Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhetsstudie av Mavorixafor hos deltakere med vorter, hypogammaglobulinemi, infeksjoner og myelokathexis (WHIM) syndrom

28. juli 2025 oppdatert av: X4 Pharmaceuticals

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie av Mavorixafor hos pasienter med WHIM-syndrom med åpen forlengelse

Denne studien har en dobbeltblind, randomisert placebokontrollert periode og en åpen etikettperiode. Hovedmålet med den randomiserte placebokontrollerte perioden er å demonstrere effekten av mavorixafor hos deltakere med WHIM-syndrom, vurdert ved å øke nivåene av sirkulerende nøytrofiler sammenlignet med placebo, og i forhold til en klinisk meningsfull terskel. Det primære målet med Open Label-perioden er å evaluere sikkerheten og toleransen til mavorixafor hos deltakere med WHIM-syndrom. Deltakerne har lov til å fortsette behandlingen i Open-Label-perioden, hvis regionalt aktuelt, til mavorixafor blir kommersielt tilgjengelig, eller til studien avsluttes av sponsoren.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

31

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australia, 4006
        • Wesley Hospital
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8000
        • Aarhus University Hospital
  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 117997
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
      • Saint Pertersburg, Den russiske føderasjonen, 197022
        • Academician I.P. Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • University of California San Diego Health/Rady Children's Hospital
      • Thousand Oaks, California, Forente stater, 91320
        • California Dermatology Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21224
        • Johns Hopkins University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390-9020
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris Cedex 12, Frankrike, 75571
        • CHU Paris Est, Hôpital d'Enfants Armand-Trousseau
    • Rhne
      • Lyon, Rhne, Frankrike, 69008
        • CHU de Lyon, Institut d'Hematologie et d'Oncologie Pediatrique
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • Haemek Medical Center
  • Italia
    • Piazza Del Mercato
      • Brescia, Piazza Del Mercato, Italia, 25123
        • Università degli Studi di Brescia, Scienze Cliniche e Sperimentali
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Seoul National University Hospital, Children's Hospital
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Emma Children's Hospital Academic Medical Center (AMC)
  • Spania
    • Esplugues De Llobregat
      • Barcelona, Esplugues De Llobregat, Spania, 8950
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
    • Sevilla
      • Seville, Sevilla, Spania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Tyrkia
    • Adana
      • Sarıcam, Adana, Tyrkia, 1330
        • Cukurova University Faculty of Medicine
  • Ungarn
    • Hajdu-Bihar
      • Debrecen, Hajdu-Bihar, Ungarn, H-4031
        • University of Debrecen, Affiliated Department of Infectology
  • Østerrike
      • Wien, Østerrike, 1090
        • Medical University of Vienna - Medizinische Universität Wien

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier for den randomiserte placebokontrollerte perioden:

  • Har signert gjeldende godkjente informerte samtykkeskjema. Deltakere under 18 år (i Nederland og andre aktuelle regioner, deltakere under 16 år) vil signere et godkjent informert samtykkeskjema og må også ha et signert samtykke fra foreldre/foresatte.
  • Har en genotype-bekreftet mutasjon av kjemokin (C-X-C motiv) reseptor 4 (CXCR4) i samsvar med WHIM-fenotypen.
  • Godta å bruke en svært effektiv prevensjonsform.
  • Være villig og i stand til å overholde protokollen.
  • Har bekreftet ANC ≤400 celler/µL under screening, oppnådd mens deltakeren ikke har klinisk bevis på infeksjon.

Inkluderingskriterier for Open Label-perioden:

  • Fullført den randomiserte perioden; eller
  • Innvilget tidlig utgivelse fra den randomiserte perioden.

