Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost, účinnost a farmakokinetika copanlisibu u pediatrických pacientů

29. listopadu 2023 aktualizováno: Bayer

Nerandomizovaná, otevřená, multicentrická studie fáze I/II inhibitoru fosfatidylinositol-3-kinázy (PI3K) Copanlisib u pediatrických pacientů s recidivujícími/refrakterními pevnými nádory nebo lymfomy

Tato studie je navržena tak, aby prozkoumala, zda je použití copanlisibu bezpečné, proveditelné a přínosné pro pediatrické pacienty se solidními solidními nádory nebo lymfomy, které jsou recidivující nebo refrakterní na standardní léčbu.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

31

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868-3974
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • The Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010-2970
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Formulář informovaného souhlasu podepsaný pacienty a/nebo rodiči/zákonnými zástupci pacientů a formulář souhlasu odpovídající věku pacientů získaný před jakýmkoli specifickým postupem studie
  • Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku od 6 měsíců do ≤ 21 let v době zařazení do studie

  • Potvrzení diagnózy:

    • Fáze I: Pacienti musí mít při diagnóze histologické ověření solidního nádoru nebo zhoubného nádoru lymfomu s měřitelným nebo hodnotitelným onemocněním, pro které neexistuje standardní kurativní protinádorová léčba nebo léčba již není účinná a musí podstoupit ≥ 1 předchozí linii léčby. terapie.
    • Fáze II: pacienti musí mít histologicky ověřený nádor při počáteční diagnóze a radiologicky nebo histologicky potvrzený stav při zařazení, jak je uvedeno v následujícím: neuroblastom, osteosarkom, rhabdomyosarkom nebo Ewingův sarkom.
    • Ve fázi II musí mít pacienti se solidními nádory měřitelné onemocnění (hodnotitelné onemocnění je přijatelné pro neuroblastom a Ewingův sarkom). Hodnocení nádoru bude provedeno pomocí počítačové tomografie (CT), magnetické rezonance (MRI) nebo pozitronové emisní tomografie-počítané tomografie (PET-CT). Nádorové léze umístěné v dříve ozařované oblasti nebo v oblasti vystavené jiné lokoregionální terapii lze považovat za měřitelné, pokud byla prokázána progrese léze. Skenování kostí (pokud je to klinicky indikováno) by mělo být provedeno během ≤ 4 týdnů před zahájením léčby.
  • Úroveň výkonnosti: Lansky ≥ 50 % pro pacienty ve věku ≤ 16 let a Karnofsky ≥ 50 % pro pacienty ve věku > 16 let.
  • Přiměřená funkce kostní dřeně, ledvin a jater.

Kritéria vyloučení:

  • Aktivní nebo nekontrolovaná infekce (National Cancer Institute (NCI)-CTCAE stupeň ≥ 2).
  • Intersticiální plicní onemocnění jakékoli závažnosti v anamnéze nebo souběžný stav a/nebo vážně narušená funkce plic (podle posouzení zkoušejícího).
  • Diabetes mellitus.
  • Nekontrolovaná arteriální hypertenze i přes optimální lékařskou péči (podle institucionálních směrnic).
  • Pacienti s malignitami centrálního nervového systému (CNS).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Eskalace dávky BAY806946 ve fázi 1
Odhaduje se, že ve fázi 1 studie mohou být hodnoceny 2 nebo 3 dávkové kohorty. Bezpečnost a dávka MTD/RP2D budou hodnoceny ve 2 věkových skupinách (< 1 rok a ≥ 1 rok).
Lék: Copanlisib (BAY806946)
Copanlisib bude podáván v den 1, den 8 a den 15 každého 28denního cyklu. Fáze 1: 2 nebo 3 dávkové kohorty mohou být hodnoceny ve fázi 1 studie. Fáze 2: Bude použit RP2D pro kopanlisib u pediatrických pacientů, jak je definováno v části I. fáze studie.
Experimentální: Pacienti s neuroblastomem ve fázi 2
Bude použita doporučená dávka 2. fáze (RP2D) pro kopanlisib u pediatrických pacientů, jak je definována v části I. fáze studie.
Lék: Copanlisib (BAY806946)
Copanlisib bude podáván v den 1, den 8 a den 15 každého 28denního cyklu. Fáze 1: 2 nebo 3 dávkové kohorty mohou být hodnoceny ve fázi 1 studie. Fáze 2: Bude použit RP2D pro kopanlisib u pediatrických pacientů, jak je definováno v části I. fáze studie.
Experimentální: Pacienti s osteosarkomem ve fázi 2
Bude použit RP2D pro kopanlisib u pediatrických pacientů, jak je definováno v části I. fáze studie.
Lék: Copanlisib (BAY806946)
Copanlisib bude podáván v den 1, den 8 a den 15 každého 28denního cyklu. Fáze 1: 2 nebo 3 dávkové kohorty mohou být hodnoceny ve fázi 1 studie. Fáze 2: Bude použit RP2D pro kopanlisib u pediatrických pacientů, jak je definováno v části I. fáze studie.
Experimentální: Pacienti s rabdomyosarkomem ve fázi 2
Bude použit RP2D pro kopanlisib u pediatrických pacientů, jak je definováno v části I. fáze studie.
Lék: Copanlisib (BAY806946)
Copanlisib bude podáván v den 1, den 8 a den 15 každého 28denního cyklu. Fáze 1: 2 nebo 3 dávkové kohorty mohou být hodnoceny ve fázi 1 studie. Fáze 2: Bude použit RP2D pro kopanlisib u pediatrických pacientů, jak je definováno v části I. fáze studie.
Experimentální: Pacienti s Ewingovým sarkomem ve fázi 2
Bude použit RP2D pro kopanlisib u pediatrických pacientů, jak je definováno v části I. fáze studie.
Lék: Copanlisib (BAY806946)
Copanlisib bude podáván v den 1, den 8 a den 15 každého 28denního cyklu. Fáze 1: 2 nebo 3 dávkové kohorty mohou být hodnoceny ve fázi 1 studie. Fáze 2: Bude použit RP2D pro kopanlisib u pediatrických pacientů, jak je definováno v části I. fáze studie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 1: Maximální tolerovaná dávka (MTD): Nejvyšší úroveň dávky copanlisibu, kterou lze podat tak, aby ne více než 1 ze 6 pacientů prodělal DLT během období hodnocení DLT.
Časové okno: Cyklus 1 (28 dní)
Maximální tolerovaná dávka (MTD) pro kopanlisib byla definována jako nejvyšší hladina dávky, kdy bylo léčeno 6 pacientů a ≤ 1 účastník zažil DLT. Tento koncový bod byl proveden na SAF.
Cyklus 1 (28 dní)
Fáze 1: Počet subjektů s toxicitou omezující dávku (DLT)
Časové okno: Cyklus 1 (28 dní)
DLT byla pozorována během prvního cyklu léčby a hodnocena jako možná, pravděpodobně nebo určitě související s léčbou kopanlisibem. Období pozorování DLT pro účely eskalace dávky bylo prvním cyklem terapie.
Cyklus 1 (28 dní)
Fáze 1: Počet subjektů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Po prvním studijním zásahu do 30 dnů po poslední dávce studovaného léku (sledování na konci bezpečnosti), maximálně 145 dnů.

TEAE byla definována jako jakákoli událost vznikající nebo zhoršující se po začátku podávání studovaného léčiva do 30 dnů po poslední dávce příjmu studovaného léčiva (konec bezpečnostního sledování).

Tento koncový bod byl proveden na SAF.
Po prvním studijním zásahu do 30 dnů po poslední dávce studovaného léku (sledování na konci bezpečnosti), maximálně 145 dnů.
Fáze 1: Počet subjektů se závažnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Až 150 dní.
Tento koncový bod byl proveden na SAF.
Až 150 dní.
Fáze 1: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE).
Časové okno: Až 145 dní.
Tento koncový bod byl proveden na SAF.
Až 145 dní.
Fáze 2: Cílová míra odezvy (ORR)
Časové okno: Pro tento cílový bod nebyla shromážděna data, protože studie byla ukončena před zahájením fáze 2.
ORR byl definován samostatně v každé indikaci jako počet respondérů dělený počtem subjektů ve FAS v indikaci.
Pro tento cílový bod nebyla shromážděna data, protože studie byla ukončena před zahájením fáze 2.
Fáze 2: Míra kontroly onemocnění (DCR)
Časové okno: Pro tento cílový bod nebyla shromážděna data, protože studie byla ukončena před zahájením fáze 2.
DCR byla definována jako počet subjektů s kontrolou onemocnění dělený počtem subjektů ve FAS nebo na soubor protokolu (PPS) v indikaci.
Pro tento cílový bod nebyla shromážděna data, protože studie byla ukončena před zahájením fáze 2.
Fáze 2: Přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: Pro tento cílový bod nebyla shromážděna data, protože studie byla ukončena před zahájením fáze 2.
Pro tento cílový bod nebyla shromážděna data, protože studie byla ukončena před zahájením fáze 2.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 1: Copanlisib Maximální koncentrace léčiva (Cmax)
Časové okno: Věk ≥ 6 let: Před dávkou, po dávce v cyklu 1, 1. den a 15. den (1-1,25 hodina (h), 1,5-3 hodiny, 22-24 hodin). Věk < 6 let: Před dávkou, po dávce v cyklu 1, 1. den a 15. den (1-1,25 h, 22-24 h). Délka cyklu je 28 dní.

Cmax: maximální koncentrace po 3. dávce v sekvenci 3 nominálních dávek kopanlisibu.

Soubor analýzy PK: Do PK analýzy kopanlisibu byli zahrnuti všichni účastníci s alespoň jedním užitím studovaného léku as alespoň jedním platným měřením pro kopanlisib.
Věk ≥ 6 let: Před dávkou, po dávce v cyklu 1, 1. den a 15. den (1-1,25 hodina (h), 1,5-3 hodiny, 22-24 hodin). Věk < 6 let: Před dávkou, po dávce v cyklu 1, 1. den a 15. den (1-1,25 h, 22-24 h). Délka cyklu je 28 dní.
Fáze 1: Oblast pod křivkou (AUC(0-168))
Časové okno: Věk ≥ 6 let: Před dávkou, po dávce v cyklu 1, 1. den a 15. den (1-1,25 hodina (h), 1,5-3 hodiny, 22-24 hodin). Věk < 6 let: Před dávkou, po dávce v cyklu 1, 1. den a 15. den (1-1,25 h, 22-24 h). Délka cyklu je 28 dní.

AUC(0-168): Plocha pod křivkou koncentrace-čas [AUC] od 0 do 168 hodin po 3. dávce v sekvenci 3 nominálních dávek kopanlisibu.

Soubor analýzy PK: Do PK analýzy kopanlisibu byli zahrnuti všichni účastníci s alespoň jedním užitím studovaného léku as alespoň jedním platným měřením pro kopanlisib.
Věk ≥ 6 let: Před dávkou, po dávce v cyklu 1, 1. den a 15. den (1-1,25 hodina (h), 1,5-3 hodiny, 22-24 hodin). Věk < 6 let: Před dávkou, po dávce v cyklu 1, 1. den a 15. den (1-1,25 h, 22-24 h). Délka cyklu je 28 dní.
Fáze 1: Cílová míra odezvy (ORR)
Časové okno: Až 150 dní

ORR podle dávkové kohorty je definován jako počet respondérů dělený počtem subjektů ve FAS v indikaci.

Analýza ORR byla provedena na FAS.
Až 150 dní
Fáze 2: Doba trvání odezvy (DOR)
Časové okno: Pro tento cílový bod nebyla shromážděna data, protože studie byla ukončena před zahájením fáze 2.
Pro tento cílový bod nebyla shromážděna data, protože studie byla ukončena před zahájením fáze 2.
Fáze 2: PFS v každé indikaci kromě osteosarkomu
Časové okno: Pro tento cílový bod nebyla shromážděna data, protože studie byla ukončena před zahájením fáze 2.
Pro tento cílový bod nebyla shromážděna data, protože studie byla ukončena před zahájením fáze 2.
Fáze 2: Celkové přežití (OS)
Časové okno: Pro tento cílový bod nebyla shromážděna data, protože studie byla ukončena před zahájením fáze 2.
Pro tento cílový bod nebyla shromážděna data, protože studie byla ukončena před zahájením fáze 2.
Fáze 2: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Časové okno: Pro tento cílový bod nebyla shromážděna data, protože studie byla ukončena před zahájením fáze 2.
Pro tento cílový bod nebyla shromážděna data, protože studie byla ukončena před zahájením fáze 2.
Fáze 2: Počet subjektů s SAE vznikajícími při léčbě
Časové okno: Pro tento cílový bod nebyla shromážděna data, protože studie byla ukončena před zahájením fáze 2.
Pro tento cílový bod nebyla shromážděna data, protože studie byla ukončena před zahájením fáze 2.
Fáze 2: Počet subjektů s klinicky významnou změnou v laboratorních parametrech, EKG a vitálních funkcích, která se objevila v důsledku léčby
Časové okno: Pro tento cílový bod nebyla shromážděna data, protože studie byla ukončena před zahájením fáze 2.
Pro tento cílový bod nebyla shromážděna data, protože studie byla ukončena před zahájením fáze 2.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bayer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. dubna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

1. února 2023

Dokončení studie (Aktuální)

1. února 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. února 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. března 2018

První zveřejněno (Aktuální)

8. března 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 19176
  • 2017-000383-15 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Dostupnost dat této studie bude později stanovena podle závazku společnosti Bayer vůči EFPIA/PhRMA „Principy pro odpovědné sdílení dat z klinických studií“. To se týká rozsahu, časového bodu a procesu přístupu k datům. Společnost Bayer se jako taková zavazuje sdílet na žádost kvalifikovaných výzkumníků údaje z klinických studií na úrovni pacientů, údaje z klinických studií na úrovni studie a protokoly z klinických studií u pacientů pro léčiva a indikace schválené v USA a EU jako nezbytné pro provádění legitimního výzkumu. To se týká údajů o nových lécích a indikacích, které byly schváleny regulačními agenturami EU a USA dne 1. ledna 2014 nebo později.

Zainteresovaní výzkumní pracovníci mohou využít www.vivli.org k vyžádání přístupu k anonymizovaným datům na úrovni pacientů a podpůrným dokumentům z klinických studií k provádění výzkumu. Informace o kritériích Bayer pro zařazení studií a další relevantní informace jsou uvedeny v členské sekci portálu.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Copanlisib (BAY806946)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Georgia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit