소아 환자에서 Copanlisib의 안전성, 내약성, 효능 및 약동학
2023년 11월 29일 업데이트: Bayer
재발성/불응성 고형 종양 또는 림프종 소아 환자에서 포스파티딜이노시톨-3-키나제(PI3K) 억제제 코판리십에 대한 비무작위, 공개, 다기관, I/II상 연구
이 연구는 copanlisib의 사용이 표준 요법에 대해 재발성 또는 불응성인 고형 고형 종양 또는 림프종이 있는 소아 환자에게 안전하고 실행 가능하며 유익한지 여부를 조사하기 위해 고안되었습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
31
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- Children's Hospital of Alabama
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California
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Orange, California, 미국, 92868-3974
- Children's Hospital of Orange County
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- The Children's Hospital
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-
District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010-2970
- Children's National Medical Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 환자 및/또는 환자의 부모/법적 보호자가 서명한 정보에 입각한 동의서 및 연구 특정 절차 전에 얻은 환자의 연령에 맞는 동의서
- 연구 등록 당시 6개월에서 21세 이하의 남성 또는 여성 환자
진단 확인:
- 1상: 환자는 진단 시 측정 가능하거나 평가 가능한 질병이 있는 고형 종양 또는 악성 림프종에 대한 조직학적 검증이 있어야 하며, 이에 대해 표준 근치적 항암 치료가 없거나 치료가 더 이상 효과적이지 않고 이전에 1개 이상의 치료를 받았어야 합니다. 요법.
- 2기: 환자는 초기 진단 시 조직학적으로 확인된 종양을 가지고 있어야 하며 방사선학적 또는 조직학적으로 다음과 같이 확인된 상태를 포함해야 합니다: 신경모세포종, 골육종, 횡문근육종 또는 유잉 육종.
- II상에서 고형 종양 환자는 측정 가능한 질병이 있어야 합니다(평가 가능한 질병은 신경모세포종 및 유잉 육종에 허용됨). 종양 평가는 컴퓨터 단층촬영(CT), 자기공명영상(MRI) 또는 양전자 방출 단층촬영 컴퓨터 단층촬영(PET-CT)을 통해 수행됩니다. 이전에 조사된 영역 또는 다른 국부적 치료를 받은 영역에 위치한 종양 병변은 병변에서 진행이 입증된 경우 측정 가능한 것으로 간주될 수 있습니다. 뼈 스캔(임상적으로 필요한 경우)은 치료 시작 전 ≤ 4주 이내에 얻어야 합니다.
- 성능 수준: ≤ 16세 환자의 경우 Lansky ≥ 50%, > 16세 환자의 경우 Karnofsky ≥ 50%.
- 적절한 골수, 신장 및 간 기능.
제외 기준:
- 활성 또는 제어되지 않는 감염(National Cancer Institute(NCI)-CTCAE 등급 ≥ 2).
- 임의의 중증도 및/또는 심각하게 손상된 폐 기능의 간질성 폐 질환의 병력 또는 동시 상태(조사자의 판단에 따름).
- 진성 당뇨병.
- 최적의 의학적 관리에도 불구하고 조절되지 않는 동맥 고혈압(기관 지침에 따름).
- 중추신경계(CNS) 악성 종양 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1상에서 BAY806946의 용량 증량
연구의 1상에서 2개 또는 3개의 용량 코호트가 평가될 수 있는 것으로 추정됩니다.
안전성 및 MTD/RP2D 용량은 2개 연령 그룹(< 1세 및 ≥ 1세)에서 평가됩니다.
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코판리십은 28일 주기마다 1일, 8일, 15일에 투여됩니다.
1단계: 2개 또는 3개 용량 코호트는 연구의 1단계에서 평가될 수 있습니다.
2상: 연구의 1상 부분에서 정의된 대로 소아 환자의 코판리십에 대한 RP2D가 사용될 것입니다.
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실험적: 임상 2상 신경모세포종 환자
연구의 1상 부분에서 정의된 소아 환자의 코판리십에 대한 권장 2상 용량(RP2D)이 사용될 것입니다.
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코판리십은 28일 주기마다 1일, 8일, 15일에 투여됩니다.
