Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, tolerancja, skuteczność i farmakokinetyka kopanlizybu u dzieci i młodzieży

29 listopada 2023 zaktualizowane przez: Bayer

Nierandomizowane, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy I/II inhibitora kinazy 3-fosfatydyloinozytolu (PI3K) kopanlizybu u dzieci i młodzieży z nawracającymi/opornymi na leczenie guzami litymi lub chłoniakiem

Badanie to ma na celu zbadanie, czy stosowanie kopanlizybu jest bezpieczne, wykonalne i korzystne dla pacjentów pediatrycznych z litymi guzami litymi lub chłoniakami nawracającymi lub opornymi na standardowe leczenie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

31

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868-3974
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • The Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010-2970
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podpisany formularz świadomej zgody przez pacjentów i/lub rodziców/opiekunów prawnych pacjentów oraz odpowiedni dla wieku formularz zgody pacjentów uzyskany przed jakąkolwiek procedurą związaną z badaniem
  • Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 6 miesięcy do ≤ 21 lat w momencie włączenia do badania

  • Potwierdzenie diagnozy:

    • Faza I: Pacjenci muszą mieć histologiczną weryfikację guza litego lub nowotworu złośliwego chłoniaka w momencie rozpoznania, z mierzalną lub możliwą do oceny chorobą, dla której nie ma standardowego leczenia przeciwnowotworowego lub leczenie nie jest już skuteczne i którzy otrzymali wcześniej ≥ 1 linię terapia.
    • Faza II: pacjenci muszą mieć potwierdzony histologicznie guz w momencie wstępnej diagnozy i potwierdzony radiologicznie lub histologicznie status w momencie włączenia, jak wskazano w następujących przypadkach: nerwiak niedojrzały, kostniakomięsak, mięśniakomięsak prążkowanokomórkowy lub mięsak Ewinga.
    • W fazie II pacjenci z guzami litymi muszą mieć mierzalną chorobę (choroba możliwa do oceny jest dopuszczalna w przypadku nerwiaka niedojrzałego i mięsaka Ewinga). Ocena guza zostanie przeprowadzona za pomocą tomografii komputerowej (CT), obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) lub pozytonowej tomografii emisyjnej-tomografii komputerowej (PET-CT). Zmiany nowotworowe zlokalizowane w obszarze wcześniej napromienianym lub w obszarze poddanym innej terapii miejscowo-regionalnej można uznać za mierzalne, jeśli wykazano progresję zmiany. Scyntygrafię kości (jeśli istnieją wskazania kliniczne) należy wykonać w ciągu ≤ 4 tygodni przed rozpoczęciem leczenia.
  • Poziom sprawności: Lansky ≥ 50% dla pacjentów w wieku ≤ 16 lat i Karnofsky ≥ 50% u pacjentów w wieku > 16 lat.
  • Odpowiednia czynność szpiku kostnego, nerek i wątroby.

Kryteria wyłączenia:

  • Aktywna lub niekontrolowana infekcja (National Cancer Institute (NCI)-CTCAE stopień ≥ 2).
  • Śródmiąższowa choroba płuc w wywiadzie lub współistniejąca choroba płuc o dowolnym nasileniu i/lub ciężkie upośledzenie czynności płuc (w ocenie badacza).
  • Cukrzyca.
  • Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze pomimo optymalnego postępowania medycznego (zgodnie z wytycznymi instytucji).
  • Pacjenci z nowotworami ośrodkowego układu nerwowego (OUN).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Eskalacja dawki BAY806946 w fazie 1
Szacuje się, że w fazie 1 badania można ocenić kohorty z 2 lub 3 dawkami. Bezpieczeństwo i dawka MTD/RP2D zostaną ocenione w 2 grupach wiekowych (< 1 rok i ≥ 1 rok).
Lek: Copanlisib (BAY806946)
Kopanlisib będzie podawany w dniu 1., dniu 8. i dniu 15. każdego 28-dniowego cyklu. Faza 1: W fazie 1 badania można ocenić kohorty z 2 lub 3 dawkami. Faza 2: Stosowane będzie RP2D dla copanlisibu u dzieci i młodzieży, zgodnie z definicją w części I fazy badania.
Eksperymentalny: Pacjenci z nerwiakiem niedojrzałym w fazie 2
Stosowana będzie zalecana dawka fazy 2 (RP2D) kopanlizybu u pacjentów pediatrycznych, jak zdefiniowano w części badania fazy I.
Lek: Copanlisib (BAY806946)
Kopanlisib będzie podawany w dniu 1., dniu 8. i dniu 15. każdego 28-dniowego cyklu. Faza 1: W fazie 1 badania można ocenić kohorty z 2 lub 3 dawkami. Faza 2: Stosowane będzie RP2D dla copanlisibu u dzieci i młodzieży, zgodnie z definicją w części I fazy badania.
Eksperymentalny: Pacjenci z kostniakomięsakiem w fazie 2
Zastosowane zostanie RP2D dla copanlisibu u pacjentów pediatrycznych, zgodnie z definicją w fazie I części badania.
Lek: Copanlisib (BAY806946)
Kopanlisib będzie podawany w dniu 1., dniu 8. i dniu 15. każdego 28-dniowego cyklu. Faza 1: W fazie 1 badania można ocenić kohorty z 2 lub 3 dawkami. Faza 2: Stosowane będzie RP2D dla copanlisibu u dzieci i młodzieży, zgodnie z definicją w części I fazy badania.
Eksperymentalny: Pacjenci z mięśniakomięsakiem prążkowanokomórkowym w fazie 2
Zastosowane zostanie RP2D dla copanlisibu u pacjentów pediatrycznych, zgodnie z definicją w fazie I części badania.
Lek: Copanlisib (BAY806946)
Kopanlisib będzie podawany w dniu 1., dniu 8. i dniu 15. każdego 28-dniowego cyklu. Faza 1: W fazie 1 badania można ocenić kohorty z 2 lub 3 dawkami. Faza 2: Stosowane będzie RP2D dla copanlisibu u dzieci i młodzieży, zgodnie z definicją w części I fazy badania.
Eksperymentalny: Pacjenci z mięsakiem Ewinga w fazie 2
Zastosowane zostanie RP2D dla copanlisibu u pacjentów pediatrycznych, zgodnie z definicją w fazie I części badania.
Lek: Copanlisib (BAY806946)
Kopanlisib będzie podawany w dniu 1., dniu 8. i dniu 15. każdego 28-dniowego cyklu. Faza 1: W fazie 1 badania można ocenić kohorty z 2 lub 3 dawkami. Faza 2: Stosowane będzie RP2D dla copanlisibu u dzieci i młodzieży, zgodnie z definicją w części I fazy badania.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza 1: Maksymalna tolerowana dawka (MTD): najwyższy poziom dawki copanlisibu, jaki można podać, tak aby nie więcej niż 1 na 6 pacjentów doświadczyło DLT w okresie oceny DLT.
Ramy czasowe: Cykl 1 (28 dni)
Maksymalną dawkę tolerowaną (MTD) dla copanlisibu zdefiniowano jako najwyższy poziom dawki, przy którym leczono 6 pacjentów, a u ≤ 1 uczestnika wystąpiła DLT. Ten punkt końcowy przeprowadzono w badaniu SAF.
Cykl 1 (28 dni)
Faza 1: Liczba pacjentów z toksycznością ograniczającą dawkę (DLT)
Ramy czasowe: Cykl 1 (28 dni)
DLT obserwowano podczas pierwszego cyklu leczenia i uznano, że jest on prawdopodobnie, prawdopodobny lub zdecydowanie związany z leczeniem kopanlisibem. Okres obserwacji DLT w celu zwiększania dawki był pierwszym cyklem terapii.
Cykl 1 (28 dni)
Faza 1: Liczba pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Po pierwszej interwencji w ramach badania do 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku (koniec kontroli bezpieczeństwa), maksymalnie 145 dni.

TEAE zdefiniowano jako jakiekolwiek zdarzenie pojawiające się lub pogarszające się po rozpoczęciu podawania badanego leku do 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku (koniec obserwacji bezpieczeństwa).

Ten punkt końcowy przeprowadzono w badaniu SAF.
Po pierwszej interwencji w ramach badania do 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku (koniec kontroli bezpieczeństwa), maksymalnie 145 dni.
Faza 1: Liczba pacjentów, u których wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Do 150 dni.
Ten punkt końcowy przeprowadzono w badaniu SAF.
Do 150 dni.
Faza 1: Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (AE).
Ramy czasowe: Do 145 dni.
Ten punkt końcowy przeprowadzono w badaniu SAF.
Do 145 dni.
Faza 2: Wskaźnik obiektywnej odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: Nie zebrano danych dla tego punktu końcowego, ponieważ badanie zakończono przed rozpoczęciem fazy 2.
ORR zdefiniowano oddzielnie dla każdego wskazania, jako liczbę osób odpowiadających na leczenie podzieloną przez liczbę pacjentów z FAS we wskazaniu.
Nie zebrano danych dla tego punktu końcowego, ponieważ badanie zakończono przed rozpoczęciem fazy 2.
Faza 2: Wskaźnik kontroli choroby (DCR)
Ramy czasowe: Nie zebrano danych dla tego punktu końcowego, ponieważ badanie zakończono przed rozpoczęciem fazy 2.
DCR zdefiniowano jako liczbę pacjentów z kontrolą choroby podzieloną przez liczbę pacjentów w FAS lub według zestawu protokołów (PPS) we wskazaniu.
Nie zebrano danych dla tego punktu końcowego, ponieważ badanie zakończono przed rozpoczęciem fazy 2.
Faza 2: Przeżycie wolne od progresji (PFS)
Ramy czasowe: Nie zebrano danych dla tego punktu końcowego, ponieważ badanie zakończono przed rozpoczęciem fazy 2.
Nie zebrano danych dla tego punktu końcowego, ponieważ badanie zakończono przed rozpoczęciem fazy 2.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza 1: Maksymalne stężenie leku Copanlisib (Cmax)
Ramy czasowe: Wiek ≥ 6 lat: Przed podaniem dawki, po dawce w cyklu 1. Dzień 1 i dzień 15 (1–1,25 godziny (godz.), 1,5–3 godz., 22–24 godz.). Wiek < 6 lat: Przed podaniem, po podaniu w cyklu 1. Dzień 1 i dzień 15 (1-1,25 godz., 22-24 godz.). Długość cyklu wynosi 28 dni.

Cmax: maksymalne stężenie po 3. dawce w sekwencji 3 nominalnych dawek kopanlisibu.

Zestaw analizy PK: Wszyscy uczestnicy, którzy co najmniej raz przyjęli badany lek i co najmniej jeden ważny pomiar dla kopanlisybu zostali włączeni do analizy PK copanlisybu.
Wiek ≥ 6 lat: Przed podaniem dawki, po dawce w cyklu 1. Dzień 1 i dzień 15 (1–1,25 godziny (godz.), 1,5–3 godz., 22–24 godz.). Wiek < 6 lat: Przed podaniem, po podaniu w cyklu 1. Dzień 1 i dzień 15 (1-1,25 godz., 22-24 godz.). Długość cyklu wynosi 28 dni.
Faza 1: Powierzchnia pod krzywą (AUC(0-168))
Ramy czasowe: Wiek ≥ 6 lat: Przed podaniem dawki, po dawce w cyklu 1. Dzień 1 i dzień 15 (1–1,25 godziny (godz.), 1,5–3 godz., 22–24 godz.). Wiek < 6 lat: Przed podaniem, po podaniu w cyklu 1. Dzień 1 i dzień 15 (1-1,25 godz., 22-24 godz.). Długość cyklu wynosi 28 dni.

AUC(0-168): Pole pod krzywą zależności stężenia od czasu [AUC] od 0 do 168 godzin po trzeciej dawce w sekwencji 3 nominalnych dawek kopanlizybu.

Zestaw analizy PK: Wszyscy uczestnicy, którzy co najmniej raz przyjęli badany lek i co najmniej jeden ważny pomiar dla kopanlisybu zostali włączeni do analizy PK copanlisybu.
Wiek ≥ 6 lat: Przed podaniem dawki, po dawce w cyklu 1. Dzień 1 i dzień 15 (1–1,25 godziny (godz.), 1,5–3 godz., 22–24 godz.). Wiek < 6 lat: Przed podaniem, po podaniu w cyklu 1. Dzień 1 i dzień 15 (1-1,25 godz., 22-24 godz.). Długość cyklu wynosi 28 dni.
Faza 1: Wskaźnik obiektywnej odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: Do 150 dni

ORR według kohorty dawki definiuje się jako liczbę osób odpowiadających na leczenie podzieloną przez liczbę pacjentów z FAS we wskazaniu.

Analizę ORR przeprowadzono na FAS.
Do 150 dni
Faza 2: Czas trwania odpowiedzi (DOR)
Ramy czasowe: Nie zebrano danych dla tego punktu końcowego, ponieważ badanie zakończono przed rozpoczęciem fazy 2.
Nie zebrano danych dla tego punktu końcowego, ponieważ badanie zakończono przed rozpoczęciem fazy 2.
Faza 2: PFS w każdym wskazaniu z wyjątkiem kostniakomięsaka
Ramy czasowe: Nie zebrano danych dla tego punktu końcowego, ponieważ badanie zakończono przed rozpoczęciem fazy 2.
Nie zebrano danych dla tego punktu końcowego, ponieważ badanie zakończono przed rozpoczęciem fazy 2.
Faza 2: Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Nie zebrano danych dla tego punktu końcowego, ponieważ badanie zakończono przed rozpoczęciem fazy 2.
Nie zebrano danych dla tego punktu końcowego, ponieważ badanie zakończono przed rozpoczęciem fazy 2.
Faza 2: Liczba uczestników z AE powstającymi podczas leczenia
Ramy czasowe: Nie zebrano danych dla tego punktu końcowego, ponieważ badanie zakończono przed rozpoczęciem fazy 2.
Nie zebrano danych dla tego punktu końcowego, ponieważ badanie zakończono przed rozpoczęciem fazy 2.
Faza 2: Liczba pacjentów z SAE pojawiającymi się w związku z leczeniem
Ramy czasowe: Nie zebrano danych dla tego punktu końcowego, ponieważ badanie zakończono przed rozpoczęciem fazy 2.
Nie zebrano danych dla tego punktu końcowego, ponieważ badanie zakończono przed rozpoczęciem fazy 2.
Faza 2: Liczba pacjentów, u których wystąpiły istotne klinicznie zmiany parametrów laboratoryjnych, EKG i parametrów życiowych wynikające z leczenia
Ramy czasowe: Nie zebrano danych dla tego punktu końcowego, ponieważ badanie zakończono przed rozpoczęciem fazy 2.
Nie zebrano danych dla tego punktu końcowego, ponieważ badanie zakończono przed rozpoczęciem fazy 2.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bayer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 lutego 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 marca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 marca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 19176
  • 2017-000383-15 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Dostępność danych z tego badania zostanie później określona zgodnie z zobowiązaniem firmy Bayer do przestrzegania zasad EFPIA/PhRMA „Zasady odpowiedzialnego udostępniania danych z badań klinicznych”. Dotyczy to zakresu, czasu i procesu dostępu do danych. W związku z tym firma Bayer zobowiązuje się do udostępniania na żądanie wykwalifikowanych badaczy danych z badań klinicznych na poziomie pacjentów, danych z badań klinicznych na poziomie badań oraz protokołów z badań klinicznych na pacjentach dotyczących leków i wskazań zatwierdzonych w USA i UE jako niezbędnych do prowadzenia legalnych badań. Dotyczy to danych dotyczących nowych leków i wskazań, które zostały zatwierdzone przez agencje regulacyjne UE i USA w dniu 1 stycznia 2014 r. lub później.

Zainteresowani naukowcy mogą skorzystać z witryny www.vivli.org, aby poprosić o dostęp do anonimowych danych na poziomie pacjenta i dokumentów potwierdzających z badań klinicznych w celu prowadzenia badań. Informacje na temat kryteriów firmy Bayer dotyczących umieszczania badań na liście oraz inne istotne informacje znajdują się w sekcji portalu przeznaczonej dla członków.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Kostniakomięsak

Badania kliniczne na Copanlisib (BAY806946)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tanzania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj