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小児患者におけるコパンリシブの安全性、忍容性、有効性および薬物動態

2023年11月29日 更新者：Bayer

再発/難治性固形腫瘍またはリンパ腫の小児患者におけるホスファチジルイノシトール-3-キナーゼ（PI3K）阻害剤コパンリシブの非無作為化、非盲検、多施設、第I / II相試験

この研究は、コパンリシブの使用が安全で、実現可能であり、再発性または標準治療に難治性の固形固形腫瘍またはリンパ腫の小児患者にとって有益であるかどうかを調査するために設計されています。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

31

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Orange、California、アメリカ、92868-3974
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • The Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010-2970
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6ヶ月～21年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -患者および/または患者の両親/法定後見人による署名済みのインフォームドコンセントフォーム、および研究固有の手順の前に取得された患者による年齢に適した同意フォーム
  • -研究登録時の6か月から21歳までの男性または女性の患者

  • 診断の確認:

    • 第I相：患者は、診断時に固形腫瘍またはリンパ腫の悪性腫瘍の組織学的検証を受けなければならず、測定可能または評価可能な疾患があり、標準的な根治的抗がん治療がないか、治療がもはや効果的ではなく、1つ以上の前線の治療を受けている必要があります治療。
    • フェーズ II: 患者は、初回診断時に組織学的に腫瘍が確認され、組み入れ時に放射線学的または組織学的に確認された状態 (神経芽細胞腫、骨肉腫、横紋筋肉腫、またはユーイング肉腫) を持っている必要があります。
    • 第 II 相では、固形腫瘍の患者は測定可能な疾患を持っている必要があります (評価可能な疾患は、神経芽腫およびユーイング肉腫では許容されます)。 腫瘍の評価は、コンピュータ断層撮影（CT）、磁気共鳴画像法（MRI）、または陽電子放出断層撮影-コンピュータ断層撮影（PET-CT）によって行われます。 以前に照射された領域、または他の局所領域療法を受けた領域に位置する腫瘍病変は、病変の進行が実証されている場合、測定可能と見なされる場合があります。 骨スキャン（臨床的に必要な場合）は、治療開始前の 4 週間以内に取得する必要があります。
  • パフォーマンス レベル: 16 歳以下の患者では Lansky ≥ 50%、16 歳以上の患者では Karnofsky ≥ 50%。
  • 十分な骨髄、腎および肝機能。

除外基準:

  • -活動性または制御されていない感染症（国立がん研究所（NCI）-CTCAEグレード2以上）。
  • -任意の重症度の間質性肺疾患の病歴または併発状態および/または重度の肺機能障害（治験責任医師の判断による）。
  • 真性糖尿病。
  • 最適な医学的管理にもかかわらず、制御されていない動脈性高血圧（施設のガイドラインによる）。
  • 中枢神経系 (CNS) 悪性腫瘍の患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：フェーズ 1 における BAY806946 の用量漸増
2 つまたは 3 つの用量コホートが研究のフェーズ 1 で評価される可能性があると推定されます。 安全性とMTD / RP2Dの用量は、2つの年齢層（1歳未満および1歳以上）で評価されます。
薬：コパンリシブ (BAY806946)
コパンリシブは、28 日サイクルごとに 1 日目、8 日目、15 日目に投与されます。 フェーズ 1: 研究のフェーズ 1 では、2 つまたは 3 つの用量コホートが評価される場合があります。 第 2 相：研究の第 1 相部分で定義されている、小児患者におけるコパンリシブに対する RP2D が使用されます。
実験的：フェーズ 2 の神経芽細胞腫患者
研究の第I相部分で定義されているように、小児患者におけるコパンリシブの第2相推奨用量（RP2D）が使用されます。
薬：コパンリシブ (BAY806946)
コパンリシブは、28 日サイクルごとに 1 日目、8 日目、15 日目に投与されます。 フェーズ 1: 研究のフェーズ 1 では、2 つまたは 3 つの用量コホートが評価される場合があります。 第 2 相：研究の第 1 相部分で定義されている、小児患者におけるコパンリシブに対する RP2D が使用されます。
実験的：フェーズ2の骨肉腫患者
研究の第I相部分で定義されているように、小児患者におけるコパンリシブのRP2Dが使用されます。
薬：コパンリシブ (BAY806946)
コパンリシブは、28 日サイクルごとに 1 日目、8 日目、15 日目に投与されます。 フェーズ 1: 研究のフェーズ 1 では、2 つまたは 3 つの用量コホートが評価される場合があります。 第 2 相：研究の第 1 相部分で定義されている、小児患者におけるコパンリシブに対する RP2D が使用されます。
実験的：フェーズ2の横紋筋肉腫患者
研究の第I相部分で定義されているように、小児患者におけるコパンリシブのRP2Dが使用されます。
薬：コパンリシブ (BAY806946)
コパンリシブは、28 日サイクルごとに 1 日目、8 日目、15 日目に投与されます。 フェーズ 1: 研究のフェーズ 1 では、2 つまたは 3 つの用量コホートが評価される場合があります。 第 2 相：研究の第 1 相部分で定義されている、小児患者におけるコパンリシブに対する RP2D が使用されます。
実験的：フェーズ2のユーイング肉腫患者
研究の第I相部分で定義されているように、小児患者におけるコパンリシブのRP2Dが使用されます。
薬：コパンリシブ (BAY806946)
コパンリシブは、28 日サイクルごとに 1 日目、8 日目、15 日目に投与されます。 フェーズ 1: 研究のフェーズ 1 では、2 つまたは 3 つの用量コホートが評価される場合があります。 第 2 相：研究の第 1 相部分で定義されている、小児患者におけるコパンリシブに対する RP2D が使用されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
フェーズ 1: 最大耐用量 (MTD): DLT 評価期間中に 6 人中 1 人を超える患者が DLT を経験しないように投与できるコパンリシブの最高用量レベル。
時間枠：サイクル 1 (28 日)
コパンリシブの最大耐用量（MTD）は、6 人の患者が治療を受け、参加者が 1 人以下で DLT を経験した場合の最高用量レベルとして定義されました。 このエンドポイントは SAF 上で実行されました。
サイクル 1 (28 日)
フェーズ 1: 用量制限毒性 (DLT) を有する被験者の数
時間枠：サイクル 1 (28 日)
DLTは治療の最初のサイクル中に観察され、コパンリシブによる治療に関連する可能性がある、おそらく、または確実に関連していると評価されました。 用量漸増を目的とした DLT 観察期間は、治療の最初のサイクルでした。
サイクル 1 (28 日)
フェーズ 1: 治療中に発生した有害事象 (TEAE) が発生した被験者の数
時間枠：最初の治験介入後、治験薬摂取の最終投与後（安全性追跡終了）30日以内、最長145日。

TEAEは、治験薬投与開始後から治験薬摂取の最終投与後30日後(安全性追跡終了)までに発生または悪化するあらゆる事象として定義された。

このエンドポイントは SAF 上で実行されました。
最初の治験介入後、治験薬摂取の最終投与後（安全性追跡終了）30日以内、最長145日。
フェーズ 1: 重篤な有害事象 (SAE) を有する被験者の数
時間枠：最長150日。
このエンドポイントは SAF 上で実行されました。
最長150日。
フェーズ 1: 治療関連の有害事象 (AE) が発生した参加者の数。
時間枠：最長145日。
このエンドポイントは SAF 上で実行されました。
最長145日。
フェーズ 2: 客観的奏効率 (ORR)
時間枠：フェーズ 2 の開始前に研究が終了したため、このエンドポイントのデータは収集されませんでした。
ORR は、反応者の数をその適応症における FAS の被験者の数で割ったものとして、各適応症で個別に定義されました。
フェーズ 2 の開始前に研究が終了したため、このエンドポイントのデータは収集されませんでした。
フェーズ 2: 疾病制御率 (DCR)
時間枠：フェーズ 2 の開始前に研究が終了したため、このエンドポイントのデータは収集されませんでした。
DCRは、疾患がコントロールされている被験者の数を、適応症におけるFASまたはプロトコールセット（PPS）の被験者の数で割ったものとして定義されました。
フェーズ 2 の開始前に研究が終了したため、このエンドポイントのデータは収集されませんでした。
フェーズ 2: 無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：フェーズ 2 の開始前に研究が終了したため、このエンドポイントのデータは収集されませんでした。
フェーズ 2 の開始前に研究が終了したため、このエンドポイントのデータは収集されませんでした。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
フェーズ 1: コパンリシブの最大薬物濃度 (Cmax)
時間枠：年齢 ≥ 6 歳: サイクル 1 の 1 日目および 15 日目の投与前、投与後 (1 ～ 1.25 時間 (h)、1.5 ～ 3 時間、22 ～ 24 時間)。年齢 < 6 歳: サイクル 1 の 1 日目および 15 日目の投与前、投与後 (1 ～ 1.25 時間、22 ～ 24 時間)。周期は28日です。

Cmax: コパンリシブの名目用量を 3 回連続して投与したときの 3 回目の投与後の最大濃度。

PK 解析セット：治験薬を少なくとも 1 回摂取し、コパンリシブについて少なくとも 1 回の有効な測定値を有するすべての参加者が、コパンリシブ PK 解析に含まれました。
年齢 ≥ 6 歳: サイクル 1 の 1 日目および 15 日目の投与前、投与後 (1 ～ 1.25 時間 (h)、1.5 ～ 3 時間、22 ～ 24 時間)。年齢 < 6 歳: サイクル 1 の 1 日目および 15 日目の投与前、投与後 (1 ～ 1.25 時間、22 ～ 24 時間)。周期は28日です。
フェーズ 1: 曲線下面積 (AUC(0-168))
時間枠：年齢 ≥ 6 歳: サイクル 1 の 1 日目および 15 日目の投与前、投与後 (1 ～ 1.25 時間 (h)、1.5 ～ 3 時間、22 ～ 24 時間)。年齢 < 6 歳: サイクル 1 の 1 日目および 15 日目の投与前、投与後 (1 ～ 1.25 時間、22 ～ 24 時間)。周期は28日です。

AUC(0-168):コパンリシブの名目用量を3回連続して投与する際の、3回目の投与後0〜168時間の濃度-時間曲線下面積[AUC]。

PK 分析セット：治験薬を少なくとも 1 回摂取し、コパンリシブについて少なくとも 1 回の有効な測定値を有するすべての参加者が、コパンリシブ PK 分析に含まれました。
年齢 ≥ 6 歳: サイクル 1 の 1 日目および 15 日目の投与前、投与後 (1 ～ 1.25 時間 (h)、1.5 ～ 3 時間、22 ～ 24 時間)。年齢 < 6 歳: サイクル 1 の 1 日目および 15 日目の投与前、投与後 (1 ～ 1.25 時間、22 ～ 24 時間)。周期は28日です。
フェーズ 1: 客観的奏効率 (ORR)
時間枠：最大150日

用量コホート別の ORR は、適応症における FAS の被験者数で反応者の数を割ったものとして定義されます。

ORR の分析は FAS で実行されました。
最大150日
フェーズ 2: 反応期間 (DOR)
時間枠：フェーズ 2 の開始前に研究が終了したため、このエンドポイントのデータは収集されませんでした。
フェーズ 2 の開始前に研究が終了したため、このエンドポイントのデータは収集されませんでした。
フェーズ 2: 骨肉腫を除く各適応症における PFS
時間枠：フェーズ 2 の開始前に研究が終了したため、このエンドポイントのデータは収集されませんでした。
フェーズ 2 の開始前に研究が終了したため、このエンドポイントのデータは収集されませんでした。
フェーズ 2: 全生存期間 (OS)
時間枠：フェーズ 2 の開始前に研究が終了したため、このエンドポイントのデータは収集されませんでした。
フェーズ 2 の開始前に研究が終了したため、このエンドポイントのデータは収集されませんでした。
フェーズ 2: 治療中に発生した AE を患った参加者の数
時間枠：フェーズ 2 の開始前に研究が終了したため、このエンドポイントのデータは収集されませんでした。
フェーズ 2 の開始前に研究が終了したため、このエンドポイントのデータは収集されませんでした。
フェーズ 2: 緊急性 SAE の治療を受けた被験者の数
時間枠：フェーズ 2 の開始前に研究が終了したため、このエンドポイントのデータは収集されませんでした。
フェーズ 2 の開始前に研究が終了したため、このエンドポイントのデータは収集されませんでした。
フェーズ 2: 治療により臨床検査パラメータ、ECG、バイタルサインに臨床的に重大な変化が見られた被験者の数
時間枠：フェーズ 2 の開始前に研究が終了したため、このエンドポイントのデータは収集されませんでした。
フェーズ 2 の開始前に研究が終了したため、このエンドポイントのデータは収集されませんでした。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Bayer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年4月30日

一次修了 (実際)

2023年2月1日

研究の完了 (実際)

2023年2月1日

試験登録日

最初に提出

2018年2月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年3月7日

最初の投稿 (実際)

2018年3月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年12月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年11月29日

最終確認日

2023年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 19176
  • 2017-000383-15 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

この研究のデータの利用可能性は、EFPIA/PhRMA の「責任ある臨床試験データ共有の原則」に対するバイエルの取り組みに従って、後で決定されます。 これは、データ アクセスの範囲、時点、およびプロセスに関係します。 そのため、バイエルは、資格のある研究者からの要請に応じて、患者レベルの臨床試験データ、研究レベルの臨床試験データ、および合法的な研究を実施するために必要な米国および EU で承認された医薬品および適応症に関する患者の臨床試験のプロトコルを共有することを約束します。 これは、2014 年 1 月 1 日以降に EU および米国の規制当局によって承認された新薬および適応症に関するデータに適用されます。

関心のある研究者は、www.vivli.org を使用して、匿名化された患者レベルのデータへのアクセスを要求し、研究を実施するための臨床研究からの関連文書を入手できます。 研究をリストするためのバイエルの基準に関する情報およびその他の関連情報は、ポータルのメンバー セクションで提供されます。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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