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Safinamide per l'atrofia multisistemica (MSA)

8 ottobre 2021 aggiornato da: Zambon SpA

Studio pilota esplorativo, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di 12 settimane per valutare la sicurezza e l'efficacia di Safinamide 200 mg OD, come terapia aggiuntiva, in pazienti con possibile o probabile variante parkinsoniana della MSA

Lo studio è uno studio controllato con placebo, con due bracci paralleli, in cui i partecipanti saranno assegnati in modo casuale in un rapporto 2:1 a ricevere o attivo (200 mg di safinamide) o placebo in doppio cieco. La popolazione in studio è costituita da pazienti con diagnosi di possibile o probabile variante parkinsoniana dell'atrofia multisistemica che sono in trattamento stabile con levodopa

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il disegno complessivo è uno studio a gruppi paralleli, controllato con placebo, in doppio cieco. La popolazione target è costituita dai partecipanti con diagnosi di possibile o probabile variante parkinsoniana dell'atrofia multisistemica che assumono dosi stabili di levodopa.

La partecipazione alla sperimentazione avrà una durata massima di 14 settimane e comprenderà un periodo di screening (fino a 2 settimane), un periodo di esecuzione di 2 settimane durante il quale i soggetti riceveranno 1 compressa (100 mg di safinamide o placebo corrispondente), seguita entro un periodo di 10 settimane, durante il quale i partecipanti allo studio assumeranno 2 compresse del farmaco in studio (200 mg di safinamide o placebo) una volta al giorno, assunte al mattino in aggiunta alla dose mattutina di levodopa. Verrà effettuata una visita telefonica di follow-up 2 settimane dopo la fine del trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

49

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Bologna, Italia, 40123
        • Universita di Bologna
      • Brescia, Italia, 25123
        • AAST degli Spedali Civili di Brescia
      • Cassino, Italia, 03043
        • San Raffaele Cassino
      • Chieti, Italia, 66013
        • Fondazione Università "G. D'Annunzio"
      • Milano, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Napoli, Italia, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedaliera Di Padova
      • Pisa, Italia, 56126
        • Azienda Opsedaliero Universitaria Pisana
      • Rozzano, Italia, 20089
        • Istituto Clinico Humanitas
      • Salerno, Italia, 84131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria OO.RR. San Giovanni di Dio - Ruggi d'Aragona
      • Terni, Italia, 05100
        • Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni
  • Spagna
      • Alicante, Spagna, 03203
        • Hospital General Universitario de Elche
      • Barakaldo, Spagna, 48903
        • Hospital De Cruces
      • Barcelona, Spagna, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau Barcelona
      • Madrid, Spagna, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
      • Madrid, Spagna, 28007
        • Hospital Universitario Gregorio Maranon
      • Madrid, Spagna, 28304
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Sevilla, Spagna, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen de Rocio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 30 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il partecipante deve avere un'età compresa tra 30 e 80 anni inclusi, al momento della firma del consenso informato;
  2. - Partecipanti a cui è stata diagnosticata (con conferma MRI) una variante parkinsoniana possibile o probabile dell'atrofia multisistemica meno di 2 anni fa;
  3. - Partecipanti con una sopravvivenza prevista di almeno 3 anni secondo l'opinione dello sperimentatore;

  4. Donna non incinta, non in allattamento e si applica almeno una delle seguenti condizioni:

    • Non una donna in età fertile OPPURE
    • Una donna in età fertile che accetta di seguire la guida contraccettiva durante il periodo di trattamento e per almeno 30 giorni dopo l'ultima dose dell'intervento dello studio;
  5. In grado di dare il consenso informato firmato

Criteri di esclusione:

  1. Storia della procedura neurochirurgica, inclusa la chirurgia stereotassica;
  2. Storia della stimolazione cerebrale profonda (DBS);
  3. Storia di disturbo bipolare, depressione grave, schizofrenia o altri disturbi psicotici;
  4. Storia di abuso di droghe e/o alcol nei 12 mesi precedenti lo screening come definito dall'attuale edizione del Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali;
  5. Storia di demenza (criteri DSM-V);
  6. Storia oftalmologica inclusa una qualsiasi delle seguenti condizioni: albinismo, uveite, retinite pigmentosa, degenerazione retinica, retinopatia attiva, retinopatia diabetica progressiva grave, retinopatia ereditaria o storia familiare di malattia retinica ereditaria;
  7. Epatite attiva B o C;
  8. Storia di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV);
  9. Soggetti non in grado di deglutire farmaci per via orale;
  10. Soggetti con gravi sintomi ortostatici;
  11. Deambulazione compromessa, vale a dire caduta più di una volta alla settimana, pazienti costretti a letto o confinati su una sedia a rotelle durante l'intera giornata;
  12. Soggetti con neoplasie maligne attive;
  13. Disturbi del movimento diversi dalla MSA (ad es. morbo di Parkinson, demenza a corpi di Lewy, tremore essenziale, paralisi sopranucleare progressiva, parkinsonismo farmacologico o post-encefalico);
  14. Qualsiasi condizione medica o chirurgica clinicamente significativa o instabile che, a parere dello sperimentatore, potrebbe precludere il completamento sicuro dello studio o potrebbe influenzare i risultati dello studio;

  15. Non in regime stabile, per almeno 4 settimane prima della randomizzazione (visita al basale), di

    1. levodopa orale (compreso il rilascio controllato, il rilascio immediato o una combinazione di rilascio controllato/rilascio immediato), con o senza benserazide/carbidopa, con o senza l'aggiunta di un inibitore della catecol O-metiltransferasi (COMT) o
    2. agonisti della dopamina, anticolinergici e/o amantadina.
  16. I pazienti non devono aver ricevuto trattamento con inibitori delle monoaminossidasi nelle 2 settimane precedenti la visita di randomizzazione, né trattamento con infusione di levodopa, petidina, oppiacei, oppiacei, fluoxetina, fluvoxamina nelle 4 settimane precedenti la visita di randomizzazione;
  17. I pazienti non devono aver ricevuto un trattamento con un neurolettico orale o depot nelle 12 settimane precedenti la visita di randomizzazione;
  18. Uso di qualsiasi farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dello screening o 5 emivite, a seconda di quale sia la più lunga;
  19. Valutazione cognitiva di Montreal (MoCA) ≤ 20;
  20. Valutazioni di laboratorio che mostrano compromissione epatica moderata o grave (2x ULN);
  21. Allergia/sensibilità o controindicazioni ai medicinali sperimentali (IMP) o ai loro eccipienti, anticonvulsivanti, levodopa o altri farmaci antiparkinsoniani;
  22. Qualsiasi condizione clinicamente significativa che, a parere dello sperimentatore, non sarebbe compatibile con la partecipazione allo studio o rappresenterebbe un rischio per i pazienti durante lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Attivo
Safinamide metansulfonato compresse rivestite con film una volta al giorno
Droga: Safinamide metansolfonato
100 mg (base libera)
Altri nomi:
  • Xadago
Comparatore placebo: Placebo
Safinamide metansulfonato corrispondente al placebo compresse rivestite con film una volta al giorno
Droga: Safinamide metansulfonato corrispondente al placebo
100 mg di placebo
Altri nomi:
  • placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
TEAE (Eventi avversi emergenti dal trattamento) e SAE (Eventi avversi gravi)
Lasso di tempo: Durante lo studio, dal basale (e ad ogni visita intermedia) alla visita telefonica di follow-up a 14 settimane.
Durante la valutazione della sicurezza e della tollerabilità di safinamide, 200 mg una volta al giorno, rispetto al placebo, sono stati valutati la gravità dei TEAE, la loro relazione con il farmaco in studio, la loro gravità e le loro conseguenze. I TEAE sono stati definiti come eventi avversi (AE) che sono iniziati dopo la prima dose del farmaco in studio.
Durante lo studio, dal basale (e ad ogni visita intermedia) alla visita telefonica di follow-up a 14 settimane.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale alla settimana 12 nella misurazione goniometrica per lo spostamento anteriore
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Valutare la potenziale efficacia di safinamide 200 mg una volta al giorno, come terapia aggiuntiva, sulla qualità della vita (variazione dello spostamento anteriore). La misurazione goniometrica consiste nella valutazione posturale del paziente, misurando tramite un goniometro l'angolo di flessione del tronco. La misurazione goniometrica dello spostamento "anteriore" è stata determinata utilizzando un goniometro da parete ed esprimendo il valore in gradi nell'intervallo da 0 a 90.
Dal basale alla settimana 12
Modifica dal basale alla settimana 12 nella misurazione goniometrica per lo spostamento laterale
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Valutare la potenziale efficacia di safinamide 200 mg una volta al giorno, come terapia aggiuntiva, sulla qualità della vita (variazione dello spostamento anteriore). La misurazione goniometrica consiste nella valutazione posturale del paziente, misurando tramite un goniometro l'angolo di flessione del tronco. La misurazione goniometrica dello spostamento "laterale" è stata determinata utilizzando un goniometro da parete ed esprimendo il valore in gradi nell'intervallo da 0 a 90.
Dal basale alla settimana 12
Variazione dal basale alla settimana 12 nella scala di valutazione dell'atrofia multisistemica unificata (UMSARS), parte II (popolazione ITT)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12

UMSARS è una scala validata specifica per la malattia che rappresenta i diversi segni e sintomi della MSA. Punteggi più alti sulle scale UMSARS significano una salute peggiore.

UMSARS ha i seguenti domini:

Parte I - Punteggio Attività della vita quotidiana (12 domande con intervallo 0-4 [punteggio totale 0-48]) che valuta le attività motorie comprese le attività autonomiche Parte II - Punteggio esame motorio (14 domande, [punteggio totale 0-56]) Parte III - Esame Autonomico Parte IV - Scala della disabilità globale ((1=completamente indipendente; 2=non completamente indipendente; 3=più dipendente; 4=molto dipendente; 5=totalmente dipendente e impotente).

Viene riportato solo il punteggio totale UMSARS Part II, che è stato ottenuto come somma dei 14 item della scala. Se mancava uno qualsiasi degli elementi, il punteggio totale era considerato mancante. Punteggi più alti indicano una situazione funzionale peggiore.
Dal basale alla settimana 12
Modifica dal basale alla settimana 12 nella scala di valutazione dell'atrofia multisistemica unificata (UMSARS), parte II (popolazione PP)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12

UMSARS è una scala validata specifica per la malattia che rappresenta i diversi segni e sintomi della MSA. Punteggi più alti sulle scale UMSARS significano una salute peggiore.

UMSARS ha i seguenti domini:

Parte I - Punteggio Attività della vita quotidiana (12 domande con intervallo 0-4 [punteggio totale 0-48]) che valuta le attività motorie comprese le attività autonomiche Parte II - Punteggio esame motorio (14 domande, [punteggio totale 0-56]) Parte III - Esame Autonomico Parte IV - Scala della disabilità globale ((1=completamente indipendente; 2=non completamente indipendente; 3=più dipendente; 4=molto dipendente; 5=totalmente dipendente e impotente).

Viene riportato solo il punteggio totale UMSARS Part II, che è stato ottenuto come somma dei 14 item della scala. Se mancava uno qualsiasi degli elementi, il punteggio totale era considerato mancante. Punteggi più alti indicano una situazione funzionale peggiore.
Dal basale alla settimana 12
Variazione dal basale alla settimana 12 nella scala MSA-QoL (Health-Related Quality of Life) per l'atrofia multisistemica
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
L'MSA-QoL è un questionario auto-riportato incentrato sui sintomi specifici dell'MSA e ha una scala che va da 0 a 160, dove 0= 'nessun problema' e 160= 'problema estremo'.
Dal basale alla settimana 12
Passaggio dal basale alla settimana 12 nella scala di valutazione cognitiva di Montreal (MoCA).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Il Montreal Cognitive Assessment (MoCA) è stato concepito come uno strumento per uno screening rapido del lieve deterioramento cognitivo. Valuta diversi domini cognitivi: attenzione e concentrazione, funzioni esecutive, memoria, linguaggio, abilità visuocostruttive, astrazione, calcolo e orientamento. Il tempo di somministrazione del MoCa è di 10 minuti. La scala MoCA va da 0 a 30, con punteggi più alti che indicano un migliore funzionamento cognitivo.
Dal basale alla settimana 12
Modifica dal basale alla settimana 12 nella scala di valutazione della distonia unificata (UDRS)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12

L'UDRS è costituito da una Sezione Storica, suddivisa in questionari sulla 1) discinesia on e 2) off -distonia, e da una Sezione Obiettiva, suddivisa in 3) scale di menomazione e 4) di disabilità. La sezione storica ha un punteggio da 0 a 60 e la sezione obiettivo da 0 a 44, dove i punteggi più alti riflettono una maggiore difficoltà o menomazione.

La Unified Dystonia Rating Scale (UDRS) valuta la gravità motoria e la durata della distonia in 14 aree del corpo. Il punteggio totale, ottenuto come somma dei fattori gravità e durata, va da 0 a 112. Punteggi più alti indicano una distonia peggiore.
Dal basale alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Zambon SpA

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 ottobre 2019

Completamento primario (Effettivo)

5 gennaio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

5 gennaio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 novembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 novembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

27 novembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 ottobre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 ottobre 2021

Ultimo verificato

1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Z7219K01
  • 2018-004145-16 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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