- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03753763
Safinamida para la atrofia multisistémica (MSA)
Estudio piloto exploratorio, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 12 semanas de duración para evaluar la seguridad y la eficacia de safinamida 200 mg OD, como terapia complementaria, en pacientes con variante parkinsoniana posible o probable de AMS
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El diseño general es un estudio doble ciego, de grupos paralelos, controlado con placebo. La población diana son los participantes diagnosticados con posible o probable variante parkinsoniana de atrofia multisistémica que reciben dosis estables de levodopa.
La participación en el ensayo tendrá una duración máxima de 14 semanas y comprenderá un período de selección (hasta 2 semanas), un período de ejecución de 2 semanas durante el cual los sujetos recibirán 1 tableta (ya sea 100 mg de safinamida o un placebo correspondiente), seguido por un período de 10 semanas, durante el cual los participantes del estudio tomarán 2 tabletas del medicamento del estudio (200 mg de safinamida o placebo) una vez al día, por la mañana además de su dosis matutina de levodopa. Se realizará una llamada telefónica de seguimiento 2 semanas después de finalizar el tratamiento.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Alicante, España, 03203
- Hospital General Universitario de Elche
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Barakaldo, España, 48903
- Hospital De Cruces
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Barcelona, España, 08025
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau Barcelona
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Madrid, España, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
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Madrid, España, 28007
- Hospital Universitario Gregorio Marañón
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Madrid, España, 28304
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Sevilla, España, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena
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Sevilla, España, 41013
- Hospital Universitario Virgen de Rocio
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Bologna, Italia, 40123
- Universita di Bologna
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Brescia, Italia, 25123
- AAST degli Spedali Civili di Brescia
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Cassino, Italia, 03043
- San Raffaele Cassino
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Chieti, Italia, 66013
- Fondazione Università "G. D'Annunzio"
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Milano, Italia, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Napoli, Italia, 80138
- Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Padova, Italia, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
Pisa, Italia, 56126
- Azienda Opsedaliero Universitaria Pisana
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Rozzano, Italia, 20089
- Istituto Clinico Humanitas
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Salerno, Italia, 84131
- Azienda Ospedaliera Universitaria OO.RR. San Giovanni di Dio - Ruggi d'Aragona
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Terni, Italia, 05100
- Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante debe tener de 30 a 80 años de edad inclusive, al momento de firmar el consentimiento informado;
- Participantes a los que se les diagnosticó (con confirmación por resonancia magnética) una variante parkinsoniana posible o probable de atrofia multisistémica hace menos de 2 años;
- Participantes con una supervivencia anticipada de al menos 3 años en opinión del investigador;
Mujer no embarazada, no amamantando, y al menos una de las siguientes condiciones se aplica:
- No es una mujer en edad fértil O
- Una mujer en edad fértil que acepta seguir la guía anticonceptiva durante el período de tratamiento y durante al menos 30 días después de la última dosis de la intervención del estudio;
- Capaz de dar consentimiento informado firmado
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de procedimientos neuroquirúrgicos, incluida la cirugía estereotáctica;
- Historia de la Estimulación Cerebral Profunda (DBS);
- Antecedentes de trastorno bipolar, depresión severa, esquizofrenia u otro trastorno psicótico;
- Historial de abuso de drogas y/o alcohol dentro de los 12 meses previos a la selección según lo definido por la edición actual del Manual Diagnóstico y Estadístico de los Trastornos Mentales;
- Antecedentes de demencia (criterios DSM-V);
- Antecedentes oftalmológicos que incluyen cualquiera de las siguientes condiciones: albinismo, uveítis, retinitis pigmentosa, degeneración retiniana, retinopatía activa, retinopatía diabética progresiva grave, retinopatía hereditaria o antecedentes familiares de enfermedad retiniana hereditaria;
- hepatitis B o C activa;
- Antecedentes de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH);
- Sujetos que no pueden tragar medicamentos orales;
- Sujetos con síntomas ortostáticos severos;
- Deambulación deteriorada, es decir, caídas más de una vez por semana, pacientes postrados en cama o confinados a una silla de ruedas durante todo el día;
- Sujetos con neoplasias malignas activas;
- Trastornos del movimiento distintos de MSA (p. enfermedad de Parkinson, demencia con cuerpos de Lewy, temblor esencial, parálisis supranuclear progresiva, parkinsonismo farmacológico o postencefálico);
- Cualquier condición médica o quirúrgica clínicamente significativa o inestable que, en opinión del investigador, podría impedir la finalización segura del estudio o podría afectar los resultados del estudio;
No en un régimen estable, durante al menos 4 semanas antes de la aleatorización (visita inicial), de
- levodopa oral (incluyendo liberación controlada, liberación inmediata o una combinación de liberación controlada/liberación inmediata), con o sin benserazida/carbidopa, con o sin la adición de un inhibidor de catecol O-metiltransferasa (COMT) o
- agonista dopaminérgico, anticolinérgico y/o amantadina.
- Los pacientes no deben haber recibido tratamiento con inhibidores de la monoaminooxidasa en las 2 semanas previas a la visita de aleatorización, ni tratamiento con infusión de levodopa, petidina, opiáceos, opioides, fluoxetina, fluvoxamina en las 4 semanas previas a la visita de aleatorización;
- Los pacientes no deben haber recibido tratamiento con un neuroléptico oral o de depósito dentro de las 12 semanas anteriores a la visita de aleatorización;
- Uso de cualquier fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección o 5 vidas medias, lo que sea más largo;
- Evaluación cognitiva de Montreal (MoCA) ≤ 20;
- Evaluaciones de laboratorio que muestran insuficiencia hepática moderada o grave (2x ULN);
- Alergia/sensibilidad o contraindicaciones a los medicamentos en investigación (PMI) o sus excipientes, anticonvulsivos, levodopa u otros fármacos antiparkinsonianos;
- Cualquier condición clínicamente significativa que, en opinión del Investigador, no sería compatible con la participación en el estudio o representaría un riesgo para los pacientes durante el estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Activo
Comprimidos recubiertos con película de metanosulfonato de safinamida una vez al día
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100 mg (base libre)
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Comprimidos recubiertos con película de metanosulfonato de safinamida equivalente a placebo una vez al día
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100 mg de placebo
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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TEAE (Eventos adversos emergentes del tratamiento) y SAE (Eventos adversos graves)
Periodo de tiempo: A lo largo del estudio, desde el inicio (y en cada visita intermedia) hasta la visita telefónica de seguimiento a las 14 semanas.
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Al evaluar la seguridad y la tolerabilidad de safinamida, 200 mg una vez al día, en comparación con el placebo, se evaluó la gravedad de los TEAE, su relación con el fármaco del estudio, su gravedad y sus consecuencias.
Los TEAE se definieron como eventos adversos (EA) que comenzaron después de la primera dosis del fármaco del estudio.
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A lo largo del estudio, desde el inicio (y en cada visita intermedia) hasta la visita telefónica de seguimiento a las 14 semanas.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la medición goniométrica del desplazamiento anterior
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
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Evaluar la eficacia potencial de safinamida 200 mg una vez al día, como terapia adicional, sobre la calidad de vida (cambio en el desplazamiento anterior).
La medición goniométrica consiste en la evaluación postural del paciente, midiendo a través de un goniómetro el ángulo de flexión del tronco.
La medida goniométrica del desplazamiento "anterior" se determinó utilizando un goniómetro de pared y expresando el valor en grados en el rango de 0 a 90.
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Desde el inicio hasta la semana 12
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la medición goniométrica para desplazamiento lateral
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
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Evaluar la eficacia potencial de safinamida 200 mg una vez al día, como terapia adicional, sobre la calidad de vida (cambio en el desplazamiento anterior).
La medición goniométrica consiste en la evaluación postural del paciente, midiendo a través de un goniómetro el ángulo de flexión del tronco.
La medida goniométrica del desplazamiento “lateral” se determinó utilizando un goniómetro de pared y expresando el valor en grados en el rango de 0 a 90.
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Desde el inicio hasta la semana 12
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la escala unificada de calificación de atrofia multisistémica (UMSARS), parte II (población ITT)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
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UMSARS es una escala validada específica de la enfermedad que representa los diversos signos y síntomas de la AMS. Las puntuaciones más altas en las escalas UMSARS significan peor salud. UMSARS tiene los siguientes dominios: Parte I - Puntuación de las actividades de la vida diaria (12 preguntas con un rango de 0 a 4 [puntuación total de 0 a 48]) que evalúa las actividades motoras, incluidas las autonómicas Parte II - Puntuación del examen motor (14 preguntas, [puntuación total de 0 a 56]) Parte III - Examen Autonómico Parte IV - Escala de discapacidad global ((1=totalmente independiente; 2=no completamente independiente; 3=más dependiente; 4=muy dependiente; 5=totalmente dependiente e indefenso). Solo se informa la puntuación total de UMSARS Parte II, que se obtuvo como la suma de los 14 ítems de la escala. Si faltaba alguno de los ítems, se consideraba que faltaba la puntuación total. Mayores puntuaciones indican peor situación funcional. |
Desde el inicio hasta la semana 12
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la escala unificada de calificación de atrofia multisistémica (UMSARS), parte II (población PP)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
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UMSARS es una escala validada específica de la enfermedad que representa los diversos signos y síntomas de la AMS. Las puntuaciones más altas en las escalas UMSARS significan peor salud. UMSARS tiene los siguientes dominios: Parte I - Puntuación de las actividades de la vida diaria (12 preguntas con un rango de 0 a 4 [puntuación total de 0 a 48]) que evalúa las actividades motoras, incluidas las autonómicas Parte II - Puntuación del examen motor (14 preguntas, [puntuación total de 0 a 56]) Parte III - Examen Autonómico Parte IV - Escala de discapacidad global ((1=totalmente independiente; 2=no completamente independiente; 3=más dependiente; 4=muy dependiente; 5=totalmente dependiente e indefenso). Solo se informa la puntuación total de UMSARS Parte II, que se obtuvo como la suma de los 14 ítems de la escala. Si faltaba alguno de los ítems, se consideraba que faltaba la puntuación total. Mayores puntuaciones indican peor situación funcional. |
Desde el inicio hasta la semana 12
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la escala de calidad de vida relacionada con la salud (MSA-QoL) de atrofia multisistémica
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
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El MSA-QoL es un cuestionario autoadministrado que se enfoca en los síntomas específicos de la MSA y tiene una escala que va de 0 a 160, con 0 = 'ningún problema' y 160 = "problema extremo".
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Desde el inicio hasta la semana 12
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la escala de evaluación cognitiva de Montreal (MoCA)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
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La Evaluación Cognitiva de Montreal (MoCA) fue diseñada como una herramienta para la detección rápida del deterioro cognitivo leve.
Evalúa diferentes dominios cognitivos: atención y concentración, funciones ejecutivas, memoria, lenguaje, habilidades visuoconstructivas, abstracción, cálculo y orientación.
El tiempo de administración del MoCa es de 10 minutos.
La escala MoCA varía de 0 a 30, y las puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento cognitivo.
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Desde el inicio hasta la semana 12
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la escala unificada de calificación de distonía (UDRS)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
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La UDRS consta de una Sección Histórica, dividida en cuestionarios sobre 1) on-discinesia y 2) off-distonía, y una Sección Objetiva, dividida en 3) escalas de deterioro y 4) discapacidad. La sección histórica se puntúa de 0 a 60 y la sección objetiva se puntúa de 0 a 44, donde las puntuaciones más altas reflejan una mayor dificultad o deterioro. La Escala Unificada de Calificación de Distonía (UDRS) evalúa la gravedad motora y la duración de la distonía en 14 áreas del cuerpo. La puntuación total, obtenida como la suma de los factores de gravedad y duración, oscila entre 0 y 112. Las puntuaciones más altas indican peor distonía. |
Desde el inicio hasta la semana 12
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- Sinucleinopatías
- Enfermedades neurodegenerativas
- Condiciones Patológicas, Anatómicas
- Enfermedades del sistema nervioso autónomo
- Disautonomías primarias
- Hipotensión
- Atrofia
- Atrofia multisistémica
- Síndrome de Shy-Drager
Otros números de identificación del estudio
- Z7219K01
- 2018-004145-16 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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