Ekskluderingskriterier:

  • Har kjent systemisk overfølsomhet overfor stoffet mavorixafor, dets inaktive ingredienser eller placebo.
  • Er gravid eller ammer.
  • Har en medisinsk eller personlig tilstand som etter etterforskerens oppfatning potensielt kan kompromittere deltakerens sikkerhet eller etterlevelse eller kan forhindre deltakerens vellykkede gjennomføring av den kliniske studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Mavorixafor
Deltakere (voksne og ungdom [12 til 17 år som veier >50 kilo [kg]) vil motta mavorixafor 400 milligram (mg) en gang daglig (QD) oralt i 52 uker i den randomiserte placebokontrollerte perioden. Ungdom som veier ≤50 kg vil få mavorixafor 200 mg én gang daglig. Deltakere som fullfører den randomiserte placebokontrollerte perioden eller får tidlig løslatelse på grunn av tilbakevendende eller betydelige infeksjoner, som bedømt av en blindet, uavhengig bedømmelseskomité (AC), vil bli tilbudt muligheten til å melde seg inn i Open Label-perioden og motta behandling med mavorixafor 400 mg én gang daglig oralt inntil kommersiell tilgjengelighet eller studieavslutning av sponsoren.
Legemiddel: Mavorixafor
Mavorixafor leveres som 100 mg kapsler.
Andre navn:
  • AMD11070
  • X4P-001
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil motta placebo-matching til mavorixafor QD oralt i 52 uker i den randomiserte placebokontrollerte perioden. Deltakere som fullfører den randomiserte placebokontrollerte perioden eller får tidlig frigivelse på grunn av tilbakevendende eller betydelige infeksjoner, som bedømt av en blindet, uavhengig AC, vil bli tilbudt muligheten til å melde seg inn i den åpne perioden og motta behandling med mavorixafor 400 mg en gang daglig muntlig inntil kommersiell tilgjengelighet eller studieavslutning av sponsoren.
Legemiddel: Mavorixafor
Mavorixafor leveres som 100 mg kapsler.
Andre navn:
  • AMD11070
  • X4P-001
Legemiddel: Placebo
Placebo som matcher mavorixafor kapsler

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Randomisert placebokontrollert periode: tid (i timer) over terskel-absolutt nøytrofiltall (TAT-ANC i timer) på ≥ 500 celler/mikroliter (µL) over en 24-timers periode
Tidsramme: Tid 0 (fordose, inntil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved baseline, uke 13, 26, 39 og 52
Tid 0 (fordose, inntil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved baseline, uke 13, 26, 39 og 52
Open-Label-periode: prosentandel av deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Fra dag 1 (slutten av randomisert periode) til slutten av studien (30 dager etter behandling i åpen periode [Uke 56 av åpen periode])
Fra dag 1 (slutten av randomisert periode) til slutten av studien (30 dager etter behandling i åpen periode [Uke 56 av åpen periode])

