Сафинамид при множественной системной атрофии (MSA)

Критерии включения:

1. Возраст участника должен быть от 30 до 80 лет включительно на момент подписания информированного согласия;
2. Участники, у которых диагностирован (с подтверждением МРТ) возможный или вероятный паркинсонический вариант множественной системной атрофии менее 2 лет назад;
3. Участники с предполагаемой выживаемостью не менее 3 лет, по мнению исследователя;

4. Женщина не беременна, не кормит грудью и имеет хотя бы одно из следующих условий:

   • Не женщина детородного возраста ИЛИ
   • Женщина детородного возраста, которая соглашается следовать указаниям по контрацепции в течение периода лечения и в течение не менее 30 дней после последней дозы исследуемого вмешательства;
5. Способен дать подписанное информированное согласие

Критерий исключения:

1. История нейрохирургических процедур, включая стереотаксическую хирургию;
2. История глубокой стимуляции мозга (DBS);
3. История биполярного расстройства, тяжелой депрессии, шизофрении или другого психотического расстройства;
4. История злоупотребления наркотиками и / или алкоголем в течение 12 месяцев до скрининга, как это определено в текущем издании Диагностического и статистического руководства по психическим расстройствам;
5. История деменции (критерии DSM-V);
6. Офтальмологический анамнез, включая любое из следующих состояний: альбинизм, увеит, пигментный ретинит, дегенерация сетчатки, активная ретинопатия, тяжелая прогрессирующая диабетическая ретинопатия, наследственная ретинопатия или семейный анамнез наследственного заболевания сетчатки;
7. Активный гепатит В или С;
8. Инфицирование вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ) в анамнезе;
9. Субъекты, не способные глотать пероральные лекарства;
10. Субъекты с тяжелыми ортостатическими симптомами;
11. Нарушенная способность передвигаться, то есть падения чаще одного раза в неделю, лежачие больные или прикованные к инвалидному креслу в течение всего дня;
12. Субъекты с активными злокачественными новообразованиями;
13. Двигательные расстройства, отличные от MSA (например, болезнь Паркинсона, деменция с тельцами Леви, эссенциальный тремор, прогрессирующий надъядерный паралич, фармакологический или постэнцефальный паркинсонизм);
14. Любое клинически значимое или нестабильное медицинское или хирургическое состояние, которое, по мнению исследователя, может препятствовать безопасному завершению исследования или может повлиять на результаты исследования;

15. Не на стабильном режиме, по крайней мере, за 4 недели до рандомизации (базовый визит),

    1. пероральная леводопа (включая контролируемое высвобождение, немедленное высвобождение или комбинацию контролируемого высвобождения/немедленного высвобождения), с бенсеразидом/карбидопой или без них, с добавлением ингибитора катехол-О-метилтрансферазы (КОМТ) или без него, или
    2. агонист допамина, антихолинергический и/или амантадин.
16. Пациенты не должны были получать лечение ингибиторами моноаминоксидазы за 2 недели до визита для рандомизации, а также лечение инфузиями леводопы, петидина, опиатов, опиоидов, флуоксетина, флувоксамина за 4 недели до визита для рандомизации;
17. Пациенты не должны были получать лечение пероральными нейролептиками или нейролептиками депо в течение 12 недель до визита для рандомизации;
18. Использование любого исследуемого препарата в течение 30 дней до скрининга или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше;
19. Монреальский когнитивный тест (MoCA) ≤ 20;
20. Лабораторные оценки, указывающие на умеренную или тяжелую печеночную недостаточность (2x ВГН);
21. Аллергия/чувствительность или противопоказания к исследуемым лекарственным средствам (ИЛП) или их вспомогательным веществам, противосудорожным средствам, леводопе или другим противопаркинсоническим препаратам;
22. Любое клинически значимое состояние, которое, по мнению исследователя, несовместимо с участием в исследовании или представляет риск для пациентов во время исследования.