Safinamida para la atrofia multisistémica (MSA)

Criterios de inclusión:

1. El participante debe tener de 30 a 80 años de edad inclusive, al momento de firmar el consentimiento informado;
2. Participantes a los que se les diagnosticó (con confirmación por resonancia magnética) una variante parkinsoniana posible o probable de atrofia multisistémica hace menos de 2 años;
3. Participantes con una supervivencia anticipada de al menos 3 años en opinión del investigador;

4. Mujer no embarazada, no amamantando, y al menos una de las siguientes condiciones se aplica:

   • No es una mujer en edad fértil O
   • Una mujer en edad fértil que acepta seguir la guía anticonceptiva durante el período de tratamiento y durante al menos 30 días después de la última dosis de la intervención del estudio;
5. Capaz de dar consentimiento informado firmado

Criterio de exclusión:

1. Antecedentes de procedimientos neuroquirúrgicos, incluida la cirugía estereotáctica;
2. Historia de la Estimulación Cerebral Profunda (DBS);
3. Antecedentes de trastorno bipolar, depresión severa, esquizofrenia u otro trastorno psicótico;
4. Historial de abuso de drogas y/o alcohol dentro de los 12 meses previos a la selección según lo definido por la edición actual del Manual Diagnóstico y Estadístico de los Trastornos Mentales;
5. Antecedentes de demencia (criterios DSM-V);
6. Antecedentes oftalmológicos que incluyen cualquiera de las siguientes condiciones: albinismo, uveítis, retinitis pigmentosa, degeneración retiniana, retinopatía activa, retinopatía diabética progresiva grave, retinopatía hereditaria o antecedentes familiares de enfermedad retiniana hereditaria;
7. hepatitis B o C activa;
8. Antecedentes de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH);
9. Sujetos que no pueden tragar medicamentos orales;
10. Sujetos con síntomas ortostáticos severos;
11. Deambulación deteriorada, es decir, caídas más de una vez por semana, pacientes postrados en cama o confinados a una silla de ruedas durante todo el día;
12. Sujetos con neoplasias malignas activas;
13. Trastornos del movimiento distintos de MSA (p. enfermedad de Parkinson, demencia con cuerpos de Lewy, temblor esencial, parálisis supranuclear progresiva, parkinsonismo farmacológico o postencefálico);
14. Cualquier condición médica o quirúrgica clínicamente significativa o inestable que, en opinión del investigador, podría impedir la finalización segura del estudio o podría afectar los resultados del estudio;

15. No en un régimen estable, durante al menos 4 semanas antes de la aleatorización (visita inicial), de

    1. levodopa oral (incluyendo liberación controlada, liberación inmediata o una combinación de liberación controlada/liberación inmediata), con o sin benserazida/carbidopa, con o sin la adición de un inhibidor de catecol O-metiltransferasa (COMT) o
    2. agonista dopaminérgico, anticolinérgico y/o amantadina.
16. Los pacientes no deben haber recibido tratamiento con inhibidores de la monoaminooxidasa en las 2 semanas previas a la visita de aleatorización, ni tratamiento con infusión de levodopa, petidina, opiáceos, opioides, fluoxetina, fluvoxamina en las 4 semanas previas a la visita de aleatorización;
17. Los pacientes no deben haber recibido tratamiento con un neuroléptico oral o de depósito dentro de las 12 semanas anteriores a la visita de aleatorización;
18. Uso de cualquier fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección o 5 vidas medias, lo que sea más largo;
19. Evaluación cognitiva de Montreal (MoCA) ≤ 20;
20. Evaluaciones de laboratorio que muestran insuficiencia hepática moderada o grave (2x ULN);
21. Alergia/sensibilidad o contraindicaciones a los medicamentos en investigación (PMI) o sus excipientes, anticonvulsivos, levodopa u otros fármacos antiparkinsonianos;
22. Cualquier condición clínicamente significativa que, en opinión del Investigador, no sería compatible con la participación en el estudio o representaría un riesgo para los pacientes durante el estudio.