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Randomisert placebokontrollert periode: tid (i timer) over terskel-absolutt lymfocyttall (TAT-ALC) på ≥ 1000 celler/µL over en 24-timers periode
Tidsramme: Tid 0 (forhåndsdosering, opptil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved baseline, uke 13, 26, 39 og 52
Tid 0 (forhåndsdosering, opptil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved baseline, uke 13, 26, 39 og 52
Randomisert placebokontrollert periode: Sammensatt klinisk effekt for Mavorixafor basert på total infeksjonsscore og total vorteforandringer
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Endring fra baseline i total vortepoengsum ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Grunnlinje, uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Total infeksjonspoeng for Mavorixafor
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Tid til tidlig utgivelse
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: TAT-ALC på ≥ 1000 celler/µL hos deltakere med lymfopeni
Tidsramme: Grunnlinje
Grunnlinje
Randomisert placebokontrollert periode: Total infeksjonspoeng for deltakere med ikke-immunoglobulin (ikke-Ig) bruk (prosentandel av deltakere med infeksjoner)
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Endring i total vortepoengsum ved baseline, basert på klinisk global inntrykk av endring (CGI-C)
Tidsramme: Grunnlinje
Grunnlinje
Randomisert placebokontrollert periode: Sammensatt klinisk effekt (total infeksjonsscore og total vorteforandring) for deltakere med ikke-Ig-bruk
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Sammensatt klinisk effekt vil bli beregnet ved å bruke total infeksjonsscore og total vorteforandringer for deltakere med vorter ved baseline eller ikke-Ig-bruk. Det vil bli analysert av en blindet, uavhengig AC.
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Endring i total vortepoengsum ved baseline (CGI-C), basert på gjennomgang av lokal hudlege
Tidsramme: Grunnlinje
Grunnlinje
Randomisert placebokontrollert periode: Deltakerens globale inntrykk av endring (PGI-C)
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Deltakerens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S)
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Vaksinetiternivåer ved uke 52 hos deltakere vaksinert ved uke 13, med stivkrampe, difteri og kikhoste (Tdap) inkludert kikhostetoksin og stivkrampe
Tidsramme: Uke 52
Uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Vaksinetiternivåer ved uke 52 for humant papillomavirus (HPV) 16 og HPV 18 hos deltakere som mottar vaksinasjoner med HPV 9-Valent-vaksine, rekombinant (Gardasil®9)
Tidsramme: Uke 52
Uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Endring fra baseline i klinisk global inntrykk av alvorlighetsgrad (CGI-S), basert på gjennomgang av lokal hudlege
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Antall deltakere med infeksjoner
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Infeksjonsfri tid
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Antall dager tapt fra jobb/skole
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: livskvalitet målt ved 36-elements kortskjemaundersøkelsesscore
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Livskvalitet målt ved EuroQoL-5 Dimension-5 Level (EQ-5D-5L) Score
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: livskvalitet målt ved livskvalitetsindeks (LQI)-poeng
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Livskvalitet målt ved LQI-score for dermatologi
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Livskvalitet målt ved Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)-poeng
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Endring fra baseline i anogenitale (AG) vorter basert på hudlege CGI-C vurdering
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Grunnlinje til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Endring fra baseline i anogenitale (AG) vorter basert på AG vorte-alvorlighetsvurdering
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Grunnlinje til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Antall hendelser som krever redningsbehandling på grunn av infeksjon
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Grunnlinje til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Antall deltakere med forekomst og varighet av sykehusinnleggelser på grunn av infeksjon
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Grunnlinje til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Antall deltakere med forekomst av nyutviklede vorter
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Grunnlinje til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Areal under kurven for ANC (AUCANC) ved bruk av trapesmetoden
Tidsramme: Tid 0 (forhåndsdosering, opptil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved baseline, uke 13, 26, 39 og 52
Tid 0 (forhåndsdosering, opptil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved baseline, uke 13, 26, 39 og 52
Randomisert placebokontrollert periode: prosentandel av nøytrofile respondere
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Mavorixafor Behandlingsgruppe: AUCANC
Tidsramme: Tid 0 (forhåndsdosering, opptil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved baseline, uke 13, 26, 39 og 52
Tid 0 (forhåndsdosering, opptil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved baseline, uke 13, 26, 39 og 52
Randomisert placebokontrollert periode: Area Under the Curve for ALC (AUCALC)
Tidsramme: Tid 0 (forhåndsdosering, opptil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved baseline, uke 13, 26, 39 og 52
Tid 0 (forhåndsdosering, opptil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved baseline, uke 13, 26, 39 og 52
Randomisert placebokontrollert periode: prosentandel av lymfocyttrespondenter
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Endring fra baseline i total ALC, absolutt monocyttall (AMC), ANC og hvite blodceller (WBC) ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Grunnlinje, uke 52
Absolutt og fold endring fra baseline i absolutt T, B og Natural Killer lymfocytt ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Grunnlinje, uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Antall deltakere med AE
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: farmakokinetikk (PK), maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av Mavorixafor
Tidsramme: Tid 0 (forhåndsdosering, opptil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved uke 13, 26, 39 og 52; og 4 timer etter dosering ved baseline
Tid 0 (forhåndsdosering, opptil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved uke 13, 26, 39 og 52; og 4 timer etter dosering ved baseline
Randomisert placebokontrollert periode: PK, tid til å nå Cmax (Tmax) for Mavorixafor
Tidsramme: Tid 0 (fordose, inntil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved uke 13, 26, 39 og 52; og 4 timer etter dosering ved baseline
Tid 0 (fordose, inntil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved uke 13, 26, 39 og 52; og 4 timer etter dosering ved baseline
Randomisert placebokontrollert periode: PK, halveringstid for (T1/2) av Mavorixafor
Tidsramme: Tid 0 (forhåndsdosering, opptil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved uke 13, 26, 39 og 52; og 4 timer etter dosering ved baseline
Tid 0 (forhåndsdosering, opptil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved uke 13, 26, 39 og 52; og 4 timer etter dosering ved baseline
Randomisert placebokontrollert periode: PK, areal under kurven (AUC) til Mavorixafor
Tidsramme: Tid 0 (forhåndsdosering, opptil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved uke 13, 26, 39 og 52; og 4 timer etter dosering ved baseline
Tid 0 (forhåndsdosering, opptil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved uke 13, 26, 39 og 52; og 4 timer etter dosering ved baseline
Open-Label-periode: prosentandel av nøytrofile respondere
Tidsramme: Baseline opp til uke 52 av åpen etikettperiode
Baseline opp til uke 52 av åpen etikettperiode
Åpen periode: prosentandel av lymfocyttrespondenter
Tidsramme: Baseline opp til uke 52 av åpen etikettperiode
Baseline opp til uke 52 av åpen etikettperiode
Åpen etikettperiode: Absolutt og fold endring fra baseline i total ALC, AMC, ANC og WBC i uke 52
Tidsramme: Baseline opp til uke 52 av åpen etikettperiode
Baseline opp til uke 52 av åpen etikettperiode
Open-Label-periode: Vaksinetiternivåer i løpet av det første året av Open-Label-perioden, hos deltakere vaksinert med Tdap i løpet av studien, inkludert Pertusis-toksin og stivkrampe
Tidsramme: År 1 av åpen-label-perioden
År 1 av åpen-label-perioden
Åpen periode: Vaksinetiternivåer i løpet av det første året av den åpne perioden for HPV 16 og HPV 18 hos deltakere som mottar vaksinasjoner med HPV 9-Valent-vaksine, rekombinant (Gardasil®9) i løpet av studien
Tidsramme: År 1 av åpen-label-perioden
År 1 av åpen-label-perioden
Open-Label-periode: Endring fra baseline i kutane vorter ved uke 52, basert på sentral gjennomgang av CGI-C
Tidsramme: Baseline, uke 52 i åpen-label-perioden
Baseline, uke 52 i åpen-label-perioden
Open-Label-periode: Endring fra baseline i kutane vorter, basert på sentral gjennomgang av CGI-S
Tidsramme: Baseline, uke 52 i åpen-label-perioden
Baseline, uke 52 i åpen-label-perioden
Open-Label-periode: Endring fra baseline i kutane vorter, basert på lokal hudlege CGI-C
Tidsramme: Baseline, uke 52 i åpen-label-perioden
Baseline, uke 52 i åpen-label-perioden
Open-Label-periode: Endring fra baseline i kutane vorter, basert på lokal hudlege CGI-S
Tidsramme: Baseline, uke 52 i åpen-label-perioden
Baseline, uke 52 i åpen-label-perioden
Open-Label-periode: Endring over tid i PGI-C
Tidsramme: Baseline opp til uke 52 av åpen etikettperiode
Baseline opp til uke 52 av åpen etikettperiode
Open-Label-periode: Endring over tid i PGI-S
Tidsramme: Baseline opp til uke 52 av åpen etikettperiode
Baseline opp til uke 52 av åpen etikettperiode
Åpen periode: Total infeksjonspoeng (prosentandel av deltakere med infeksjoner)
Tidsramme: Baseline opp til uke 52 av åpen etikettperiode
Baseline opp til uke 52 av åpen etikettperiode

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

X4 Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Chief Medical Officer, X4 Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. oktober 2019

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. juni 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. juni 2019

Først lagt ut (Faktiske)

21. juni 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. juli 2025

Sist bekreftet

1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • X4P-001-103
  • 2019-001153-10 (EudraCT-nummer)
  • 4WHIM (Annen identifikator: X4 Pharmaceuticals)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på WHIM syndrom

Kliniske studier på Mavorixafor

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere