다계통 위축증(MSA)에 대한 사피나미드
12주, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 탐색적, MSA의 파킨슨병 변이 가능성이 있거나 가능성이 있는 환자에서 추가 요법으로 Safinamide 200mg OD의 안전성과 효능을 평가하기 위한 파일럿 연구
연구 개요
상세 설명
전체 디자인은 병렬 그룹, 위약 제어, 이중 맹검 연구입니다. 대상 모집단은 안정적인 용량의 레보도파를 복용하고 있는 다계통 위축증의 파킨슨병 변이 가능성이 있거나 가능성이 있는 것으로 진단된 참가자입니다.
시험 참여는 최대 14주 동안 진행되며 스크리닝 기간(최대 2주), 피험자가 1정(100mg 사피나마이드 또는 상응하는 위약)을 투여받는 2주 런인 기간으로 구성됩니다. 10주 기간 동안 연구 참가자는 아침 레보도파 용량에 추가하여 아침에 복용하는 연구 약물(200mg 사피나미드 또는 위약) 2정을 매일 1회 복용하게 됩니다. 전화 후속 통화는 치료 종료 후 2주 후에 수행됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Alicante, 스페인, 03203
- Hospital General Universitario de Elche
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Barakaldo, 스페인, 48903
- Hospital De Cruces
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Barcelona, 스페인, 08025
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau Barcelona
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Madrid, 스페인, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
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Madrid, 스페인, 28007
- Hospital Universitario Gregorio Maranon
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Madrid, 스페인, 28304
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Sevilla, 스페인, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena
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Sevilla, 스페인, 41013
- Hospital Universitario Virgen de Rocio
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Bologna, 이탈리아, 40123
- Universita di Bologna
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Brescia, 이탈리아, 25123
- AAST degli Spedali Civili di Brescia
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Cassino, 이탈리아, 03043
- San Raffaele Cassino
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Chieti, 이탈리아, 66013
- Fondazione Università "G. D'Annunzio"
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Milano, 이탈리아, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Napoli, 이탈리아, 80138
- Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
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Padova, 이탈리아, 35128
- Azienda Ospedaliera Di Padova
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Pisa, 이탈리아, 56126
- Azienda Opsedaliero Universitaria Pisana
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Rozzano, 이탈리아, 20089
- Istituto Clinico Humanitas
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Salerno, 이탈리아, 84131
- Azienda Ospedaliera Universitaria OO.RR. San Giovanni di Dio - Ruggi d'Aragona
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Terni, 이탈리아, 05100
- Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 참가자는 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 30세에서 80세 사이여야 합니다.
- 2년 이내에 다계통 위축의 가능성이 있거나 가능성 있는 파킨슨병 변이로 진단(MRI 확인으로)된 참가자;
- 연구자의 의견에 따라 최소 3년의 생존이 예상되는 참여자;
임신하지 않았거나 모유 수유 중이 아니며 다음 조건 중 하나 이상이 적용되는 여성:
- 가임 여성이 아님 또는
- 치료 기간 동안 및 연구 중재의 마지막 투약 후 최소 30일 동안 피임 지침을 따르기로 동의한 가임 여성;
- 서명된 사전 동의 제공 가능
제외 기준:
- 정위 수술을 포함한 신경외과 시술의 이력;
- 심부 뇌 자극(DBS)의 역사;
- 양극성 장애, 심한 우울증, 정신분열증 또는 기타 정신병적 장애의 병력;
- 정신 장애 진단 및 통계 편람 최신판에 정의된 바와 같이 스크리닝 전 12개월 이내에 약물 및/또는 알코올 남용 이력;
- 치매 병력(DSM-V 기준);
- 다음 상태 중 하나를 포함하는 안과 병력: 백색증, 포도막염, 색소성 망막염, 망막 변성, 활성 망막병증, 중증 진행성 당뇨 망막병증, 유전성 망막병증 또는 유전성 망막 질환의 가족력;
- 활동성 B형 또는 C형 간염;
- 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 감염 병력;
- 경구 약물을 삼킬 수 없는 피험자;
- 심한 기립성 증상이 있는 피험자;
- 보행 장애, 즉 일주일에 한 번 이상 낙상, 병상에 누워 있거나 하루 종일 휠체어에 갇혀 있는 환자
- 활동성 악성 신생물이 있는 피험자;
- MSA 이외의 운동 장애(예: 파킨슨병, 루이소체 치매, 본태성 떨림, 진행성 핵상 마비, 약리학적 또는 뇌후 파킨슨병);
- 임상적으로 중요하거나 불안정한 의학적 또는 외과적 상태로 연구자의 의견으로는 연구의 안전한 완료를 방해하거나 연구 결과에 영향을 미칠 수 있습니다.
무작위화(기준선 방문) 전 최소 4주 동안 안정적인 요법이 아닌
- 경구용 레보도파(제어 방출, 즉시 방출 또는 제어 방출/즉시 방출의 조합 포함), 벤세라지드/카르비도파를 포함하거나 포함하지 않고 카테콜 O-메틸트랜스퍼라제(COMT) 억제제를 추가하거나 포함하지 않거나
- 도파민 작용제, 항콜린제 및/또는 아만타딘.
- 환자는 무작위 방문 전 2주 동안 모노아민 옥시다제 억제제로 치료를 받았거나 무작위 방문 전 4주 동안 레보도파 주입, 페티딘, 아편제, 오피오이드, 플루옥세틴, 플루복사민으로 치료를 받지 않았어야 합니다.
- 환자는 무작위 방문 전 12주 이내에 경구 또는 데포 신경이완제로 치료를 받지 않아야 합니다.
- 스크리닝 전 30일 또는 5개의 반감기 중 가장 긴 기간 이내의 시험용 약물 사용;
- 몬트리올 인지 평가(MoCA) ≤ 20;
- 중등도 또는 중증 간 장애를 나타내는 실험실 평가(2x ULN);
- 연구 의약품(IMP) 또는 그 부형제, 항경련제, 레보도파 또는 기타 항파킨슨병 약물에 대한 알레르기/민감성 또는 금기 사항
- 연구자의 의견에 따라 연구 참여와 양립할 수 없거나 연구에 참여하는 동안 환자에게 위험을 나타내는 임의의 임상적으로 중요한 상태.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 활동적인
Safinamide methanesulfonate 필름코팅정 1일 1회
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100mg(유리 염기)
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
Safinamide Methanesulfonate 매칭 플라시보 필름 코팅 정제 1일 1회
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위약 100mg
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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TEAE(Treatment Emergent Adverse Events) 및 SAE(Serious Adverse Events)
기간: 연구 전반에 걸쳐 기준선(및 각 임시 방문)부터 14주째 전화 후속 방문까지.
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위약과 비교하여 사피나미드 200 mg od의 안전성과 내약성을 평가하는 동안 TEAE의 중증도, 연구 약물과의 관계, 심각성 및 결과를 평가했습니다.
TEAE는 연구 약물의 첫 번째 투여 후 시작된 부작용(AE)으로 정의되었습니다.
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연구 전반에 걸쳐 기준선(및 각 임시 방문)부터 14주째 전화 후속 방문까지.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전방 전위에 대한 고니오메트릭 측정에서 기준선에서 12주까지 변경
기간: 베이스라인부터 12주차까지
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추가 요법으로서 삶의 질(전방 변위의 변화)에 대한 사피나미드 200 mg od의 잠재적 효능을 평가합니다.
고니오메트릭 측정은 환자의 자세 평가로 구성되며 고니오미터를 통해 몸통 굴곡 각도를 측정합니다.
"전방" 변위의 측각 측정은 벽 측각계를 사용하고 0에서 90 범위의 각도로 값을 표현하여 결정되었습니다.
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베이스라인부터 12주차까지
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측면 변위에 대한 Goniometric 측정에서 기준선에서 12주차로 변경
기간: 베이스라인부터 12주차까지
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추가 요법으로서 삶의 질(전방 변위의 변화)에 대한 사피나미드 200 mg od의 잠재적 효능을 평가합니다.
고니오메트릭 측정은 환자의 자세 평가로 구성되며 고니오미터를 통해 몸통 굴곡 각도를 측정합니다.
"측면" 변위의 측각 측정은 벽 측각계를 사용하여 결정되었으며 0에서 90 범위의 각도로 값을 표현했습니다.
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베이스라인부터 12주차까지
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UMSARS(Unified Multiple System Atrophy Rating Scale), 파트 II(ITT 모집단)의 기준선에서 12주까지의 변경
기간: 베이스라인부터 12주차까지
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UMSARS는 MSA의 다양한 징후와 증상을 나타내는 검증된 질병별 척도입니다. UMSARS 척도의 점수가 높을수록 건강이 좋지 않음을 의미합니다. UMSARS에는 다음과 같은 도메인이 있습니다. 파트 I - 자율 활동을 포함한 운동을 평가하는 일상 생활 활동 점수(0-4 범위의 12개 질문[총점 0-48]) 파트 II - 운동 검사 점수(14개 질문, [총점 0-56]) 파트 III - 자율 검사 파트 IV - 전체 장애 척도((1=완전히 독립적임; 2=완전히 독립적이지 않음; 3=더 의존적임; 4=매우 의존적임; 5=완전히 의존적이며 무기력함). 척도의 14개 항목의 합계로 얻은 UMSARS 파트 II 총점만 보고됩니다. 누락된 항목이 있으면 총점은 누락된 것으로 간주됩니다. 높은 점수는 더 나쁜 기능적 상황을 나타냅니다. |
베이스라인부터 12주차까지
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UMSARS(Unified Multiple System Atrophy Rating Scale), 파트 II(PP 모집단)의 기준선에서 12주까지의 변경
기간: 베이스라인부터 12주차까지
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UMSARS는 MSA의 다양한 징후와 증상을 나타내는 검증된 질병별 척도입니다. UMSARS 척도의 점수가 높을수록 건강이 좋지 않음을 의미합니다. UMSARS에는 다음과 같은 도메인이 있습니다. 파트 I - 자율 활동을 포함한 운동을 평가하는 일상 생활 활동 점수(0-4 범위의 12개 질문[총점 0-48]) 파트 II - 운동 검사 점수(14개 질문, [총점 0-56]) 파트 III - 자율 검사 파트 IV - 전체 장애 척도((1=완전히 독립적임; 2=완전히 독립적이지 않음; 3=더 의존적임; 4=매우 의존적임; 5=완전히 의존적이며 무기력함). 척도의 14개 항목의 합계로 얻은 UMSARS 파트 II 총점만 보고됩니다. 누락된 항목이 있으면 총점은 누락된 것으로 간주됩니다. 높은 점수는 더 나쁜 기능적 상황을 나타냅니다. |
베이스라인부터 12주차까지
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다계통 위축 건강 관련 삶의 질(MSA-QoL) 척도에서 기준선에서 12주까지의 변화
기간: 베이스라인부터 12주차까지
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MSA-QoL은 MSA 특정 증상에 초점을 맞춘 자가 보고형 설문지이며 0에서 160까지의 척도를 가지며 0= '문제 없음' 및 160= "극단적인 문제"입니다.
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베이스라인부터 12주차까지
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몬트리올 인지 평가(MoCA) 척도에서 기준선에서 12주까지의 변화
기간: 베이스라인부터 12주차까지
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MoCA(Montreal Cognitive Assessment)는 가벼운 인지 장애에 대한 신속한 선별 검사를 위한 도구로 설계되었습니다.
주의력과 집중력, 실행 기능, 기억력, 언어, 시각 구성 기술, 추상화, 계산 및 방향성과 같은 다양한 인지 영역을 평가합니다.
MoCa의 관리 시간은 10분입니다.
MoCA 척도의 범위는 0에서 30까지이며 점수가 높을수록 인지 기능이 우수함을 나타냅니다.
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베이스라인부터 12주차까지
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UDRS(Unified Dystonia Rating Scale) 기준선에서 12주차로 변경
기간: 베이스라인부터 12주차까지
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UDRS는 1) on-dyskinesia와 2) off-dystonia에 대한 설문지로 구분되는 Historical Section과 3) Impairment 척도와 4) 장애 척도로 나누어지는 Objective Section으로 구성됩니다. 역사적 섹션은 0-60점, 목표 섹션은 0-44점으로 점수가 높을수록 더 큰 어려움이나 손상을 나타냅니다. UDRS(Unified Dystonia Rating Scale)는 14개 신체 부위에서 운동 중증도와 근긴장 이상 기간을 평가합니다. 심각도와 기간 요소의 합으로 얻은 총 점수 범위는 0에서 112입니다. 점수가 높을수록 디스토니아가 심함을 나타냅니다. |
베이스라인부터 12주차까지
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공동 작업자 및 조사자
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