用于多系统萎缩 (MSA) 的 Safinamide
12 周、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、探索性、试点研究，以评估 Safinamide 200 mg OD 作为附加疗法在可能或很可能帕金森病 MSA 变异患者中的安全性和有效性
研究概览
详细说明
总体设计是平行组、安慰剂对照、双盲研究。 目标人群是被诊断患有可能或很可能患有多系统萎缩症帕金森变体且服用稳定剂量左旋多巴的参与者。
参与试验的最长持续时间为 14 周，包括筛选期（最多 2 周）、为期 2 周的试验期，在此期间受试者将接受 1 片（100 mg safinamide 或匹配的安慰剂），随后在 10 周的时间内，研究参与者将服用 2 片研究药物（200 mg safinamide 或安慰剂），每天一次，除了他们早上的左旋多巴剂量外，早上服用。 治疗结束后 2 周将进行电话随访。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Bologna、意大利、40123
- Universita di Bologna
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Brescia、意大利、25123
- AAST degli Spedali Civili di Brescia
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Cassino、意大利、03043
- San Raffaele Cassino
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Chieti、意大利、66013
- Fondazione Università "G. D'Annunzio"
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Milano、意大利、20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Napoli、意大利、80138
- Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
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Padova、意大利、35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Pisa、意大利、56126
- Azienda Opsedaliero Universitaria Pisana
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Rozzano、意大利、20089
- Istituto Clinico Humanitas
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Salerno、意大利、84131
- Azienda Ospedaliera Universitaria OO.RR. San Giovanni di Dio - Ruggi d'Aragona
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Terni、意大利、05100
- Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni
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Alicante、西班牙、03203
- Hospital General Universitario de Elche
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Barakaldo、西班牙、48903
- Hospital De Cruces
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Barcelona、西班牙、08025
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau Barcelona
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Madrid、西班牙、28222
- Hospital Universitario Puerta De Hierro Majadahonda
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Madrid、西班牙、28007
- Hospital Universitario Gregorio Maranon
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Madrid、西班牙、28304
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Sevilla、西班牙、41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena
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Sevilla、西班牙、41013
- Hospital Universitario Virgen de Rocio
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 在签署知情同意书时，参加者必须年满 30 至 80 岁；
- 不到 2 年前被诊断（经 MRI 确认）可能或很可能患有多系统萎缩的帕金森变体的参与者；
- 研究者认为预期存活至少 3 年的参与者；
女性未怀孕，未哺乳，且至少符合以下条件之一：
- 不是有生育能力的女性或
- 同意在治疗期间和最后一次研究干预后至少 30 天遵循避孕指导的育龄妇女；
- 能够签署知情同意书
排除标准：
- 神经外科手术史，包括立体定向手术；
- 深部脑刺激 (DBS) 的历史；
- 双相情感障碍、严重抑郁症、精神分裂症或其他精神病史；
- 根据当前版本的《精神疾病诊断和统计手册》的定义，筛选前 12 个月内有吸毒和/或酗酒史；
- 痴呆史（DSM-V 标准）；
- 眼科病史，包括以下任何一种情况：白化病、葡萄膜炎、色素性视网膜炎、视网膜变性、活动性视网膜病变、严重进行性糖尿病视网膜病变、遗传性视网膜病变或遗传性视网膜疾病家族史；
- 活动性乙型或丙型肝炎；
- 人类免疫缺陷病毒（HIV）感染史；
- 无法吞咽口服药物的受试者；
- 有严重直立症状的受试者；
- 行动不便，即每周跌倒超过一次，卧床不起或整天坐在轮椅上的患者；
- 患有活动性恶性肿瘤的受试者；
- MSA 以外的运动障碍（例如 帕金森病、路易体痴呆、特发性震颤、进行性核上性麻痹、药理学或脑后帕金森病）；
- 研究者认为可能妨碍安全完成研究或可能影响研究结果的任何具有临床意义或不稳定的医疗或手术状况；
在随机分组（基线访视）之前至少 4 周内，没有处于稳定的状态，
- 口服左旋多巴（包括控释、速释或控释/速释组合），含或不含苄丝肼/卡比多巴，含或不含儿茶酚 O-甲基转移酶 (COMT) 抑制剂或
- 多巴胺激动剂、抗胆碱能药和/或金刚烷胺。
- 患者在随机访视前 2 周内未接受过单胺氧化酶抑制剂治疗，在随机访视前 4 周内未接受过左旋多巴输注、哌替啶、阿片类药物、阿片类药物、氟西汀、氟伏沙明治疗；
- 患者在随机访视前 12 周内不应接受口服或长效抗精神病药治疗；
- 在筛选前 30 天内或 5 个半衰期（以最长者为准）内使用任何研究药物；
- 蒙特利尔认知评估 (MoCA) ≤ 20；
- 实验室评估显示中度或重度肝功能损害（2x ULN）；
- 对研究药物 (IMP) 或其赋形剂、抗惊厥药、左旋多巴或其他抗帕金森病药物过敏/敏感或禁忌症；
- 研究者认为不适合参与研究或在研究期间对患者构成风险的任何具有临床意义的情况。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：积极的
沙芬酰胺甲磺酸盐薄膜包衣片，每日一次
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100 毫克（游离碱）
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
沙芬酰胺甲磺酸盐匹配安慰剂薄膜包衣片每日一次
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100 毫克安慰剂
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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TEAE（治疗突发不良事件）和 SAE（严重不良事件）
大体时间：在整个研究过程中，从基线（和每次中期访视）到第 14 周的电话随访。
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在评估 safinamide 200 mg od 的安全性和耐受性时，与安慰剂相比，评估了 TEAE 的严重程度、它们与研究药物的关系、它们的严重性和它们的后果。
TEAE 被定义为在研究药物首次给药后开始的不良事件 (AE)。
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在整个研究过程中，从基线（和每次中期访视）到第 14 周的电话随访。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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前位移测角测量从基线到第 12 周的变化
大体时间：从基线到第 12 周
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评价 safinamide 200 mg od 作为附加疗法对生活质量（前移改变）的潜在疗效。
测角测量包括患者的姿势评估，通过测角仪测量躯干的屈曲角度。
“前”位移的测角测量是使用壁测角仪确定的，并以 0 到 90 的范围内的度数表示值。
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从基线到第 12 周
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横向位移测角测量从基线到第 12 周的变化
大体时间：从基线到第 12 周
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评价 safinamide 200 mg od 作为附加疗法对生活质量（前移改变）的潜在疗效。
测角测量包括患者的姿势评估，通过测角仪测量躯干的屈曲角度。
“横向”位移的测角测量是使用壁式测角仪确定的，并以 0 到 90 的范围内的度数表示值。
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从基线到第 12 周
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统一多系统萎缩评定量表 (UMSARS) 第 II 部分（ITT 人口）从基线到第 12 周的变化
大体时间：从基线到第 12 周
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UMSARS 是一种经过验证的、针对特定疾病的量表，代表 MSA 中的各种体征和症状。 UMSARS 量表得分越高意味着健康状况越差。 UMSARS 具有以下领域： Part I - Activities of Daily Living score (12 questions range in 0-4 [total score 0-48]) that evaluate motor including autonomic activities Part II - Motor Examination score (14 questions, [total score 0-56]) Part III - 自主神经检查第四部分 - 全球残疾量表（（1=完全独立；2=不完全独立；3=更依赖；4=非常依赖；5=完全依赖和无助）。 仅报告 UMSARS Part II 总分，该总分是量表中 14 个项目的总和。 如果有任何项目缺失，则总分被视为缺失。 较高的分数表示较差的功能情况。 |
从基线到第 12 周
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统一多系统萎缩评定量表 (UMSARS) 第 II 部分（PP 人群）从基线到第 12 周的变化
大体时间：从基线到第 12 周
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UMSARS 是一种经过验证的、针对特定疾病的量表，代表 MSA 中的各种体征和症状。 UMSARS 量表得分越高意味着健康状况越差。 UMSARS 具有以下领域： Part I - Activities of Daily Living score (12 questions range in 0-4 [total score 0-48]) that evaluate motor including autonomic activities Part II - Motor Examination score (14 questions, [total score 0-56]) Part III - 自主神经检查第四部分 - 全球残疾量表（（1=完全独立；2=不完全独立；3=更依赖；4=非常依赖；5=完全依赖和无助）。 仅报告 UMSARS Part II 总分，该总分是量表中 14 个项目的总和。 如果有任何项目缺失，则总分被视为缺失。 较高的分数表示较差的功能情况。 |
从基线到第 12 周
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多系统萎缩健康相关生活质量 (MSA-QoL) 量表从基线到第 12 周的变化
大体时间：从基线到第 12 周
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MSA-QoL 是一份自我报告的调查问卷，重点关注 MSA 特定症状，范围从 0 到 160，其中 0=“没有问题”，160=“极度问题”。
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从基线到第 12 周
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蒙特利尔认知评估 (MoCA) 量表从基线到第 12 周的变化
大体时间：从基线到第 12 周
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蒙特利尔认知评估 (MoCA) 旨在作为一种快速筛查轻度认知障碍的工具。
它评估不同的认知领域：注意力和专注力、执行功能、记忆力、语言、视觉建构技能、抽象、计算和定向。
MoCa 的管理时间为 10 分钟。
MoCA 量表的范围从 0 到 30，分数越高表明认知功能越好。
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从基线到第 12 周
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统一肌张力障碍评定量表 (UDRS) 从基线到第 12 周的变化
大体时间：从基线到第 12 周
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UDRS 包括一个历史部分，分为关于 1) 运动障碍和 2) 非肌张力障碍的问卷，以及一个目标部分，分为 3) 损伤和 4) 残疾量表。 历史部分的评分为 0-60，客观部分的评分为 0-44，分数越高表示难度越大或障碍越大。 统一肌张力障碍评定量表 (UDRS) 评估 14 个身体部位肌张力障碍的运动严重程度和持续时间。 总分是严重性和持续时间因素的总和，范围从 0 到 112。 分数越高表明肌张力障碍越严重。 |
从基线到第 12 周
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合作者和调查者
赞助
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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多系统萎缩的临床试验
沙芬酰胺甲磺酸盐的临床试验
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Newron Pharmaceuticals SPA终止
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Universita di VeronaAzienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona未知
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Eisai Inc.Merck Sharp & Dohme LLC完全的实体瘤美国, 中国, 比利时, 澳大利亚, 意大利, 大韩民国, 德国, 荷兰, 波兰, 罗马尼亚, 泰国
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Newron Pharmaceuticals SPA完全的特发性帕金森病美国, 西班牙, 巴西, 秘鲁, 哥伦比亚, 德国, 阿根廷, 印度, 克罗地亚, 捷克共和国, 意大利, 南非, 芬兰, 葡萄牙, 加拿大, 斯洛伐克, 保加利亚, 智利, 墨西哥, 波兰