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Japan, 232-8555
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kyoto, Japan, 602-8566
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kyoto, Japan, 629-2261
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Maebashi-shi, Gunma, Japan, 371-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Miyazaki, Japan, 889-1692
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya, Aichi, Japan, 467-8602
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Niigata-shi, Niigata, Japan, 951 8520
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oita, Japan, 879-5593
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Japan, 594-1101
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama-shi, Saitama, Japan, 330-8777
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 065-8611
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sendai-shi, Miyagi, Japan, 980 8574
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka, Japan, 431-3192
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tochigi, Japan, 329-0498
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 157 8535
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 160-8582
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 162-8666
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 183-8561
        • Novo Nordisk Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Het is de bedoeling dat in totaal 60 patiënten (bestaande uit niet-naïeve patiënten die eerder deelnamen aan onderzoek: GHLIQUID-4020 en naïeve patiënten die na goedkeuring van de Noonan-indicatie in Japan werden opgenomen) in dit onderzoek zullen worden opgenomen.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ondertekende geïnformeerde toestemming verkregen voorafgaand aan studiegerelateerde activiteiten (studiegerelateerde activiteiten zijn elke procedure met betrekking tot het vastleggen van gegevens volgens het protocol).
  • De beslissing om een ​​behandeling met in de handel verkrijgbare Norditropin® te starten is door de patiënt/wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger (LAR) en de behandelend arts genomen vóór en onafhankelijk van de beslissing om de patiënt in dit onderzoek op te nemen.
  • Voor niet-naïeve patiënten; patiënten die eerder deelnamen aan onderzoek: GHLIQUID-4020.
  • Voor naïeve patiënten; kleine gestalte als gevolg van het Noonan-syndroom, gediagnosticeerd door de arts en een beslissing om de behandeling met Norditropin® te starten is genomen door de patiënt/ouder en de arts. Op onderzoekslocaties worden alle patiënten opeenvolgend geregistreerd vanaf de eerste patiënt na goedkeuringsdatum (opeenvolgend geregistreerd systeem).
  • Man of vrouw, 3 jaar of ouder, botleeftijd: minder dan 17 jaar voor mannen / minder dan 15 jaar voor vrouwen.

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere deelname aan dit onderzoek. Deelname wordt gedefinieerd als het hebben gegeven van geïnformeerde toestemming voor dit onderzoek.
  • Bekende of vermoede allergie voor onderzoeksproducten of aanverwante producten.
  • In het geval van naïeve patiënten, patiënten die vóór de goedkeuringsdatum van de Noonan-indicatie groeihormoon (GH)-producten hebben gekregen voor de behandeling van een andere indicatie dan een kleine gestalte als gevolg van het Noonan-syndroom.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Norditropin® (naïeve deelnemers)
De behandelingsperiode van Norditropin® voor naïeve deelnemers zal tot 208 weken zijn.
Geneesmiddel: Somatropine
Deelnemers zullen worden behandeld met in de handel verkrijgbare Norditropin® (somatropine) volgens de routinematige klinische praktijk ter beoordeling van de behandelend arts.
Norditropin® (niet-naïeve deelnemers)
De behandelingsperiode van Norditropin® voor niet-naïeve deelnemers zal tot 442 weken zijn.
Geneesmiddel: Somatropine
Deelnemers zullen worden behandeld met in de handel verkrijgbare Norditropin® (somatropine) volgens de routinematige klinische praktijk ter beoordeling van de behandelend arts.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal bijwerkingen (ADR)
Tijdsspanne: Weken 0-208
Aantal gebeurtenissen
Weken 0-208

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal ernstige bijwerkingen (SADR)
Tijdsspanne: Week 0-208
Aantal gebeurtenissen
Week 0-208
Aantal ernstige ongewenste voorvallen (SAE)
Tijdsspanne: Week 0-208
Aantal gebeurtenissen
Week 0-208
Aantal cardiale bijwerkingen (AE)
Tijdsspanne: Week 0-208
Aantal gebeurtenissen
Week 0-208
Verandering in insuline-achtige groeifactor I (IGF-I) voor niet-naïeve patiënten
Tijdsspanne: Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Gemeten in ng/ml
Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Verandering in insuline-achtige groeifactor I (IGF-I) voor naïeve patiënten
Tijdsspanne: Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Gemeten in ng/ml
Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Verandering in insuline-achtige groeifactor I standaarddeviatiescore (IGF-I SDS) voor niet-naïeve patiënten
Tijdsspanne: Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Gepresenteerd als standaarddeviatie (SD) score
Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Verandering in insuline-achtige groeifactor I standaarddeviatiescore (IGF-I SDS) voor naïeve patiënten
Tijdsspanne: Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Gepresenteerd als SD-score
Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Verandering in hemoglobine A1c (HbA1c) voor niet-naïeve patiënten
Tijdsspanne: Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Gemeten in %
Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Verandering in hemoglobine A1c (HbA1c) voor naïeve patiënten
Tijdsspanne: Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Gemeten in %
Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Verandering in aspartaataminotransferase (AST) voor niet-naïeve patiënten
Tijdsspanne: Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Gemeten in IU/L
Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Verandering in aspartaataminotransferase (AST) voor naïeve patiënten
Tijdsspanne: Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Gemeten in IU/L
Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Verandering in alanineaminotransferase (ALT) voor niet-naïeve patiënten
Tijdsspanne: Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Gemeten in IU/L
Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Verandering in alanine aminotransferase (ALT) voor naïeve patiënten
Tijdsspanne: Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Gemeten in IU/L
Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Verandering in totaal cholesterol (T-CHO) voor niet-naïeve patiënten
Tijdsspanne: Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Gemeten in mg/dL
Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Verandering in totaal cholesterol (T-CHO) voor naïeve patiënten
Tijdsspanne: Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Gemeten in mg/dL
Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Verandering in high-density lipoproteïne-cholesterol (HDL-C) voor niet-naïeve patiënten
Tijdsspanne: Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Gemeten in mg/dL
Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Verandering in high-density lipoproteïne-cholesterol (HDL-C) voor naïeve patiënten
Tijdsspanne: Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Gemeten in mg/dL
Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Verandering in lipoproteïne-cholesterol met lage dichtheid (LDL-C) voor niet-naïeve patiënten
Tijdsspanne: Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Gemeten in mg/dL
Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Verandering in lipoproteïne-cholesterol met lage dichtheid (LDL-C) voor naïeve patiënten
Tijdsspanne: Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Gemeten in mg/dL
Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Verandering in triglyceride (TG) voor niet-naïeve patiënten
Tijdsspanne: Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Gemeten in mg/dL
Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Verandering in triglyceride (TG) voor naïeve patiënten
Tijdsspanne: Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Gemeten in mg/dL
Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Verandering in schildklierstimulatiehormoon (TSH) voor niet-naïeve patiënten
Tijdsspanne: Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Gemeten in μU/ml
Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Verandering in schildklierstimulatiehormoon (TSH) voor naïeve patiënten
Tijdsspanne: Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Gemeten in μU/ml
Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Verandering in vrij trijoodthyronine (FT-3) voor niet-naïeve patiënten
Tijdsspanne: Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Gemeten in pg/ml
Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Verandering in vrij trijoodthyronine (FT-3) voor naïeve patiënten
Tijdsspanne: Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Gemeten in pg/ml
Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Verandering in vrij thyroxine (FT-4) voor niet-naïeve patiënten
Tijdsspanne: Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Gemeten in ng/ml
Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Verandering in vrij thyroxine (FT-4) voor naïeve patiënten
Tijdsspanne: Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Gemeten in ng/ml
Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Verandering in witte bloedcellen (WBC) voor niet-naïeve patiënten
Tijdsspanne: Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Gemeten in µ/L
Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Verandering in witte bloedcellen (WBC) voor naïeve patiënten
Tijdsspanne: Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Gemeten in µ/L
Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Verandering in bloedplaatjes (PLT) voor niet-naïeve patiënten
Tijdsspanne: Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Gemeten in 10^4/μL
Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Verandering in bloedplaatjes (PLT) voor naïeve patiënten
Tijdsspanne: Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Gemeten in 10^4/μL
Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Verandering in botleeftijd (BA) voor niet-naïeve patiënten
Tijdsspanne: Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Gemeten in jaar
Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Verandering in botleeftijd (BA) voor naïeve patiënten
Tijdsspanne: Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Gemeten in jaar
Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Verandering in botleeftijd/chronologische leeftijd (BA/CA) voor niet-naïeve patiënten
Tijdsspanne: Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Gepresenteerd als verhouding
Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Verandering in botleeftijd/chronologische leeftijd (BA/CA) voor naïeve patiënten
Tijdsspanne: Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Gepresenteerd als verhouding
Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Verandering in elektrocardiogram (ECG) voor niet-naïeve patiënten
Tijdsspanne: Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Beoordeling van verandering in ECG wordt gemeten aan de hand van categorieën die zijn vastgelegd in case report-formulieren (CRF's): normaal, abnormaal niet klinisch significant en abnormaal klinisch significant.
Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Verandering in elektrocardiogram (ECG) voor naïeve patiënten
Tijdsspanne: Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Beoordeling van verandering in ECG wordt gemeten door categorieën vastgelegd in CRF's: normaal, abnormaal niet klinisch significant en abnormaal klinisch significant.
Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Verandering in standaarddeviatiescore (HSDS) voor niet-naïeve patiënten
Tijdsspanne: Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Gepresenteerd als SD-score
Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Verandering in lengtestandaarddeviatiescore (HSDS) voor naïeve patiënten
Tijdsspanne: Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Gepresenteerd als SD-score
Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Hoogtesnelheid standaarddeviatiescore (HVSDS) voor niet-naïeve patiënten
Tijdsspanne: Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Gepresenteerd als SD-score
Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Hoogtesnelheid standaarddeviatiescore (HVSDS) voor naïeve patiënten
Tijdsspanne: Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Gepresenteerd als SD-score
Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Hoogtesnelheid (HV) voor niet-naïeve patiënten
Tijdsspanne: Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Gemeten in cm/jaar
Weken 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 en 442 weken
Hoogtesnelheid (HV) voor naïeve patiënten
Tijdsspanne: Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken
Gemeten in cm/jaar
Week 0, 52, 104, 156 en 208 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 februari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 januari 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 januari 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 januari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 februari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 februari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 november 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 november 2022

Laatst geverifieerd

1 november 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GHLIQUID-4358
  • U1111-1191-3084 (Andere identificatie: World Health Organization (WHO))

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Volgens de openbaarmakingstoezegging van Novo Nordisk op novonordisk-trials.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Noonan-syndroom

Klinische onderzoeken op Somatropine

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Italy

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren