Safinamid bei Multipler Systematrophie (MSA)

Einschlusskriterien:

1. Der Teilnehmer muss zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung 30 bis einschließlich 80 Jahre alt sein;
2. Teilnehmer, bei denen (mit MRT-Bestätigung) vor weniger als 2 Jahren eine mögliche oder wahrscheinliche Parkinson-Variante der Multiplen Systematrophie diagnostiziert wurde;
3. Teilnehmer mit einem voraussichtlichen Überleben von mindestens 3 Jahren nach Meinung des Prüfarztes;

4. Frau, die nicht schwanger ist, nicht stillt und mindestens eine der folgenden Bedingungen zutrifft:

   • Keine Frau im gebärfähigen Alter ODER
   • Eine Frau im gebärfähigen Alter, die sich bereit erklärt, die Verhütungsrichtlinien während des Behandlungszeitraums und für mindestens 30 Tage nach der letzten Dosis der Studienintervention zu befolgen;
5. Kann eine unterzeichnete Einverständniserklärung abgeben

Ausschlusskriterien:

1. Geschichte des neurochirurgischen Eingriffs, einschließlich stereotaktischer Chirurgie;
2. Geschichte der tiefen Hirnstimulation (DBS);
3. Bipolare Störung, schwere Depression, Schizophrenie oder andere psychotische Störung in der Vorgeschichte;
4. Vorgeschichte von Drogen- und / oder Alkoholmissbrauch innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening gemäß der aktuellen Ausgabe des Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders;
5. Vorgeschichte von Demenz (DSM-V-Kriterien);
6. Augenanamnese einschließlich einer der folgenden Erkrankungen: Albinismus, Uveitis, Retinitis pigmentosa, Netzhautdegeneration, aktive Retinopathie, schwere progressive diabetische Retinopathie, erbliche Retinopathie oder familiäre Vorgeschichte erblicher Netzhauterkrankungen;
7. Aktive Hepatitis B oder C;
8. Vorgeschichte einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV);
9. Probanden, die orale Medikamente nicht schlucken können;
10. Probanden mit schweren orthostatischen Symptomen;
11. Eingeschränkte Gehfähigkeit, d.h. Stürze mehr als einmal pro Woche, bettlägerige Patienten oder den ganzen Tag an den Rollstuhl gebunden;
12. Probanden mit aktiven bösartigen Neubildungen;
13. Andere Bewegungsstörungen als MSA (z. Parkinson-Krankheit, Demenz mit Lewy-Körperchen, essentieller Tremor, progressive supranukleäre Lähmung, pharmakologischer oder postenzephalischer Parkinsonismus);
14. Jeder klinisch signifikante oder instabile medizinische oder chirurgische Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes einen sicheren Abschluss der Studie ausschließen oder die Ergebnisse der Studie beeinflussen könnte;

15. Kein stabiles Regime für mindestens 4 Wochen vor der Randomisierung (Baseline-Besuch), von

    1. orales Levodopa (einschließlich kontrollierter Freisetzung, sofortiger Freisetzung oder einer Kombination aus kontrollierter Freisetzung/sofortiger Freisetzung), mit oder ohne Benserazid/Carbidopa, mit oder ohne Zusatz eines Catechol-O-Methyltransferase (COMT)-Hemmers oder
    2. Dopaminagonist, Anticholinergikum und/oder Amantadin.
16. Die Patienten sollten in den 2 Wochen vor dem Randomisierungsbesuch weder eine Behandlung mit Monoaminoxidase-Hemmern noch eine Behandlung mit Levodopa-Infusion, Pethidin, Opiaten, Opioiden, Fluoxetin, Fluvoxamin in den 4 Wochen vor dem Randomisierungsbesuch erhalten haben;
17. Die Patienten sollten innerhalb von 12 Wochen vor dem Randomisierungsbesuch keine Behandlung mit einem oralen oder Depot-Neuroleptikum erhalten haben;
18. Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, was länger ist;
19. Montreal Cognitive Assessment (MoCA) ≤ 20;
20. Laboruntersuchungen, die eine mittelschwere oder schwere Leberfunktionsstörung zeigen (2x ULN);
21. Allergie/Empfindlichkeit oder Kontraindikationen gegenüber den Prüfpräparaten (IMPs) oder ihren Hilfsstoffen, Antikonvulsiva, Levodopa oder anderen Antiparkinson-Medikamenten;
22. Jeder klinisch signifikante Zustand, der nach Meinung des Prüfarztes nicht mit der Studienteilnahme vereinbar wäre oder ein Risiko für die Patienten während der Studie darstellt.