Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Copanlisib biztonságossága, tolerálhatósága, hatékonysága és farmakokinetikája gyermekgyógyászati ​​betegeknél

2023. november 29. frissítette: Bayer

Nem randomizált, nyílt, többközpontú, I/II. fázisú vizsgálat a foszfatidil-inozitol-3-kináz (PI3K) gátló kopanliszibről relapszusban/refrakter szilárd daganatokban vagy limfómában szenvedő gyermekbetegeknél

A tanulmány célja annak vizsgálata, hogy a kopanliszib alkalmazása biztonságos-e, megvalósítható-e és előnyös-e a szolid szolid daganatokban vagy limfómában szenvedő, visszatérő vagy a standard terápiára nem reagáló gyermekgyógyászati ​​betegek számára.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

31

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868-3974
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • The Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010-2970
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 hónap (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A betegek és/vagy a betegek szülei/törvényes gyámja által aláírt, tájékozott beleegyező nyilatkozat, valamint a betegek életkorának megfelelő hozzájárulási űrlap, amelyet bármilyen vizsgálati eljárás előtt szereztek be
  • Férfi vagy női betegek 6 hónapos és ≤ 21 éves kor között a vizsgálatba való beiratkozás időpontjában

  • A diagnózis megerősítése:

    • I. fázis: A betegeknél a diagnózis felállításakor szolid daganat vagy limfóma rosszindulatú daganat szövettani igazolása kell, hogy legyen, mérhető vagy értékelhető betegséggel, amelyre nincs standard gyógyító rákellenes kezelés, vagy a kezelés már nem hatékony, és ≥ 1 korábbi kezelésben kell részesülniük. terápia.
    • II. fázis: a betegeknek szövettanilag igazolt tumorral kell rendelkezniük a kezdeti diagnóziskor, és radiológiailag vagy szövettanilag igazolt státuszban kell lenniük a felvételkor, amint azt a következők jelzik: neuroblasztóma, osteosarcoma, rhabdomyosarcoma vagy Ewing-szarkóma.
    • A II. fázisban a szolid daganatos betegeknek mérhető betegséggel kell rendelkezniük (a neuroblasztóma és Ewing-szarkóma esetében az értékelhető betegség elfogadható). A daganatok felmérése számítógépes tomográfia (CT), mágneses rezonancia képalkotás (MRI) vagy pozitronemissziós tomográfia-számítógépes tomográfia (PET-CT) segítségével történik. A korábban besugárzott területen vagy más loko-regionális terápiának alávetett területen elhelyezkedő daganatos elváltozások mérhetőnek tekinthetők, ha a lézió előrehaladása kimutatható. A csontvizsgálatot (ha klinikailag indokolt) a kezelés megkezdése előtt ≤ 4 héten belül el kell végezni.
  • Teljesítményszint: Lansky ≥ 50% ≤ 16 éves betegeknél és Karnofsky ≥ 50% 16 évesnél idősebb betegeknél.
  • Megfelelő csontvelő-, vese- és májműködés.

Kizárási kritériumok:

  • Aktív vagy kontrollálatlan fertőzés (National Cancer Institute (NCI)-CTCAE Grade ≥ 2).
  • Bármilyen súlyosságú és/vagy súlyosan károsodott tüdőfunkciójú intersticiális tüdőbetegség anamnézisében vagy egyidejű állapotában (a vizsgáló megítélése szerint).
  • Diabetes mellitus.
  • Kontrollálatlan artériás hipertónia az optimális orvosi kezelés ellenére (az intézményi irányelvek szerint).
  • Központi idegrendszeri (CNS) rosszindulatú daganatos betegek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A BAY806946 adagjának emelése az 1. fázisban
Becslések szerint 2 vagy 3 dóziskohorsz értékelhető a vizsgálat 1. fázisában. A biztonságosságot és az MTD/RP2D dózist 2 korcsoportban (< 1 éves és ≥ 1 éves) értékelik.
Drog: Copanlisib (BAY806946)
A Copanlisib adagolása minden 28 napos ciklus 1., 8. és 15. napján történik. 1. fázis: 2 vagy 3 dóziscsoport értékelhető a vizsgálat 1. fázisában. 2. fázis: A vizsgálat I. fázisában meghatározottak szerint a gyermekgyógyászati ​​betegek kopanliszibére vonatkozó RP2D-t kell alkalmazni.
Kísérleti: Neuroblasztómában szenvedő betegek a 2. fázisban
A vizsgálat I. fázisában meghatározottak szerint a gyermekgyógyászati ​​betegeknél a kopanliszibre javasolt 2. fázisú dózist (RP2D) kell alkalmazni.
Drog: Copanlisib (BAY806946)
A Copanlisib adagolása minden 28 napos ciklus 1., 8. és 15. napján történik. 1. fázis: 2 vagy 3 dóziscsoport értékelhető a vizsgálat 1. fázisában. 2. fázis: A vizsgálat I. fázisában meghatározottak szerint a gyermekgyógyászati ​​betegek kopanliszibére vonatkozó RP2D-t kell alkalmazni.
Kísérleti: Osteosarcomában szenvedő betegek a 2. fázisban
A vizsgálat I. fázisában meghatározottak szerint gyermekgyógyászati ​​betegeknél a kopanliszib RP2D-jét fogják használni.
Drog: Copanlisib (BAY806946)
A Copanlisib adagolása minden 28 napos ciklus 1., 8. és 15. napján történik. 1. fázis: 2 vagy 3 dóziscsoport értékelhető a vizsgálat 1. fázisában. 2. fázis: A vizsgálat I. fázisában meghatározottak szerint a gyermekgyógyászati ​​betegek kopanliszibére vonatkozó RP2D-t kell alkalmazni.
Kísérleti: Rhabdomyosarcomában szenvedő betegek a 2. fázisban
A vizsgálat I. fázisában meghatározottak szerint gyermekgyógyászati ​​betegeknél a kopanliszib RP2D-jét fogják használni.
Drog: Copanlisib (BAY806946)
A Copanlisib adagolása minden 28 napos ciklus 1., 8. és 15. napján történik. 1. fázis: 2 vagy 3 dóziscsoport értékelhető a vizsgálat 1. fázisában. 2. fázis: A vizsgálat I. fázisában meghatározottak szerint a gyermekgyógyászati ​​betegek kopanliszibére vonatkozó RP2D-t kell alkalmazni.
Kísérleti: Ewing-szarkómában szenvedő betegek a 2. fázisban
A vizsgálat I. fázisában meghatározottak szerint gyermekgyógyászati ​​betegeknél a kopanliszib RP2D-jét fogják használni.
Drog: Copanlisib (BAY806946)
A Copanlisib adagolása minden 28 napos ciklus 1., 8. és 15. napján történik. 1. fázis: 2 vagy 3 dóziscsoport értékelhető a vizsgálat 1. fázisában. 2. fázis: A vizsgálat I. fázisában meghatározottak szerint a gyermekgyógyászati ​​betegek kopanliszibére vonatkozó RP2D-t kell alkalmazni.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
1. fázis: A maximális tolerált dózis (MTD): a Copanlisib legmagasabb dózisszintje, amely adható úgy, hogy 6 betegből legfeljebb 1 tapasztaljon DLT-t a DLT értékelési időszaka alatt.
Időkeret: 1. ciklus (28 nap)
A kopanliszib maximális tolerált dózisát (MTD) a legmagasabb dózisszintként határozták meg, ahol 6 beteget kezeltek, és ≤ 1 résztvevő tapasztalt DLT-t. Ezt a végpontot a SAF-en hajtották végre.
1. ciklus (28 nap)
1. fázis: A dóziskorlátozó toxicitásban (DLT) szenvedő alanyok száma
Időkeret: 1. ciklus (28 nap)
A DLT-t a kezelés első ciklusában figyelték meg, és úgy ítélték meg, hogy lehetséges, valószínűleg vagy határozottan összefügg a kopanliszib-kezeléssel. A DLT megfigyelési periódus a dózisemelés céljából a terápia első ciklusa volt.
1. ciklus (28 nap)
1. fázis: A kezelés során jelentkező nemkívánatos eseményekkel (TEAE) szenvedő alanyok száma
Időkeret: Az első vizsgálati beavatkozás után a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 30 napig (a biztonsági követés vége), legfeljebb 145 nappal.

A TEAE-t minden olyan eseményként határozták meg, amely a vizsgált gyógyszer adagolásának megkezdése után jelentkezik vagy rosszabbodik a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 30 napig (a biztonsági követés vége).

Ezt a végpontot a SAF-en hajtották végre.
Az első vizsgálati beavatkozás után a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 30 napig (a biztonsági követés vége), legfeljebb 145 nappal.
1. fázis: A súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő alanyok száma
Időkeret: Akár 150 nap.
Ezt a végpontot a SAF-en hajtották végre.
Akár 150 nap.
1. fázis: A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben (AE) szenvedő résztvevők száma.
Időkeret: Akár 145 nap.
Ezt a végpontot a SAF-en hajtották végre.
Akár 145 nap.
2. fázis: Objektív válaszarány (ORR)
Időkeret: Erre a végpontra vonatkozóan nem gyűjtöttek adatokat, mivel a vizsgálatot a 2. fázis megkezdése előtt befejezték.
Az ORR-t minden indikációban külön határoztuk meg, a válaszadók számát osztva az indikációban szereplő FAS-ban szenvedő alanyok számával.
Erre a végpontra vonatkozóan nem gyűjtöttek adatokat, mivel a vizsgálatot a 2. fázis megkezdése előtt befejezték.
2. fázis: Betegségellenőrzési arány (DCR)
Időkeret: Erre a végpontra vonatkozóan nem gyűjtöttek adatokat, mivel a vizsgálatot a 2. fázis megkezdése előtt befejezték.
A DCR-t úgy határoztuk meg, hogy a betegség-ellenőrzéssel rendelkező alanyok számát osztjuk a FAS-ban vagy protokollkészletenként (PPS) az indikációban szereplő alanyok számával.
Erre a végpontra vonatkozóan nem gyűjtöttek adatokat, mivel a vizsgálatot a 2. fázis megkezdése előtt befejezték.
2. fázis: Progressziómentes túlélés (PFS)
Időkeret: Erre a végpontra vonatkozóan nem gyűjtöttek adatokat, mivel a vizsgálatot a 2. fázis megkezdése előtt befejezték.
Erre a végpontra vonatkozóan nem gyűjtöttek adatokat, mivel a vizsgálatot a 2. fázis megkezdése előtt befejezték.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
1. fázis: Copanlisib maximális gyógyszerkoncentráció (Cmax)
Időkeret: Életkor ≥ 6 év: Beadás előtt, adagolás után az 1. ciklusban 1. nap és 15. nap (1-1,25 óra (h), 1,5-3 óra, 22-24 óra). Életkor < 6 év: adagolás előtt, adagolás után az 1. ciklusban 1. nap és 15. nap (1-1,25 óra, 22-24 óra). A ciklus hossza 28 nap.

Cmax: maximális koncentráció a 3. adag után a kopanliszib 3 névleges dózisából álló sorozatban.

PK elemzési készlet: Minden résztvevőt, aki legalább egyszer vett be vizsgálati gyógyszert, és legalább egy érvényes kopanliszib méréssel, bekerült a copanlisib PK elemzésébe.
Életkor ≥ 6 év: Beadás előtt, adagolás után az 1. ciklusban 1. nap és 15. nap (1-1,25 óra (h), 1,5-3 óra, 22-24 óra). Életkor < 6 év: adagolás előtt, adagolás után az 1. ciklusban 1. nap és 15. nap (1-1,25 óra, 22-24 óra). A ciklus hossza 28 nap.
1. fázis: Görbe alatti terület (AUC(0-168))
Időkeret: Életkor ≥ 6 év: Beadás előtt, adagolás után az 1. ciklusban 1. nap és 15. nap (1-1,25 óra (h), 1,5-3 óra, 22-24 óra). Életkor < 6 év: adagolás előtt, adagolás után az 1. ciklusban 1. nap és 15. nap (1-1,25 óra, 22-24 óra). A ciklus hossza 28 nap.

AUC(0-168): A koncentráció-idő görbe alatti terület [AUC] 0 és 168 óra között a 3. adag után a 3 névleges kopanliszib dózisból álló sorozatban.

PK elemzési készlet: Minden résztvevőt, aki legalább egyszer vett be vizsgálati gyógyszert, és legalább egy érvényes kopanliszib méréssel, bekerült a copanlisib PK elemzésébe.
Életkor ≥ 6 év: Beadás előtt, adagolás után az 1. ciklusban 1. nap és 15. nap (1-1,25 óra (h), 1,5-3 óra, 22-24 óra). Életkor < 6 év: adagolás előtt, adagolás után az 1. ciklusban 1. nap és 15. nap (1-1,25 óra, 22-24 óra). A ciklus hossza 28 nap.
1. fázis: Objektív válaszarány (ORR)
Időkeret: Akár 150 nap

A dóziskohorsz szerinti ORR-t a válaszadók száma osztva a javallatban szereplő FAS-ban szenvedő alanyok számával.

Az ORR elemzését FAS-on végeztük.
Akár 150 nap
2. fázis: A válasz időtartama (DOR)
Időkeret: Erre a végpontra vonatkozóan nem gyűjtöttek adatokat, mivel a vizsgálatot a 2. fázis megkezdése előtt befejezték.
Erre a végpontra vonatkozóan nem gyűjtöttek adatokat, mivel a vizsgálatot a 2. fázis megkezdése előtt befejezték.
2. fázis: PFS minden indikációban, kivéve az osteosarcomát
Időkeret: Erre a végpontra vonatkozóan nem gyűjtöttek adatokat, mivel a vizsgálatot a 2. fázis megkezdése előtt befejezték.
Erre a végpontra vonatkozóan nem gyűjtöttek adatokat, mivel a vizsgálatot a 2. fázis megkezdése előtt befejezték.
2. fázis: Teljes túlélés (OS)
Időkeret: Erre a végpontra vonatkozóan nem gyűjtöttek adatokat, mivel a vizsgálatot a 2. fázis megkezdése előtt befejezték.
Erre a végpontra vonatkozóan nem gyűjtöttek adatokat, mivel a vizsgálatot a 2. fázis megkezdése előtt befejezték.
2. fázis: A kezelés során jelentkező nemkívánatos eseményekben résztvevők száma
Időkeret: Erre a végpontra vonatkozóan nem gyűjtöttek adatokat, mivel a vizsgálatot a 2. fázis megkezdése előtt befejezték.
Erre a végpontra vonatkozóan nem gyűjtöttek adatokat, mivel a vizsgálatot a 2. fázis megkezdése előtt befejezték.
2. fázis: Azon alanyok száma, akiknél a kezelésben szenvedő jelentkező SAE
Időkeret: Erre a végpontra vonatkozóan nem gyűjtöttek adatokat, mivel a vizsgálatot a 2. fázis megkezdése előtt befejezték.
Erre a végpontra vonatkozóan nem gyűjtöttek adatokat, mivel a vizsgálatot a 2. fázis megkezdése előtt befejezték.
2. fázis: Azon alanyok száma, akiknél a kezelés során a laboratóriumi paraméterek, EKG-k és életjelek klinikailag jelentős változása történt
Időkeret: Erre a végpontra vonatkozóan nem gyűjtöttek adatokat, mivel a vizsgálatot a 2. fázis megkezdése előtt befejezték.
Erre a végpontra vonatkozóan nem gyűjtöttek adatokat, mivel a vizsgálatot a 2. fázis megkezdése előtt befejezték.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Bayer

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. április 30.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. február 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. február 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. március 7.

Első közzététel (Tényleges)

2018. március 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. december 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 29.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 19176
  • 2017-000383-15 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

A tanulmány adatainak elérhetősége később a Bayernek az EFPIA/PhRMA „A felelős klinikai vizsgálati adatok megosztásának alapelvei” melletti elkötelezettsége alapján kerül meghatározásra. Ez az adathozzáférés hatókörére, időpontjára és folyamatára vonatkozik. Mint ilyen, a Bayer kötelezettséget vállal arra, hogy képzett kutatók kérésére megosztja a betegszintű klinikai vizsgálati adatokat, a vizsgálati szintű klinikai vizsgálati adatokat és a betegeken végzett klinikai vizsgálatokból származó protokollokat az Egyesült Államokban és az EU-ban jóváhagyott gyógyszerekre és indikációkra vonatkozóan, amennyiben ez szükséges a legitim kutatás elvégzéséhez. Ez azokra az új gyógyszerekre és indikációkra vonatkozó adatokra vonatkozik, amelyeket az EU és az Egyesült Államok szabályozó ügynökségei 2014. január 1-jén vagy azt követően hagytak jóvá.

Az érdeklődő kutatók a www.vivli.org webhelyen hozzáférést kérhetnek a klinikai vizsgálatokból származó anonimizált, betegszintű adatokhoz és alátámasztó dokumentumokhoz kutatások lefolytatása céljából. A tanulmányok listázására vonatkozó Bayer-kritériumokról és egyéb releváns információkról a portál tagsági szakasza található.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Copanlisib (BAY806946)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Venezuela

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel