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长期使用 Norditropin® 的上市后监测（努南综合征导致的身材矮小）

2022年11月10日更新者：Novo Nordisk A/S

本研究的目的是收集有关长期使用 Norditropin® 的安全性和有效性的信息。参与者将按照惯例前往医疗机构并接受研究医生同意的医疗护理。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

药品：生长激素

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

日本
- - Asahikawa, Hokkaido、日本、078-8510
    - Novo Nordisk Investigational Site
  - Fukuoka、日本、830-0011
    - Novo Nordisk Investigational Site
  - Kanagawa、日本、216-8511
    - Novo Nordisk Investigational Site
  - Kanagawa、日本、232-8555
    - Novo Nordisk Investigational Site
  - Kyoto、日本、602-8566
    - Novo Nordisk Investigational Site
  - Kyoto、日本、629-2261
    - Novo Nordisk Investigational Site
  - Maebashi-shi, Gunma、日本、371-8511
    - Novo Nordisk Investigational Site
  - Miyazaki、日本、889-1692
    - Novo Nordisk Investigational Site
  - Nagoya, Aichi、日本、467-8602
    - Novo Nordisk Investigational Site
  - Niigata-shi, Niigata、日本、951 8520
    - Novo Nordisk Investigational Site
  - Oita、日本、879-5593
    - Novo Nordisk Investigational Site
  - Osaka、日本、534-0021
    - Novo Nordisk Investigational Site
  - Osaka、日本、594-1101
    - Novo Nordisk Investigational Site
  - Saitama-shi, Saitama、日本、330-8777
    - Novo Nordisk Investigational Site
  - Sapporo, Hokkaido、日本、065-8611
    - Novo Nordisk Investigational Site
  - Sendai-shi, Miyagi、日本、980 8574
    - Novo Nordisk Investigational Site
  - Shizuoka、日本、431-3192
    - Novo Nordisk Investigational Site
  - Tochigi、日本、329-0498
    - Novo Nordisk Investigational Site
  - Tokyo、日本、157 8535
    - Novo Nordisk Investigational Site
  - Tokyo、日本、160-8582
    - Novo Nordisk Investigational Site
  - Tokyo、日本、162-8666
    - Novo Nordisk Investigational Site
  - Tokyo、日本、183-8561
    - Novo Nordisk Investigational Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3年及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

本研究计划纳入总共 60 名患者（包括之前参加研究的非初治患者：GHLIQUID-4020 和在日本批准 Noonan 适应症后参加的初治患者）。

描述

纳入标准：

在任何研究相关活动之前获得的签署知情同意书（研究相关活动是根据协议与数据记录相关的任何程序）。
开始使用市售的 Norditropin® 进行治疗的决定已由患者/法律可接受的代表 (LAR) 和治疗医师做出，并且独立于将患者纳入本研究的决定。
对于非天真的患者；先前参加研究的患者：GHLIQUID-4020。
对于天真的患者；由于医生诊断为 Noonan 综合征导致身材矮小，并且患者/父母和医生已决定开始使用 Norditropin® 进行治疗。在研究地点，所有患者将从批准日期后的第一位患者开始连续登记（连续登记系统）。
男女不限，3岁以上，骨龄：男17岁以下/女15岁以下。

排除标准：

以前参与过这项研究。参与被定义为在本研究中给予知情同意。
已知或怀疑对研究产品或相关产品过敏。
对于未接受治疗的患者，在 Noonan 适应症批准日期之前接受过生长激素 (GH) 产品治疗非 Noonan 综合征引起的矮小症的患者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

观测模型：队列
时间观点：预期

团体/队列数

队列和干预

团体/队列	干预/治疗
Norditropin®（天真的参与者） Norditropin® 对天真的参与者的治疗期将长达 208 周。	药品：生长激素参与者将根据治疗医师的判断，根据常规临床实践使用市售的 Norditropin®（生长激素）进行治疗。
Norditropin®（非天真的参与者） Norditropin® 对非天真的参与者的治疗期将长达 442 周。	药品：生长激素参与者将根据治疗医师的判断，根据常规临床实践使用市售的 Norditropin®（生长激素）进行治疗。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
药物不良反应（ADR）数大体时间：第 0-208 周	事件计数	第 0-208 周

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
严重药物不良反应（SADR）数大体时间：第 0-208 周	事件计数	第 0-208 周
严重不良事件 (SAE) 的数量大体时间：第 0-208 周	事件计数	第 0-208 周
心脏不良事件 (AE) 的数量大体时间：第 0-208 周	事件计数	第 0-208 周
非初治患者胰岛素样生长因子 I (IGF-I) 的变化大体时间：第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周	以纳克/毫升为单位测量	第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周
初治患者胰岛素样生长因子 I (IGF-I) 的变化大体时间：第 0、52、104、156 和 208 周	以纳克/毫升为单位测量	第 0、52、104、156 和 208 周
非初治患者胰岛素样生长因子 I 标准差评分 (IGF-I SDS) 的变化大体时间：第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周	以标准差 (SD) 分数表示	第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周
初治患者胰岛素样生长因子 I 标准差评分 (IGF-I SDS) 的变化大体时间：第 0、52、104、156 和 208 周	呈现为 SD 分数	第 0、52、104、156 和 208 周
非初治患者血红蛋白 A1c (HbA1c) 的变化大体时间：第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周	以 % 计	第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周
初治患者血红蛋白 A1c (HbA1c) 的变化大体时间：第 0、52、104、156 和 208 周	以 % 计	第 0、52、104、156 和 208 周
非初治患者天冬氨酸转氨酶 (AST) 的变化大体时间：第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周	单位为 IU/L	第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周
初治患者天冬氨酸转氨酶 (AST) 的变化大体时间：第 0、52、104、156 和 208 周	单位为 IU/L	第 0、52、104、156 和 208 周
非初治患者丙氨酸转氨酶 (ALT) 的变化大体时间：第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周	单位为 IU/L	第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周
初治患者丙氨酸转氨酶 (ALT) 的变化大体时间：第 0、52、104、156 和 208 周	单位为 IU/L	第 0、52、104、156 和 208 周
非初治患者的总胆固醇 (T-CHO) 变化大体时间：第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周	以毫克/分升为单位测量	第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周
初治患者总胆固醇 (T-CHO) 的变化大体时间：第 0、52、104、156 和 208 周	以毫克/分升为单位测量	第 0、52、104、156 和 208 周
非初治患者高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C) 的变化大体时间：第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周	以毫克/分升为单位测量	第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周
初治患者高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C) 的变化大体时间：第 0、52、104、156 和 208 周	以毫克/分升为单位测量	第 0、52、104、156 和 208 周
非初治患者低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的变化大体时间：第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周	以毫克/分升为单位测量	第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周
初治患者低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的变化大体时间：第 0、52、104、156 和 208 周	以毫克/分升为单位测量	第 0、52、104、156 和 208 周
非初治患者的甘油三酯 (TG) 变化大体时间：第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周	以毫克/分升为单位测量	第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周
初治患者甘油三酯 (TG) 的变化大体时间：第 0、52、104、156 和 208 周	以毫克/分升为单位测量	第 0、52、104、156 和 208 周
非初治患者促甲状腺激素 (TSH) 的变化大体时间：第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周	以 μU/mL 为单位测量	第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周
初治患者促甲状腺激素 (TSH) 的变化大体时间：第 0、52、104、156 和 208 周	以 μU/mL 为单位测量	第 0、52、104、156 和 208 周
非初治患者游离三碘甲腺原氨酸 (FT-3) 的变化大体时间：第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周	以 pg/mL 为单位测量	第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周
初治患者游离三碘甲腺原氨酸 (FT-3) 的变化大体时间：第 0、52、104、156 和 208 周	以 pg/mL 为单位测量	第 0、52、104、156 和 208 周
非初治患者游离甲状腺素 (FT-4) 的变化大体时间：第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周	以纳克/毫升为单位测量	第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周
初治患者游离甲状腺素 (FT-4) 的变化大体时间：第 0、52、104、156 和 208 周	以纳克/毫升为单位测量	第 0、52、104、156 和 208 周
非初治患者的白细胞 (WBC) 变化大体时间：第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周	单位为μ/L	第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周
初治患者的白细胞 (WBC) 变化大体时间：第 0、52、104、156 和 208 周	单位为μ/L	第 0、52、104、156 和 208 周
非初治患者的血小板 (PLT) 变化大体时间：第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周	以 10^4/μL 为单位测量	第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周
初治患者的血小板 (PLT) 变化大体时间：第 0、52、104、156 和 208 周	以 10^4/μL 为单位测量	第 0、52、104、156 和 208 周
非初治患者的骨龄 (BA) 变化大体时间：第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周	以年计	第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周
初治患者的骨龄 (BA) 变化大体时间：第 0、52、104、156 和 208 周	以年计	第 0、52、104、156 和 208 周
非初治患者的骨龄/实足年龄 (BA/CA) 变化大体时间：第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周	以比率呈现	第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周
初治患者的骨龄/实足年龄 (BA/CA) 变化大体时间：第 0、52、104、156 和 208 周	以比率呈现	第 0、52、104、156 和 208 周
非初治患者的心电图 (ECG) 变化大体时间：第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周	ECG 变化的评估通过病例报告表 (CRF) 中记录的类别来衡量：正常、不具有临床意义的异常和具有临床意义的异常。	第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周
初治患者的心电图 (ECG) 变化大体时间：第 0、52、104、156 和 208 周	ECG 变化的评估通过 CRF 中记录的类别来衡量：正常、不具有临床意义的异常和具有临床意义的异常。	第 0、52、104、156 和 208 周
非初治患者身高标准差评分 (HSDS) 的变化大体时间：第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周	呈现为 SD 分数	第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周
初治患者身高标准差评分 (HSDS) 的变化大体时间：第 0、52、104、156 和 208 周	呈现为 SD 分数	第 0、52、104、156 和 208 周
非幼稚患者的身高速度标准差评分 (HVSDS) 大体时间：第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周	呈现为 SD 分数	第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周
天真患者的身高速度标准差评分 (HVSDS) 大体时间：第 0、52、104、156 和 208 周	呈现为 SD 分数	第 0、52、104、156 和 208 周
非幼稚患者的身高速度 (HV) 大体时间：第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周	单位为厘米/年	第 0、52、104、156、208、260、312、364、416 和 442 周
天真的患者的身高速度 (HV) 大体时间：第 0、52、104、156 和 208 周	单位为厘米/年	第 0、52、104、156 和 208 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novo Nordisk A/S

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年2月26日

初级完成 (实际的)

2022年1月18日

研究完成 (实际的)

2022年1月18日

研究注册日期

首次提交

2018年1月31日

首先提交符合 QC 标准的

2018年2月9日

首次发布 (实际的)

2018年2月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年11月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年11月10日

最后验证

2022年11月1日

努南综合症的临床试验

Lesaffre International
People Science

招聘中

一项评估两种不同剂量MyCondro™对躯体活动能力和关节健康有效性的去中心化临床研究

联合健康

美国
Day One Biopharmaceuticals, Inc.
SIOPe Brain Tumor Group LOGGIC Consortium

主动，不招人

第 101 天与需要一线全身治疗的低级别胶质瘤儿科患者的护理标准化疗 (LOGGIC/FIREFLY-2)

低级别胶质瘤 | 儿童低度恶性胶质瘤 | 快速加速的纤维肉瘤（RAF）改变神经胶质瘤

美国, 西班牙, 法国, 德国, 英国, 丹麦, 比利时, 加拿大, 台湾, 奥地利, 意大利, 以色列, 瑞士, 芬兰, 澳大利亚, 荷兰, 韩国, 巴西, 捷克语, 埃及, 希腊, 匈牙利, 爱尔兰, 约旦, 新西兰, 挪威, 卡塔尔, 新加坡, 斯洛文尼亚, 瑞典
M.D. Anderson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); Genentech, Inc.

完全的

威罗非尼、西妥昔单抗和盐酸伊立替康治疗转移性或无法通过手术切除的实体瘤患者

IV 期结直肠癌 AJCC v7 | IVA 期结直肠癌 AJCC v7 | IVB 期结直肠癌 AJCC v7 | 转移性恶性实体瘤 | 不可切除的实体瘤 | BRAF NP_004324.2:p.V600X | KRAS 等位基因

美国
Sanford Health
National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者

招聘中

罕见病患者登记和自然历史研究 - Sanford 的罕见病协调 (CoRDS)

线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 烟雾病 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发... 及其他条件

美国, 澳大利亚

长期使用 Norditropin® 的上市后监测（努南综合征导致的身材矮小）

研究概览

地位

条件

干预/治疗

研究类型

注册 (实际的)

联系人和位置

学习地点

参与标准

资格标准

适合学习的年龄

接受健康志愿者

有资格学习的性别

取样方法

研究人群

描述

学习计划

研究是如何设计的？

设计细节

团体/队列数

队列和干预

团体/队列

干预/治疗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量

措施说明

大体时间

次要结果测量

结果测量

措施说明

大体时间

合作者和调查者

赞助

研究记录日期

研究主要日期

学习开始 (实际的)

初级完成 (实际的)

研究完成 (实际的)

研究注册日期

首次提交

首先提交符合 QC 标准的

首次发布 (实际的)

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

上次提交的符合 QC 标准的更新

最后验证

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

IPD 计划说明

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

努南综合症的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Oman

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点