Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Safinamide voor meervoudige systeematrofie (MSA)

8 oktober 2021 bijgewerkt door: Zambon SpA

12 weken durende, multicentrische, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, verkennende pilotstudie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van Safinamide 200 mg eenmaal daags, als aanvullende therapie, bij patiënten met een mogelijke of waarschijnlijke Parkinson-variant van MSA

De studie is een placebogecontroleerde studie, met twee parallelle armen, waarin deelnemers willekeurig worden toegewezen in een verhouding van 2:1 om ofwel actief (200 mg safinamide) of placebo te krijgen op een dubbelblinde manier. Studiepopulatie bestaat uit patiënten met de diagnose van mogelijke of waarschijnlijke Parkinson-variant van Multiple System Atrophy die een stabiele behandeling met levodopa ondergaan

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het algemene ontwerp is een placebogecontroleerd, dubbelblind onderzoek met parallelle groepen. De doelpopulatie bestaat uit deelnemers met de diagnose mogelijke of waarschijnlijke parkinsonvariant van Multiple System Atrophy die stabiele doses levodopa gebruiken.

Deelname aan de proef duurt maximaal 14 weken en omvat een screeningperiode (maximaal 2 weken), een inloopperiode van 2 weken waarin de proefpersonen 1 tablet krijgen (ofwel 100 mg safinamide of bijpassende placebo), gevolgd door gedurende een periode van 10 weken, waarin studiedeelnemers eenmaal daags 2 tabletten studiemedicatie (200 mg safinamide of placebo) innemen, 's morgens naast hun ochtenddosis levodopa. 2 weken na het einde van de behandeling vindt er een telefonisch nagesprek plaats.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

49

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Bologna, Italië, 40123
        • Universita di Bologna
      • Brescia, Italië, 25123
        • AAST degli Spedali Civili di Brescia
      • Cassino, Italië, 03043
        • San Raffaele Cassino
      • Chieti, Italië, 66013
        • Fondazione Università "G. D'Annunzio"
      • Milano, Italië, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Napoli, Italië, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Italië, 35128
        • Azienda Ospedaliera Di Padova
      • Pisa, Italië, 56126
        • Azienda Opsedaliero Universitaria Pisana
      • Rozzano, Italië, 20089
        • Istituto Clinico Humanitas
      • Salerno, Italië, 84131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria OO.RR. San Giovanni di Dio - Ruggi d'Aragona
      • Terni, Italië, 05100
        • Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni
  • Spanje
      • Alicante, Spanje, 03203
        • Hospital General Universitario de Elche
      • Barakaldo, Spanje, 48903
        • Hospital De Cruces
      • Barcelona, Spanje, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau Barcelona
      • Madrid, Spanje, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
      • Madrid, Spanje, 28007
        • Hospital Universitario Gregorio Maranon
      • Madrid, Spanje, 28304
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Sevilla, Spanje, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Hospital Universitario Virgen de Rocio

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

30 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Deelnemer moet 30 tot en met 80 jaar oud zijn op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming;
  2. Deelnemers bij wie minder dan 2 jaar geleden (met MRI-bevestiging) de diagnose mogelijke of waarschijnlijke parkinsonvariant van Multiple System Atrophy is gesteld;
  3. Deelnemers met een verwachte overleving van ten minste 3 jaar naar het oordeel van de onderzoeker;

  4. Vrouw niet zwanger, geeft geen borstvoeding en ten minste één van de volgende voorwaarden is van toepassing:

    • Geen vrouw in de vruchtbare leeftijd OF
    • Een vrouw in de vruchtbare leeftijd die ermee instemt de richtlijnen voor anticonceptie te volgen tijdens de behandelingsperiode en gedurende ten minste 30 dagen na de laatste dosis van de onderzoeksinterventie;
  5. In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  1. Geschiedenis van neurochirurgische procedures, inclusief stereotactische chirurgie;
  2. Geschiedenis van diepe hersenstimulatie (DBS);
  3. Geschiedenis van bipolaire stoornis, ernstige depressie, schizofrenie of andere psychotische stoornis;
  4. Geschiedenis van drugs- en/of alcoholmisbruik binnen 12 maanden voorafgaand aan screening zoals gedefinieerd door de huidige editie van de Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders;
  5. Voorgeschiedenis van dementie (DSM-V-criteria);
  6. Oftalmologische voorgeschiedenis, waaronder een van de volgende aandoeningen: albinisme, uveïtis, retinitis pigmentosa, retinadegeneratie, actieve retinopathie, ernstige progressieve diabetische retinopathie, erfelijke retinopathie of familiegeschiedenis van erfelijke retinale ziekte;
  7. Actieve hepatitis B of C;
  8. Geschiedenis van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV);
  9. Onderwerpen die orale medicatie niet kunnen slikken;
  10. Proefpersonen met ernstige orthostatische symptomen;
  11. Beperkte mobiliteit, d.w.z. meer dan eens per week vallen, bedlegerige patiënten of de hele dag in een rolstoel gekluisterd;
  12. Proefpersonen met actieve maligne neoplasmata;
  13. Bewegingsstoornissen anders dan MSA (bijv. ziekte van Parkinson, dementie met Lewy-lichaampjes, essentiële tremor, progressieve supranucleaire verlamming, farmacologisch of post-encefalisch parkinsonisme);
  14. Elke klinisch significante of onstabiele medische of chirurgische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, een veilige voltooiing van het onderzoek in de weg kan staan ​​of de resultaten van het onderzoek kan beïnvloeden;

  15. Niet op een stabiel regime, gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan de randomisatie (basislijnbezoek), van

    1. orale levodopa (waaronder gecontroleerde afgifte, onmiddellijke afgifte of een combinatie van gecontroleerde afgifte/onmiddellijke afgifte), met of zonder benserazide/carbidopa, met of zonder toevoeging van een catechol O-methyltransferase (COMT)-remmer of
    2. dopamine-agonist, anticholinergicum en/of amantadine.
  16. Patiënten mogen geen behandeling met monoamineoxidaseremmers hebben gekregen in de 2 weken voorafgaand aan het randomisatiebezoek, noch behandeling met levodopa-infusie, pethidine, opiaten, opioïden, fluoxetine, fluvoxamine in de 4 weken voorafgaand aan het randomisatiebezoek;
  17. Patiënten mogen binnen 12 weken voorafgaand aan het randomisatiebezoek geen behandeling met een oraal neurolepticum of een depotneurolepticum hebben gekregen;
  18. Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van wat de langste is;
  19. Montreal Cognitieve Beoordeling (MoCA) ≤ 20;
  20. Laboratoriumonderzoeken die matige of ernstige leverinsufficiëntie aantonen (2x ULN);
  21. Allergie/gevoeligheid of contra-indicaties voor de geneesmiddelen voor onderzoek (GMP's) of hun hulpstoffen, anticonvulsiva, levodopa of andere antiparkinsongeneesmiddelen;
  22. Elke klinisch significante aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, niet verenigbaar is met deelname aan het onderzoek of een risico vormt voor patiënten tijdens het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Actief
Safinamide methaansulfonaat filmomhulde tabletten eenmaal daags
Geneesmiddel: Safinamide methaansulfonaat
100 mg (vrije base)
Andere namen:
  • Xadago
Placebo-vergelijker: Placebo
Safinamide Methaansulfonaat overeenkomende placebo filmomhulde tabletten eenmaal daags
Geneesmiddel: Safinamide methaansulfonaat overeenkomend met placebo
100 mg placebo
Andere namen:
  • placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
TEAE's (Treatment Emergent Adverse Events) en SAE's (Serious Adverse Events)
Tijdsspanne: Gedurende het hele onderzoek, vanaf de nulmeting (en bij elk tussentijds bezoek) tot het telefonische vervolgbezoek na 14 weken.
Bij het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van safinamide, 200 mg eenmaal daags, vergeleken met placebo, werden de ernst van de TEAE's, hun relatie tot het onderzoeksgeneesmiddel, hun ernst en hun gevolgen beoordeeld. TEAE's werden gedefinieerd als bijwerkingen die begonnen na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Gedurende het hele onderzoek, vanaf de nulmeting (en bij elk tussentijds bezoek) tot het telefonische vervolgbezoek na 14 weken.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van basislijn naar week 12 in de goniometrische meting voor anterieure verplaatsing
Tijdsspanne: Van baseline tot week 12
Evaluatie van de potentiële werkzaamheid van safinamide 200 mg eenmaal daags, als aanvullende therapie, op de kwaliteit van leven (verandering in anterieure verplaatsing). De goniometrische meting bestaat uit de evaluatie van de houding van de patiënt, waarbij via een goniometer de hoek van de flexie van de romp wordt gemeten. Goniometrische meting van "anterieure" verplaatsing werd bepaald met behulp van een wandgoniometer en de waarde werd uitgedrukt in graden in het bereik van 0 tot 90.
Van baseline tot week 12
Verandering van basislijn naar week 12 in de goniometrische meting voor laterale verplaatsing
Tijdsspanne: Van baseline tot week 12
Evaluatie van de potentiële werkzaamheid van safinamide 200 mg eenmaal daags, als aanvullende therapie, op de kwaliteit van leven (verandering in anterieure verplaatsing). De goniometrische meting bestaat uit de evaluatie van de houding van de patiënt, waarbij via een goniometer de hoek van de flexie van de romp wordt gemeten. Goniometrische meting van "laterale" verplaatsing werd bepaald met behulp van een wandgoniometer en de waarde werd uitgedrukt in graden in het bereik van 0 tot 90.
Van baseline tot week 12
Verandering van baseline naar week 12 in Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS), deel II (ITT-populatie)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 12

UMSARS is een gevalideerde, ziektespecifieke schaal die de diverse tekenen en symptomen van MSA weergeeft. Hogere scores op de UMSARS-schalen betekenen een slechtere gezondheid.

UMSARS heeft de volgende domeinen:

Deel I - Activiteiten van het dagelijks leven (12 vragen variërend in 0-4 [totale score 0-48]) die motorische activiteiten evalueert, inclusief autonome activiteiten Deel II - Motorische onderzoeksscore (14 vragen, [totale score 0-56]) Deel III - Autonoom Onderzoek Deel IV - Globale invaliditeitsschaal ((1=volledig onafhankelijk; 2=niet volledig onafhankelijk; 3=meer afhankelijk; 4=zeer afhankelijk; 5=totaal afhankelijk en hulpeloos).

Alleen de totaalscore van UMSARS Deel II wordt vermeld, die werd verkregen als de som van de 14 items in de schaal. Als een van de items ontbrak, werd de totale score als ontbrekend beschouwd. Hogere scores duiden op een slechtere functionele situatie.
Van baseline tot week 12
Verandering van baseline naar week 12 in Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS), deel II (PP-populatie)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 12

UMSARS is een gevalideerde, ziektespecifieke schaal die de diverse tekenen en symptomen van MSA weergeeft. Hogere scores op de UMSARS-schalen betekenen een slechtere gezondheid.

UMSARS heeft de volgende domeinen:

Deel I - Activiteiten van het dagelijks leven (12 vragen variërend in 0-4 [totale score 0-48]) die motorische activiteiten evalueert, inclusief autonome activiteiten Deel II - Motorische onderzoeksscore (14 vragen, [totale score 0-56]) Deel III - Autonoom Onderzoek Deel IV - Globale invaliditeitsschaal ((1=volledig onafhankelijk; 2=niet volledig onafhankelijk; 3=meer afhankelijk; 4=zeer afhankelijk; 5=totaal afhankelijk en hulpeloos).

Alleen de totaalscore van UMSARS Deel II wordt vermeld, die werd verkregen als de som van de 14 items in de schaal. Als een van de items ontbrak, werd de totale score als ontbrekend beschouwd. Hogere scores duiden op een slechtere functionele situatie.
Van baseline tot week 12
Verandering van baseline naar week 12 in Multiple System Atrophy Health-Related Quality of Life (MSA-QoL)-schaal
Tijdsspanne: Van baseline tot week 12
De MSA-QoL is een zelfgerapporteerde vragenlijst gericht op MSA-specifieke symptomen en heeft een schaal van 0 tot 160, waarbij 0= 'geen probleem' en 160= 'extreem probleem'.
Van baseline tot week 12
Verandering van baseline naar week 12 in Montreal Cognitive Assessment (MoCA) schaal
Tijdsspanne: Van baseline tot week 12
De Montreal Cognitive Assessment (MoCA) is ontworpen als een hulpmiddel voor snelle screening op milde cognitieve stoornissen. Het evalueert verschillende cognitieve domeinen: aandacht en concentratie, executieve functies, geheugen, taal, visueel constructieve vaardigheden, abstractie, rekenen en oriëntatie. De afnametijd van de MoCa is 10 minuten. De MoCA-schaal loopt van 0 tot 30, waarbij hogere scores duiden op een beter cognitief functioneren.
Van baseline tot week 12
Verandering van baseline naar week 12 in Unified Dystonia Rating Scale (UDRS)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 12

UDRS bestaat uit een historisch gedeelte, onderverdeeld in vragenlijsten over 1) on-dyskinesie en 2) off-dystonie, en een objectief gedeelte, onderverdeeld in 3) stoornissen en 4) invaliditeitsschalen. De historische sectie krijgt een score van 0-60 en de doelstelling-sectie krijgt een score van 0-44, waarbij hogere scores een grotere moeilijkheidsgraad of beperking aangeven.

De Unified Dystonia Rating Scale (UDRS) beoordeelt de motorische ernst en duur van dystonie in 14 lichaamsgebieden. De totale score, verkregen als de som van de factoren ernst en duur, varieert van 0 tot 112. Hogere scores duiden op ergere dystonie.
Van baseline tot week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Zambon SpA

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 oktober 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

5 januari 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

5 januari 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 november 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 november 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 november 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 oktober 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 oktober 2021

Laatst geverifieerd

1 juli 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Z7219K01
  • 2018-004145-16 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Meervoudige systeematrofie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in United Kingdom

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren