Szafinamid többszörös rendszeres atrófiára (MSA)

Bevételi kritériumok:

1. A résztvevőnek 30-80 évesnek kell lennie a beleegyező nyilatkozat aláírásának időpontjában;
2. Résztvevők, akiknél (MRI megerősítéssel) a Multiple System Atrophia lehetséges vagy valószínűsíthető Parkinson-változatát diagnosztizálták kevesebb mint 2 éve;
3. Azok a résztvevők, akiknek a várható túlélése a vizsgáló véleménye szerint legalább 3 év;

4. Nő nem terhes, nem szoptat, és az alábbi feltételek közül legalább egy fennáll:

   • Nem fogamzóképes nő VAGY
   • Fogamzóképes korú nő, aki vállalja a fogamzásgátlásra vonatkozó útmutatás követését a kezelési időszak alatt és legalább 30 napig a vizsgálati beavatkozás utolsó adagját követően;
5. Képes aláírt, tájékozott beleegyezést adni

Kizárási kritériumok:

1. Idegsebészeti beavatkozások története, beleértve a sztereotaxiás műtétet is;
2. A mélyagyi stimuláció története (DBS);
3. Bipoláris zavar, súlyos depresszió, skizofrénia vagy más pszichotikus rendellenesség anamnézisében;
4. kábítószerrel és/vagy alkohollal való visszaélés anamnézisében a szűrést megelőző 12 hónapon belül a Mentális zavarok diagnosztikai és statisztikai kézikönyve aktuális kiadása szerint;
5. Demencia anamnézisében (DSM-V kritériumok);
6. Szemészeti anamnézis, beleértve a következő állapotok bármelyikét: albinizmus, uveitisz, retinitis pigmentosa, retina degeneráció, aktív retinopátia, súlyosan progresszív diabéteszes retinopátia, örökletes retinopátia vagy örökletes retinabetegség a családban;
7. Aktív hepatitis B vagy C;
8. Humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés anamnézisében;
9. Azok az alanyok, akik nem képesek lenyelni az orális gyógyszereket;
10. Súlyos ortosztatikus tünetekkel rendelkező alanyok;
11. Mozgássérült, azaz hetente többszöri esés, ágyhoz kötött betegek vagy egész nap tolószékbe zárva;
12. Aktív rosszindulatú daganatos betegek;
13. Az MSA-n kívüli mozgászavarok (pl. Parkinson-kór, Lewy-testekkel járó demencia, esszenciális tremor, progresszív szupranuclearis bénulás, farmakológiai vagy posztencephalicus parkinsonizmus);
14. Bármilyen klinikailag jelentős vagy instabil egészségügyi vagy sebészeti állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárhatja a vizsgálat biztonságos befejezését, vagy befolyásolhatja a vizsgálat eredményeit;

15. Nem stabil rendszerben, legalább 4 hétig a randomizálás (alaplátogatás) előtt

    1. orális levodopa (beleértve a szabályozott felszabadulást, az azonnali felszabadulást vagy a szabályozott felszabadulás/azonnali felszabadulás kombinációját), benszeraziddal/karbidopával vagy anélkül, katekol O-metiltranszferáz (COMT) inhibitor hozzáadásával vagy anélkül, vagy
    2. dopamin agonista, antikolinerg és/vagy amantadin.
16. A betegek nem kaphattak monoamin-oxidáz-gátló kezelést a randomizációs látogatást megelőző 2 hétben, sem levodopa infúziót, petidint, opiátokat, opioidokat, fluoxetint, fluvoxamint a randomizációs látogatást megelőző 4 hétben;
17. A betegek a randomizációs látogatást megelőző 12 héten belül nem kaphattak orális vagy depó neuroleptikumot;
18. Bármely vizsgálati gyógyszer alkalmazása a szűrést megelőző 30 napon belül vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a leghosszabb;
19. Montreal Cognitive Assessment (MoCA) ≤ 20;
20. Mérsékelt vagy súlyos májkárosodást (2x ULN) mutató laboratóriumi vizsgálatok;
21. Allergia/érzékenység vagy ellenjavallatok a vizsgálati gyógyszerekkel (IMP-k) vagy segédanyagaikkal, görcsoldókkal, levodopával vagy más parkinson-kór elleni gyógyszerekkel szemben;
22. Minden olyan klinikailag jelentős állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint nem lenne összeegyeztethető a vizsgálatban való részvétellel, vagy kockázatot jelentene a betegek számára a vizsgálat során.