Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Safinamid för multipel systematrofi (MSA)

8 oktober 2021 uppdaterad av: Zambon SpA

12-veckors, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, utforskande, pilotstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av Safinamid 200 mg OD, som tilläggsterapi, hos patienter med möjlig eller trolig Parkinsonvariant av MSA

Studien är en placebokontrollerad studie, med två parallella armar, där deltagarna kommer att slumpmässigt tilldelas i förhållandet 2:1 för att få antingen aktiv (200 mg safinamid) eller placebo på ett dubbelblindt sätt. Studiepopulationen är patienter diagnostiserade med möjlig eller trolig parkinsonvariant av multipel systematrofi som står på en stabil behandling av levodopa

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Den övergripande designen är en parallell grupp, placebokontrollerad, dubbelblind studie. Målpopulationen är deltagare med diagnosen möjlig eller trolig parkinsonvariant av multipel systematrofi och som får stabila doser av levodopa.

Försöksdeltagandet kommer att vara upp till en maximal varaktighet på 14 veckor och kommer att omfatta en screeningperiod (upp till 2 veckor), en 2-veckors period under vilken försökspersonerna kommer att få 1 tablett (antingen 100 mg safinamid eller matchande placebo), följt av under en 10-veckorsperiod, under vilken studiedeltagarna kommer att ta 2 tabletter studieläkemedel (200 mg safinamid eller placebo) en gång dagligen, tagna på morgonen utöver deras morgondos av levodopa. Ett telefonsamtal kommer att göras 2 veckor efter avslutad behandling.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

49

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
      • Bologna, Italien, 40123
        • Universita di Bologna
      • Brescia, Italien, 25123
        • AAST degli Spedali Civili di Brescia
      • Cassino, Italien, 03043
        • San Raffaele Cassino
      • Chieti, Italien, 66013
        • Fondazione Università "G. D'Annunzio"
      • Milano, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Napoli, Italien, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Pisa, Italien, 56126
        • Azienda Opsedaliero Universitaria Pisana
      • Rozzano, Italien, 20089
        • Istituto Clinico Humanitas
      • Salerno, Italien, 84131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria OO.RR. San Giovanni di Dio - Ruggi d'Aragona
      • Terni, Italien, 05100
        • Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni
  • Spanien
      • Alicante, Spanien, 03203
        • Hospital General Universitario de Elche
      • Barakaldo, Spanien, 48903
        • Hospital de Cruces
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau Barcelona
      • Madrid, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Hospital Universitario Gregorio Maranon
      • Madrid, Spanien, 28304
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Sevilla, Spanien, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen de Rocio

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

30 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Deltagaren måste vara 30 till 80 år, inklusive, vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket;
  2. Deltagare som diagnostiserats (med MRT-bekräftelse) med möjlig eller trolig parkinsonvariant av multipel systematrofi för mindre än 2 år sedan;
  3. Deltagare med en förväntad överlevnad på minst 3 år enligt utredarens åsikt;

  4. Kvinna är inte gravid, ammar inte och minst ett av följande tillstånd gäller:

    • Inte en kvinna i fertil ålder ELLER
    • En kvinna i fertil ålder som samtycker till att följa preventivmedelsvägledningen under behandlingsperioden och i minst 30 dagar efter den sista dosen av studieintervention;
  5. Kan ge undertecknat informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  1. Historik av neurokirurgiska ingrepp, inklusive stereotaktisk kirurgi;
  2. Historia om djup hjärnstimulering (DBS);
  3. Anamnes med bipolär sjukdom, svår depression, schizofreni eller annan psykotisk störning;
  4. Historik av drog- och/eller alkoholmissbruk inom 12 månader före screening enligt den aktuella upplagan av Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders;
  5. Historik av demens (DSM-V-kriterier);
  6. Oftalmologisk historia inklusive något av följande tillstånd: albinism, uveit, retinitis pigmentosa, retinal degeneration, aktiv retinopati, allvarlig progressiv diabetisk retinopati, ärftlig retinopati eller familjehistoria av ärftlig retinal sjukdom;
  7. Aktiv hepatit B eller C;
  8. Historik av infektion med humant immunbristvirus (HIV);
  9. Försökspersoner som inte kan svälja orala mediciner;
  10. Försökspersoner med svåra ortostatiska symtom;
  11. Försämrad ambulation, d.v.s. falla mer än en gång i veckan, sängliggande patienter eller rullstolsbundna under hela dagen;
  12. Försökspersoner med aktiva maligna neoplasmer;
  13. Andra rörelsestörningar än MSA (t.ex. Parkinsons sjukdom, demens med Lewy-kroppar, essentiell tremor, progressiv supranukleär pares, farmakologisk eller post-encefalisk parkinsonism);
  14. Varje kliniskt signifikant eller instabilt medicinskt eller kirurgiskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan utesluta ett säkert slutförande av studien eller kan påverka studiens resultat;

  15. Inte på en stabil regim, under minst 4 veckor före randomiseringen (baslinjebesök), av

    1. oral levodopa (inklusive kontrollerad frisättning, omedelbar frisättning eller en kombination av kontrollerad frisättning/omedelbar frisättning), med eller utan benserazid/karbidopa, med eller utan tillsats av en katekol O-metyltransferas (COMT)-hämmare eller
    2. dopaminagonist, antikolinergika och/eller amantadin.
  16. Patienter ska inte ha fått behandling med monoaminoxidashämmare under de 2 veckorna före randomiseringsbesöket, inte heller behandling med levodopa-infusion, petidin, opiater, opioider, fluoxetin, fluvoxamin under de 4 veckorna före randomiseringsbesöket;
  17. Patienter ska inte ha fått behandling med oralt eller depånuroleptika inom 12 veckor före randomiseringsbesöket;
  18. Användning av något prövningsläkemedel inom 30 dagar före screening eller 5 halveringstider, beroende på vilket som är längst;
  19. Montreal Cognitive Assessment (MoCA) ≤ 20;
  20. Laboratoriebedömningar som visar måttligt eller allvarligt nedsatt leverfunktion (2x ULN);
  21. Allergi/känslighet eller kontraindikationer mot prövningsläkemedel (IMP) eller deras hjälpämnen, antikonvulsiva medel, levodopa eller andra läkemedel mot Parkinson;
  22. Varje kliniskt signifikant tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, inte skulle vara förenligt med studiedeltagande eller utgöra en risk för patienter under studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Aktiva
Safinamid metansulfonat filmdragerade tabletter en gång dagligen
Läkemedel: Safinamid Metansulfonat
100 mg (fri bas)
Andra namn:
  • Xadago
Placebo-jämförare: Placebo
Safinamid Metansulfonat matchande placebo filmdragerade tabletter en gång dagligen
Läkemedel: Safinamid Metansulfonat matchande placebo
100 mg placebo
Andra namn:
  • placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
TEAEs (Treatment Emergent Adverse Events) och SAEs (Serious Adverse Events)
Tidsram: Under hela studien, från baslinjen (och vid varje interimsbesök) till telefonuppföljningsbesök vid 14 veckor.
Vid utvärdering av säkerhet och tolerabilitet av safinamid, 200 mg od, jämfört med placebo, utvärderades svårighetsgraden av TEAE, deras förhållande till studieläkemedlet, deras allvar och deras konsekvenser. TEAE definierades som biverkningar (AE) som började efter den första dosen av studieläkemedlet.
Under hela studien, från baslinjen (och vid varje interimsbesök) till telefonuppföljningsbesök vid 14 veckor.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra från baslinje till vecka 12 i goniometrisk mätning för främre förskjutning
Tidsram: Från baslinjen till vecka 12
Att utvärdera den potentiella effekten av safinamid 200 mg od, som tilläggsbehandling, på livskvalitet (förändring i främre förskjutning). Den goniometriska mätningen består i att utvärdera patientens hållning, genom en goniometer mäta vinkeln för bålens böjning. Goniometrisk mätning av "främre" förskjutning bestämdes med användning av en vägggoniometer och uttryckte värdet i grader i intervallet 0 till 90.
Från baslinjen till vecka 12
Ändra från baslinje till vecka 12 i goniometrisk mätning för lateral förskjutning
Tidsram: Från baslinjen till vecka 12
Att utvärdera den potentiella effekten av safinamid 200 mg od, som tilläggsbehandling, på livskvalitet (förändring i främre förskjutning). Den goniometriska mätningen består i att utvärdera patientens hållning, genom en goniometer mäta vinkeln för bålens böjning. Goniometrisk mätning av "lateral" förskjutning bestämdes med användning av en vägggoniometer och uttryckte värdet i grader i intervallet 0 till 90.
Från baslinjen till vecka 12
Ändring från baslinje till vecka 12 i Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS), del II (ITT-population)
Tidsram: Från baslinjen till vecka 12

UMSARS är en validerad, sjukdomsspecifik skala som representerar de olika tecknen och symtomen vid MSA. Högre poäng på UMSARS-skalan betyder sämre hälsa.

UMSARS har följande domäner:

Del I - Activities of Daily Living-poäng (12 frågor varierade i 0-4 [totalpoäng 0-48]) som utvärderar motoriska inklusive autonoma aktiviteter. Del II - Motorundersökningspoäng (14 frågor, [totalpoäng 0-56]) Del III - Autonomisk undersökning Del IV - Global handikappskala ((1=helt oberoende; 2=inte helt oberoende; 3=mer beroende; 4=mycket beroende; 5=totalt beroende och hjälplös).

Endast UMSARS Part II totalpoäng rapporteras, vilket erhölls som summan av de 14 punkterna i skalan. Om något av objekten saknades ansågs totalpoängen saknas. Högre poäng indikerar sämre funktionssituation.
Från baslinjen till vecka 12
Ändring från baslinje till vecka 12 i Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS), del II (PP-population)
Tidsram: Från baslinjen till vecka 12

UMSARS är en validerad, sjukdomsspecifik skala som representerar de olika tecknen och symtomen vid MSA. Högre poäng på UMSARS-skalan betyder sämre hälsa.

UMSARS har följande domäner:

Del I - Activities of Daily Living-poäng (12 frågor varierade i 0-4 [totalpoäng 0-48]) som utvärderar motoriska inklusive autonoma aktiviteter. Del II - Motorundersökningspoäng (14 frågor, [totalpoäng 0-56]) Del III - Autonomisk undersökning Del IV - Global handikappskala ((1=helt oberoende; 2=inte helt oberoende; 3=mer beroende; 4=mycket beroende; 5=totalt beroende och hjälplös).

Endast UMSARS Part II totalpoäng rapporteras, vilket erhölls som summan av de 14 punkterna i skalan. Om något av objekten saknades ansågs totalpoängen saknas. Högre poäng indikerar sämre funktionssituation.
Från baslinjen till vecka 12
Ändring från baslinje till vecka 12 i multipel systematrofi hälsorelaterad livskvalitetsskala (MSA-QoL)
Tidsram: Från baslinjen till vecka 12
MSA-QoL är ett självrapporterat frågeformulär som fokuserar på MSA-specifika symtom och har en skala som sträcker sig från 0 till 160, med 0= "inga problem" och 160 = "extremt problem".
Från baslinjen till vecka 12
Ändra från baslinje till vecka 12 i Montreal Cognitive Assessment (MoCA) skala
Tidsram: Från baslinjen till vecka 12
Montreal Cognitive Assessment (MoCA) designades som ett verktyg för snabb screening för mild kognitiv funktionsnedsättning. Den utvärderar olika kognitiva domäner: uppmärksamhet och koncentration, exekutiva funktioner, minne, språk, visuokonstruktiva färdigheter, abstraktion, beräkning och orientering. Administrationstiden för MoCa är 10 minuter. MoCA-skalan sträcker sig från 0 till 30, med högre poäng som indikerar bättre kognitiv funktion.
Från baslinjen till vecka 12
Ändra från baslinje till vecka 12 i Unified Dystonia Rating Scale (UDRS)
Tidsram: Från baslinjen till vecka 12

UDRS består av en historisk sektion, uppdelad i frågeformulär om 1) on-dyskinesi och 2) off-dystoni, och en målsektion, uppdelad i 3) funktionsnedsättning och 4) funktionshinder skalor. Den historiska delen får poäng från 0-60 och målsektionen får poängen 0-44, där högre poäng återspeglar större svårighet eller funktionsnedsättning.

Unified Dystonia Rating Scale (UDRS) bedömer den motoriska svårighetsgraden och varaktigheten av dystoni i 14 kroppsområden. Den totala poängen, erhållen som summan av allvarlighets- och varaktighetsfaktorerna, sträcker sig från 0 till 112. Högre poäng tyder på värre dystoni.
Från baslinjen till vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Zambon SpA

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

29 oktober 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

5 januari 2021

Avslutad studie (Faktisk)

5 januari 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 november 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 november 2018

Första postat (Faktisk)

27 november 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 oktober 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 oktober 2021

Senast verifierad

1 juli 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Z7219K01
  • 2018-004145-16 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Multipel systematrofi

Kliniska prövningar på Safinamid Metansulfonat

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Gambia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera