Safinamid for multippel systematrofi (MSA)

Inklusjonskriterier:

1. Deltakeren må være 30 til 80 år inkludert, på tidspunktet for signering av det informerte samtykket;
2. Deltakere som er diagnostisert (med MR-bekreftelse) med mulig eller sannsynlig parkinson variant av multippel systematrofi for mindre enn 2 år siden;
3. Deltakere med en forventet overlevelse på minst 3 år etter etterforskerens mening;

4. Kvinne er ikke gravid, ammer ikke, og minst én av følgende forhold gjelder:

   • Ikke en kvinne i fertil alder ELLER
   • En kvinne i fertil alder som godtar å følge prevensjonsveiledningen under behandlingsperioden og i minst 30 dager etter siste dose av studieintervensjon;
5. I stand til å gi signert informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

1. Historie om nevrokirurgisk prosedyre, inkludert stereotaktisk kirurgi;
2. Historie om dyp hjernestimulering (DBS);
3. Anamnese med bipolar lidelse, alvorlig depresjon, schizofreni eller annen psykotisk lidelse;
4. Historie om narkotika- og/eller alkoholmisbruk innen 12 måneder før screening som definert av gjeldende utgave av Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders;
5. Historie med demens (DSM-V-kriterier);
6. Oftalmologisk historie inkludert noen av følgende tilstander: albinisme, uveitt, retinitis pigmentosa, retinal degenerasjon, aktiv retinopati, alvorlig progressiv diabetisk retinopati, arvelig retinopati eller familiehistorie med arvelig retinal sykdom;
7. Aktiv hepatitt B eller C;
8. Anamnese med infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV);
9. Personer som ikke er i stand til å svelge orale medisiner;
10. Personer med alvorlige ortostatiske symptomer;
11. Nedsatt ambulasjon, dvs. falle mer enn én gang i uken, sengeliggende pasienter eller rullestolbegrenset hele dagen;
12. Personer med aktive ondartede neoplasmer;
13. Andre bevegelsesforstyrrelser enn MSA (f.eks. Parkinsons sykdom, demens med Lewy-legemer, essensiell tremor, progressiv supranukleær parese, farmakologisk eller post-encefalisk parkinsonisme);
14. Enhver klinisk signifikant eller ustabil medisinsk eller kirurgisk tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, kan forhindre sikker fullføring av studien eller kan påvirke resultatene av studien;

15. Ikke på et stabilt regime, i minst 4 uker før randomiseringen (baseline-besøk), av

    1. oral levodopa (inkludert kontrollert frigjøring, umiddelbar frigjøring eller en kombinasjon av kontrollert frigjøring/umiddelbar frigjøring), med eller uten benserazid/karbidopa, med eller uten tillegg av en katekol O-metyltransferase (COMT) hemmer eller
    2. dopaminagonist, antikolinergika og/eller amantadin.
16. Pasienter skal ikke ha fått behandling med monoaminoksidasehemmere i de 2 ukene før randomiseringsbesøket, og heller ikke behandling med levodopa-infusjon, petidin, opiater, opioider, fluoksetin, fluvoksamin i løpet av de 4 ukene før randomiseringsbesøket;
17. Pasienter skal ikke ha fått behandling med oralt eller depotnevroleptika innen 12 uker før randomiseringsbesøket;
18. Bruk av ethvert forsøkslegemiddel innen 30 dager før screening eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst;
19. Montreal Cognitive Assessment (MoCA) ≤ 20;
20. Laboratorievurderinger som viser moderat eller alvorlig nedsatt leverfunksjon (2x ULN);
21. Allergi/følsomhet eller kontraindikasjoner mot undersøkelsesmedisinene (IMP) eller deres hjelpestoffer, antikonvulsiva, levodopa eller andre antiparkinsonmedisiner;
22. Enhver klinisk signifikant tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, ikke vil være forenlig med studiedeltakelse eller representere en risiko for pasienter mens de er i studien.