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Surveillance post-commercialisation de l'utilisation à long terme de Norditropin® (petite taille due au syndrome de Noonan)

10 novembre 2022 mis à jour par: Novo Nordisk A/S
Le but de cette étude est de recueillir des informations sur l'innocuité et l'efficacité pour l'utilisation à long terme de Norditropin®. Les participants se rendront à l'établissement médical selon la pratique habituelle et recevront des soins médicaux, comme convenu avec le médecin de l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

71

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Japon
      • Asahikawa, Hokkaido, Japon, 078-8510
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Fukuoka, Japon, 830-0011
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Japon, 216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Japon, 232-8555
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kyoto, Japon, 602-8566
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kyoto, Japon, 629-2261
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Maebashi-shi, Gunma, Japon, 371-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Miyazaki, Japon, 889-1692
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya, Aichi, Japon, 467-8602
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Niigata-shi, Niigata, Japon, 951 8520
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oita, Japon, 879-5593
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Japon, 534-0021
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Japon, 594-1101
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama-shi, Saitama, Japon, 330-8777
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sapporo, Hokkaido, Japon, 065-8611
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sendai-shi, Miyagi, Japon, 980 8574
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka, Japon, 431-3192
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tochigi, Japon, 329-0498
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japon, 157 8535
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japon, 160-8582
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japon, 162-8666
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japon, 183-8561
        • Novo Nordisk Investigational Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Il est prévu d'inclure dans cette étude un total de 60 patients (comprenant des patients non naïfs précédemment inclus dans l'étude : GHLIQUID-4020 et des patients naïfs inclus après l'approbation de l'indication Noonan au Japon).

La description

Critère d'intégration:

  • Consentement éclairé signé obtenu avant toute activité liée à l'étude (les activités liées à l'étude sont toute procédure liée à l'enregistrement des données conformément au protocole).
  • La décision d'initier un traitement avec Norditropin® disponible dans le commerce a été prise par le patient/représentant juridiquement acceptable (LAR) et le médecin traitant avant et indépendamment de la décision d'inclure le patient dans cette étude.
  • Pour les patients non naïfs ; patients qui ont été précédemment inclus dans l'étude : GHLIQUID-4020.
  • Pour les patients naïfs ; petite taille due au syndrome de Noonan diagnostiqué par le médecin et une décision d'initier un traitement par Norditropin® a été prise par le patient/parent et le médecin. Sur les sites d'étude, tous les patients seront enregistrés consécutivement à partir du premier patient après la date d'approbation (système d'enregistrement consécutif).
  • Homme ou femme, 3 ans ou plus, âge osseux : moins de 17 ans pour l'homme / moins de 15 ans pour la femme.

Critère d'exclusion:

  • Participation antérieure à cette étude. La participation est définie comme ayant donné son consentement éclairé à cette étude.
  • Allergie connue ou suspectée aux produits de l'étude ou aux produits apparentés.
  • En cas de patients naïfs, patients ayant reçu des produits à base d'hormone de croissance (GH) pour le traitement d'une indication autre que la petite taille due au syndrome de Noonan avant la date d'approbation de l'indication de Noonan.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Norditropin® (participants naïfs)
La période de traitement de Norditropin® pour les participants naïfs ira jusqu'à 208 semaines.
Médicament: Somatropine
Les participants seront traités avec Norditropin® (somatropine) disponible dans le commerce conformément à la pratique clinique de routine, à la discrétion du médecin traitant.
Norditropin® (participants non naïfs)
La période de traitement de Norditropin® pour les participants non naïfs ira jusqu'à 442 semaines.
Médicament: Somatropine
Les participants seront traités avec Norditropin® (somatropine) disponible dans le commerce conformément à la pratique clinique de routine, à la discrétion du médecin traitant.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de réactions indésirables aux médicaments (RIM)
Délai: Semaines 0-208
Nombre d'événements
Semaines 0-208

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de réactions indésirables graves aux médicaments (RASD)
Délai: Semaine 0-208
Nombre d'événements
Semaine 0-208
Nombre d'événements indésirables graves (EIG)
Délai: Semaine 0-208
Nombre d'événements
Semaine 0-208
Nombre d'événements indésirables cardiaques (EI)
Délai: Semaine 0-208
Nombre d'événements
Semaine 0-208
Modification du facteur de croissance analogue à l'insuline I (IGF-I) pour les patients non naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Mesuré en ng/mL
Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Modification du facteur de croissance analogue à l'insuline I (IGF-I) chez les patients naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Mesuré en ng/mL
Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Modification du score d'écart type du facteur de croissance I analogue à l'insuline (IGF-I SDS) pour les patients non naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Présenté sous forme de score d'écart type (ET)
Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Modification du score d'écart type du facteur de croissance I analogue à l'insuline (IGF-I SDS) pour les patients naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Présenté sous forme de score SD
Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Modification de l'hémoglobine A1c (HbA1c) pour les patients non naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Mesuré en %
Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Modification de l'hémoglobine A1c (HbA1c) chez les patients naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Mesuré en %
Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Modification de l'aspartate aminotransférase (AST) pour les patients non naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Mesuré en UI/L
Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Modification de l'aspartate aminotransférase (AST) chez les patients naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Mesuré en UI/L
Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Modification de l'alanine aminotransférase (ALT) pour les patients non naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Mesuré en UI/L
Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Modification de l'alanine aminotransférase (ALT) pour les patients naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Mesuré en UI/L
Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Modification du cholestérol total (T-CHO) chez les patients non naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Mesuré en mg/dL
Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Modification du cholestérol total (T-CHO) chez les patients naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Mesuré en mg/dL
Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Modification du cholestérol à lipoprotéines de haute densité (HDL-C) chez les patients non naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Mesuré en mg/dL
Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Modification du cholestérol à lipoprotéines de haute densité (HDL-C) chez les patients naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Mesuré en mg/dL
Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Modification du cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) chez les patients non naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Mesuré en mg/dL
Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Modification du cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) chez les patients naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Mesuré en mg/dL
Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Modification des triglycérides (TG) pour les patients non naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Mesuré en mg/dL
Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Modification des triglycérides (TG) pour les patients naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Mesuré en mg/dL
Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Changement de l'hormone de stimulation thyroïdienne (TSH) pour les patients non naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Mesuré en μU/mL
Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Modification de l'hormone de stimulation thyroïdienne (TSH) chez les patients naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Mesuré en μU/mL
Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Modification de la triiodothyronine libre (FT-3) pour les patients non naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Mesuré en pg/mL
Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Modification de la triiodothyronine libre (FT-3) pour les patients naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Mesuré en pg/mL
Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Modification de la thyroxine libre (FT-4) pour les patients non naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Mesuré en ng/mL
Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Modification de la thyroxine libre (FT-4) pour les patients naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Mesuré en ng/mL
Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Modification des globules blancs (WBC) pour les patients non naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Mesuré en μ/L
Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Modification des globules blancs (WBC) pour les patients naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Mesuré en μ/L
Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Modification des plaquettes (PLT) pour les patients non naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Mesuré en 10^4/μL
Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Modification des plaquettes (PLT) pour les patients naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Mesuré en 10^4/μL
Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Modification de l'âge osseux (BA) pour les patients non naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Mesuré en année
Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Modification de l'âge osseux (BA) pour les patients naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Mesuré en année
Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Modification de l'âge osseux/âge chronologique (BA/CA) pour les patients non naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Présenté sous forme de ratio
Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Modification de l'âge osseux/âge chronologique (BA/CA) pour les patients naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Présenté sous forme de ratio
Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Modification de l'électrocardiogramme (ECG) pour les patients non naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
L'évaluation des modifications de l'ECG est mesurée par les catégories enregistrées dans les formulaires de rapport de cas (CRF) : normal, anormal non cliniquement significatif et anormal cliniquement significatif.
Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Modification de l'électrocardiogramme (ECG) pour les patients naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
L'évaluation des modifications de l'ECG est mesurée par les catégories enregistrées dans les CRF : normal, anormal non cliniquement significatif et anormal cliniquement significatif.
Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Changement du score d'écart type de la taille (HSDS) pour les patients non naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Présenté sous forme de score SD
Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Changement du score d'écart type de la taille (HSDS) pour les patients naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Présenté sous forme de score SD
Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Score d'écart type de vitesse de hauteur (HVSDS) pour les patients non naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Présenté sous forme de score SD
Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Score d'écart type de vitesse de hauteur (HVSDS) pour les patients naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Présenté sous forme de score SD
Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Vitesse de hauteur (HV) pour les patients non naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Mesuré en cm/an
Semaines 0, 52, 104, 156, 208, 260, 312, 364, 416 et 442 semaines
Vitesse de hauteur (HV) pour les patients naïfs
Délai: Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines
Mesuré en cm/an
Semaines 0, 52, 104, 156 et 208 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novo Nordisk A/S

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 février 2018

Achèvement primaire (Réel)

18 janvier 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

18 janvier 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 janvier 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 février 2018

Première publication (Réel)

19 février 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 novembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 novembre 2022

Dernière vérification

1 novembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GHLIQUID-4358
  • U1111-1191-3084 (Autre identifiant: World Health Organization (WHO))

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Selon l'engagement de divulgation de Novo Nordisk sur novonordisk-trials.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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