Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Mavoriksaforin tehoa ja turvallisuutta koskeva tutkimus potilailla, joilla on syyliä, hypogammaglobulinemiaa, infektioita ja myelokathexis (WHIM) -oireyhtymä

tiistai 30. huhtikuuta 2024 päivittänyt: X4 Pharmaceuticals

Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus mavorixaforista potilailla, joilla on WHIM-oireyhtymä ja avoin laajennus

Tässä tutkimuksessa on kaksoissokkoutettu, satunnaistettu plasebokontrolloitu jakso ja avoin jakso. Satunnaistetun lumekontrolloidun jakson ensisijainen tavoite on osoittaa mavoriksaforin tehokkuus osallistujilla, joilla on WHIM-oireyhtymä, mitattuna verenkierrossa olevien neutrofiilien lisääntymisenä lumelääkkeeseen verrattuna ja kliinisesti merkitykselliseen kynnykseen verrattuna. Avoimen jakson ensisijaisena tavoitteena on arvioida mavoriksaforin turvallisuutta ja siedettävyyttä osallistujilla, joilla on WHIM-oireyhtymä. Osallistujat voivat jatkaa hoitoa avoimella kaudella, mikäli alueellisesti sovellettavissa, kunnes mavoriksaforia tulee kaupallisesti saataville tai kunnes sponsori lopettaa tutkimuksen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

31

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
        • Emma Children's Hospital Academic Medical Center (AMC)
  • Australia
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australia, 4006
        • Wesley Hospital
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital
  • Espanja
    • Esplugues De Llobregat
      • Barcelona, Esplugues De Llobregat, Espanja, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
    • Sevilla
      • Seville, Sevilla, Espanja, 41013
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • HaEmek Medical Center
  • Italia
    • Piazza Del Mercato
      • Brescia, Piazza Del Mercato, Italia, 25123
        • Università degli Studi di Brescia, Scienze Cliniche e Sperimentali
  • Itävalta
      • Wien, Itävalta, 1090
        • Medical University of Vienna - Medizinische Universität Wien
  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta, 03080
        • Seoul National University Hospital, Children's Hospital
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75743
        • Hopital Necker-Enfants Malades
      • Paris Cedex 12, Ranska, 75571
        • CHU Paris Est, Hôpital d'Enfants Armand-Trousseau
    • Rhne
      • Lyon, Rhne, Ranska, 69008
        • CHU de Lyon, Institut d'Hematologie et d'Oncologie Pediatrique
  • Tanska
      • Aarhus, Tanska, 8000
        • Aarhus University Hospital
  • Turkki
    • Adana
      • Sarıcam, Adana, Turkki, 1330
        • Cukurova University Faculty of Medicine
  • Unkari
    • Hajdu-Bihar
      • Debrecen, Hajdu-Bihar, Unkari, H-4031
        • University of Debrecen, Affiliated Department of Infectology
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 117997
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
      • Saint Pertersburg, Venäjän federaatio, 197022
        • Academician I.P. Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • University of California San Diego Health/Rady Children's Hospital
      • Thousand Oaks, California, Yhdysvallat, 91320
        • California Dermatology Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21224
        • Johns Hopkins University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390-9020
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • University of Washington Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Satunnaistetun lumekontrolloidun jakson sisällyttämiskriteerit:

  • Olet allekirjoittanut nykyisen hyväksytyn tietoisen suostumuslomakkeen. Alle 18-vuotiaat osallistujat (Alankomaissa ja muilla soveltuvilla alueilla alle 16-vuotiaat osallistujat) allekirjoittavat hyväksytyn tietoisen suostumuslomakkeen, ja heillä on oltava myös allekirjoitettu vanhempien/laillisen huoltajan suostumus.
  • Sinulla on genotyypin vahvistama kemokiinireseptorin (C-X-C-motiivi) 4 (CXCR4) mutaatio, joka on yhdenmukainen WHIM-fenotyypin kanssa.
  • Suostu käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä.
  • Ole halukas ja kykenevä noudattamaan protokollaa.
  • On vahvistettu ANC ≤ 400 solua/µL seulonnan aikana, saatu kun osallistujalla ei ole kliinistä näyttöä infektiosta.

Osallistumiskriteerit avoimelle jaksolle:

  • Satunnaistetun kauden päätökseen; tai
  • Myönnetty varhainen julkaisu satunnaistetulta kaudelta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Hänellä on tunnettu systeeminen yliherkkyys mavoriksaforilääkeaineelle, sen inaktiivisille aineosille tai lumelääkkeelle.
  • On raskaana tai imettää.
  • Hänellä on jokin lääketieteellinen tai henkilökohtainen tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan voi mahdollisesti vaarantaa osallistujan turvallisuuden tai noudattamisen tai voi estää osallistujaa suorittamasta kliinisen tutkimuksen onnistuneesti loppuun.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Mavorixafor
Osallistujat (aikuiset ja nuoret [12–17-vuotiaat, jotka painavat > 50 kilogrammaa [kg]) saavat mavoriksaforia 400 milligrammaa (mg) kerran päivässä (QD) suun kautta 52 viikon ajan satunnaistetulla lumelääkekontrolloidulla jaksolla. Nuoret, jotka painavat ≤50 kg, saavat mavoriksaforia 200 mg QD. Osallistujille, jotka suorittavat satunnaistetun lumekontrolloidun jakson tai joille on myönnetty varhainen vapautus toistuvien tai merkittävien infektioiden vuoksi sokean riippumattoman arviointikomitean (AC) arvioiden mukaan, tarjotaan mahdollisuus ilmoittautua avoimeen jaksoon ja saada hoitoa mavoriksaforilla 400 mg kerran vuorokaudessa suun kautta kaupalliseen saatavuuteen tai sponsorin tutkimuksen päättymiseen asti.
Lääke: Mavorixafor
Mavorixafor toimitetaan 100 mg:n kapseleina.
Muut nimet:
  • AMD11070
  • X4P-001
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat lumelääkettä mavoriksaforin QD kanssa suun kautta 52 viikon ajan satunnaistetulla lumelääkekontrolloidulla jaksolla. Osallistujille, jotka suorittavat satunnaistetun lumelääkekontrolloidun jakson tai joille on myönnetty varhainen vapautus toistuvien tai merkittävien infektioiden vuoksi, sokean riippumattoman AC:n arvioiden mukaan, tarjotaan mahdollisuus ilmoittautua avoimeen jaksoon ja saada hoitoa mavoriksaforilla 400 mg kerran päivässä suullisesti kaupalliseen saatavuuteen tai Sponsorin suorittaman tutkimuksen päättymiseen saakka.
Lääke: Mavorixafor
Mavorixafor toimitetaan 100 mg:n kapseleina.
Muut nimet:
  • AMD11070
  • X4P-001
Lääke: Plasebo
Mavorixafor-kapseleille sopiva lumelääke

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Satunnaistettu plasebokontrolloitu jakso: Aika (tunteina) kynnyksen yläpuolella - Absoluuttinen neutrofiilien määrä (TAT-ANC tunteina) ≥ 500 solua/mikrolitra (µL) 24 tunnin aikana
Aikaikkuna: Aika 0 (ennen annosta, enintään 15 minuuttia ennen), 30, 60 ja 90 minuuttia (kukin ± 5 minuuttia) ja 2, 3, 4, 8, 12, 16 ja 24 tuntia (kukin ± 15 minuuttia) -annos lähtötilanteessa, viikoilla 13, 26, 39 ja 52
Aika 0 (ennen annosta, enintään 15 minuuttia ennen), 30, 60 ja 90 minuuttia (kukin ± 5 minuuttia) ja 2, 3, 4, 8, 12, 16 ja 24 tuntia (kukin ± 15 minuuttia) -annos lähtötilanteessa, viikoilla 13, 26, 39 ja 52
Avoin kausi: niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittatapahtumia (AE)
Aikaikkuna: Päivästä 1 (satunnaistetun jakson lopusta) tutkimuksen loppuun asti (30 päivää hoidon jälkeen avoimessa jaksossa [avoin jakson viikko 56])
Päivästä 1 (satunnaistetun jakson lopusta) tutkimuksen loppuun asti (30 päivää hoidon jälkeen avoimessa jaksossa [avoin jakson viikko 56])

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Satunnaistettu plasebokontrolloitu jakso: Aika (tunteina) kynnyksen yläpuolella - Absoluuttinen lymfosyyttimäärä (TAT-ALC) ≥ 1000 solua/µl 24 tunnin aikana
Aikaikkuna: Aika 0 (ennen annosta, enintään 15 minuuttia ennen), 30, 60 ja 90 minuuttia (kukin ± 5 minuuttia) ja 2, 3, 4, 8, 12, 16 ja 24 tuntia (kukin ± 15 minuuttia) -annos lähtötilanteessa, viikoilla 13, 26, 39 ja 52
Aika 0 (ennen annosta, enintään 15 minuuttia ennen), 30, 60 ja 90 minuuttia (kukin ± 5 minuuttia) ja 2, 3, 4, 8, 12, 16 ja 24 tuntia (kukin ± 15 minuuttia) -annos lähtötilanteessa, viikoilla 13, 26, 39 ja 52
Satunnaistettu plasebokontrolloitu jakso: Mavorixaforin yhdistetty kliininen tehokkuus infektion kokonaispistemäärän ja syylämuutosten kokonaispisteytyksen perusteella
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Perustaso viikkoon 52 asti
Satunnaistettu lumelääkekontrolloitu jakso: muutos lähtötasosta syylöiden kokonaispistemäärässä viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Perustaso, viikko 52
Satunnaistettu plasebokontrolloitu jakso: Mavorixaforin kokonaisinfektiopisteet
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Perustaso viikkoon 52 asti
Satunnaistettu plasebokontrolloitu jakso: Aika varhaiseen julkaisuun
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Perustaso viikkoon 52 asti
Satunnaistettu lumekontrolloitu jakso: TAT-ALC ≥ 1000 solua/µl osallistujilla, joilla on lymfopenia
Aikaikkuna: Perustaso
Perustaso
Satunnaistettu lumekontrolloitu jakso: Kokonaisinfektiopisteet osallistujille, joilla on ei-immunoglobuliinin (ei-Ig) käyttö (osallistujien prosenttiosuus infektioista)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Perustaso viikkoon 52 asti
Satunnaistettu plasebokontrolloitu jakso: Muutos syyläpisteiden kokonaispistemäärässä lähtötilanteessa, kliinisen globaalin muutoksen vaikutuksen (CGI-C) perusteella
Aikaikkuna: Perustaso
Perustaso
Satunnaistettu lumekontrolloitu jakso: yhdistetty kliininen tehokkuus (kokonaisinfektiopisteet ja syylämuutosten kokonaispisteet) osallistujille, jotka käyttävät ei-Ig:tä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Yhdistetty kliininen tehokkuus lasketaan käyttämällä infektion kokonaispistemäärää ja syylämuutosten kokonaispistemäärää osallistujille, joilla oli syylät lähtötilanteessa tai ei-Ig-käytössä. Sen analysoi sokaistunut, riippumaton AC.
Perustaso viikkoon 52 asti
Satunnaistettu plasebokontrolloitu jakso: Muutos syyläpisteiden kokonaispistemäärässä lähtötilanteessa (CGI-C), paikallisen ihotautilääkärin arvion perusteella
Aikaikkuna: Perustaso
Perustaso
Satunnaistettu plasebokontrolloitu kausi: osallistujien globaali muutosvaikutelma (PGI-C)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Perustaso viikkoon 52 asti
Satunnaistettu lumelääkekontrolloitu jakso: osallistujien yleinen vaikeusvaikutelma (PGI-S)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Perustaso viikkoon 52 asti
Satunnaistettu lumekontrolloitu jakso: rokotetiitteritasot viikolla 52 osallistujilla, jotka on rokotettu viikolla 13, jäykkäkouristus, kurkkumätä ja hinkuyskä (Tdap), mukaan lukien pertussistoksiini ja tetanus
Aikaikkuna: Viikko 52
Viikko 52
Satunnaistettu lumekontrolloitu jakso: Rokotetiitteritasot viikolla 52 ihmisen papilloomavirus (HPV) 16 ja HPV 18 varalta osallistujilla, jotka ovat saaneet rokotuksen HPV 9-valenttirokotteella, yhdistelmä-DNA-tekniikalla (Gardasil®9)
Aikaikkuna: Viikko 52
Viikko 52
Satunnaistettu lumelääkekontrolloitu jakso: muutos lähtötilanteesta vakavuuden kliinisessä globaalissa vaikutelmassa (CGI-S), paikallisen ihotautilääkärin arvion perusteella
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Perustaso viikkoon 52 asti
Satunnaistettu lumelääkekontrolloitu jakso: infektioita sairastavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Perustaso viikkoon 52 asti
Satunnaistettu plasebokontrolloitu jakso: infektiovapaa aika
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Perustaso viikkoon 52 asti
Satunnaistettu plasebokontrolloitu jakso: Työstä/koulusta poissa olevien päivien lukumäärä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Perustaso viikkoon 52 asti
Satunnaistettu plasebokontrolloitu jakso: elämänlaatu mitattuna 36 kohteen lyhyen lomakkeen kyselyn pisteillä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Perustaso viikkoon 52 asti
Satunnaistettu plasebokontrolloitu jakso: elämänlaatu mitattuna EuroQoL-5 Dimension-5 Level (EQ-5D-5L) pisteillä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Perustaso viikkoon 52 asti
Satunnaistettu lumekontrolloitu jakso: elämänlaatu elämänlaatuindeksin (LQI) pisteillä mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Perustaso viikkoon 52 asti
Satunnaistettu plasebokontrolloitu jakso: elämänlaatu Dermatology LQI -pisteillä mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Perustaso viikkoon 52 asti
Satunnaistettu plasebokontrolloitu jakso: elämänlaatu mitattuna lasten elämänlaatukartoituksen (PedsQL) pisteillä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Perustaso viikkoon 52 asti
Satunnaistettu lumelääkekontrolloitu jakso: muutos lähtötilanteesta anogenitaalisissa (AG) syylissä ihotautilääkärin CGI-C-arvioinnin perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
Lähtötilanne viikkoon 52
Satunnaistettu lumelääkekontrolloitu jakso: muutos lähtötilanteesta anogenitaalisissa (AG) syylissä AG-syylien vakavuusarvioinnin perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
Lähtötilanne viikkoon 52
Satunnaistettu plasebokontrolloitu jakso: Tapahtumien määrä, jotka vaativat pelastushoitoa infektion vuoksi
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
Lähtötilanne viikkoon 52
Satunnaistettu lumekontrolloitu jakso: Infektiosta johtuvien sairaalahoitojen ilmaantuvuus ja kesto
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
Lähtötilanne viikkoon 52
Satunnaistettu plasebokontrolloitu jakso: niiden osallistujien määrä, joilla esiintyi vasta kehittyneitä syyliä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
Lähtötilanne viikkoon 52
Satunnaistettu lumekontrolloitu jakso: ANC (AUCANC) käyrän alla oleva pinta-ala käyttäen puolisuunnikkaan muotoista menetelmää
Aikaikkuna: Aika 0 (ennen annosta, enintään 15 minuuttia ennen), 30, 60 ja 90 minuuttia (kukin ± 5 minuuttia) ja 2, 3, 4, 8, 12, 16 ja 24 tuntia (kukin ± 15 minuuttia) -annos lähtötilanteessa, viikoilla 13, 26, 39 ja 52
Aika 0 (ennen annosta, enintään 15 minuuttia ennen), 30, 60 ja 90 minuuttia (kukin ± 5 minuuttia) ja 2, 3, 4, 8, 12, 16 ja 24 tuntia (kukin ± 15 minuuttia) -annos lähtötilanteessa, viikoilla 13, 26, 39 ja 52
Satunnaistettu plasebokontrolloitu jakso: Neutrofiilien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Perustaso viikkoon 52 asti
Satunnaistettu lumekontrolloitu jakso: Mavorixafor-hoitoryhmä: AUCANC
Aikaikkuna: Aika 0 (ennen annosta, enintään 15 minuuttia ennen), 30, 60 ja 90 minuuttia (kukin ± 5 minuuttia) ja 2, 3, 4, 8, 12, 16 ja 24 tuntia (kukin ± 15 minuuttia) -annos lähtötilanteessa, viikoilla 13, 26, 39 ja 52
Aika 0 (ennen annosta, enintään 15 minuuttia ennen), 30, 60 ja 90 minuuttia (kukin ± 5 minuuttia) ja 2, 3, 4, 8, 12, 16 ja 24 tuntia (kukin ± 15 minuuttia) -annos lähtötilanteessa, viikoilla 13, 26, 39 ja 52
Satunnaistettu lumekontrolloitu jakso: ALC:n käyrän alla oleva alue (AUCALC)
Aikaikkuna: Aika 0 (ennen annosta, enintään 15 minuuttia ennen), 30, 60 ja 90 minuuttia (kukin ± 5 minuuttia) ja 2, 3, 4, 8, 12, 16 ja 24 tuntia (kukin ± 15 minuuttia) -annos lähtötilanteessa, viikoilla 13, 26, 39 ja 52
Aika 0 (ennen annosta, enintään 15 minuuttia ennen), 30, 60 ja 90 minuuttia (kukin ± 5 minuuttia) ja 2, 3, 4, 8, 12, 16 ja 24 tuntia (kukin ± 15 minuuttia) -annos lähtötilanteessa, viikoilla 13, 26, 39 ja 52
Satunnaistettu lumelääkekontrolloitu jakso: Lymfosyyttien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Perustaso viikkoon 52 asti
Satunnaistettu lumekontrolloitu jakso: kokonais-ALC:n, absoluuttisen monosyyttimäärän (AMC), ANC:n ja valkosolujen (WBC) muutos lähtötasosta viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Perustaso, viikko 52
Absoluuttinen ja taittuva muutos lähtötasosta absoluuttisessa T-, B- ja luonnollisessa tappajalymfosyytissä viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Perustaso, viikko 52
Satunnaistettu plasebokontrolloitu jakso: AE-potilaiden määrä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Perustaso viikkoon 52 asti
Satunnaistettu lumekontrolloitu jakso: Mavoriksaforin farmakokinetiikka (PK), suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Aika 0 (ennen annosta, enintään 15 minuuttia ennen), 30, 60 ja 90 minuuttia (kukin ± 5 minuuttia) ja 2, 3, 4, 8, 12, 16 ja 24 tuntia (kukin ± 15 minuuttia) -annos viikoilla 13, 26, 39 ja 52; ja 4 tuntia annoksen jälkeen lähtötasolla
Aika 0 (ennen annosta, enintään 15 minuuttia ennen), 30, 60 ja 90 minuuttia (kukin ± 5 minuuttia) ja 2, 3, 4, 8, 12, 16 ja 24 tuntia (kukin ± 15 minuuttia) -annos viikoilla 13, 26, 39 ja 52; ja 4 tuntia annoksen jälkeen lähtötasolla
Satunnaistettu plasebokontrolloitu jakso: PK, aika mavoriksaforin Cmax (Tmax) saavuttamiseen
Aikaikkuna: Aika 0 (ennen annosta, enintään 15 minuuttia ennen), 30, 60 ja 90 minuuttia (kukin ± 5 minuuttia) ja 2, 3, 4, 8, 12, 16 ja 24 tuntia (kukin ± 15 minuuttia) -annos viikoilla 13, 26, 39 ja 52; ja 4 tuntia annoksen jälkeen lähtötasolla
Aika 0 (ennen annosta, enintään 15 minuuttia ennen), 30, 60 ja 90 minuuttia (kukin ± 5 minuuttia) ja 2, 3, 4, 8, 12, 16 ja 24 tuntia (kukin ± 15 minuuttia) -annos viikoilla 13, 26, 39 ja 52; ja 4 tuntia annoksen jälkeen lähtötasolla
Satunnaistettu plasebokontrolloitu jakso: Mavorixaforin PK, puoliintumisaika (T1/2)
Aikaikkuna: Aika 0 (ennen annosta, enintään 15 minuuttia ennen), 30, 60 ja 90 minuuttia (kukin ± 5 minuuttia) ja 2, 3, 4, 8, 12, 16 ja 24 tuntia (kukin ± 15 minuuttia) -annos viikoilla 13, 26, 39 ja 52; ja 4 tuntia annoksen jälkeen lähtötasolla
Aika 0 (ennen annosta, enintään 15 minuuttia ennen), 30, 60 ja 90 minuuttia (kukin ± 5 minuuttia) ja 2, 3, 4, 8, 12, 16 ja 24 tuntia (kukin ± 15 minuuttia) -annos viikoilla 13, 26, 39 ja 52; ja 4 tuntia annoksen jälkeen lähtötasolla
Satunnaistettu lumekontrolloitu jakso: PK, Mavorixaforin käyrän alla oleva alue (AUC)
Aikaikkuna: Aika 0 (ennen annosta, enintään 15 minuuttia ennen), 30, 60 ja 90 minuuttia (kukin ± 5 minuuttia) ja 2, 3, 4, 8, 12, 16 ja 24 tuntia (kukin ± 15 minuuttia) -annos viikoilla 13, 26, 39 ja 52; ja 4 tuntia annoksen jälkeen lähtötasolla
Aika 0 (ennen annosta, enintään 15 minuuttia ennen), 30, 60 ja 90 minuuttia (kukin ± 5 minuuttia) ja 2, 3, 4, 8, 12, 16 ja 24 tuntia (kukin ± 15 minuuttia) -annos viikoilla 13, 26, 39 ja 52; ja 4 tuntia annoksen jälkeen lähtötasolla
Avoin kausi: Neutrofiilien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne avoimen kauden viikkoon 52 asti
Lähtötilanne avoimen kauden viikkoon 52 asti
Avoin kausi: Lymfosyyttien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne avoimen kauden viikkoon 52 asti
Lähtötilanne avoimen kauden viikkoon 52 asti
Avoin kausi: Absoluuttinen ja taittuva muutos lähtötasosta kokonais-ALC:ssa, AMC:ssä, ANC:ssä ja WBC:ssä viikolla 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne avoimen kauden viikkoon 52 asti
Lähtötilanne avoimen kauden viikkoon 52 asti
Avoin kausi: rokotetiitteritasot avoimen jakson ensimmäisen vuoden aikana osallistujilla, jotka on rokotettu Tdap:lla tutkimuksen aikana, mukaan lukien pertusistoksiini ja tetanus
Aikaikkuna: Avoimen kauden ensimmäinen vuosi
Avoimen kauden ensimmäinen vuosi
Avoin kausi: HPV 16:n ja HPV 18:n avoimen jakson ensimmäisen vuoden rokotetiitteritasot osallistujilla, jotka ovat saaneet rokotuksia HPV 9-valenttirokotteella, yhdistelmä-DNA-tekniikalla (Gardasil®9) tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Avoimen kauden ensimmäinen vuosi
Avoimen kauden ensimmäinen vuosi
Avoin kausi: muutos ihosyylien lähtötasosta viikolla 52, perustuu CGI-C:n keskitettyyn arvioon
Aikaikkuna: Lähtötilanne, avoimen jakson viikko 52
Lähtötilanne, avoimen jakson viikko 52
Avoin kausi: muutos lähtötilanteesta ihosyylissä, CGI-S:n keskitetyn katsauksen perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne, avoimen jakson viikko 52
Lähtötilanne, avoimen jakson viikko 52
Avoin kausi: muutos lähtötilanteesta ihosyylissä, paikallisen ihotautilääkärin CGI-C:n perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne, avoimen jakson viikko 52
Lähtötilanne, avoimen jakson viikko 52
Avoin kausi: muutos lähtötilanteesta ihosyylissä, paikallisen ihotautilääkärin CGI-S:n perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne, avoimen jakson viikko 52
Lähtötilanne, avoimen jakson viikko 52
Open Label Period: Muutos ajan myötä PGI-C:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanne avoimen kauden viikkoon 52 asti
Lähtötilanne avoimen kauden viikkoon 52 asti
Open Label Period: Muutos ajan myötä PGI-S:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanne avoimen kauden viikkoon 52 asti
Lähtötilanne avoimen kauden viikkoon 52 asti
Avoin kausi: tartuntojen kokonaispistemäärä (tartunnan saaneiden osallistujien prosenttiosuus)
Aikaikkuna: Lähtötilanne avoimen kauden viikkoon 52 asti
Lähtötilanne avoimen kauden viikkoon 52 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

X4 Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Chief Medical Officer, X4 Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 24. lokakuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 19. kesäkuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. kesäkuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 21. kesäkuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 2. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • X4P-001-103
  • 2019-001153-10 (EudraCT-numero)
  • 4WHIM (Muu tunniste: X4 Pharmaceuticals)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset WHIM-oireyhtymä

Kliiniset tutkimukset Mavorixafor

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Zambia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa