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疣贅、低ガンマグロブリン血症、感染症、骨髄カテキシス（WHIM）症候群の参加者におけるマボリキサホルの有効性と安全性の研究

2025年7月28日 更新者：X4 Pharmaceuticals

非盲検延長を伴う WHIM 症候群患者におけるマボリキサホルの第 3 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設試験

この試験には、二重盲検、無作為化プラセボ対照期間および非盲検期間があります。 無作為化プラセボ対照期間の主な目的は、プラセボと比較した循環好中球レベルの増加によって評価され、臨床的に意味のある閾値と比較して、WHIM症候群の参加者におけるマボリキサホルの有効性を実証することです。 非盲検期間の主な目的は、WHIM 症候群の参加者におけるマボリキサフォルの安全性と忍容性を評価することです。 参加者は、マボリキサフォルが市販されるまで、または治験依頼者によって研究が終了されるまで、地域に該当する場合、非盲検期間中の治療を継続することができます。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

31

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • University of California San Diego Health/Rady Children's Hospital
      • Thousand Oaks、California、アメリカ、91320
        • California Dermatology Institute
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21224
        • Johns Hopkins University Medical Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390-9020
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • University of Washington Medical Center
  • イスラエル
      • Afula、イスラエル、1834111
        • HaEmek Medical Center
  • イタリア
    • Piazza Del Mercato
      • Brescia、Piazza Del Mercato、イタリア、25123
        • Università degli Studi di Brescia, Scienze Cliniche e Sperimentali
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1105 AZ
        • Emma Children's Hospital Academic Medical Center (AMC)
  • オーストラリア
    • Queensland
      • Auchenflower、Queensland、オーストラリア、4006
        • Wesley Hospital
      • South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
        • Children's Health Queensland Hospital
  • オーストリア
      • Wien、オーストリア、1090
        • Medical University of Vienna - Medizinische Universität Wien
  • スペイン
    • Esplugues De Llobregat
      • Barcelona、Esplugues De Llobregat、スペイン、8950
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
    • Sevilla
      • Seville、Sevilla、スペイン、41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • デンマーク
      • Aarhus、デンマーク、8000
        • Aarhus University Hospital
  • ハンガリー
    • Hajdu-Bihar
      • Debrecen、Hajdu-Bihar、ハンガリー、H-4031
        • University of Debrecen, Affiliated Department of Infectology
  • フランス
      • Paris、フランス、75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris Cedex 12、フランス、75571
        • CHU Paris Est, Hôpital d'Enfants Armand-Trousseau
    • Rhne
      • Lyon、Rhne、フランス、69008
        • CHU de Lyon, Institut d'Hematologie et d'Oncologie Pediatrique
  • ロシア連邦
      • Moscow、ロシア連邦、117997
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
      • Saint Pertersburg、ロシア連邦、197022
        • Academician I.P. Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
  • 七面鳥
    • Adana
      • Sarıcam、Adana、七面鳥、1330
        • Cukurova University Faculty of Medicine
  • 大韓民国
      • Seoul、大韓民国、03080
        • Seoul National University Hospital, Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

無作為化プラセボ対照期間の包含基準：

  • -現在承認されているインフォームド コンセント フォームに署名している。 18 歳未満の参加者 (オランダおよびその他の該当する地域では、16 歳未満の参加者) は、承認されたインフォームド コンセント フォームに署名し、署名された親/法的保護者の同意も必要です。
  • -WHIM表現型と一致するケモカイン（C-X-Cモチーフ）受容体4（CXCR4）の遺伝子型が確認された変異を持っています。
  • 非常に効果的な避妊法を使用することに同意します。
  • プロトコルに進んで従うことができる。
  • -スクリーニング中にANC≤400細胞/μLを確認しましたが、参加者には感染の臨床的証拠はありません。

非盲検期間の包含基準:

  • ランダム期間を完了しました。また
  • ランダム化された期間からの早期リリースが認められました。

除外基準:

  • -マボリキサの原薬、その不活性成分、またはプラセボに対する既知の全身性過敏症があります。
  • 妊娠中または授乳中です。
  • -治験責任医師の意見では、参加者の安全性またはコンプライアンスを潜在的に損なう可能性がある、または参加者の臨床研究の成功を妨げる可能性がある、何らかの医学的または個人的な状態があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：マヴォリシャフォル
参加者 (成人および青年 [12 ～ 17 歳、体重 > 50 キログラム [kg]) は、無作為化プラセボ対照期間に 52 週間、1 日 1 回 (QD) 経口で 400 ミリグラム (mg) のマボリキサを受け取ります。 体重が 50 kg 以下の青年には、200 mg のマボリキサが QD で投与されます。 無作為化プラセボ対照期間を完了した参加者、または再発性または重大な感染症のために早期解放が許可された参加者は、盲検化された独立した裁定委員会 (AC) によって裁定され、非盲検期間に登録して治療を受ける機会が提供されます。市販可能になるまで、または治験依頼者による研究の終了まで、400 mg のマボリキサを 1 日 1 回経口投与します。
薬：マヴォリシャフォル
Mavorixafor は 100 mg カプセルとして提供されます。
他の名前：
  • AMD11070
  • X4P-001
プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、無作為化されたプラセボ対照期間に、マボリキサフォー QD に一致するプラセボを 52 週間経口で受け取ります。 無作為化プラセボ対照期間を完了した参加者、または再発性または重大な感染症のために早期解放が許可された参加者は、盲検化された独立した AC によって判断され、非盲検期間に登録し、マボリキサフォー 400 mg による治療を受ける機会が提供されます。スポンサーによる商品化または試験終了まで、1日1回経口投与。
薬：マヴォリシャフォル
Mavorixafor は 100 mg カプセルとして提供されます。
他の名前：
  • AMD11070
  • X4P-001
薬：プラセボ
カプセル用マボリキサに一致するプラセボ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
無作為化プラセボ対照期間: 24 時間にわたって 500 細胞/マイクロリットル (μL) 以上の閾値絶対好中球数 (時間単位の TAT-ANC) を超える時間 (時間単位)
時間枠：時間 0 (投与前、15 分前まで)、30、60、および 90 分 (各 ± 5 分)、および 2、3、4、8、12、16、および 24 時間後 (各 ± 15 分) -ベースライン、13、26、39、および 52 週の用量
時間 0 (投与前、15 分前まで)、30、60、および 90 分 (各 ± 5 分)、および 2、3、4、8、12、16、および 24 時間後 (各 ± 15 分) -ベースライン、13、26、39、および 52 週の用量
非盲検期間: 有害事象 (AE) のある参加者の割合
時間枠：投与1日目（無作為割付期間終了時）から試験終了時（非盲検期間投与後30日［非盲検期間56週目］）まで
投与1日目（無作為割付期間終了時）から試験終了時（非盲検期間投与後30日［非盲検期間56週目］）まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
無作為化プラセボ対照期間：24時間にわたって1000細胞/μL以上の閾値絶対リンパ球数（TAT-ALC）を超える時間（時間単位）
時間枠：時間 0 (投与前、15 分前まで)、30、60、および 90 分 (各 ± 5 分)、および 2、3、4、8、12、16、および 24 時間後 (各 ± 15 分) -ベースライン、13、26、39、および 52 週の用量
時間 0 (投与前、15 分前まで)、30、60、および 90 分 (各 ± 5 分)、および 2、3、4、8、12、16、および 24 時間後 (各 ± 15 分) -ベースライン、13、26、39、および 52 週の用量
無作為化プラセボ対照期間：総感染スコアと総疣贅変化スコアに基づくマボリキサフォルの複合臨床効果
時間枠：52週までのベースライン
52週までのベースライン
無作為化されたプラセボ対照期間：52週目の総疣贅スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、52週目
ベースライン、52週目
無作為化プラセボ対照期間：マボリキサフォルの総感染スコア
時間枠：52週までのベースライン
52週までのベースライン
無作為化プラセボ対照期間: 早期リリースまでの時間
時間枠：52週までのベースライン
52週までのベースライン
無作為化されたプラセボ対照期間: リンパ球減少症の参加者におけるTAT-ALC≧1000細胞/μL
時間枠：ベースライン
ベースライン
無作為化プラセボ対照期間：非免疫グロブリン（非Ig）使用の参加者の総感染スコア（感染した参加者の割合）
時間枠：52週までのベースライン
52週までのベースライン
無作為化プラセボ対照期間：変化の臨床的全体的印象（CGI-C）に基づく、ベースラインでの総疣贅スコアの変化
時間枠：ベースライン
ベースライン
無作為化プラセボ対照期間：非Ig使用の参加者の複合臨床効果（総感染スコアと総疣贅変化スコア）
時間枠：52週までのベースライン
複合臨床効果は、ベースラインまたは非Ig使用時に疣贅を持つ参加者の総感染スコアと総疣贅変化スコアを使用して計算されます。 これは、盲検化された独立した AC によって分析されます。
52週までのベースライン
無作為化されたプラセボ対照期間: ベースラインでの総疣贅スコアの変化 (CGI-C)、地元の皮膚科医のレビューに基づく
時間枠：ベースライン
ベースライン
無作為化プラセボ対照期間: 参加者の全体的な変化の印象 (PGI-C)
時間枠：52週までのベースライン
52週までのベースライン
無作為化プラセボ対照期間：参加者の重症度の全体的な印象（PGI-S）
時間枠：52週までのベースライン
52週までのベースライン
無作為化プラセボ対照期間：百日咳毒素を含む破傷風、ジフテリア、および百日咳（Tdap）で13週目にワクチン接種された参加者における52週目のワクチン力価レベル、および破傷風
時間枠：52週目
52週目
無作為化プラセボ対照期間: HPV 9 価ワクチン、組換え (Gardasil®9) によるワクチン接種を受けた参加者におけるヒトパピローマウイルス (HPV) 16 および HPV 18 の 52 週でのワクチン力価レベル
時間枠：52週目
52週目
無作為化プラセボ対照期間：地域の皮膚科医のレビューに基づく、重症度の臨床全体印象（CGI-S）のベースラインからの変化
時間枠：52週までのベースライン
52週までのベースライン
無作為化プラセボ対照期間：感染した参加者の数
時間枠：52週までのベースライン
52週までのベースライン
無作為化プラセボ対照期間：無感染時間
時間枠：52週までのベースライン
52週までのベースライン
無作為化プラセボ対照期間：仕事や学校を休んだ日数
時間枠：52週までのベースライン
52週までのベースライン
無作為化プラセボ対照期間: 36 項目の簡易調査スコアで測定した生活の質
時間枠：52週までのベースライン
52週までのベースライン
無作為化プラセボ対照期間: EuroQoL-5 Dimension-5 レベル (EQ-5D-5L) スコアで測定した生活の質
時間枠：52週までのベースライン
52週までのベースライン
無作為化プラセボ対照期間: 生活の質指数 (LQI) スコアによって測定される生活の質
時間枠：52週までのベースライン
52週までのベースライン
無作為化プラセボ対照期間: 皮膚科学 LQI スコアによって測定される生活の質
時間枠：52週までのベースライン
52週までのベースライン
無作為化プラセボ対照期間: 小児生活の質のインベントリ (PedsQL) スコアによって測定される生活の質
時間枠：52週までのベースライン
52週までのベースライン
無作為化プラセボ対照期間：皮膚科医のCGI-C評価に基づく肛門性器（AG）いぼのベースラインからの変化
時間枠：52週目までのベースライン
52週目までのベースライン
無作為化プラセボ対照期間：AG疣贅重症度評価に基づく肛門性器（AG）疣贅のベースラインからの変化
時間枠：52週目までのベースライン
52週目までのベースライン
無作為化プラセボ対照期間：感染による救命処置を必要とする事象の数
時間枠：52週目までのベースライン
52週目までのベースライン
無作為化プラセボ対照期間：感染による入院の発生率と期間を持つ参加者の数
時間枠：52週目までのベースライン
52週目までのベースライン
無作為化されたプラセボ対照期間: 新たに開発された疣贅の発生率を持つ参加者の数
時間枠：52週目までのベースライン
52週目までのベースライン
無作為化プラセボ対照期間：台形法を使用したANCの曲線下面積（AUCANC）
時間枠：時間 0 (投与前、15 分前まで)、30、60、および 90 分 (各 ± 5 分)、および 2、3、4、8、12、16、および 24 時間後 (各 ± 15 分) -ベースライン、13、26、39、および 52 週の用量
時間 0 (投与前、15 分前まで)、30、60、および 90 分 (各 ± 5 分)、および 2、3、4、8、12、16、および 24 時間後 (各 ± 15 分) -ベースライン、13、26、39、および 52 週の用量
無作為化プラセボ対照期間：好中球レスポンダーの割合
時間枠：52週までのベースライン
52週までのベースライン
無作為化プラセボ対照期間: マボリキサフォー 治療群: AUCANCE
時間枠：時間 0 (投与前、15 分前まで)、30、60、および 90 分 (各 ± 5 分)、および 2、3、4、8、12、16、および 24 時間後 (各 ± 15 分) -ベースライン、13、26、39、および 52 週の用量
時間 0 (投与前、15 分前まで)、30、60、および 90 分 (各 ± 5 分)、および 2、3、4、8、12、16、および 24 時間後 (各 ± 15 分) -ベースライン、13、26、39、および 52 週の用量
無作為化プラセボ対照期間：ALCの曲線下面積（AUCALC）
時間枠：時間 0 (投与前、15 分前まで)、30、60、および 90 分 (各 ± 5 分)、および 2、3、4、8、12、16、および 24 時間後 (各 ± 15 分) -ベースライン、13、26、39、および 52 週の用量
時間 0 (投与前、15 分前まで)、30、60、および 90 分 (各 ± 5 分)、および 2、3、4、8、12、16、および 24 時間後 (各 ± 15 分) -ベースライン、13、26、39、および 52 週の用量
無作為化プラセボ対照期間：リンパ球レスポンダーの割合
時間枠：52週までのベースライン
52週までのベースライン
無作為化プラセボ対照期間: 52 週目の総 ALC、絶対単球数 (AMC)、ANC、および白血球 (WBC) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、52週目
ベースライン、52週目
52週目の絶対T、Bおよびナチュラルキラーリンパ球のベースラインからの絶対および倍率変化
時間枠：ベースライン、52週目
ベースライン、52週目
無作為化されたプラセボ対照期間：AEのある参加者の数
時間枠：52週までのベースライン
52週までのベースライン
無作為化プラセボ対照期間：マボリキサホルの薬物動態（PK）、観察された最大血漿濃度（Cmax）
時間枠：時間 0 (投与前、15 分前まで)、30、60、および 90 分 (各 ± 5 分)、および 2、3、4、8、12、16、および 24 時間後 (各 ± 15 分) -13、26、39、および 52 週での投与。ベースラインでの投与後4時間
時間 0 (投与前、15 分前まで)、30、60、および 90 分 (各 ± 5 分)、および 2、3、4、8、12、16、および 24 時間後 (各 ± 15 分) -13、26、39、および 52 週での投与。ベースラインでの投与後4時間
無作為化プラセボ対照期間：PK、マボリキサフォルの Cmax 到達時間（Tmax）
時間枠：時間 0 (投与前、最大 15 分前)、30、60、および 90 分 (各 ± 5 分)、および 2、3、4、8、12、16、および 24 時間後 (各 ± 15 分) -13、26、39、および 52 週での投与。ベースラインでの投与後4時間
時間 0 (投与前、最大 15 分前)、30、60、および 90 分 (各 ± 5 分)、および 2、3、4、8、12、16、および 24 時間後 (各 ± 15 分) -13、26、39、および 52 週での投与。ベースラインでの投与後4時間
無作為化プラセボ対照期間：PK、マボリキサフォルの（T1/2）の半減期
時間枠：時間 0 (投与前、15 分前まで)、30、60、および 90 分 (各 ± 5 分)、および 2、3、4、8、12、16、および 24 時間後 (各 ± 15 分) -13、26、39、および 52 週での投与。ベースラインでの投与後4時間
時間 0 (投与前、15 分前まで)、30、60、および 90 分 (各 ± 5 分)、および 2、3、4、8、12、16、および 24 時間後 (各 ± 15 分) -13、26、39、および 52 週での投与。ベースラインでの投与後4時間
無作為化プラセボ対照期間：マボリキサホルのPK、曲線下面積（AUC）
時間枠：時間 0 (投与前、15 分前まで)、30、60、および 90 分 (各 ± 5 分)、および 2、3、4、8、12、16、および 24 時間後 (各 ± 15 分) -13、26、39、および 52 週での投与。ベースラインでの投与後4時間
時間 0 (投与前、15 分前まで)、30、60、および 90 分 (各 ± 5 分)、および 2、3、4、8、12、16、および 24 時間後 (各 ± 15 分) -13、26、39、および 52 週での投与。ベースラインでの投与後4時間
非盲検期間: 好中球レスポンダーの割合
時間枠：非盲検期間の52週目までのベースライン
非盲検期間の52週目までのベースライン
非盲検期間: リンパ球レスポンダーの割合
時間枠：非盲検期間の52週目までのベースライン
非盲検期間の52週目までのベースライン
非盲検期間: 52 週目の総 ALC、AMC、ANC、および WBC のベースラインからの絶対および倍率変化
時間枠：非盲検期間の52週目までのベースライン
非盲検期間の52週目までのベースライン
非盲検期間：百日咳毒素および破傷風を含む研究中にTdapでワクチン接種された参加者における、非盲検期間の最初の年のワクチン力価レベル
時間枠：非盲検期間の1年目
非盲検期間の1年目
非盲検期間：研究中にHPV 9価ワクチン、組換え体（Gardasil®9）によるワクチン接種を受けた参加者におけるHPV 16およびHPV 18の非盲検期間の最初の年のワクチン力価レベル
時間枠：非盲検期間の1年目
非盲検期間の1年目
非盲検期間: CGI-C の中央レビューに基づく、52 週目の皮膚疣贅のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、非盲検期間の 52 週目
ベースライン、非盲検期間の 52 週目
非盲検期間：CGI-Sの中央レビューに基づく皮膚疣贅のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、非盲検期間の 52 週目
ベースライン、非盲検期間の 52 週目
非盲検期間：皮膚疣贅のベースラインからの変化、地元の皮膚科医CGI-Cに基づく
時間枠：ベースライン、非盲検期間の 52 週目
ベースライン、非盲検期間の 52 週目
非盲検期間：皮膚疣贅のベースラインからの変化、地元の皮膚科医CGI-Sに基づく
時間枠：ベースライン、非盲検期間の 52 週目
ベースライン、非盲検期間の 52 週目
非盲検期：PGI-Cの経時変化
時間枠：非盲検期間の52週目までのベースライン
非盲検期間の52週目までのベースライン
オープンラベル期間：PGI-Sの経時変化
時間枠：非盲検期間の52週目までのベースライン
非盲検期間の52週目までのベースライン
非盲検期間：総感染スコア（感染した参加者の割合）
時間枠：非盲検期間の52週目までのベースライン
非盲検期間の52週目までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

X4 Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Chief Medical Officer、X4 Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年10月24日

一次修了 (推定)

2025年12月1日

研究の完了 (推定)

2025年12月1日

試験登録日

最初に提出

2019年6月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年6月19日

最初の投稿 (実際)

2019年6月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年7月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年7月28日

最終確認日

2025年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • X4P-001-103
  • 2019-001153-10 (EudraCT番号)
  • 4WHIM (その他の識別子：X4 Pharmaceuticals)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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