1단계: 2개 또는 3개 용량 코호트는 연구의 1단계에서 평가될 수 있습니다.
2상: 연구의 1상 부분에서 정의된 대로 소아 환자의 코판리십에 대한 RP2D가 사용될 것입니다.
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실험적: 임상 2상 골육종 환자
연구의 1상 부분에서 정의된 바와 같이 소아 환자의 코판리십에 대한 RP2D가 사용될 것입니다.
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코판리십은 28일 주기마다 1일, 8일, 15일에 투여됩니다.
1단계: 2개 또는 3개 용량 코호트는 연구의 1단계에서 평가될 수 있습니다.
2상: 연구의 1상 부분에서 정의된 대로 소아 환자의 코판리십에 대한 RP2D가 사용될 것입니다.
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실험적: 임상 2상 횡문근육종 환자
연구의 1상 부분에서 정의된 바와 같이 소아 환자의 코판리십에 대한 RP2D가 사용될 것입니다.
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코판리십은 28일 주기마다 1일, 8일, 15일에 투여됩니다.
1단계: 2개 또는 3개 용량 코호트는 연구의 1단계에서 평가될 수 있습니다.
2상: 연구의 1상 부분에서 정의된 대로 소아 환자의 코판리십에 대한 RP2D가 사용될 것입니다.
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실험적: 유잉 육종 임상 2상 환자
연구의 1상 부분에서 정의된 바와 같이 소아 환자의 코판리십에 대한 RP2D가 사용될 것입니다.
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코판리십은 28일 주기마다 1일, 8일, 15일에 투여됩니다.
1단계: 2개 또는 3개 용량 코호트는 연구의 1단계에서 평가될 수 있습니다.
2상: 연구의 1상 부분에서 정의된 대로 소아 환자의 코판리십에 대한 RP2D가 사용될 것입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1단계: 최대 허용 용량(MTD): DLT 평가 기간 동안 환자 6명 중 1명 이상이 DLT를 경험하지 않도록 투여할 수 있는 코판리십의 최고 용량 수준입니다.
기간: 주기 1(28일)
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코판리십의 최대 허용 용량(MTD)은 6명의 환자가 치료를 받았고 1명 이하의 참가자가 DLT를 경험한 최고 용량 수준으로 정의되었습니다.
이 끝점은 SAF에서 수행되었습니다.
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주기 1(28일)
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1단계: 용량 제한 독성(DLT)이 있는 피험자 수
기간: 주기 1(28일)
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DLT는 치료 첫 번째 주기 동안 관찰되었으며, 코판리십 치료와 가능성이 있거나, 아마도 또는 확실히 관련이 있는 것으로 평가되었습니다.
용량 증량을 위한 DLT 관찰 기간은 치료의 첫 번째 주기였습니다.
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주기 1(28일)
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1단계: 치료로 인한 부작용(TEAE)이 발생한 피험자 수
기간: 첫 번째 연구 개입 후 연구 약물 섭취의 마지막 투여 후 최대 30일(안전성 추적 종료), 최대 145일.
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TEAE는 연구 약물 투여 시작 후 마지막 연구 약물 섭취 후 30일(안전성 추적 종료)까지 발생하거나 악화되는 모든 사건으로 정의되었습니다. 이 끝점은 SAF에서 수행되었습니다. |
첫 번째 연구 개입 후 연구 약물 섭취의 마지막 투여 후 최대 30일(안전성 추적 종료), 최대 145일.
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1단계: 심각한 부작용(SAE)이 발생한 피험자 수
기간: 최대 150일.
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이 끝점은 SAF에서 수행되었습니다.
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최대 150일.
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1단계: 치료 관련 부작용(AE)이 발생한 참가자 수.
기간: 최대 145일.
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이 끝점은 SAF에서 수행되었습니다.
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최대 145일.
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2단계: 객관적 반응률(ORR)
기간: 연구가 2상 시작 전에 종료되었기 때문에 이 종말점에 대한 데이터는 수집되지 않았습니다.
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ORR은 반응자 수를 해당 적응증의 FAS 대상자 수로 나누어 각 적응증에서 별도로 정의되었습니다.
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연구가 2상 시작 전에 종료되었기 때문에 이 종말점에 대한 데이터는 수집되지 않았습니다.
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2단계: 질병 통제율(DCR)
기간: 연구가 2상 시작 전에 종료되었기 때문에 이 종말점에 대한 데이터는 수집되지 않았습니다.
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DCR은 질병 통제 대상자 수를 적응증의 FAS 또는 프로토콜 세트당(PPS) 대상자 수로 나눈 값으로 정의되었습니다.
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연구가 2상 시작 전에 종료되었기 때문에 이 종말점에 대한 데이터는 수집되지 않았습니다.
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2단계: 무진행 생존(PFS)
기간: 연구가 2상 시작 전에 종료되었기 때문에 이 종말점에 대한 데이터는 수집되지 않았습니다.
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연구가 2상 시작 전에 종료되었기 때문에 이 종말점에 대한 데이터는 수집되지 않았습니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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1단계: 코판리십 최대 약물 농도(Cmax)
기간: 연령 ≥ 6세: 투여 전, 투여 후 1주기 1일 및 15일(1-1.25시간(시간), 1.5-3시간, 22-24시간). 연령 < 6세: 투여 전, 투여 후 1주기 1일 및 15일(1-1.25h, 22-24h). 주기 길이는 28일입니다.
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Cmax: 코판리십의 3회 공칭 용량 순서에서 3차 용량 후 최대 농도. PK 분석 세트: 연구 약물을 한 번 이상 섭취하고 코판리십에 대한 유효한 측정이 한 번 이상 있는 모든 참가자가 코판리십 PK 분석에 포함되었습니다. |
연령 ≥ 6세: 투여 전, 투여 후 1주기 1일 및 15일(1-1.25시간(시간), 1.5-3시간, 22-24시간). 연령 < 6세: 투여 전, 투여 후 1주기 1일 및 15일(1-1.25h, 22-24h). 주기 길이는 28일입니다.
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1단계: 곡선 아래 면적(AUC(0-168))
기간: 연령 ≥ 6세: 투여 전, 투여 후 1주기 1일 및 15일(1-1.25시간(시간), 1.5-3시간, 22-24시간). 연령 < 6세: 투여 전, 투여 후 1주기 1일 및 15일(1-1.25h, 22-24h). 주기 길이는 28일입니다.
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AUC(0-168): 코판리십 3회 공칭 용량 순서로 3차 용량 투여 후 0~168시간의 농도-시간 곡선 아래 면적[AUC]. PK 분석 세트: 연구 약물을 한 번 이상 섭취하고 코판리십에 대한 유효한 측정이 한 번 이상 있는 모든 참가자가 코판리십 PK 분석에 포함되었습니다. |
연령 ≥ 6세: 투여 전, 투여 후 1주기 1일 및 15일(1-1.25시간(시간), 1.5-3시간, 22-24시간). 연령 < 6세: 투여 전, 투여 후 1주기 1일 및 15일(1-1.25h, 22-24h). 주기 길이는 28일입니다.
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1단계: 객관적 반응률(ORR)
기간: 최대 150일
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용량 코호트별 ORR은 반응자 수를 해당 적응증의 FAS 대상자 수로 나눈 값으로 정의됩니다. ORR 분석은 FAS에서 수행되었습니다. |
최대 150일
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2단계: 대응 기간(DOR)
기간: 연구가 2상 시작 전에 종료되었기 때문에 이 종말점에 대한 데이터는 수집되지 않았습니다.
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연구가 2상 시작 전에 종료되었기 때문에 이 종말점에 대한 데이터는 수집되지 않았습니다.
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2단계: 골육종을 제외한 각 적응증의 PFS
기간: 연구가 2상 시작 전에 종료되었기 때문에 이 종말점에 대한 데이터는 수집되지 않았습니다.
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연구가 2상 시작 전에 종료되었기 때문에 이 종말점에 대한 데이터는 수집되지 않았습니다.
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2단계: 전체 생존(OS)
기간: 연구가 2상 시작 전에 종료되었기 때문에 이 종말점에 대한 데이터는 수집되지 않았습니다.
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연구가 2상 시작 전에 종료되었기 때문에 이 종말점에 대한 데이터는 수집되지 않았습니다.
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2단계: 치료로 인한 AE가 발생한 참가자 수
기간: 연구가 2상 시작 전에 종료되었기 때문에 이 종말점에 대한 데이터는 수집되지 않았습니다.
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연구가 2상 시작 전에 종료되었기 때문에 이 종말점에 대한 데이터는 수집되지 않았습니다.
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2단계: 치료에 따른 SAE가 발생한 피험자 수
기간: 연구가 2상 시작 전에 종료되었기 때문에 이 종말점에 대한 데이터는 수집되지 않았습니다.
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연구가 2상 시작 전에 종료되었기 때문에 이 종말점에 대한 데이터는 수집되지 않았습니다.
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2단계: 치료 후 실험실 매개변수, ECG 및 활력 징후에 임상적으로 유의미한 변화가 있는 피험자의 수
기간: 연구가 2상 시작 전에 종료되었기 때문에 이 종말점에 대한 데이터는 수집되지 않았습니다.
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연구가 2상 시작 전에 종료되었기 때문에 이 종말점에 대한 데이터는 수집되지 않았습니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 4월 30일
기본 완료 (실제)
2023년 2월 1일
연구 완료 (실제)
2023년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 2월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 3월 7일
처음 게시됨 (실제)
2018년 3월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 12월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 11월 29일
마지막으로 확인됨
2023년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 19176
- 2017-000383-15 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
이 연구 데이터의 가용성은 나중에 EFPIA/PhRMA "책임 있는 임상 시험 데이터 공유 원칙"에 대한 바이엘의 약속에 따라 결정될 것입니다. 이는 데이터 액세스의 범위, 시점 및 프로세스와 관련이 있습니다. 이와 같이 바이엘은 합법적인 연구를 수행하는 데 필요한 것으로 미국과 EU에서 승인된 의약품 및 적응증에 대해 자격을 갖춘 연구원의 요청에 따라 환자 수준 임상 시험 데이터, 연구 수준 임상 시험 데이터 및 환자 임상 시험 프로토콜을 공유할 것을 약속합니다. 이는 2014년 1월 1일 이후 EU 및 미국 규제 기관의 승인을 받은 신약 및 적응증에 대한 데이터에 적용됩니다.
관심 있는 연구자는 www.vivli.org를 사용하여 연구를 수행하기 위해 익명화된 환자 수준 데이터 및 임상 연구 지원 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 목록 연구 및 기타 관련 정보에 대한 Bayer 기준에 대한 정보는 포털의 회원 섹션에서 제공됩니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
코판리십(BAY806946)에 대한 임상 시험
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National Cancer Institute (NCI)모집하지 않고 적극적으로
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National Cancer Institute (NCI)모집하지 않고 적극적으로진행성 림프종 | 진행성 악성 고형 신생물 | 난치성 림프종 | 난치성 악성 고형 신생물 | 불응성 다발성 골수종미국
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National Cancer Institute (NCI)모집하지 않고 적극적으로림프종 | 절제 불가능한 악성 고형 신생물 | 재발성 악성 고형 신생물 | 전이성 악성 고형 신생물미국
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National Cancer Institute (NCI)모집하지 않고 적극적으로신경교종 | 조혈 및 림프 세포 신생물 | 흑색종 | 림프종 | 다발성 골수종 | 재발성 난소 암종 | 유방 암종 | 재발성 두경부 암종 | 재발성 폐암 | 재발성 피부암 | 위암 | 진행성 림프종 | 진행성 악성 고형 신생물 | 난치성 림프종 | 난치성 악성 고형 신생물 | 재발성 췌장암 | 불응성 다발성 골수종 | 자궁경부암 | 자궁내막암 | 재발성 흑색종 | 두경부 암종 | 폐암 | 재발성 림프종 | 재발성 악성 고형 신생물 | 대장암 | 난소 암종 | 방광암 | 결장암 | 식도암 | 신장 암종 | 악성 자궁 신생물 | 전립선암 | 직장암 | 재발성 방광암 | 재발성 유방암 | 재발성 자궁경부암 | 재발성 결장암 | 재발성 대장암 | 재발성 식도암 | 재발성 위암 | 재발성 신경아교종 | 재발성 간암 | 재발성 전립선암 | 재발성... 그리고 다른 조건미국, 푸에르토 리코, 괌