Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Safinamid na atrofię wielonarządową (MSA)

8 października 2021 zaktualizowane przez: Zambon SpA

12-tygodniowe, wieloośrodkowe, randomizowane, z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, eksploracyjne, pilotażowe badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność safinamidu w dawce 200 mg OD jako terapii dodatkowej u pacjentów z możliwą lub prawdopodobną odmianą MSA w przebiegu choroby Parkinsona

Badanie jest badaniem kontrolowanym placebo, z dwoma równoległymi ramionami, w którym uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 2:1 do grupy otrzymującej substancję czynną (200 mg safinamidu) lub placebo w sposób podwójnie ślepy. Badana populacja to pacjenci, u których zdiagnozowano możliwy lub prawdopodobny parkinsonowski wariant zaniku wieloukładowego, którzy otrzymują stabilne leczenie lewodopą

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ogólny projekt to równoległe, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe badanie. Populacją docelową są uczestnicy, u których zdiagnozowano możliwy lub prawdopodobny wariant parkinsonowski zaniku wieloukładowego, którzy przyjmują stabilne dawki lewodopy.

Udział w badaniu będzie trwał maksymalnie 14 tygodni i będzie obejmował okres przesiewowy (do 2 tygodni), 2-tygodniowy okres próbny, podczas którego uczestnicy otrzymają 1 tabletkę (100 mg safinamidu lub odpowiadające mu placebo), następnie przez okres 10 tygodni, podczas którego uczestnicy badania będą przyjmować 2 tabletki badanego leku (200 mg safinamidu lub placebo) raz dziennie, przyjmowane rano jako dodatek do porannej dawki lewodopy. Po 2 tygodniach od zakończenia kuracji zostanie przeprowadzona telefoniczna wizyta kontrolna.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

49

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Alicante, Hiszpania, 03203
        • Hospital General Universitario de Elche
      • Barakaldo, Hiszpania, 48903
        • Hospital De Cruces
      • Barcelona, Hiszpania, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau Barcelona
      • Madrid, Hiszpania, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
      • Madrid, Hiszpania, 28007
        • Hospital Universitario Gregorio Maranon
      • Madrid, Hiszpania, 28304
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Sevilla, Hiszpania, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena
      • Sevilla, Hiszpania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen de Rocio
  • Włochy
      • Bologna, Włochy, 40123
        • Universita di Bologna
      • Brescia, Włochy, 25123
        • AAST degli Spedali Civili di Brescia
      • Cassino, Włochy, 03043
        • San Raffaele Cassino
      • Chieti, Włochy, 66013
        • Fondazione Università "G. D'Annunzio"
      • Milano, Włochy, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Napoli, Włochy, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Włochy, 35128
        • Azienda Ospedaliera Di Padova
      • Pisa, Włochy, 56126
        • Azienda Opsedaliero Universitaria Pisana
      • Rozzano, Włochy, 20089
        • Istituto Clinico Humanitas
      • Salerno, Włochy, 84131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria OO.RR. San Giovanni di Dio - Ruggi d'Aragona
      • Terni, Włochy, 05100
        • Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

30 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnik w chwili podpisania świadomej zgody musi mieć od 30 do 80 lat włącznie;
  2. Uczestnicy, u których zdiagnozowano (z potwierdzeniem MRI) możliwy lub prawdopodobny wariant parkinsonowski zaniku wieloukładowego mniej niż 2 lata temu;
  3. Uczestnicy z przewidywanym przeżyciem co najmniej 3 lat w opinii badacza;

  4. Kobieta nie jest w ciąży, nie karmi piersią i ma zastosowanie co najmniej jeden z następujących warunków:

    • Nie jest kobietą w wieku rozrodczym LUB
    • Kobieta w wieku rozrodczym, która zgadza się przestrzegać wskazówek dotyczących antykoncepcji w okresie leczenia i przez co najmniej 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanej interwencji;
  5. Zdolny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia postępowania neurochirurgicznego, w tym chirurgii stereotaktycznej;
  2. Historia głębokiej stymulacji mózgu (DBS);
  3. Historia choroby afektywnej dwubiegunowej, ciężkiej depresji, schizofrenii lub innych zaburzeń psychotycznych;
  4. Historia nadużywania narkotyków i/lub alkoholu w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym, jak określono w aktualnym wydaniu Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders;
  5. historia demencji (kryteria DSM-V);
  6. Wywiad okulistyczny, w tym którykolwiek z następujących stanów: bielactwo, zapalenie błony naczyniowej oka, barwnikowe zwyrodnienie siatkówki, zwyrodnienie siatkówki, aktywna retinopatia, ciężka postępująca retinopatia cukrzycowa, dziedziczna retinopatia lub dziedziczne choroby siatkówki w wywiadzie rodzinnym;
  7. Aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C;
  8. Historia zakażenia ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV);
  9. Osoby niezdolne do połykania leków doustnych;
  10. Pacjenci z ciężkimi objawami ortostatycznymi;
  11. upośledzone poruszanie się, tj. upadki częściej niż raz w tygodniu, pacjenci obłożnie chorzy lub przykuci do wózka inwalidzkiego przez cały dzień;
  12. Pacjenci z aktywnymi nowotworami złośliwymi;
  13. Zaburzenia ruchowe inne niż MSA (np. choroba Parkinsona, otępienie z ciałami Lewy'ego, drżenie samoistne, postępujące porażenie nadjądrowe, parkinsonizm farmakologiczny lub pozamózgowy);
  14. Każdy istotny klinicznie lub niestabilny stan medyczny lub chirurgiczny, który w opinii badacza może uniemożliwić bezpieczne ukończenie badania lub może wpłynąć na wyniki badania;

  15. Nie na stabilnym reżimie przez co najmniej 4 tygodnie przed randomizacją (wizyta wyjściowa).

    1. doustna lewodopa (w tym o kontrolowanym uwalnianiu, o natychmiastowym uwalnianiu lub kombinacja o kontrolowanym uwalnianiu/o natychmiastowym uwalnianiu), z lub bez benserazydu/karbidopy, z dodatkiem lub bez dodatku inhibitora O-metylotransferazy katecholowej (COMT) lub
    2. agonista dopaminy, lek przeciwcholinergiczny i (lub) amantadyna.
  16. Pacjenci nie powinni otrzymywać leczenia inhibitorami monoaminooksydazy w ciągu 2 tygodni przed wizytą z randomizacją ani leczenia wlewem lewodopy, petydyną, opiatami, opioidami, fluoksetyną, fluwoksaminą w ciągu 4 tygodni przed wizytą z randomizacją;
  17. Pacjenci nie powinni otrzymać leczenia neuroleptykiem doustnym lub depot w ciągu 12 tygodni przed wizytą z randomizacją;
  18. Stosowanie jakiegokolwiek badanego leku w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy;
  19. Montrealska ocena funkcji poznawczych (MoCA) ≤ 20;
  20. Oceny laboratoryjne wykazujące umiarkowane lub ciężkie zaburzenia czynności wątroby (2x GGN);
  21. Alergia/wrażliwość lub przeciwwskazania do badanych produktów leczniczych (IMP) lub ich substancji pomocniczych, leków przeciwdrgawkowych, lewodopy lub innych leków przeciw chorobie Parkinsona;
  22. Każdy klinicznie istotny stan, który w opinii badacza nie byłby zgodny z udziałem w badaniu lub stanowiłby zagrożenie dla pacjentów podczas udziału w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Aktywny
Tabletki powlekane metanosulfonianem safinamidu raz na dobę
Lek: Metanosulfonian safinamidu
100 mg (wolna zasada)
Inne nazwy:
  • Xadago
Komparator placebo: Placebo
Metanosulfonian safinamidu odpowiadający placebo tabletki powlekane raz dziennie
Lek: Safinamid Metanosulfonian pasujący do placebo
100 mg placebo
Inne nazwy:
  • placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
TEAE (występujące podczas leczenia zdarzenia niepożądane) i SAE (poważne zdarzenia niepożądane)
Ramy czasowe: W trakcie badania, od punktu początkowego (i podczas każdej wizyty pośredniej) do telefonicznej wizyty kontrolnej w 14 tygodniu.
Oceniając bezpieczeństwo i tolerancję safinamidu w dawce 200 mg raz na dobę, w porównaniu z placebo, oceniano nasilenie TEAE, ich związek z badanym lekiem, ciężkość i konsekwencje. TEAE zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane (AE), które rozpoczęły się po pierwszej dawce badanego leku.
W trakcie badania, od punktu początkowego (i podczas każdej wizyty pośredniej) do telefonicznej wizyty kontrolnej w 14 tygodniu.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 12 w pomiarze goniometrycznym dla przemieszczenia przedniego
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 12 tygodnia
Ocena potencjalnej skuteczności safinamidu w dawce 200 mg raz na dobę jako terapii dodatkowej na jakość życia (zmiana przemieszczenia przedniego). Pomiar goniometryczny polega na ocenie postawy pacjenta poprzez pomiar za pomocą goniometru kąta zgięcia tułowia. Pomiar goniometryczny przemieszczenia „przedniego” prowadzono za pomocą goniometru ściennego i wyrażano wartość w stopniach w zakresie od 0 do 90.
Od punktu początkowego do 12 tygodnia
Zmiana od linii podstawowej do tygodnia 12 w pomiarze goniometrycznym przemieszczenia bocznego
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 12 tygodnia
Ocena potencjalnej skuteczności safinamidu w dawce 200 mg raz na dobę jako terapii dodatkowej na jakość życia (zmiana przemieszczenia przedniego). Pomiar goniometryczny polega na ocenie postawy pacjenta poprzez pomiar za pomocą goniometru kąta zgięcia tułowia. Pomiar goniometryczny przemieszczenia „poprzecznego” określono za pomocą goniometru ściennego i wyrażono wartość w stopniach w zakresie od 0 do 90.
Od punktu początkowego do 12 tygodnia
Zmiana od punktu początkowego do 12. tygodnia w ujednoliconej skali oceny atrofii wielonarządowej (UMSARS), część II (populacja ITT)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 12 tygodnia

UMSARS to zwalidowana, specyficzna dla choroby skala reprezentująca różnorodne oznaki i objawy MSA. Wyższe wyniki w skali UMSARS oznaczają gorszy stan zdrowia.

UMSARS ma następujące domeny:

Część I - Wynik w zakresie Czynności Życia Codziennego (12 pytań w skali 0-4 [całkowity wynik 0-48]), który ocenia motorykę, w tym czynności autonomiczne Część II - Wynik egzaminu motorycznego (14 pytań, [całkowity wynik 0-56]) Część III - Badanie Autonomiczne Część IV - Globalna skala niepełnosprawności ((1=całkowicie samodzielny; 2=niezupełnie samodzielny; 3=bardziej zależny; 4=bardzo zależny; 5=całkowicie zależny i bezradny).

Podaje się tylko całkowity wynik UMSARS Part II, który uzyskano jako sumę 14 pozycji w skali. Jeśli któregoś z elementów brakowało, wówczas całkowity wynik uznano za brakujący. Wyższe wyniki wskazują na gorszą sytuację funkcjonalną.
Od punktu początkowego do 12 tygodnia
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 12 w ujednoliconej skali oceny atrofii wieloukładowej (UMSARS), część II (populacja PP)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 12 tygodnia

UMSARS to zwalidowana, specyficzna dla choroby skala reprezentująca różnorodne oznaki i objawy MSA. Wyższe wyniki w skali UMSARS oznaczają gorszy stan zdrowia.

UMSARS ma następujące domeny:

Część I - Wynik w zakresie Czynności Życia Codziennego (12 pytań w skali 0-4 [całkowity wynik 0-48]), który ocenia motorykę, w tym czynności autonomiczne Część II - Wynik egzaminu motorycznego (14 pytań, [całkowity wynik 0-56]) Część III - Badanie Autonomiczne Część IV - Globalna skala niepełnosprawności ((1=całkowicie samodzielny; 2=niezupełnie samodzielny; 3=bardziej zależny; 4=bardzo zależny; 5=całkowicie zależny i bezradny).

Podaje się tylko całkowity wynik UMSARS Part II, który uzyskano jako sumę 14 pozycji w skali. Jeśli któregoś z elementów brakowało, wówczas całkowity wynik uznano za brakujący. Wyższe wyniki wskazują na gorszą sytuację funkcjonalną.
Od punktu początkowego do 12 tygodnia
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w skali jakości życia związanej ze zdrowiem zaniku wielu układów (MSA-QoL)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 12 tygodnia
MSA-QoL to samoopisowy kwestionariusz skupiający się na objawach specyficznych dla MSA i ma skalę od 0 do 160, gdzie 0 = „brak problemu” i 160 = „skrajny problem”.
Od punktu początkowego do 12 tygodnia
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 12 w Skali Montrealskiej Oceny Poznawczej (MoCA).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 12 tygodnia
Montrealska ocena poznawcza (MoCA) została zaprojektowana jako narzędzie do szybkiego badania przesiewowego w kierunku łagodnych zaburzeń poznawczych. Ocenia różne domeny poznawcze: uwagę i koncentrację, funkcje wykonawcze, pamięć, język, umiejętności wizualno-konstrukcyjne, abstrakcję, kalkulację i orientację. Czas podania MoCa wynosi 10 minut. Skala MoCA zawiera się w przedziale od 0 do 30, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie poznawcze.
Od punktu początkowego do 12 tygodnia
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 12 w ujednoliconej skali oceny dystonii (UDRS)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 12 tygodnia

UDRS składa się z Sekcji Historycznej, podzielonej na kwestionariusze dotyczące 1) on-dyskinezy i 2) off-dytonii oraz Sekcji Celu, podzielonej na 3) skale upośledzenia i 4) niepełnosprawności. Sekcja Historyczna jest punktowana od 0 do 60, a Sekcja Celowa jest punktowana od 0 do 44, gdzie wyższe wyniki odzwierciedlają większą trudność lub upośledzenie.

Unified Dystonia Rating Scale (UDRS) ocenia nasilenie motoryczne i czas trwania dystonii w 14 obszarach ciała. Całkowity wynik, uzyskany jako suma czynników dotkliwości i czasu trwania, wynosi od 0 do 112. Wyższe wyniki wskazują na gorszą dystonię.
Od punktu początkowego do 12 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Zambon SpA

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 października 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 stycznia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 stycznia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 listopada 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 listopada 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 listopada 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 października 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 października 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Z7219K01
  • 2018-004145-16 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Atrofia wielu systemów

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Iran

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj