Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Safinamid til multipel systematrofi (MSA)

8. oktober 2021 opdateret af: Zambon SpA

12-ugers, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, eksplorativ, pilotundersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​Safinamid 200 mg OD, som tillægsterapi, hos patienter med mulig eller sandsynlig Parkinsonvariant af MSA

Studiet er et placebokontrolleret studie med to parallelle arme, hvor deltagerne vil blive tilfældigt tildelt i et 2:1-forhold til at modtage enten aktivt (200 mg safinamid) eller placebo på en dobbeltblind måde. Undersøgelsespopulationen er patienter diagnosticeret med mulig eller sandsynlig parkinson variant af multipel systematrofi, som er i stabil behandling med levodopa

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det overordnede design er en parallel gruppe, placebokontrolleret, dobbeltblind undersøgelse. Målpopulationen er deltagere diagnosticeret med mulig eller sandsynlig parkinson variant af multipel systematrofi, som er på stabile doser af levodopa.

Forsøgsdeltagelsen vil vare op til en maksimal varighed på 14 uger og vil omfatte en screeningsperiode (op til 2 uger), en 2-ugers periode, hvor forsøgspersoner vil modtage 1 tablet (enten 100 mg safinamid eller matchende placebo), efterfulgt af i en 10-ugers periode, hvor undersøgelsesdeltagerne vil tage 2 tabletter af undersøgelsesmedicin (200 mg safinamid eller placebo) en gang dagligt, taget om morgenen ud over deres morgendosis levodopa. Der vil blive foretaget en telefonisk opfølgning 2 uger efter endt behandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

49

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Bologna, Italien, 40123
        • Universita di Bologna
      • Brescia, Italien, 25123
        • AAST degli Spedali Civili di Brescia
      • Cassino, Italien, 03043
        • San Raffaele Cassino
      • Chieti, Italien, 66013
        • Fondazione Università "G. D'Annunzio"
      • Milano, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Napoli, Italien, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliera Di Padova
      • Pisa, Italien, 56126
        • Azienda Opsedaliero Universitaria Pisana
      • Rozzano, Italien, 20089
        • Istituto Clinico Humanitas
      • Salerno, Italien, 84131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria OO.RR. San Giovanni di Dio - Ruggi d'Aragona
      • Terni, Italien, 05100
        • Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni
  • Spanien
      • Alicante, Spanien, 03203
        • Hospital General Universitario de Elche
      • Barakaldo, Spanien, 48903
        • Hospital De Cruces
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau Barcelona
      • Madrid, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Hospital Universitario Gregorio Maranon
      • Madrid, Spanien, 28304
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Sevilla, Spanien, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen de Rocio

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

30 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltageren skal være 30 til 80 år inklusive, på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke;
  2. Deltagere, der er diagnosticeret (med MR-bekræftelse) med mulig eller sandsynlig parkinson variant af multipel systematrofi for mindre end 2 år siden;
  3. Deltagere med en forventet overlevelse på mindst 3 år efter investigatorens mening;

  4. Kvinde er ikke gravid, ammer ikke, og mindst en af ​​følgende forhold gælder:

    • Ikke en kvinde i den fødedygtige alder ELLER
    • En kvinde i den fødedygtige alder, som accepterer at følge præventionsvejledningen under behandlingsperioden og i mindst 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesintervention;
  5. I stand til at give underskrevet informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med neurokirurgisk indgreb, herunder stereotaktisk kirurgi;
  2. Historie om dyb hjernestimulation (DBS);
  3. Anamnese med bipolar lidelse, svær depression, skizofreni eller anden psykotisk lidelse;
  4. Anamnese med stof- og/eller alkoholmisbrug inden for 12 måneder før screening som defineret i den aktuelle udgave af Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders;
  5. Anamnese med demens (DSM-V-kriterier);
  6. Oftalmologisk anamnese inklusive enhver af følgende tilstande: albinisme, uveitis, retinitis pigmentosa, retinal degeneration, aktiv retinopati, svær progressiv diabetisk retinopati, arvelig retinopati eller familiehistorie med arvelig retinal sygdom;
  7. Aktiv hepatitis B eller C;
  8. Anamnese med human immundefekt virus (HIV) infektion;
  9. Forsøgspersoner, der ikke er i stand til at sluge oral medicin;
  10. Personer med svære ortostatiske symptomer;
  11. Nedsat ambulation, dvs. fald mere end én gang om ugen, sengeliggende patienter eller bundet til kørestol hele dagen;
  12. Personer med aktive maligne neoplasmer;
  13. Andre bevægelsesforstyrrelser end MSA (f.eks. Parkinsons sygdom, demens med Lewy-legemer, essentiel tremor, progressiv supranukleær parese, farmakologisk eller post-encefalisk parkinsonisme);
  14. Enhver klinisk signifikant eller ustabil medicinsk eller kirurgisk tilstand, der efter investigatorens mening kan udelukke sikker gennemførelse af undersøgelsen eller kan påvirke undersøgelsens resultater;

  15. Ikke på et stabilt regime, i mindst 4 uger før randomiseringen (baseline-besøg), af

    1. oral levodopa (inklusive kontrolleret frigivelse, øjeblikkelig frigivelse eller en kombination af kontrolleret frigivelse/øjeblikkelig frigivelse), med eller uden benserazid/carbidopa, med eller uden tilsætning af en catechol O-methyltransferase (COMT) hæmmer eller
    2. dopaminagonist, antikolinergika og/eller amantadin.
  16. Patienter bør ikke have modtaget behandling med monoaminoxidasehæmmere i de 2 uger forud for randomiseringsbesøget eller behandling med levodopa-infusion, pethidin, opiater, opioider, fluoxetin, fluvoxamin i de 4 uger før randomiseringsbesøget;
  17. Patienter bør ikke have modtaget behandling med et oralt eller depot neuroleptika inden for 12 uger før randomiseringsbesøget;
  18. Brug af ethvert forsøgslægemiddel inden for 30 dage før screening eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst;
  19. Montreal Cognitive Assessment (MoCA) ≤ 20;
  20. Laboratorievurderinger, der viser moderat eller svær leverinsufficiens (2x ULN);
  21. Allergi/følsomhed eller kontraindikationer over for forsøgslægemidler (IMP'er) eller deres hjælpestoffer, antikonvulsiva, levodopa eller andre lægemidler mod parkinson;
  22. Enhver klinisk signifikant tilstand, som efter investigator ikke ville være forenelig med deltagelse i undersøgelsen eller repræsentere en risiko for patienter, mens de er i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Aktiv
Safinamid methansulfonat filmovertrukne tabletter én gang dagligt
Medicin: Safinamid Methansulfonat
100 mg (fri base)
Andre navne:
  • Xadago
Placebo komparator: Placebo
Safinamid Methansulfonat matchende placebo filmovertrukne tabletter én gang dagligt
Medicin: Safinamid Methansulfonat matchende placebo
100 mg placebo
Andre navne:
  • placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
TEAE'er (Treatment Emergent Adverse Events) og SAE'er (Serious Adverse Events)
Tidsramme: Gennem hele undersøgelsen, fra baseline (og ved hvert interimsbesøg) til telefonopfølgningsbesøg ved uge 14.
Mens sikkerheden og tolerabiliteten af ​​safinamid blev evalueret, blev 200 mg od sammenlignet med placebo, sværhedsgraden af ​​TEAE'er, deres forhold til undersøgelseslægemidlet, deres alvor og deres konsekvenser vurderet. TEAE'er blev defineret som bivirkninger (AE'er), der startede efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
Gennem hele undersøgelsen, fra baseline (og ved hvert interimsbesøg) til telefonopfølgningsbesøg ved uge 14.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 12 i den goniometriske måling for anterior forskydning
Tidsramme: Fra baseline til uge 12
At evaluere den potentielle effekt af safinamid 200 mg od, som tillægsbehandling, på livskvaliteten (ændring i anterior forskydning). Den goniometriske måling består i en holdningsevaluering af patienten, idet man gennem et goniometer måler vinklen på fleksionen af ​​stammen. Goniometrisk måling af "anterior" forskydning blev bestemt ved anvendelse af et væggoniometer og udtrykte værdien i grader i området fra 0 til 90.
Fra baseline til uge 12
Ændring fra baseline til uge 12 i den goniometriske måling for lateral forskydning
Tidsramme: Fra baseline til uge 12
At evaluere den potentielle effekt af safinamid 200 mg od, som tillægsbehandling, på livskvaliteten (ændring i anterior forskydning). Den goniometriske måling består i en holdningsevaluering af patienten, idet man gennem et goniometer måler vinklen på fleksionen af ​​stammen. Goniometrisk måling af "lateral" forskydning blev bestemt ved hjælp af et væggoniometer og udtrykte værdien i grader i området fra 0 til 90.
Fra baseline til uge 12
Ændring fra baseline til uge 12 i Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS), del II (ITT-population)
Tidsramme: Fra baseline til uge 12

UMSARS er en valideret, sygdomsspecifik skala, der repræsenterer de forskellige tegn og symptomer ved MSA. Højere score på UMSARS-skalaen betyder dårligere helbred.

UMSARS har følgende domæner:

Del I - Activities of Daily Living-score (12 spørgsmål varierede i 0-4 [samlet score 0-48]), der evaluerer motoriske inklusive autonome aktiviteter. Del II - Motorisk undersøgelsesscore (14 spørgsmål, [samlet score 0-56]) Del III - Autonom eksamen Del IV - Global handicapskala ((1=helt uafhængig; 2=ikke helt uafhængig; 3=mere afhængig; 4=meget afhængig; 5=totalt afhængig og hjælpeløs).

Der rapporteres kun UMSARS Part II totalscore, som blev opnået som summen af ​​de 14 punkter i skalaen. Hvis nogen af ​​elementerne manglede, blev den samlede score betragtet som manglende. Højere score indikerer dårligere funktionssituation.
Fra baseline til uge 12
Ændring fra baseline til uge 12 i Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS), del II (PP-population)
Tidsramme: Fra baseline til uge 12

UMSARS er en valideret, sygdomsspecifik skala, der repræsenterer de forskellige tegn og symptomer ved MSA. Højere score på UMSARS-skalaen betyder dårligere helbred.

UMSARS har følgende domæner:

Del I - Activities of Daily Living-score (12 spørgsmål varierede i 0-4 [samlet score 0-48]), der evaluerer motoriske inklusive autonome aktiviteter. Del II - Motorisk undersøgelsesscore (14 spørgsmål, [samlet score 0-56]) Del III - Autonom eksamen Del IV - Global handicapskala ((1=helt uafhængig; 2=ikke helt uafhængig; 3=mere afhængig; 4=meget afhængig; 5=totalt afhængig og hjælpeløs).

Der rapporteres kun UMSARS Part II totalscore, som blev opnået som summen af ​​de 14 punkter i skalaen. Hvis nogen af ​​elementerne manglede, blev den samlede score betragtet som manglende. Højere score indikerer dårligere funktionssituation.
Fra baseline til uge 12
Ændring fra baseline til uge 12 i multipel systematrofi sundhedsrelateret livskvalitetsskala (MSA-QoL)
Tidsramme: Fra baseline til uge 12
MSA-QoL er et selvrapporteret spørgeskema med fokus på MSA-specifikke symptomer og har en skala fra 0 til 160, med 0= 'intet problem' og 160= "ekstremt problem".
Fra baseline til uge 12
Skift fra baseline til uge 12 i Montreal Cognitive Assessment (MoCA) skala
Tidsramme: Fra baseline til uge 12
Montreal Cognitive Assessment (MoCA) er designet som et værktøj til hurtig screening for mild kognitiv svækkelse. Den evaluerer forskellige kognitive domæner: opmærksomhed og koncentration, eksekutive funktioner, hukommelse, sprog, visuokonstruktive færdigheder, abstraktion, beregning og orientering. Administrationstiden for MoCa er 10 minutter. MoCA-skalaen går fra 0 til 30, med højere score, der indikerer bedre kognitiv funktion.
Fra baseline til uge 12
Skift fra baseline til uge 12 i Unified Dystonia Rating Scale (UDRS)
Tidsramme: Fra baseline til uge 12

UDRS består af et historisk afsnit, opdelt i spørgeskemaer om 1) on-dyskinesi og 2) off-dystoni, og et målsektion, opdelt i 3) funktionsnedsættelse og 4) handicapskalaer. Den historiske sektion scores fra 0-60, og målsektionen scores 0-44, hvor højere score afspejler større vanskeligheder eller svækkelse.

Unified Dystonia Rating Scale (UDRS) vurderer den motoriske sværhedsgrad og varighed af dystoni i 14 kropsområder. Den samlede score, opnået som summen af ​​sværheds- og varighedsfaktorerne, varierer fra 0 til 112. Højere score indikerer værre dystoni.
Fra baseline til uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Zambon SpA

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. januar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

5. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. november 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. november 2018

Først opslået (Faktiske)

27. november 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. oktober 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. oktober 2021

Sidst verificeret

1. juli 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Z7219K01
  • 2018-004145-16 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Multipel systematrofi

Kliniske forsøg med Safinamid Methansulfonat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner