多系統萎縮症（MSA）に対するサフィナミド
12 週間、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、探索的、パイロット研究によるサフィナミド 200 mg OD の追加療法としての安全性と有効性を、MSA のパーキンソン病バリアントの可能性または可能性のある患者で評価
調査の概要
詳細な説明
全体的なデザインは、並行群、プラセボ対照、二重盲検試験です。 対象集団は、多系統萎縮症のパーキンソン病バリアントの可能性または可能性が高いと診断され、安定した用量のレボドパを服用している参加者です。
試験への参加は最大14週間で、スクリーニング期間（最大2週間）、被験者が1錠（100mgのサフィナミドまたは一致するプラセボのいずれか）を受け取る期間の2週間の実行、その後で構成されます。 10週間の期間中、研究参加者は、朝のレボドパ用量に加えて、1日1回、朝に2錠の研究薬（200 mgのサフィナミドまたはプラセボ）を服用します。 治療終了から2週間後に電話でフォローアップの電話が行われます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
-
-
-
Bologna、イタリア、40123
- Universita di Bologna
-
Brescia、イタリア、25123
- AAST degli Spedali Civili di Brescia
-
Cassino、イタリア、03043
- San Raffaele Cassino
-
Chieti、イタリア、66013
- Fondazione Università "G. D'Annunzio"
-
Milano、イタリア、20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Napoli、イタリア、80138
- Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Padova、イタリア、35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
Pisa、イタリア、56126
- Azienda Opsedaliero Universitaria Pisana
-
Rozzano、イタリア、20089
- Istituto Clinico Humanitas
-
Salerno、イタリア、84131
- Azienda Ospedaliera Universitaria OO.RR. San Giovanni di Dio - Ruggi d'Aragona
-
Terni、イタリア、05100
- Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni
-
-
-
-
-
Alicante、スペイン、03203
- Hospital General Universitario de Elche
-
Barakaldo、スペイン、48903
- Hospital De Cruces
-
Barcelona、スペイン、08025
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau Barcelona
-
Madrid、スペイン、28222
- Hospital Universitario Puerta De Hierro Majadahonda
-
Madrid、スペイン、28007
- Hospital Universitario Gregorio Maranon
-
Madrid、スペイン、28304
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Sevilla、スペイン、41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena
-
Sevilla、スペイン、41013
- Hospital Universitario Virgen de Rocio
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 参加者は、インフォームド コンセントに署名する時点で、30 歳から 80 歳までの年齢でなければなりません。
- -2年未満前に多系統萎縮症のパーキンソン病バリアントの可能性または可能性があると（MRI確認により）診断された参加者;
- -調査官の意見では、少なくとも3年の生存が予想される参加者;
妊娠しておらず、授乳中でなく、以下の条件の少なくとも 1 つに該当する女性:
- 出産の可能性のある女性ではない、または
- -治療期間中および研究介入の最後の投与後少なくとも30日間は避妊指導に従うことに同意する出産の可能性のある女性;
- -署名されたインフォームドコンセントを与えることができる
除外基準:
- -定位手術を含む脳神経外科手術の履歴;
- 脳深部刺激療法 (DBS) の歴史;
- 双極性障害、重度のうつ病、統合失調症またはその他の精神病性障害の病歴;
- -精神障害の診断および統計マニュアルの最新版で定義されている、スクリーニング前の12か月以内の薬物および/またはアルコール乱用の履歴;
- 認知症の病歴 (DSM-V 基準);
- -次の状態のいずれかを含む眼科歴：白皮症、ブドウ膜炎、網膜色素変性症、網膜変性、活動性網膜症、重度の進行性糖尿病性網膜症、遺伝性網膜症または遺伝性網膜疾患の家族歴;
- 活動性のB型またはC型肝炎;
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染の病歴;
- -経口薬を飲み込むことができない被験者;
- -重度の起立性症状のある被験者;
- 歩行障害、つまり、週に 1 回以上転倒する、寝たきりの患者、または 1 日中車椅子に縛られている患者。
- -活動性の悪性新生物を有する被験者;
- MSA以外の運動障害（例： パーキンソン病、レビー小体型認知症、本態性振戦、進行性核上性麻痺、薬理学的または脳後パーキンソニズム);
- 治験責任医師の意見では、研究の安全な完了を妨げる可能性がある、または研究の結果に影響を与える可能性がある、臨床的に重要または不安定な医学的または外科的状態;
-無作為化（ベースライン訪問）の少なくとも4週間前の安定した体制ではありません。
- ベンセラジド/カルビドパの有無にかかわらず、カテコール O-メチルトランスフェラーゼ (COMT) 阻害剤の添加の有無にかかわらず、経口レボドパ (制御放出、即時放出、または制御放出/即時放出の組み合わせを含む)、または
- ドーパミン アゴニスト、抗コリン作用および/またはアマンタジン。
- 患者は、無作為化来院の2週間前にモノアミンオキシダーゼ阻害剤による治療を受けるべきではなく、無作為化来院の4週間前にレボドパ注入、ペチジン、アヘン剤、オピオイド、フルオキセチン、フルボキサミンによる治療を受けるべきではありません;
- 患者は、無作為化来院前の 12 週間以内に経口またはデポー神経遮断薬による治療を受けてはなりません。
- -スクリーニング前の30日以内の治験薬の使用または5半減期のいずれか長い方;
- モントリオール認知評価 (MoCA) ≤ 20;
- 中等度または重度の肝障害を示す検査評価 (2x ULN);
- -治験薬（IMP）またはその賦形剤、抗けいれん薬、レボドパまたはその他の抗パーキンソン病薬に対するアレルギー/感受性または禁忌;
- -治験責任医師の意見では、研究参加と両立しない、または研究中の患者のリスクを表す臨床的に重要な状態。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：アクティブ
サフィナミドメタンスルホン酸塩フィルムコーティング錠1日1回
|
100mg（遊離塩基）
他の名前：
|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
サフィナミド メタンスルホン酸塩と一致するプラセボ フィルムコーティング錠を 1 日 1 回
|
100mgのプラセボ
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
TEAE (治療緊急有害事象) および SAE (重大な有害事象)
時間枠：研究全体を通して、ベースライン（および各中間訪問時）から14週目の電話フォローアップ訪問まで。
|
サフィナミド 200 mg OD の安全性と忍容性をプラセボと比較して評価しながら、TEAE の重症度、治験薬との関係、重症度、および結果を評価しました。
TEAE は、治験薬の初回投与後に開始された有害事象 (AE) として定義されました。
|
研究全体を通して、ベースライン（および各中間訪問時）から14週目の電話フォローアップ訪問まで。
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
前方変位のゴニオメトリック測定におけるベースラインから 12 週目への変更
時間枠：ベースラインから12週目まで
|
追加療法としてのサフィナミド 200 mg OD の QOL (前方変位の変化) に対する潜在的な有効性を評価すること。
ゴニオメトリック測定は、体幹の屈曲角度をゴニオメーターで測定して、患者の姿勢を評価することにあります。
「前方」変位のゴニオメトリック測定は、壁のゴニオメーターを使用して決定され、値は 0 ～ 90 の範囲で度で表されます。
|
ベースラインから12週目まで
|
|
横方向変位のゴニオメトリック測定におけるベースラインから 12 週への変更
時間枠：ベースラインから12週目まで
|
追加療法としてのサフィナミド 200 mg OD の QOL (前方変位の変化) に対する潜在的な有効性を評価すること。
ゴニオメトリック測定は、体幹の屈曲角度をゴニオメーターで測定して、患者の姿勢を評価することにあります。
「横方向」変位のゴニオメトリック測定は、ウォール ゴニオメータを使用して決定され、値は 0 ～ 90 の範囲の角度で表されます。
|
ベースラインから12週目まで
|
|
Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)、パート II (ITT 集団) のベースラインから 12 週目への変更
時間枠：ベースラインから12週目まで
|
UMSARS は、MSA の多様な徴候と症状を表す、検証済みの疾患固有の尺度です。 UMSARS スケールのスコアが高いほど、健康状態が悪いことを意味します。 UMSAR には次のドメインがあります。 Part I - 自律神経活動を含む運動を評価する日常生活動作スコア (12 問 0-4 [合計スコア 0-48]) Part II - Motor Examination スコア (14 質問 [合計スコア 0-56]) Part III - Autonomic Examination Part IV - グローバル障害スケール ((1 = 完全に独立している、2 = 完全に独立していない、3 = より依存している、4 = 非常に依存している、5 = 完全に依存しており、無力である)。 スケール内の 14 項目の合計として得られた、UMSARS Part II の合計スコアのみが報告されます。 いずれかの項目が欠落している場合、合計スコアは欠落していると見なされました。 スコアが高いほど、機能状態が悪いことを示します。 |
ベースラインから12週目まで
|
|
Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)、パート II (PP 集団) のベースラインから 12 週目への変更
時間枠：ベースラインから12週目まで
|
UMSARS は、MSA の多様な徴候と症状を表す、検証済みの疾患固有の尺度です。 UMSARS スケールのスコアが高いほど、健康状態が悪いことを意味します。 UMSAR には次のドメインがあります。 Part I - 自律神経活動を含む運動を評価する日常生活動作スコア (12 問 0-4 [合計スコア 0-48]) Part II - Motor Examination スコア (14 質問 [合計スコア 0-56]) Part III - Autonomic Examination Part IV - グローバル障害スケール ((1 = 完全に独立している、2 = 完全に独立していない、3 = より依存している、4 = 非常に依存している、5 = 完全に依存しており、無力である)。 スケール内の 14 項目の合計として得られた、UMSARS Part II の合計スコアのみが報告されます。 いずれかの項目が欠落している場合、合計スコアは欠落していると見なされました。 スコアが高いほど、機能状態が悪いことを示します。 |
ベースラインから12週目まで
|
|
多系統萎縮症の健康関連の生活の質（MSA-QoL）スケールにおけるベースラインから12週目への変化
時間枠：ベースラインから12週目まで
|
MSA-QoL は、MSA 特有の症状に焦点を当てた自己申告型のアンケートで、0 から 160 までの範囲のスケールを持ち、0 = 「問題なし」、160 = 「非常に問題がある」です。
|
ベースラインから12週目まで
|
|
モントリオール認知評価 (MoCA) スケールのベースラインから 12 週目への変更
時間枠：ベースラインから12週目まで
|
モントリオール認知評価 (MoCA) は、軽度認知障害の迅速なスクリーニングのためのツールとして設計されました。
注意と集中、実行機能、記憶、言語、視覚構築スキル、抽象化、計算と方向付けなど、さまざまな認知領域を評価します。
MoCa の投与時間は 10 分です。
MoCA スケールは 0 ～ 30 の範囲で、スコアが高いほど認知機能が優れていることを示します。
|
ベースラインから12週目まで
|
|
統合ジストニア評価尺度 (UDRS) のベースラインから 12 週目への変更
時間枠：ベースラインから12週目まで
|
UDRS は、1) オンジスキネジアおよび 2) オフジストニアに関する質問票に分割された歴史的セクションと、3) 機能障害および 4) 障害スケールに分割された客観的セクションで構成されます。 歴史的セクションは 0 ～ 60 で採点され、目的セクションは 0 ～ 44 で採点されます。スコアが高いほど、難易度や障害が大きくなります。 統合ジストニア評価尺度 (UDRS) は、身体の 14 の領域における運動の重症度とジストニアの期間を評価します。 重大度と期間の要素の合計として得られる合計スコアは、0 から 112 の範囲です。 スコアが高いほど、ジストニアが悪化していることを示します。 |
ベースラインから12週目まで
|
協力者と研究者
スポンサー
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Z7219K01
- 2018-004145-16 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
多系統萎縮症の臨床試験
-
Advanced Bionics完了重度から重度の難聴 | Advanced Bionics HiResolution™ Bionic Ear System の成人ユーザーの割合アメリカ