Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Copanlisibin turvallisuus, siedettävyys, teho ja farmakokinetiikka lapsipotilailla

keskiviikko 29. marraskuuta 2023 päivittänyt: Bayer

Ei-satunnaistettu, avoin, monikeskus, vaiheen I/II tutkimus fosfatidyyli-inositoli-3-kinaasin (PI3K) estäjän kopanlisibista lapsipotilailla, joilla on uusiutuneita/refraktorisia kiinteitä kasvaimia tai lymfoomaa

Tämä tutkimus on suunniteltu tutkimaan, onko kopanlisibin käyttö turvallista, mahdollista ja hyödyllistä lapsipotilaille, joilla on kiinteitä kasvaimia tai lymfooma, jotka ovat uusiutuvia tai kestäviä tavanomaiselle hoidolle.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

31

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868-3974
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • The Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010-2970
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaiden ja/tai potilaan vanhempien/laillisten huoltajien allekirjoittama tietoinen suostumuslomake ja potilaiden iän mukainen suostumuslomake ennen tutkimuskohtaista toimenpidettä
  • Mies- tai naispotilaat 6 kuukauden ja ≤ 21 vuoden ikäiset tutkimukseen ilmoittautumishetkellä

  • Diagnoosin vahvistus:

    • Vaihe I: Potilailla on oltava histologinen vahvistus kiinteästä kasvaimesta tai lymfoomapahanlaatuisuudesta diagnoosin yhteydessä, ja hänellä on mitattavissa oleva tai arvioitava sairaus, jolle ei ole olemassa tavanomaista parantavaa syövän vastaista hoitoa tai hoito ei ole enää tehokas, ja heidän on täytynyt saada vähintään yksi aiempi hoitojakso terapiaa.
    • Vaihe II: potilailla on oltava histologisesti varmennettu kasvain alkuperäisen diagnoosin yhteydessä ja radiologisesti tai histologisesti vahvistettu tila sisällyttämisen yhteydessä, kuten seuraavissa tapauksissa on osoitettu: neuroblastooma, osteosarkooma, rabdomyosarkooma tai Ewing-sarkooma.
    • Vaiheessa II potilailla, joilla on kiinteitä kasvaimia, on oltava mitattavissa oleva sairaus (arvioitava sairaus on hyväksyttävä neuroblastooman ja Ewing-sarkooman osalta). Kasvainarviointi tehdään tietokonetomografialla (CT), magneettikuvauksella (MRI) tai positroniemissiotomografia-tietokonetomografialla (PET-CT). Kasvainleesioita, jotka sijaitsevat aiemmin säteilytetyllä alueella tai alueella, jolle on tehty muuta paikallista hoitoa, voidaan pitää mitattavissa, jos leesion on osoitettu etenevän. Luustokuvaukset (jos se on kliinisesti aiheellista) tulee tehdä ≤ 4 viikon sisällä ennen hoidon aloittamista.
  • Suorituskykytaso: Lansky ≥ 50 % ≤ 16-vuotiaille potilaille ja Karnofsky ≥ 50 % yli 16-vuotiaille potilaille.
  • Riittävä luuytimen, munuaisten ja maksan toiminta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aktiivinen tai hallitsematon infektio (National Cancer Institute (NCI)-CTCAE Grade ≥ 2).
  • Aiempi tai samanaikainen interstitiaalinen keuhkosairaus, jolla on vaikeusaste ja/tai vakavasti heikentynyt keuhkojen toiminta (tutkijan arvioiden mukaan).
  • Diabetes mellitus.
  • Hallitsematon valtimoverenpaine optimaalisesta lääketieteellisestä hoidosta huolimatta (laitosten ohjeiden mukaan).
  • Potilaat, joilla on keskushermoston (CNS) pahanlaatuisia kasvaimia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BAY806946:n annoksen nostaminen vaiheessa 1
On arvioitu, että tutkimuksen ensimmäisessä vaiheessa voidaan arvioida 2 tai 3 annoskohorttia. Turvallisuus ja MTD/RP2D-annos arvioidaan kahdessa ikäryhmässä (< 1-vuotias ja ≥ 1-vuotias).
Lääke: Copanlisib (BAY806946)
Copanlisibi annostellaan jokaisen 28 päivän syklin päivänä 1, päivänä 8 ja päivänä 15. Vaihe 1: 2 tai 3 annoskohorttia voidaan arvioida tutkimuksen vaiheessa 1. Vaihe 2: Lapsipotilaiden kopanlisibin RP2D:tä käytetään tutkimuksen vaiheen I osassa määritellyllä tavalla.
Kokeellinen: Potilaat, joilla on vaiheen 2 neuroblastooma
Lapsipotilailla käytetään kopanlisibin suositeltua vaiheen 2 annosta (RP2D), joka on määritelty tutkimuksen vaiheen I osassa.
Lääke: Copanlisib (BAY806946)
Copanlisibi annostellaan jokaisen 28 päivän syklin päivänä 1, päivänä 8 ja päivänä 15. Vaihe 1: 2 tai 3 annoskohorttia voidaan arvioida tutkimuksen vaiheessa 1. Vaihe 2: Lapsipotilaiden kopanlisibin RP2D:tä käytetään tutkimuksen vaiheen I osassa määritellyllä tavalla.
Kokeellinen: Potilaat, joilla on osteosarkooma vaiheessa 2
Lapsipotilailla käytetään kopanlisibin RP2D:tä, kuten tutkimuksen vaiheen I osassa on määritelty.
Lääke: Copanlisib (BAY806946)
Copanlisibi annostellaan jokaisen 28 päivän syklin päivänä 1, päivänä 8 ja päivänä 15. Vaihe 1: 2 tai 3 annoskohorttia voidaan arvioida tutkimuksen vaiheessa 1. Vaihe 2: Lapsipotilaiden kopanlisibin RP2D:tä käytetään tutkimuksen vaiheen I osassa määritellyllä tavalla.
Kokeellinen: Potilaat, joilla on rabdomyosarkooma vaiheessa 2
Lapsipotilailla käytetään kopanlisibin RP2D:tä, kuten tutkimuksen vaiheen I osassa on määritelty.
Lääke: Copanlisib (BAY806946)
Copanlisibi annostellaan jokaisen 28 päivän syklin päivänä 1, päivänä 8 ja päivänä 15. Vaihe 1: 2 tai 3 annoskohorttia voidaan arvioida tutkimuksen vaiheessa 1. Vaihe 2: Lapsipotilaiden kopanlisibin RP2D:tä käytetään tutkimuksen vaiheen I osassa määritellyllä tavalla.
Kokeellinen: Potilaat, joilla on Ewing-sarkooma vaiheessa 2
Lapsipotilailla käytetään kopanlisibin RP2D:tä, kuten tutkimuksen vaiheen I osassa on määritelty.
Lääke: Copanlisib (BAY806946)
Copanlisibi annostellaan jokaisen 28 päivän syklin päivänä 1, päivänä 8 ja päivänä 15. Vaihe 1: 2 tai 3 annoskohorttia voidaan arvioida tutkimuksen vaiheessa 1. Vaihe 2: Lapsipotilaiden kopanlisibin RP2D:tä käytetään tutkimuksen vaiheen I osassa määritellyllä tavalla.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihe 1: Suurin siedetty annos (MTD): korkein Copanlisibin annostaso, joka voidaan antaa siten, että enintään yksi 6 potilaasta kokee DLT:n DLT-arviointijakson aikana.
Aikaikkuna: Jakso 1 (28 päivää)
Kopanlisibin suurin siedetty annos (MTD) määriteltiin korkeimmaksi annostasoksi, kun 6 potilasta on hoidettu ja ≤ 1 osallistuja koki DLT:n. Tämä päätepiste suoritettiin SAF:lle.
Jakso 1 (28 päivää)
Vaihe 1: potilaiden määrä, joilla on annosta rajoittavaa toksisuutta (DLT)
Aikaikkuna: Jakso 1 (28 päivää)
DLT:tä havaittiin ensimmäisen hoitojakson aikana, ja sen arvioitiin liittyvän mahdollisesti, todennäköisesti tai varmasti kopanlisibihoitoon. DLT-havaintojakso annoksen nostamista varten oli ensimmäinen hoitojakso.
Jakso 1 (28 päivää)
Vaihe 1: potilaiden lukumäärä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisen tutkimustoimenpiteen jälkeen enintään 30 päivää tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen (turvallisuusseurannan lopussa), enintään 145 päivää.

TEAE määriteltiin tapahtumaksi, joka ilmeni tai pahenee tutkimuslääkkeen annon aloittamisen jälkeen 30 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen (turvallisuusseurannan loppu).

Tämä päätepiste suoritettiin SAF:lle.
Ensimmäisen tutkimustoimenpiteen jälkeen enintään 30 päivää tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen (turvallisuusseurannan lopussa), enintään 145 päivää.
Vaihe 1: potilaiden määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Jopa 150 päivää.
Tämä päätepiste suoritettiin SAF:lle.
Jopa 150 päivää.
Vaihe 1: Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (AE) saaneiden osallistujien määrä.
Aikaikkuna: Jopa 145 päivää.
Tämä päätepiste suoritettiin SAF:lle.
Jopa 145 päivää.
Vaihe 2: Objektiivinen vasteprosentti (ORR)
Aikaikkuna: Tietoja ei kerätty tästä päätepisteestä, koska tutkimus lopetettiin ennen vaiheen 2 aloittamista.
ORR määriteltiin erikseen kussakin indikaatiossa vasteen saaneiden lukumääränä jaettuna FAS-potilaiden lukumäärällä indikaatiossa.
Tietoja ei kerätty tästä päätepisteestä, koska tutkimus lopetettiin ennen vaiheen 2 aloittamista.
Vaihe 2: Taudin torjuntanopeus (DCR)
Aikaikkuna: Tietoja ei kerätty tästä päätepisteestä, koska tutkimus lopetettiin ennen vaiheen 2 aloittamista.
DCR määriteltiin potilaiden lukumääränä, joilla oli sairauden hallinta jaettuna potilaiden lukumäärällä FAS:ssa tai per protokollasarja (PPS) indikaatiossa.
Tietoja ei kerätty tästä päätepisteestä, koska tutkimus lopetettiin ennen vaiheen 2 aloittamista.
Vaihe 2: Progression-free Survival (PFS)
Aikaikkuna: Tietoja ei kerätty tästä päätepisteestä, koska tutkimus lopetettiin ennen vaiheen 2 aloittamista.
Tietoja ei kerätty tästä päätepisteestä, koska tutkimus lopetettiin ennen vaiheen 2 aloittamista.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihe 1: Kopanlisibin suurin lääkkeen pitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Ikä ≥ 6 vuotta: Ennen annosta, annoksen jälkeen syklillä 1 päivä 1 ja päivä 15 (1-1,25 tuntia (h), 1,5-3 tuntia, 22-24 tuntia). Ikä < 6 vuotta: Ennen annosta, annoksen jälkeen syklillä 1 Päivä 1 ja päivä 15 (1-1,25 h, 22-24 h). Jakson pituus on 28 päivää.

Cmax: maksimipitoisuus 3. annoksen jälkeen kolmen nimellisen kopanlisibiannoksen sarjassa.

PK-analyysisarja: Kaikki osallistujat, jotka olivat saaneet vähintään kerran tutkimuslääkettä ja joilla oli vähintään yksi validi kopanlisibin mittaus, otettiin mukaan kopanlisibin PK-analyysiin.
Ikä ≥ 6 vuotta: Ennen annosta, annoksen jälkeen syklillä 1 päivä 1 ja päivä 15 (1-1,25 tuntia (h), 1,5-3 tuntia, 22-24 tuntia). Ikä < 6 vuotta: Ennen annosta, annoksen jälkeen syklillä 1 Päivä 1 ja päivä 15 (1-1,25 h, 22-24 h). Jakson pituus on 28 päivää.
Vaihe 1: Käyrän alla oleva alue (AUC(0-168))
Aikaikkuna: Ikä ≥ 6 vuotta: Ennen annosta, annoksen jälkeen syklillä 1 päivä 1 ja päivä 15 (1-1,25 tuntia (h), 1,5-3 tuntia, 22-24 tuntia). Ikä < 6 vuotta: Ennen annosta, annoksen jälkeen syklillä 1 Päivä 1 ja päivä 15 (1-1,25 h, 22-24 h). Jakson pituus on 28 päivää.

AUC(0-168): Pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala [AUC] 0 - 168 tuntia 3. annoksen jälkeen 3 nimellisen kopanlisibiannoksen sarjassa.

PK-analyysisarja: Kaikki osallistujat, jotka olivat saaneet vähintään kerran tutkimuslääkettä ja joilla oli vähintään yksi validi kopanlisibin mittaus, otettiin mukaan kopanlisibin PK-analyysiin.
Ikä ≥ 6 vuotta: Ennen annosta, annoksen jälkeen syklillä 1 päivä 1 ja päivä 15 (1-1,25 tuntia (h), 1,5-3 tuntia, 22-24 tuntia). Ikä < 6 vuotta: Ennen annosta, annoksen jälkeen syklillä 1 Päivä 1 ja päivä 15 (1-1,25 h, 22-24 h). Jakson pituus on 28 päivää.
Vaihe 1: Objektiivinen vasteprosentti (ORR)
Aikaikkuna: Jopa 150 päivää

ORR annoskohortin mukaan määritellään vasteen saaneiden lukumääränä jaettuna FAS-potilaiden lukumäärällä indikaatiossa.

ORR-analyysi suoritettiin FAS:lla.
Jopa 150 päivää
Vaihe 2: Vastauksen kesto (DOR)
Aikaikkuna: Tietoja ei kerätty tästä päätepisteestä, koska tutkimus lopetettiin ennen vaiheen 2 aloittamista.
Tietoja ei kerätty tästä päätepisteestä, koska tutkimus lopetettiin ennen vaiheen 2 aloittamista.
Vaihe 2: PFS jokaisessa indikaatiossa paitsi osteosarkoomassa
Aikaikkuna: Tietoja ei kerätty tästä päätepisteestä, koska tutkimus lopetettiin ennen vaiheen 2 aloittamista.
Tietoja ei kerätty tästä päätepisteestä, koska tutkimus lopetettiin ennen vaiheen 2 aloittamista.
Vaihe 2: kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: Tietoja ei kerätty tästä päätepisteestä, koska tutkimus lopetettiin ennen vaiheen 2 aloittamista.
Tietoja ei kerätty tästä päätepisteestä, koska tutkimus lopetettiin ennen vaiheen 2 aloittamista.
Vaihe 2: Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Tietoja ei kerätty tästä päätepisteestä, koska tutkimus lopetettiin ennen vaiheen 2 aloittamista.
Tietoja ei kerätty tästä päätepisteestä, koska tutkimus lopetettiin ennen vaiheen 2 aloittamista.
Vaihe 2: Kohteiden lukumäärä, joilla on hoitoa ilmenneiden SAE-oireiden vuoksi
Aikaikkuna: Tietoja ei kerätty tästä päätepisteestä, koska tutkimus lopetettiin ennen vaiheen 2 aloittamista.
Tietoja ei kerätty tästä päätepisteestä, koska tutkimus lopetettiin ennen vaiheen 2 aloittamista.
Vaihe 2: Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos laboratorioparametreissa, EKG:ssä ja elintoiminnoissa
Aikaikkuna: Tietoja ei kerätty tästä päätepisteestä, koska tutkimus lopetettiin ennen vaiheen 2 aloittamista.
Tietoja ei kerätty tästä päätepisteestä, koska tutkimus lopetettiin ennen vaiheen 2 aloittamista.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Bayer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 30. huhtikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. helmikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. helmikuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 19. helmikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 8. maaliskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 4. joulukuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 29. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 19176
  • 2017-000383-15 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Tämän tutkimuksen tietojen saatavuus määräytyy myöhemmin Bayerin EFPIA/PhRMA:n "vastuullisen kliinisten tutkimusten tietojen jakamisen periaatteet" -sitoumuksen mukaisesti. Tämä koskee laajuutta, aikapistettä ja tietojen käyttöprosessia. Sellaisenaan Bayer sitoutuu jakamaan pätevien tutkijoiden pyynnöstä potilastason kliinisiä tutkimuksia koskevia tietoja, tutkimustason kliinisiä tutkimuksia koskevia tietoja ja protokollia potilailla suoritetuista kliinisistä tutkimuksista Yhdysvalloissa ja EU:ssa hyväksyttyjen lääkkeiden ja käyttöaiheiden osalta, jos se on tarpeen laillisen tutkimuksen suorittamiseksi. Tämä koskee tietoja uusista lääkkeistä ja käyttöaiheista, jotka EU:n ja Yhdysvaltojen sääntelyvirastot ovat hyväksyneet 1.1.2014 tai sen jälkeen.

Kiinnostuneet tutkijat voivat käyttää www.vivli.org-sivustoa pyytääkseen pääsyä anonymisoituihin potilastason tietoihin ja kliinisistä tutkimuksista saatuihin tukiasiakirjoihin tutkimusta varten. Portaalin jäsenosiossa on tietoa Bayerin kriteereistä tutkimusten luetteloimiseksi ja muita asiaankuuluvia tietoja.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Copanlisib (BAY806946)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mongolia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa