Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Safinamidi monijärjestelmän atrofiaan (MSA)

perjantai 8. lokakuuta 2021 päivittänyt: Zambon SpA

12 viikkoa kestävä, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, tutkiva, pilottitutkimus safinamidi 200 mg OD:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi lisähoitona potilailla, joilla on mahdollinen tai todennäköinen MSA:n Parkinsonin variantti

Tutkimus on lumekontrolloitu tutkimus, jossa on kaksi rinnakkaista haaraa, jossa osallistujat jaetaan satunnaisesti suhteessa 2:1 saamaan joko aktiivista (200 mg safinamidia) tai lumelääkettä kaksoissokkomenetelmällä. Tutkimuspopulaatio koostuu potilaista, joilla on diagnosoitu monisysteemisen atrofian mahdollinen tai todennäköinen Parkinsonin variantti ja jotka saavat vakaata levodopahoitoa

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kokonaissuunnitelma on rinnakkaisryhmä, lumekontrolloitu kaksoissokkotutkimus. Kohdepopulaatio on osallistujia, joilla on diagnosoitu monisysteemisen atrofian mahdollinen tai todennäköinen parkinsonin variantti ja jotka saavat vakaita levodopaannoksia.

Kokeeseen osallistuminen kestää enintään 14 viikkoa, ja se sisältää seulontajakson (enintään 2 viikkoa), 2 viikon mittaisen jakson, jonka aikana koehenkilöt saavat 1 tabletin (joko 100 mg safinamidia tai vastaavaa lumelääkettä) ja sen jälkeen 10 viikon jaksolla, jonka aikana tutkimukseen osallistujat ottavat 2 tablettia tutkimuslääkettä (200 mg safinamidia tai lumelääkettä) kerran päivässä aamulla aamulevodopa-annoksensa lisäksi. Puhelinseuranta soitetaan 2 viikon kuluttua hoidon päättymisestä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

49

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Alicante, Espanja, 03203
        • Hospital General Universitario de Elche
      • Barakaldo, Espanja, 48903
        • Hospital de Cruces
      • Barcelona, Espanja, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau Barcelona
      • Madrid, Espanja, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
      • Madrid, Espanja, 28007
        • Hospital Universitario Gregorio Maranon
      • Madrid, Espanja, 28304
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Sevilla, Espanja, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena
      • Sevilla, Espanja, 41013
        • Hospital Universitario Virgen de Rocio
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40123
        • Universita di Bologna
      • Brescia, Italia, 25123
        • AAST degli Spedali Civili di Brescia
      • Cassino, Italia, 03043
        • San Raffaele Cassino
      • Chieti, Italia, 66013
        • Fondazione Università "G. D'Annunzio"
      • Milano, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Napoli, Italia, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Pisa, Italia, 56126
        • Azienda Opsedaliero Universitaria Pisana
      • Rozzano, Italia, 20089
        • Istituto Clinico Humanitas
      • Salerno, Italia, 84131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria OO.RR. San Giovanni di Dio - Ruggi d'Aragona
      • Terni, Italia, 05100
        • Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

30 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistujan tulee olla tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä 30–80-vuotias;
  2. Osallistujat, joilla on diagnosoitu (MRI-vahvistus) mahdollinen tai todennäköinen multiple system -atrofian Parkinsonin variantti alle 2 vuotta sitten;
  3. Osallistujat, joiden arvioitu eloonjääminen on tutkijan mielestä vähintään 3 vuotta;

  4. Nainen ei ole raskaana, ei imetä, ja vähintään yksi seuraavista ehdoista on voimassa:

    • Ei hedelmällisessä iässä oleva nainen TAI
    • Hedelmällisessä iässä oleva nainen, joka suostuu noudattamaan ehkäisyohjeita hoitojakson aikana ja vähintään 30 päivän ajan viimeisen tutkimustoimenpiteen annoksen jälkeen;
  5. Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aiemmat neurokirurgiset toimenpiteet, mukaan lukien stereotaktinen leikkaus;
  2. Syvän aivostimulaation historia (DBS);
  3. Aiemmin kaksisuuntainen mielialahäiriö, vaikea masennus, skitsofrenia tai muu psykoottinen häiriö;
  4. Aiempi huumeiden ja/tai alkoholin väärinkäyttö 12 kuukauden aikana ennen seulontaa Mielenterveyshäiriöiden diagnostisen ja tilastollisen käsikirjan nykyisen painoksen mukaisesti;
  5. Dementian historia (DSM-V-kriteerit);
  6. Oftalmologinen historia, mukaan lukien jokin seuraavista tiloista: albinismi, uveiitti, retinitis pigmentosa, verkkokalvon rappeuma, aktiivinen retinopatia, vaikea progressiivinen diabeettinen retinopatia, perinnöllinen retinopatia tai perinnöllinen verkkokalvon sairaus;
  7. Aktiivinen hepatiitti B tai C;
  8. Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio historiassa;
  9. Koehenkilöt, jotka eivät pysty nielemään suun kautta otettavia lääkkeitä;
  10. Potilaat, joilla on vakavia ortostaattisia oireita;
  11. Liikkuminen heikentynyt eli kaatuminen useammin kuin kerran viikossa, vuodepotilaat tai pyörätuoliin istuminen koko päivän ajan;
  12. Potilaat, joilla on aktiivisia pahanlaatuisia kasvaimia;
  13. Muut liikehäiriöt kuin MSA (esim. Parkinsonin tauti, dementia Lewyn ruumiin kanssa, essentiaalinen vapina, etenevä supranukleaarinen halvaus, farmakologinen tai postenkefalinen parkinsonismi);
  14. Mikä tahansa kliinisesti merkittävä tai epästabiili lääketieteellinen tai kirurginen tila, joka voi tutkijan mielestä estää tutkimuksen turvallisen loppuun saattamisen tai vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin;

  15. Ei stabiililla hoito-ohjelmalla vähintään 4 viikkoa ennen satunnaistamista (peruskäyntiä).

    1. suun kautta otettava levodopa (mukaan lukien säädellysti vapautuva, välittömästi vapautuva tai säädellysti vapautuvan/välittömän vapautumisen yhdistelmä) benseratsidin/karbidopan kanssa tai ilman, katekoli-O-metyylitransferaasin (COMT) estäjän lisäyksen kanssa tai ilman
    2. dopamiiniagonisti, antikolinerginen aine ja/tai amantadiini.
  16. Potilaat eivät ole saaneet hoitoa monoamiinioksidaasin estäjillä 2 viikon aikana ennen satunnaistamiskäyntiä, eivätkä levodopa-infuusio-, petidiini-, opiaate-, opioide-, fluoksetiini- tai fluvoksamiinihoitoa 4 viikon aikana ennen satunnaistamiskäyntiä.
  17. Potilaat eivät ole saaneet hoitoa suun kautta tai depot-neurolepteillä 12 viikon aikana ennen satunnaistamiskäyntiä.
  18. Minkä tahansa tutkimuslääkkeen käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai 5 puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pisin;
  19. Montreal Cognitive Assessment (MoCA) ≤ 20;
  20. Laboratoriotutkimukset, jotka osoittavat kohtalaista tai vaikeaa maksan vajaatoimintaa (2x ULN);
  21. Allergia/herkkyys tai vasta-aiheet tutkimuslääkkeille (IMP) tai niiden apuaineille, kouristuslääkkeille, levodopalle tai muille Parkinson-lääkkeille;
  22. Mikä tahansa kliinisesti merkittävä tila, joka ei tutkijan mielestä olisi yhteensopiva tutkimukseen osallistumisen kanssa tai muodostaisi riskin potilaille tutkimuksessa ollessaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Aktiivinen
Kalvopäällysteiset safinamidimetaanisulfonaattitabletit kerran päivässä
Lääke: Safinamidi-metaanisulfonaatti
100 mg (vapaa emäs)
Muut nimet:
  • Xadago
Placebo Comparator: Plasebo
Safinamidi Metaanisulfonaattia vastaavat lumelääkekalvopäällysteiset tabletit kerran päivässä
Lääke: Safinamidi-metaanisulfonaattia vastaava lumelääke
100 mg lumelääkettä
Muut nimet:
  • plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
TEAE (Treatment Emergent Adverse Events) ja SAE (Serious Adverse Events)
Aikaikkuna: Koko tutkimuksen ajan lähtötilanteesta (ja jokaisella välikäynnillä) puhelinseurantakäyntiin viikolla 14.
Safinamidin (200 mg od) turvallisuutta ja siedettävyyttä arvioitaessa lumelääkkeeseen verrattuna TEAE:n vakavuus, niiden suhde tutkimuslääkkeeseen, niiden vakavuus ja seuraukset. TEAE määriteltiin haittatapahtumiksi (AE), jotka alkoivat ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
Koko tutkimuksen ajan lähtötilanteesta (ja jokaisella välikäynnillä) puhelinseurantakäyntiin viikolla 14.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 anteriorisen siirtymän goniometrisessa mittauksessa
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 12
Arvioida safinamidin 200 mg od potentiaalista tehoa lisähoitona elämänlaatuun (muutos etuosan siirtymässä). Goniometrinen mittaus koostuu potilaan asennon arvioinnista, jossa mitataan goniometrin avulla vartalon taivutuskulma. "Anteriorisen" siirtymän goniometrinen mittaus määritettiin käyttämällä seinägoniometriä ja ilmaisemalla arvo asteina välillä 0 - 90.
Perustasosta viikkoon 12
Muutos perustasosta viikkoon 12 sivusiirtymän goniometrisessa mittauksessa
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 12
Arvioida safinamidin 200 mg od potentiaalista tehoa lisähoitona elämänlaatuun (muutos etuosan siirtymässä). Goniometrinen mittaus koostuu potilaan asennon arvioinnista, jossa mitataan goniometrin avulla vartalon taivutuskulma. "Lateraalisen" siirtymän goniometrinen mittaus määritettiin käyttämällä seinägoniometriä ja ilmaisemalla arvo asteina välillä 0 - 90.
Perustasosta viikkoon 12
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS), osa II (ITT-populaatio)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 12

UMSARS on validoitu, sairauskohtainen asteikko, joka edustaa MSA:n erilaisia ​​merkkejä ja oireita. Korkeammat pisteet UMSARS-asteikoilla tarkoittavat huonompaa terveyttä.

UMSARSilla on seuraavat verkkotunnukset:

Osa I - Päivittäisen elämän aktiviteetit (12 kysymystä välillä 0-4 [kokonaispisteet 0-48]), joka arvioi motoriikkaa, mukaan lukien autonomiset toiminnot Osa II - Motorisen tutkimuksen pisteet (14 kysymystä, [kokonaispisteet 0-56]) Osa III - Autonominen tutkimus, osa IV - Globaali vammaisuusasteikko ((1 = täysin riippumaton; 2 = ei täysin itsenäinen; 3 = enemmän riippuvainen; 4 = erittäin riippuvainen; 5 = täysin riippuvainen ja avuton).

Vain UMSARS Part II:n kokonaispistemäärä ilmoitetaan, joka saatiin asteikon 14 kohteen summana. Jos jokin kohteista puuttui, kokonaispistemäärä katsottiin puuttuvan. Korkeammat pisteet osoittavat huonompaa toimintatilaa.
Perustasosta viikkoon 12
Muutos perustasosta viikolle 12 Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS), osa II (PP-populaatio)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 12

UMSARS on validoitu, sairauskohtainen asteikko, joka edustaa MSA:n erilaisia ​​merkkejä ja oireita. Korkeammat pisteet UMSARS-asteikoilla tarkoittavat huonompaa terveyttä.

UMSARSilla on seuraavat verkkotunnukset:

Osa I - Päivittäisen elämän aktiviteetit (12 kysymystä välillä 0-4 [kokonaispisteet 0-48]), joka arvioi motoriikkaa, mukaan lukien autonomiset toiminnot Osa II - Motorisen tutkimuksen pisteet (14 kysymystä, [kokonaispisteet 0-56]) Osa III - Autonominen tutkimus, osa IV - Globaali vammaisuusasteikko ((1 = täysin riippumaton; 2 = ei täysin itsenäinen; 3 = enemmän riippuvainen; 4 = erittäin riippuvainen; 5 = täysin riippuvainen ja avuton).

Vain UMSARS Part II:n kokonaispistemäärä ilmoitetaan, joka saatiin asteikon 14 kohteen summana. Jos jokin kohteista puuttui, kokonaispistemäärä katsottiin puuttuvan. Korkeammat pisteet osoittavat huonompaa toimintatilaa.
Perustasosta viikkoon 12
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 monijärjestelmän atrofian terveyteen liittyvässä elämänlaadussa (MSA-QoL)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 12
MSA-QoL on itseraportoitu kyselylomake, joka keskittyy MSA-spesifisiin oireisiin ja sen asteikko vaihtelee välillä 0-160, jossa 0 = "ei ongelmaa" ja 160 = "äärimmäinen ongelma".
Perustasosta viikkoon 12
Muutos perustilanteesta viikkoon 12 Montrealin kognitiivisen arvioinnin (MoCA) asteikossa
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 12
Montreal Cognitive Assessment (MoCA) on suunniteltu työkaluksi nopeaan seulomiseen lievän kognitiivisen vajaatoiminnan varalta. Se arvioi eri kognitiivisia osa-alueita: huomiokykyä ja keskittymistä, toimeenpanotoimintoja, muistia, kieltä, visuaalisia taitoja, abstraktiota, laskelmia ja orientaatiota. MoCan antoaika on 10 minuuttia. MoCA-asteikko vaihtelee välillä 0–30, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa kognitiivista toimintaa.
Perustasosta viikkoon 12
Muutos lähtötasosta viikolle 12 Unified Dystonia Rating Scale (UDRS) -luokitusasteikko
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 12

UDRS koostuu historiallisesta osasta, joka on jaettu kyselylomakkeisiin, jotka koskevat 1) on-dyskinesiaa ja 2) off-dystoniaa, ja tavoiteosastosta, joka on jaettu 3) vajaatoiminta- ja 4) vammaisuusasteikoihin. Historiallisen osion arvosanat ovat 0–60 ja tavoiteosion arvosanat 0–44, missä korkeammat pisteet kuvastavat suurempaa vaikeutta tai vajaatoimintaa.

Unified Dystonia Rating Scale (UDRS) arvioi dystonian motorisen vakavuuden ja keston 14 kehon alueella. Vakavuus- ja kestotekijöiden summana saatu kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–112. Korkeammat pisteet viittaavat pahempaan dystoniaan.
Perustasosta viikkoon 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Zambon SpA

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 29. lokakuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 5. tammikuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 5. tammikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 19. marraskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 22. marraskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 27. marraskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 13. lokakuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. lokakuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. heinäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Z7219K01
  • 2018-004145-16 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Multiple System Atrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Zambia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa