A Mavorixafor hatékonysági és biztonságossági vizsgálata szemölcsökben, hipogammaglobulinémiában, fertőzésekben és myelokathexis (WHIM) szindrómában szenvedőknél
2026. július 1. frissítette: X4 Pharmaceuticals
3. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, multicentrikus vizsgálat a mavorixaforról WHIM-szindrómás betegeknél, nyílt kiterjesztéssel
Ez a vizsgálat kettős vak, randomizált, placebo-kontrollált periódussal és nyílt periódussal rendelkezik.
A randomizált placebo-kontrollos időszak elsődleges célja a mavorixafor hatékonyságának bemutatása a WHIM-szindrómában szenvedő betegeknél, amelyet a keringő neutrofilek placebóhoz viszonyított növekedésével és egy klinikailag jelentős küszöbértékhez viszonyítva értékelnek.
A nyílt időszak elsődleges célja a mavorixafor biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése WHIM-szindrómás résztvevőknél.
A résztvevők folytathatják a kezelést a nyílt periódusban, ha regionálisan alkalmazható, amíg a mavorixafor kereskedelmi forgalomba nem kerül, vagy amíg a szponzor be nem fejezi a vizsgálatot.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
31
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Vienna, Ausztria, 1090
- Medical University of Vienna - Medizinische Universität Wien
-
-
-
-
Queensland
-
Auchenflower, Queensland, Ausztrália, 4006
- Wesley Hospital
-
South Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4101
- Children's Health Queensland Hospital
-
-
-
-
-
Aarhus, Dánia, 8000
- Aarhus University Hospital
-
-
-
-
-
Seoul, Dél -Korea, 03080
- Seoul National University Hospital, Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
- University of California San Diego Health/Rady Children's Hospital
-
Thousand Oaks, California, Egyesült Államok, 91320
- California Dermatology Institute
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- University of Iowa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21224
- Johns Hopkins University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390-9020
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
- University of Washington Medical Center
-
-
-
-
-
Paris, Franciaország, 75743
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Paris, Franciaország, 75571
- CHU Paris Est, Hôpital d'Enfants Armand-Trousseau
-
-
Rhne
-
Lyon, Rhne, Franciaország, 69008
- CHU de Lyon, Institut d'Hematologie et d'Oncologie Pediatrique
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
- Emma Children's Hospital Academic Medical Center (AMC)
-
-
-
-
-
Afula, Izrael, 1834111
- Haemek Medical Center
-
-
-
-
Hajdú-Bihar
-
Debrecen, Hajdú-Bihar, Magyarország, H-4031
- University of Debrecen, Affiliated Department of Infectology
-
-
-
-
Piazza Del Mercato
-
Brescia, Piazza Del Mercato, Olaszország, 25123
- Università degli Studi di Brescia, Scienze Cliniche e Sperimentali
-
-
-
-
-
Moscow, Oroszország, 117997
- Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
-
Saint Pertersburg, Oroszország, 197022
- Academician I.P. Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
-
-
-
-
Esplugues de Llobregat
-
Barcelona, Esplugues de Llobregat, Spanyolország, 8950
- Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
-
-
Sevilla
-
Seville, Sevilla, Spanyolország, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
Adana
-
Sarıçam, Adana, Törökország (Türkiye), 1330
- Cukurova University Faculty of Medicine
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok a randomizált placebo-kontrollált időszakhoz:
- Aláírta a jelenlegi jóváhagyott tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapot. A 18 éven aluli résztvevők (Hollandiában és más érintett régiókban 16 év alatti résztvevők) jóváhagyott beleegyező nyilatkozatot írnak alá, és aláírt szülői/törvényes képviselői beleegyező nyilatkozattal is rendelkezniük kell.
- A kemokin (C-X-C motívum) 4-es receptor (CXCR4) genotípus által megerősített mutációja megfelel a WHIM fenotípusnak.
- Fogadjon bele egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási forma használatába.
- Legyen hajlandó és képes megfelelni a protokollnak.
- A szűrés során megerősítette, hogy az ANC ≤400 sejt/µL, miközben a résztvevőnek nincs klinikai bizonyítéka a fertőzésre.
Bevételi kritériumok a nyílt időszakra:
- Befejezte a véletlenszerű időszakot; vagy
- Korai kiadás engedélyezett a véletlenszerű időszakból.
Kizárási kritériumok:
- Ismert szisztémás túlérzékenysége a mavorixafor hatóanyaggal, annak inaktív összetevőivel vagy a placebóval szemben.
- Terhes vagy szoptat.
- Bármilyen egészségügyi vagy személyes állapota van, amely a Vizsgáló véleménye szerint potenciálisan veszélyeztetheti a résztvevő biztonságát vagy megfelelőségét, vagy megakadályozhatja a résztvevő sikeres klinikai vizsgálatát.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Mavorixafor
A résztvevők (felnőttek és serdülők [12 és 17 év közötti, 50 kilogramm [kg] feletti testsúlyú]) 400 milligramm (mg) mavorixafort kapnak naponta egyszer (QD) szájon át 52 héten keresztül a randomizált placebo-kontrollált időszakban.
A ≤50 kg testtömegű serdülők 200 mg mavorixafort kapnak naponta.
Azok a résztvevők, akik teljesítik a véletlenszerű placebo-kontrollos időszakot, vagy visszatérő vagy jelentős fertőzések miatt korai felmentést kapnak, amint azt egy elvakult, független bíráló bizottság (AC) ítéli meg, lehetőséget kapnak arra, hogy beiratkozzanak a nyílt időszakra és kezelésben részesüljenek. mavorixafor 400 mg naponta egyszer szájon át a kereskedelmi forgalomba kerülésig vagy a szponzor általi vizsgálat befejezéséig.
|
A Mavorixafor 100 mg-os kapszula formájában kapható.
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
A résztvevők placebót és mavorixafor QD-t kapnak szájon át 52 héten keresztül a randomizált placebo-kontrollált időszakban.
Azok a résztvevők, akik elvégzik a véletlenszerű placebo-kontrollos időszakot, vagy visszatérő vagy jelentős fertőzések miatt korai felszabadulást kapnak, a vak, független AC megítélése szerint, lehetőséget kapnak, hogy beiratkozzanak a nyílt időszakra, és 400 mg mavorixafor kezelésben részesüljenek. naponta egyszer szóban a kereskedelmi elérhetőségig vagy a tanulmány szponzor általi befejezéséig.
|
A Mavorixafor 100 mg-os kapszula formájában kapható.
Más nevek:
Mavorixafor kapszulákhoz illeszkedő placebo
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Véletlenszerű, placebo-kontrollált periódus: küszöbérték feletti idő (órában) - 500 sejt/mikroliter (µL) ≥ 500 sejt/mikroliter (µL) abszolút neutrofilszám (TAT-ANC órákban) 24 órás időszak alatt
Időkeret: 0. idő (adagolás előtt, legfeljebb 15 perccel korábban), 30, 60 és 90 perc (mindegyik ± 5 perc) és 2, 3, 4, 8, 12, 16 és 24 óra (mindegyik ± 15 perc) -adagolás az alapvonalon, a 13., 26., 39. és 52. héten
|
0. idő (adagolás előtt, legfeljebb 15 perccel korábban), 30, 60 és 90 perc (mindegyik ± 5 perc) és 2, 3, 4, 8, 12, 16 és 24 óra (mindegyik ± 15 perc) -adagolás az alapvonalon, a 13., 26., 39. és 52. héten
|
|
Nyílt időszak: A nemkívánatos eseményekkel (AE) résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Az 1. naptól (a randomizált periódus vége) a vizsgálat végéig (a kezelés után 30 nappal a nyílt periódusban [a nyílt időszak 56. hete])
|
Az 1. naptól (a randomizált periódus vége) a vizsgálat végéig (a kezelés után 30 nappal a nyílt periódusban [a nyílt időszak 56. hete])
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Véletlenszerű, placebo-kontrollált periódus: 24 órás periódus alatt küszöbérték feletti idő (órában) – ≥ 1000 sejt/µL abszolút limfocitaszám (TAT-ALC)
Időkeret: 0. idő (adagolás előtt, legfeljebb 15 perccel korábban), 30, 60 és 90 perc (mindegyik ± 5 perc) és 2, 3, 4, 8, 12, 16 és 24 óra (mindegyik ± 15 perc) -adagolás az alapvonalon, a 13., 26., 39. és 52. héten
|
0. idő (adagolás előtt, legfeljebb 15 perccel korábban), 30, 60 és 90 perc (mindegyik ± 5 perc) és 2, 3, 4, 8, 12, 16 és 24 óra (mindegyik ± 15 perc) -adagolás az alapvonalon, a 13., 26., 39. és 52. héten
|
|
|
Véletlenszerű, placebo-kontrollált időszak: A Mavorixafor összetett klinikai hatékonysága a teljes fertőzési pontszám és a szemölcsváltozás teljes pontszáma alapján
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
|
Véletlenszerű, placebo-kontrollált periódus: Változás a kiindulási értékhez képest a szemölcsök összpontszámában az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
|
Alapállapot, 52. hét
|
|
|
Véletlenszerű placebo-kontrollált időszak: teljes fertőzési pontszám a Mavorixafor esetében
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
|
Véletlenszerű, placebo-kontrollált időszak: ideje a korai felszabadításig
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
|
Véletlenszerű, placebo-kontrollált periódus: ≥ 1000 sejt/µl TAT-ALC limfopéniában szenvedő betegeknél
Időkeret: Alapvonal
|
Alapvonal
|
|
|
Véletlenszerű, placebo-kontrollált periódus: Teljes fertőzési pontszám a nem immunglobulin (nem Ig) alkalmazásban részt vevőknél (fertőzöttek százalékos aránya)
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
|
Véletlenszerű, placebo-kontrollált periódus: Az összes szemölcs pontszám változása a kiinduláskor, a változás klinikai globális benyomása (CGI-C) alapján
Időkeret: Alapvonal
|
Alapvonal
|
|
|
Véletlenszerű, placebo-kontrollált periódus: Összetett klinikai hatékonyság (teljes fertőzési pontszám és teljes szemölcsváltozási pontszám) a nem Ig-t használó résztvevők számára
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Az összetett klinikai hatékonyságot a teljes fertőzési pontszám és a szemölcsváltozás összpontszáma alapján számítják ki azoknál a résztvevőknél, akiknél szemölcsök voltak a kiinduláskor vagy nem Ig használat során.
Ezt egy elvakult, független AC elemzi.
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
Véletlenszerű, placebo-kontrollált időszak: A kiindulási összes szemölcs pontszám változása (CGI-C), a helyi bőrgyógyász értékelése alapján
Időkeret: Alapvonal
|
Alapvonal
|
|
|
Véletlenszerű, placebo-kontrollált időszak: A változás résztvevőinek globális benyomása (PGI-C)
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
|
Véletlenszerű, placebo-kontrollált időszak: A résztvevők globális benyomása a súlyosságról (PGI-S)
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
|
Véletlenszerű, placebo-kontrollált időszak: vakcina titerszintek az 52. héten a 13. héten beoltott résztvevőknél tetanusz, diftéria és pertussis (Tdap), beleértve a pertussis toxint és a tetanust is
Időkeret: 52. hét
|
52. hét
|
|
|
Véletlenszerű, placebo-kontrollált periódus: Vakcina titerszintjei az 52. héten a humán papillomavírus (HPV) 16 és HPV 18 ellen a HPV 9-valens vakcinával, rekombináns (Gardasil®9) beoltott résztvevőknél
Időkeret: 52. hét
|
52. hét
|
|
|
Véletlenszerű, placebo-kontrollált periódus: Változás a kiindulási állapothoz képest a súlyosság klinikai globális benyomásában (CGI-S), a helyi bőrgyógyász értékelése alapján
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
|
Véletlenszerű, placebo-kontrollált időszak: a fertőzésben szenvedők száma
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
|
Véletlenszerű placebo-kontrollált időszak: fertőzésmentes idő
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
|
Véletlenszerű, placebo-kontrollált időszak: a munkából/iskolából elveszített napok száma
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
|
Véletlenszerű, placebo-kontrollált periódus: Életminőség a 36 elemből álló, rövid űrlapos felmérés pontszámával mérve
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
|
Véletlenszerű, placebo-kontrollált periódus: Életminőség az EuroQoL-5 Dimension-5 Level (EQ-5D-5L) pontszám alapján
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
|
Véletlenszerű, placebo-kontrollált időszak: életminőség az életminőségi index (LQI) pontszáma alapján
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
|
Véletlenszerű, placebo-kontrollált időszak: életminőség a bőrgyógyászati LQI-pontszám alapján
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
|
Véletlenszerű, placebo-kontrollált periódus: Életminőség a gyermekgyógyászati életminőség-leltár (PedsQL) pontszáma alapján
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
|
Véletlenszerű, placebo-kontrollált időszak: változás a kiindulási állapothoz képest anogenitális (AG) szemölcsökben a bőrgyógyász CGI-C értékelése alapján
Időkeret: Kiindulási helyzet az 52. hétig
|
Kiindulási helyzet az 52. hétig
|
|
|
Véletlenszerű, placebo-kontrollált időszak: változás a kiindulási állapothoz képest anogenitális (AG) szemölcsökben az AG szemölcsök súlyosságának értékelése alapján
Időkeret: Kiindulási helyzet az 52. hétig
|
Kiindulási helyzet az 52. hétig
|
|
|
Véletlenszerű, placebo-kontrollos időszak: a fertőzés miatt mentést igénylő események száma
Időkeret: Kiindulási helyzet az 52. hétig
|
Kiindulási helyzet az 52. hétig
|
|
|
Véletlenszerű, placebo-kontrollos időszak: a fertőzés miatti kórházi kezelések gyakorisága és időtartama
Időkeret: Kiindulási helyzet az 52. hétig
|
Kiindulási helyzet az 52. hétig
|
|
|
Véletlenszerű placebo-kontrollált időszak: Azon résztvevők száma, akiknél újonnan kifejlődött szemölcsök fordultak elő
Időkeret: Kiindulási helyzet az 52. hétig
|
Kiindulási helyzet az 52. hétig
|
|
|
Véletlenszerű placebo-kontrollált periódus: ANC görbe alatti terület (AUCANC) trapéz módszerrel
Időkeret: 0. idő (adagolás előtt, legfeljebb 15 perccel korábban), 30, 60 és 90 perc (mindegyik ± 5 perc) és 2, 3, 4, 8, 12, 16 és 24 óra (mindegyik ± 15 perc) -adagolás az alapvonalon, a 13., 26., 39. és 52. héten
|
0. idő (adagolás előtt, legfeljebb 15 perccel korábban), 30, 60 és 90 perc (mindegyik ± 5 perc) és 2, 3, 4, 8, 12, 16 és 24 óra (mindegyik ± 15 perc) -adagolás az alapvonalon, a 13., 26., 39. és 52. héten
|
|
|
Véletlenszerű placebo-kontrollált periódus: Neutrophil válaszadók százalékos aránya
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
|
Véletlenszerű placebo-kontrollált időszak: Mavorixafor kezelési csoport: AUCANC
Időkeret: 0. idő (adagolás előtt, legfeljebb 15 perccel korábban), 30, 60 és 90 perc (mindegyik ± 5 perc) és 2, 3, 4, 8, 12, 16 és 24 óra (mindegyik ± 15 perc) -adagolás az alapvonalon, a 13., 26., 39. és 52. héten
|
0. idő (adagolás előtt, legfeljebb 15 perccel korábban), 30, 60 és 90 perc (mindegyik ± 5 perc) és 2, 3, 4, 8, 12, 16 és 24 óra (mindegyik ± 15 perc) -adagolás az alapvonalon, a 13., 26., 39. és 52. héten
|
|
|
Véletlenszerű placebo-kontrollált időszak: ALC görbe alatti terület (AUCALC)
Időkeret: 0. idő (adagolás előtt, legfeljebb 15 perccel korábban), 30, 60 és 90 perc (mindegyik ± 5 perc) és 2, 3, 4, 8, 12, 16 és 24 óra (mindegyik ± 15 perc) -adagolás az alapvonalon, a 13., 26., 39. és 52. héten
|
0. idő (adagolás előtt, legfeljebb 15 perccel korábban), 30, 60 és 90 perc (mindegyik ± 5 perc) és 2, 3, 4, 8, 12, 16 és 24 óra (mindegyik ± 15 perc) -adagolás az alapvonalon, a 13., 26., 39. és 52. héten
|
|
|
Véletlenszerű placebo-kontrollált periódus: A limfocita válaszadók százalékos aránya
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
|
Véletlenszerű placebo-kontrollált periódus: A teljes ALC, az abszolút monocitaszám (AMC), az ANC és a fehérvérsejt (WBC) változása a kiindulási értékhez képest az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
|
Alapállapot, 52. hét
|
|
|
Az abszolút T, B és a természetes ölő limfocita abszolút változása az alapvonalhoz képest az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
|
Alapállapot, 52. hét
|
|
|
Véletlenszerű, placebo-kontrollált időszak: A nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
|
Randomizált, placebo-kontrollált periódus: a Mavorixafor farmakokinetikája (PK), maximális megfigyelt plazmakoncentrációja (Cmax)
Időkeret: 0. idő (adagolás előtt, legfeljebb 15 perccel korábban), 30, 60 és 90 perc (mindegyik ± 5 perc) és 2, 3, 4, 8, 12, 16 és 24 óra (mindegyik ± 15 perc) -adag a 13., 26., 39. és 52. héten; és 4 órával az adagolás után az alapvonalon
|
0. idő (adagolás előtt, legfeljebb 15 perccel korábban), 30, 60 és 90 perc (mindegyik ± 5 perc) és 2, 3, 4, 8, 12, 16 és 24 óra (mindegyik ± 15 perc) -adag a 13., 26., 39. és 52. héten; és 4 órával az adagolás után az alapvonalon
|
|
|
Véletlenszerű, placebo-kontrollált periódus: PK, Mavorixafor Cmax (Tmax) elérésének ideje
Időkeret: 0. idő (adagolás előtt, legfeljebb 15 perccel korábban), 30, 60 és 90 perc (mindegyik ± 5 perc) és 2, 3, 4, 8, 12, 16 és 24 óra (mindegyik ± 15 perc) -adag a 13., 26., 39. és 52. héten; és 4 órával az adagolás után az alapvonalon
|
0. idő (adagolás előtt, legfeljebb 15 perccel korábban), 30, 60 és 90 perc (mindegyik ± 5 perc) és 2, 3, 4, 8, 12, 16 és 24 óra (mindegyik ± 15 perc) -adag a 13., 26., 39. és 52. héten; és 4 órával az adagolás után az alapvonalon
|
|
|
Véletlenszerű placebo-kontrollált periódus: PK, a Mavorixafor (T1/2) felezési ideje
Időkeret: 0. idő (adagolás előtt, legfeljebb 15 perccel korábban), 30, 60 és 90 perc (mindegyik ± 5 perc) és 2, 3, 4, 8, 12, 16 és 24 óra (mindegyik ± 15 perc) -adag a 13., 26., 39. és 52. héten; és 4 órával az adagolás után az alapvonalon
|
0. idő (adagolás előtt, legfeljebb 15 perccel korábban), 30, 60 és 90 perc (mindegyik ± 5 perc) és 2, 3, 4, 8, 12, 16 és 24 óra (mindegyik ± 15 perc) -adag a 13., 26., 39. és 52. héten; és 4 órával az adagolás után az alapvonalon
|
|
|
Véletlenszerű placebo-kontrollált periódus: PK, Mavorixafor görbe alatti terület (AUC)
Időkeret: 0. idő (adagolás előtt, legfeljebb 15 perccel korábban), 30, 60 és 90 perc (mindegyik ± 5 perc) és 2, 3, 4, 8, 12, 16 és 24 óra (mindegyik ± 15 perc) -adag a 13., 26., 39. és 52. héten; és 4 órával az adagolás után az alapvonalon
|
0. idő (adagolás előtt, legfeljebb 15 perccel korábban), 30, 60 és 90 perc (mindegyik ± 5 perc) és 2, 3, 4, 8, 12, 16 és 24 óra (mindegyik ± 15 perc) -adag a 13., 26., 39. és 52. héten; és 4 órával az adagolás után az alapvonalon
|
|
|
Nyílt periódus: Neutrophil válaszadók százalékos aránya
Időkeret: Kiindulási helyzet a nyílt időszak 52. hétéig
|
Kiindulási helyzet a nyílt időszak 52. hétéig
|
|
|
Nyílt periódus: A limfocita válaszadók százalékos aránya
Időkeret: Kiindulási helyzet a nyílt időszak 52. hétéig
|
Kiindulási helyzet a nyílt időszak 52. hétéig
|
|
|
Nyílt periódus: Abszolút és hajtási változás az alapvonalhoz képest a teljes ALC-ben, AMC-ben, ANC-ben és WBC-ben az 52. héten
Időkeret: Kiindulási helyzet a nyílt időszak 52. hétéig
|
Kiindulási helyzet a nyílt időszak 52. hétéig
|
|
|
Nyílt periódus: Vakcina titerszintjei a nyílt időszak első évében, a vizsgálat során Tdap-pal beoltott résztvevőknél, beleértve a pertusis toxint és a tetanust
Időkeret: A nyílt időszak 1. éve
|
A nyílt időszak 1. éve
|
|
|
Nyílt periódus: vakcina titerszintek a HPV 16 és HPV 18 nyílt időszak első évében a HPV 9-valens vakcinával, rekombináns (Gardasil®9) oltásban részesült résztvevőknél a vizsgálat során
Időkeret: A nyílt időszak 1. éve
|
A nyílt időszak 1. éve
|
|
|
Nyílt időszak: változás a kiindulási állapothoz képest a bőr szemölcsökben az 52. héten, a CGI-C központi felülvizsgálata alapján
Időkeret: Kiindulási helyzet, a nyílt időszak 52. hete
|
Kiindulási helyzet, a nyílt időszak 52. hete
|
|
|
Nyílt időszak: Változás az alapvonalhoz képest bőrszemölcsökben, a CGI-S központi felülvizsgálata alapján
Időkeret: Kiindulási helyzet, a nyílt időszak 52. hete
|
Kiindulási helyzet, a nyílt időszak 52. hete
|
|
|
Nyílt időszak: változás a kiindulási állapothoz képest a bőr szemölcsökben, a helyi bőrgyógyász CGI-C alapján
Időkeret: Kiindulási helyzet, a nyílt időszak 52. hete
|
Kiindulási helyzet, a nyílt időszak 52. hete
|
|
|
Nyílt időszak: változás a kiindulási állapothoz képest a bőr szemölcsökben, a helyi bőrgyógyász CGI-S alapján
Időkeret: Kiindulási helyzet, a nyílt időszak 52. hete
|
Kiindulási helyzet, a nyílt időszak 52. hete
|
|
|
Nyílt címkézési időszak: Időbeli változás PGI-C-ben
Időkeret: Kiindulási helyzet a nyílt időszak 52. hétéig
|
Kiindulási helyzet a nyílt időszak 52. hétéig
|
|
|
Nyílt címkézési időszak: Időbeli változás PGI-S-ben
Időkeret: Kiindulási helyzet a nyílt időszak 52. hétéig
|
Kiindulási helyzet a nyílt időszak 52. hétéig
|
|
|
Nyílt időszak: teljes fertőzési pontszám (fertőzöttek százalékos aránya)
Időkeret: Kiindulási helyzet a nyílt időszak 52. hétéig
|
Kiindulási helyzet a nyílt időszak 52. hétéig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Chief Medical Officer, X4 Pharmaceuticals
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. október 24.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. december 23.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2025. december 23.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. június 19.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. június 19.
Első közzététel (Tényleges)
2019. június 21.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. július 6.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. július 1.
Utolsó ellenőrzés
2026. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- X4P-001-103
- 2019-001153-10 (EudraCT szám)
- 4WHIM (Egyéb azonosító: X4 Pharmaceuticals)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .