Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Safinamid pro mnohočetnou systémovou atrofii (MSA)

8. října 2021 aktualizováno: Zambon SpA

12týdenní, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, průzkumná, pilotní studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti safinamidu 200 mg OD jako přídavné terapie u pacientů s možnou nebo pravděpodobnou parkinsonskou variantou MSA

Studie je placebem kontrolovaná studie se dvěma paralelními rameny, ve kterých budou účastníci náhodně rozděleni v poměru 2:1, aby dostávali buď aktivní (200 mg safinamidu) nebo placebo dvojitě zaslepeným způsobem. Studovanou populací jsou pacienti s diagnostikovanou možnou nebo pravděpodobnou parkinsonskou variantou mnohočetné systémové atrofie, kteří jsou na stabilní léčbě levodopou

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Celkový design je paralelní skupinová, placebem kontrolovaná, dvojitě slepá studie. Cílovou populací jsou účastníci s diagnostikovanou možnou nebo pravděpodobnou parkinsonskou variantou mnohočetné systémové atrofie, kteří jsou na stabilních dávkách levodopy.

Účast ve studii bude trvat maximálně 14 týdnů a bude zahrnovat období screeningu (až 2 týdny), 2týdenní období, během kterého subjekty dostanou 1 tabletu (buď 100 mg safinamidu nebo odpovídající placebo), následované v období 10 týdnů, během kterého budou účastníci studie užívat 2 tablety studijního léku (200 mg safinamidu nebo placeba) jednou denně, užívané ráno navíc k ranní dávce levodopy. Následný telefonický hovor bude proveden 2 týdny po ukončení léčby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

49

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40123
        • Universita di Bologna
      • Brescia, Itálie, 25123
        • AAST degli Spedali Civili di Brescia
      • Cassino, Itálie, 03043
        • San Raffaele Cassino
      • Chieti, Itálie, 66013
        • Fondazione Università "G. D'Annunzio"
      • Milano, Itálie, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Napoli, Itálie, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Itálie, 35128
        • Azienda Ospedaliera Di Padova
      • Pisa, Itálie, 56126
        • Azienda Opsedaliero Universitaria Pisana
      • Rozzano, Itálie, 20089
        • Istituto Clinico Humanitas
      • Salerno, Itálie, 84131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria OO.RR. San Giovanni di Dio - Ruggi d'Aragona
      • Terni, Itálie, 05100
        • Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni
  • Španělsko
      • Alicante, Španělsko, 03203
        • Hospital General Universitario de Elche
      • Barakaldo, Španělsko, 48903
        • Hospital De Cruces
      • Barcelona, Španělsko, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau Barcelona
      • Madrid, Španělsko, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
      • Madrid, Španělsko, 28007
        • Hospital Universitario Gregorio Maranon
      • Madrid, Španělsko, 28304
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Sevilla, Španělsko, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen de Rocio

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

30 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníkovi musí být v době podpisu informovaného souhlasu 30 až 80 let včetně;
  2. Účastníci, kteří jsou diagnostikováni (s potvrzením MRI) s možnou nebo pravděpodobnou parkinsonskou variantou mnohočetné systémové atrofie před méně než 2 lety;
  3. Účastníci s předpokládaným přežitím alespoň 3 roky podle názoru zkoušejícího;

  4. Žena není těhotná, nekojí a platí alespoň jedna z následujících podmínek:

    • Ne žena ve fertilním věku NEBO
    • Žena ve fertilním věku, která souhlasí s tím, že bude během léčebného období a po dobu nejméně 30 dnů po poslední dávce studijní intervence dodržovat pokyny pro antikoncepci;
  5. Schopný dát podepsaný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza neurochirurgického výkonu, včetně stereotaktické chirurgie;
  2. Historie hluboké mozkové stimulace (DBS);
  3. Anamnéza bipolární poruchy, těžké deprese, schizofrenie nebo jiné psychotické poruchy;
  4. Anamnéza zneužívání drog a/nebo alkoholu během 12 měsíců před screeningem, jak je definováno v aktuálním vydání Diagnostického a statistického manuálu duševních poruch;
  5. Historie demence (kritéria DSM-V);
  6. Oftalmologická anamnéza včetně kteréhokoli z následujících stavů: albinismus, uveitida, retinitis pigmentosa, degenerace sítnice, aktivní retinopatie, těžká progresivní diabetická retinopatie, dědičná retinopatie nebo rodinná anamnéza dědičného onemocnění sítnice;
  7. aktivní hepatitida B nebo C;
  8. Infekce virem lidské imunodeficience (HIV) v anamnéze;
  9. Subjekty, které nejsou schopny polykat perorální léky;
  10. Subjekty se závažnými ortostatickými příznaky;
  11. Zhoršená chůze, to znamená pád více než jednou týdně, pacienti upoutaní na lůžko nebo upoutaní na invalidní vozík během celého dne;
  12. Subjekty s aktivními maligními novotvary;
  13. Poruchy pohybu jiné než MSA (např. Parkinsonova choroba, demence s Lewyho tělísky, esenciální třes, progresivní supranukleární obrna, farmakologický nebo postencefalický parkinsonismus);
  14. Jakýkoli klinicky významný nebo nestabilní zdravotní nebo chirurgický stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl bránit bezpečnému dokončení studie nebo by mohl ovlivnit výsledky studie;

  15. Ne ve stabilním režimu po dobu alespoň 4 týdnů před randomizací (základní návštěvou).

    1. perorální levodopa (včetně řízeného uvolňování, okamžitého uvolňování nebo kombinace řízeného uvolňování/okamžitého uvolňování), s nebo bez benserazidu/karbidopy, s nebo bez přidání inhibitoru katechol O-methyltransferázy (COMT) nebo
    2. agonista dopaminu, anticholinergikum a/nebo amantadin.
  16. Pacienti by neměli dostávat léčbu inhibitory monoaminooxidázy během 2 týdnů před randomizační návštěvou ani léčbu infuzí levodopy, pethidinem, opiáty, opioidy, fluoxetinem, fluvoxaminem během 4 týdnů před randomizační návštěvou;
  17. Pacienti by neměli dostat léčbu perorálním nebo depotním neuroleptikem během 12 týdnů před randomizační návštěvou;
  18. Použití jakéhokoli hodnoceného léku během 30 dnů před screeningem nebo 5 poločasů, podle toho, co je nejdelší;
  19. Montreal Cognitive Assessment (MoCA) ≤ 20;
  20. Laboratorní vyšetření prokazující středně těžkou nebo těžkou poruchu funkce jater (2x ULN);
  21. Alergie/senzitivita nebo kontraindikace na hodnocené léčivé přípravky (IMP) nebo jejich pomocné látky, antikonvulziva, levodopu nebo jiná antiparkinsonika;
  22. Jakýkoli klinicky významný stav, který by podle názoru zkoušejícího nebyl slučitelný s účastí ve studii nebo by představoval riziko pro pacienty během studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Aktivní
Safinamid methansulfonát potahované tablety jednou denně
Lék: Safinamid methansulfonát
100 mg (volná báze)
Ostatní jména:
  • Xadago
Komparátor placeba: Placebo
Safinamid Methansulfonate odpovídající placebo potahované tablety jednou denně
Lék: Safinamid methansulfonát odpovídající placebu
100 mg placeba
Ostatní jména:
  • placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
TEAE (léčba naléhavé nežádoucí příhody) a SAE (závažné nežádoucí příhody)
Časové okno: V průběhu studie, od výchozího stavu (a při každé prozatímní návštěvě) po telefonickou následnou návštěvu ve 14. týdnu.
Při hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti safinamidu, 200 mg jednou denně, ve srovnání s placebem, byla hodnocena závažnost TEAE, jejich vztah ke studovanému léku, jejich závažnost a jejich důsledky. TEAE byly definovány jako nežádoucí příhody (AE), které začaly po první dávce studovaného léku.
V průběhu studie, od výchozího stavu (a při každé prozatímní návštěvě) po telefonickou následnou návštěvu ve 14. týdnu.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změňte Goniometrické měření předního posunu z výchozího stavu na týden 12
Časové okno: Od základního stavu do týdne 12
Vyhodnotit potenciální účinnost safinamidu 200 mg jednou denně jako doplňkové terapie na kvalitu života (změna předního posunu). Goniometrické měření spočívá v hodnocení držení těla pacienta, měření úhlu flexe trupu pomocí goniometru. Goniometrické měření „předního“ posunutí bylo stanoveno pomocí nástěnného goniometru a vyjadřující hodnotu ve stupních v rozmezí 0 až 90.
Od základního stavu do týdne 12
Změňte ze základní linie na týden 12 v goniometrickém měření pro laterální posun
Časové okno: Od základního stavu do týdne 12
Vyhodnotit potenciální účinnost safinamidu 200 mg jednou denně jako doplňkové terapie na kvalitu života (změna předního posunu). Goniometrické měření spočívá v hodnocení držení těla pacienta, měření úhlu flexe trupu pomocí goniometru. Goniometrické měření „laterálního“ posunu bylo stanoveno pomocí nástěnného goniometru a vyjadřovalo hodnotu ve stupních v rozmezí 0 až 90.
Od základního stavu do týdne 12
Změna ze základního stavu na týden 12 v jednotné stupnici hodnocení atrofie více systémů (UMSARS), část II (populace ITT)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 12

UMSARS je ověřená škála specifická pro onemocnění představující různé příznaky a symptomy u MSA. Vyšší skóre na stupnici UMSARS znamená horší zdraví.

UMSARS má následující domény:

Část I - Skóre aktivit každodenního života (12 otázek v rozmezí 0-4 [celkové skóre 0-48]), které hodnotí motoriku včetně autonomních činností Část II - Skóre motorického vyšetření (14 otázek, [celkové skóre 0-56]) Část III - Autonomní vyšetření Část IV - Globální škála postižení ((1=zcela nezávislý; 2=ne zcela nezávislý; 3=více závislý; 4=velmi závislý; 5=totálně závislý a bezmocný).

Uvádí se pouze celkové skóre UMSARS Part II, které bylo získáno jako součet 14 položek škály. Pokud některá z položek chyběla, bylo celkové skóre považováno za chybějící. Vyšší skóre ukazuje na horší funkční situaci.
Od základního stavu do týdne 12
Změna ze základního stavu na týden 12 v jednotné stupnici hodnocení atrofie více systémů (UMSARS), část II (populace PP)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 12

UMSARS je ověřená škála specifická pro onemocnění představující různé příznaky a symptomy u MSA. Vyšší skóre na stupnici UMSARS znamená horší zdraví.

UMSARS má následující domény:

Část I - Skóre aktivit každodenního života (12 otázek v rozmezí 0-4 [celkové skóre 0-48]), které hodnotí motoriku včetně autonomních činností Část II - Skóre motorického vyšetření (14 otázek, [celkové skóre 0-56]) Část III - Autonomní vyšetření Část IV - Globální škála postižení ((1=zcela nezávislý; 2=ne zcela nezávislý; 3=více závislý; 4=velmi závislý; 5=totálně závislý a bezmocný).

Uvádí se pouze celkové skóre UMSARS Part II, které bylo získáno jako součet 14 položek škály. Pokud některá z položek chyběla, bylo celkové skóre považováno za chybějící. Vyšší skóre ukazuje na horší funkční situaci.
Od základního stavu do týdne 12
Změna ze základního stavu na týden 12 ve škále kvality života související se zdravím (MSA-QoL) s mnohočetnou systémovou atrofií
Časové okno: Od základního stavu do týdne 12
MSA-QoL je dotazník zaměřující se na specifické symptomy MSA a má škálu od 0 do 160, přičemž 0 = „žádný problém“ a 160 = „extrémní problém“.
Od základního stavu do týdne 12
Změna ze základního stavu na týden 12 v Montrealské stupnici kognitivního hodnocení (MoCA).
Časové okno: Od základního stavu do týdne 12
Montreal Cognitive Assessment (MoCA) byl navržen jako nástroj pro rychlý screening mírného kognitivního poškození. Hodnotí různé kognitivní oblasti: pozornost a soustředění, exekutivní funkce, paměť, jazyk, vizuokonstruktivní dovednosti, abstrakce, výpočty a orientace. Doba administrace MoCa je 10 minut. Stupnice MoCA se pohybuje od 0 do 30, přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší kognitivní funkce.
Od základního stavu do týdne 12
Změna ze základního stavu na týden 12 v Unified Dystonia Rating Scale (UDRS)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 12

UDRS se skládá z historické části, rozdělené na dotazníky o 1) on-dyskinezi a 2) off-dystonii, a z objektivní části, rozdělené na 3) stupnice poškození a 4) invalidity. Historická část je hodnocena od 0 do 60 a část Cíl je hodnocena 0-44, kde vyšší skóre odráží větší obtížnost nebo zhoršení.

Unified Dystonia Rating Scale (UDRS) hodnotí motorickou závažnost a trvání dystonie ve 14 oblastech těla. Celkové skóre získané jako součet faktorů závažnosti a trvání se pohybuje od 0 do 112. Vyšší skóre ukazuje na horší dystonii.
Od základního stavu do týdne 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Zambon SpA

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. října 2019

Primární dokončení (Aktuální)

5. ledna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

5. ledna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. listopadu 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. listopadu 2018

První zveřejněno (Aktuální)

27. listopadu 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. října 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. října 2021

Naposledy ověřeno

1. července 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Z7219K01
  • 2018-004145-16 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Safinamid methansulfonát

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Qatar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit