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Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Mavorixafor bei Teilnehmern mit Warzen, Hypogammaglobulinämie, Infektionen und Myelokathexis (WHIM)-Syndrom

28. Juli 2025 aktualisiert von: X4 Pharmaceuticals

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie zu Mavorixafor bei Patienten mit WHIM-Syndrom mit offener Verlängerung

Diese Studie hat eine doppelblinde, randomisierte Placebo-kontrollierte Phase und eine Open-Label-Phase. Das primäre Ziel der randomisierten Placebo-kontrollierten Phase ist der Nachweis der Wirksamkeit von Mavorixafor bei Teilnehmern mit WHIM-Syndrom, gemessen an steigenden Spiegeln zirkulierender Neutrophiler im Vergleich zu Placebo und relativ zu einem klinisch bedeutsamen Schwellenwert. Das Hauptziel der Open-Label-Phase ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Mavorixafor bei Teilnehmern mit WHIM-Syndrom. Die Teilnehmer dürfen die Behandlung in der Open-Label-Phase fortsetzen, sofern regional anwendbar, bis Mavorixafor im Handel erhältlich ist oder bis die Studie vom Sponsor beendet wird.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

31

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australien, 4006
        • Wesley Hospital
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital
  • Dänemark
      • Aarhus, Dänemark, 8000
        • Aarhus University Hospital
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris Cedex 12, Frankreich, 75571
        • CHU Paris Est, Hôpital d'Enfants Armand-Trousseau
    • Rhne
      • Lyon, Rhne, Frankreich, 69008
        • CHU de Lyon, Institut d'Hematologie et d'Oncologie Pediatrique
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • Haemek Medical Center
  • Italien
    • Piazza Del Mercato
      • Brescia, Piazza Del Mercato, Italien, 25123
        • Università degli Studi di Brescia, Scienze Cliniche e Sperimentali
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von, 03080
        • Seoul National University Hospital, Children's Hospital
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Emma Children's Hospital Academic Medical Center (AMC)
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 117997
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
      • Saint Pertersburg, Russische Föderation, 197022
        • Academician I.P. Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
  • Spanien
    • Esplugues De Llobregat
      • Barcelona, Esplugues De Llobregat, Spanien, 8950
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
    • Sevilla
      • Seville, Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Truthahn
    • Adana
      • Sarıcam, Adana, Truthahn, 1330
        • Cukurova University Faculty of Medicine
  • Ungarn
    • Hajdu-Bihar
      • Debrecen, Hajdu-Bihar, Ungarn, H-4031
        • University of Debrecen, Affiliated Department of Infectology
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • University of California San Diego Health/Rady Children's Hospital
      • Thousand Oaks, California, Vereinigte Staaten, 91320
        • California Dermatology Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21224
        • Johns Hopkins University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390-9020
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Österreich
      • Wien, Österreich, 1090
        • Medical University of Vienna - Medizinische Universität Wien

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien für den randomisierten placebokontrollierten Zeitraum:

  • die aktuelle genehmigte Einwilligungserklärung unterschrieben haben. Teilnehmer unter 18 Jahren (in den Niederlanden und anderen zutreffenden Regionen Teilnehmer unter 16 Jahren) müssen eine genehmigte Einverständniserklärung unterschreiben und müssen auch eine unterschriebene Einverständniserklärung der Eltern/Erziehungsberechtigten haben.
  • Haben Sie eine Genotyp-bestätigte Mutation des Chemokinrezeptors (C-X-C-Motiv) 4 (CXCR4), die mit dem WHIM-Phänotyp übereinstimmt.
  • Stimmen Sie zu, eine hochwirksame Form der Empfängnisverhütung anzuwenden.
  • Seien Sie bereit und in der Lage, das Protokoll einzuhalten.
  • Bestätigte ANC ≤ 400 Zellen / µL während des Screenings, erhalten, während der Teilnehmer keine klinischen Anzeichen einer Infektion hat.

Einschlusskriterien für den Open-Label-Zeitraum:

  • Den randomisierten Zeitraum abgeschlossen; oder
  • Gewährte vorzeitige Entlassung aus dem randomisierten Zeitraum.

Ausschlusskriterien:

  • Hat eine bekannte systemische Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff Mavorixafor, seine inaktiven Bestandteile oder das Placebo.
  • Schwanger ist oder stillt.
  • Hat einen medizinischen oder persönlichen Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes möglicherweise die Sicherheit oder Compliance des Teilnehmers beeinträchtigen oder den erfolgreichen Abschluss der klinischen Studie durch den Teilnehmer ausschließen kann.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Mavorixafor
Die Teilnehmer (Erwachsene und Jugendliche [12 bis 17 Jahre mit einem Gewicht von > 50 Kilogramm [kg]) erhalten Mavorixa für 400 Milligramm (mg) einmal täglich (QD) oral für 52 Wochen in der randomisierten placebokontrollierten Phase. Jugendliche mit einem Körpergewicht von ≤ 50 kg erhalten Mavorixa for 200 mg QD. Teilnehmern, die die randomisierte placebokontrollierte Phase abschließen oder aufgrund wiederkehrender oder signifikanter Infektionen eine vorzeitige Entlassung erhalten, wie von einem verblindeten, unabhängigen Adjudication Committee (AC) entschieden, wird die Möglichkeit geboten, sich für die Open-Label-Phase anzumelden und eine Behandlung zu erhalten mit Mavorixafor 400 mg einmal täglich oral bis zur kommerziellen Verfügbarkeit oder Beendigung der Studie durch den Sponsor.
Arzneimittel: Mavorixafor
Mavorixafor ist als 100-mg-Kapseln erhältlich.
Andere Namen:
  • AMD11070
  • X4P-001
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhalten oral ein Placebo, das auf Mavorixafor QD abgestimmt ist, über einen Zeitraum von 52 Wochen in der randomisierten placebokontrollierten Phase. Teilnehmern, die die randomisierte placebokontrollierte Phase abschließen oder aufgrund wiederkehrender oder signifikanter Infektionen vorzeitig entlassen werden, wie von einem verblindeten, unabhängigen AC entschieden, wird die Möglichkeit angeboten, sich für die Open-Label-Phase anzumelden und eine Behandlung mit Mavorixa for 400 mg zu erhalten einmal täglich oral bis zur kommerziellen Verfügbarkeit oder Beendigung der Studie durch den Sponsor.
Arzneimittel: Mavorixafor
Mavorixafor ist als 100-mg-Kapseln erhältlich.
Andere Namen:
  • AMD11070
  • X4P-001
Arzneimittel: Placebo
Placebo passend zu Mavorixafor-Kapseln

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: Zeit (in Stunden) über dem Schwellenwert – absolute Neutrophilenzahl (TAT-ANC in Stunden) von ≥ 500 Zellen/Mikroliter (µl) über einen Zeitraum von 24 Stunden
Zeitfenster: Zeit 0 (vor der Dosis, bis zu 15 Minuten vor), 30, 60 und 90 min (jeweils ± 5 min) und 2, 3, 4, 8, 12, 16 und 24 Stunden (jeweils ± 15 min) nach -Dosis zu Studienbeginn, Wochen 13, 26, 39 und 52
Zeit 0 (vor der Dosis, bis zu 15 Minuten vor), 30, 60 und 90 min (jeweils ± 5 min) und 2, 3, 4, 8, 12, 16 und 24 Stunden (jeweils ± 15 min) nach -Dosis zu Studienbeginn, Wochen 13, 26, 39 und 52
Open-Label-Periode: Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Von Tag 1 (Ende des randomisierten Zeitraums) bis zum Ende der Studie (30 Tage nach der Behandlung im offenen Zeitraum [Woche 56 des offenen Zeitraums])
Von Tag 1 (Ende des randomisierten Zeitraums) bis zum Ende der Studie (30 Tage nach der Behandlung im offenen Zeitraum [Woche 56 des offenen Zeitraums])

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: Zeit (in Stunden) über dem Schwellenwert – absolute Lymphozytenzahl (TAT-ALC) von ≥ 1000 Zellen/µl über einen Zeitraum von 24 Stunden
Zeitfenster: Zeit 0 (vor der Dosis, bis zu 15 Minuten vor), 30, 60 und 90 Minuten (jeweils ± 5 Minuten) und 2, 3, 4, 8, 12, 16 und 24 Stunden (jeweils ± 15 Minuten) nach der Einnahme -Dosis zu Studienbeginn, Wochen 13, 26, 39 und 52
Zeit 0 (vor der Dosis, bis zu 15 Minuten vor), 30, 60 und 90 Minuten (jeweils ± 5 Minuten) und 2, 3, 4, 8, 12, 16 und 24 Stunden (jeweils ± 15 Minuten) nach der Einnahme -Dosis zu Studienbeginn, Wochen 13, 26, 39 und 52
Randomisierter Placebo-kontrollierter Zeitraum: Zusammengesetzte klinische Wirksamkeit von Mavorixafor basierend auf dem Gesamt-Infektions-Score und dem Gesamt-Warzenveränderungs-Score
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Randomisierter Placebo-kontrollierter Zeitraum: Änderung des Warzen-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: Gesamtinfektionsscore für Mavorixafor
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: Zeit bis zur vorzeitigen Entlassung
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: TAT-ALC von ≥ 1000 Zellen/µl bei Teilnehmern mit Lymphopenie
Zeitfenster: Grundlinie
Grundlinie
Randomisierter Placebo-kontrollierter Zeitraum: Gesamtinfektions-Score für Teilnehmer mit Nicht-Immunglobulin (Nicht-Ig)-Anwendung (Prozentsatz der Teilnehmer mit Infektionen)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: Änderung des Warzen-Gesamtscores zu Studienbeginn, basierend auf dem klinischen Gesamteindruck der Änderung (CGI-C)
Zeitfenster: Grundlinie
Grundlinie
Randomisierter Placebo-kontrollierter Zeitraum: Zusammengesetzte klinische Wirksamkeit (Gesamt-Infektions-Score und Gesamt-Warzenveränderungs-Score) für Teilnehmer mit Nicht-Ig-Einsatz
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Die zusammengesetzte klinische Wirksamkeit wird unter Verwendung des Gesamtinfektions-Scores und des Gesamt-Warzenveränderungs-Scores für Teilnehmer mit Warzen zu Studienbeginn oder Nicht-Ig-Anwendung berechnet. Es wird von einem verblindeten, unabhängigen AC analysiert.
Baseline bis Woche 52
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: Änderung des Warzen-Gesamtscores zu Studienbeginn (CGI-C), basierend auf der Überprüfung durch einen lokalen Dermatologen
Zeitfenster: Grundlinie
Grundlinie
Randomisierter Placebo-kontrollierter Zeitraum: Globaler Eindruck der Veränderung durch den Teilnehmer (PGI-C)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: Globaler Eindruck des Schweregrads der Teilnehmer (PGI-S)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: Impfstofftiter in Woche 52 bei Teilnehmern, die in Woche 13 mit Tetanus, Diphtherie und Pertussis (Tdap) einschließlich Pertussis-Toxin und Tetanus geimpft wurden
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: Impfstofftiter in Woche 52 für humanes Papillomavirus (HPV) 16 und HPV 18 bei Teilnehmern, die Impfungen mit dem 9-wertigen HPV-Impfstoff, rekombinant (Gardasil®9) erhalten
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: Änderung des klinischen Gesamteindrucks des Schweregrads (CGI-S) gegenüber dem Ausgangswert, basierend auf der Überprüfung durch einen lokalen Dermatologen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: Anzahl der Teilnehmer mit Infektionen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: Infektionsfreie Zeit
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Randomisierter Placebo-kontrollierter Zeitraum: Anzahl der Tage, die von der Arbeit/Schule ausfallen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Randomisierter Placebo-kontrollierter Zeitraum: Lebensqualität gemessen anhand des 36-Punkte-Kurzform-Umfrageergebnisses
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: Lebensqualität gemessen am EuroQoL-5 Dimension-5 Level (EQ-5D-5L) Score
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: Lebensqualität gemessen am Life Quality Index (LQI) Score
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Randomisierter Placebo-kontrollierter Zeitraum: Lebensqualität gemessen anhand des Dermatologie-LQI-Scores
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Randomisierter Placebo-kontrollierter Zeitraum: Lebensqualität gemessen am PedsQL-Score (Pediatric Quality of Life Inventory).
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei anogenitalen (AG) Warzen basierend auf der CGI-C-Beurteilung des Dermatologen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei anogenitalen (AG) Warzen basierend auf der Bewertung des AG-Warzenschweregrads
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: Anzahl der Ereignisse, die aufgrund einer Infektion eine Notfallbehandlung erforderten
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: Anzahl der Teilnehmer mit Inzidenz und Dauer von Krankenhausaufenthalten aufgrund einer Infektion
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: Anzahl der Teilnehmer mit Auftreten neu entwickelter Warzen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: Fläche unter der Kurve für ANC (AUCANC) unter Verwendung der Trapezmethode
Zeitfenster: Zeit 0 (vor der Dosis, bis zu 15 Minuten vor), 30, 60 und 90 Minuten (jeweils ± 5 Minuten) und 2, 3, 4, 8, 12, 16 und 24 Stunden (jeweils ± 15 Minuten) nach der Einnahme -Dosis zu Studienbeginn, Wochen 13, 26, 39 und 52
Zeit 0 (vor der Dosis, bis zu 15 Minuten vor), 30, 60 und 90 Minuten (jeweils ± 5 Minuten) und 2, 3, 4, 8, 12, 16 und 24 Stunden (jeweils ± 15 Minuten) nach der Einnahme -Dosis zu Studienbeginn, Wochen 13, 26, 39 und 52
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: Prozentsatz der Neutrophilen-Responder
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: Mavorixafor Behandlungsgruppe: AUCANC
Zeitfenster: Zeit 0 (vor der Dosis, bis zu 15 Minuten vor), 30, 60 und 90 Minuten (jeweils ± 5 Minuten) und 2, 3, 4, 8, 12, 16 und 24 Stunden (jeweils ± 15 Minuten) nach der Einnahme -Dosis zu Studienbeginn, Wochen 13, 26, 39 und 52
Zeit 0 (vor der Dosis, bis zu 15 Minuten vor), 30, 60 und 90 Minuten (jeweils ± 5 Minuten) und 2, 3, 4, 8, 12, 16 und 24 Stunden (jeweils ± 15 Minuten) nach der Einnahme -Dosis zu Studienbeginn, Wochen 13, 26, 39 und 52
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: Bereich unter der Kurve für ALC (AUCALC)
Zeitfenster: Zeit 0 (vor der Dosis, bis zu 15 Minuten vor), 30, 60 und 90 Minuten (jeweils ± 5 Minuten) und 2, 3, 4, 8, 12, 16 und 24 Stunden (jeweils ± 15 Minuten) nach der Einnahme -Dosis zu Studienbeginn, Wochen 13, 26, 39 und 52
Zeit 0 (vor der Dosis, bis zu 15 Minuten vor), 30, 60 und 90 Minuten (jeweils ± 5 Minuten) und 2, 3, 4, 8, 12, 16 und 24 Stunden (jeweils ± 15 Minuten) nach der Einnahme -Dosis zu Studienbeginn, Wochen 13, 26, 39 und 52
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: Prozentsatz der Lymphozyten-Responder
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Randomisierter Placebo-kontrollierter Zeitraum: Veränderung der Gesamt-ALC, der absoluten Monozytenzahl (AMC), der ANC und der weißen Blutkörperchen (WBC) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Absolute und fache Änderung gegenüber dem Ausgangswert in absoluten T-, B- und natürlichen Killer-Lymphozyten in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: Anzahl der Teilnehmer mit UE
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: Pharmakokinetik (PK), maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von Mavorixafor
Zeitfenster: Zeit 0 (vor der Dosis, bis zu 15 Minuten vor), 30, 60 und 90 Minuten (jeweils ± 5 Minuten) und 2, 3, 4, 8, 12, 16 und 24 Stunden (jeweils ± 15 Minuten) nach der Einnahme -Dosis in den Wochen 13, 26, 39 und 52; und 4 Stunden nach der Dosis bei Baseline
Zeit 0 (vor der Dosis, bis zu 15 Minuten vor), 30, 60 und 90 Minuten (jeweils ± 5 Minuten) und 2, 3, 4, 8, 12, 16 und 24 Stunden (jeweils ± 15 Minuten) nach der Einnahme -Dosis in den Wochen 13, 26, 39 und 52; und 4 Stunden nach der Dosis bei Baseline
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: PK, Zeit bis zum Erreichen von Cmax (Tmax) von Mavorixafor
Zeitfenster: Zeit 0 (vor der Dosis, bis zu 15 Minuten vorher), 30, 60 und 90 Minuten (jeweils ± 5 Minuten) und 2, 3, 4, 8, 12, 16 und 24 Stunden (jeweils ± 15 Minuten) nach der Verabreichung -Dosis in den Wochen 13, 26, 39 und 52; und 4 Stunden nach der Dosis bei Baseline
Zeit 0 (vor der Dosis, bis zu 15 Minuten vorher), 30, 60 und 90 Minuten (jeweils ± 5 Minuten) und 2, 3, 4, 8, 12, 16 und 24 Stunden (jeweils ± 15 Minuten) nach der Verabreichung -Dosis in den Wochen 13, 26, 39 und 52; und 4 Stunden nach der Dosis bei Baseline
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: PK, Halbwertszeit von (T1/2) von Mavorixafor
Zeitfenster: Zeit 0 (vor der Dosis, bis zu 15 Minuten vor), 30, 60 und 90 Minuten (jeweils ± 5 Minuten) und 2, 3, 4, 8, 12, 16 und 24 Stunden (jeweils ± 15 Minuten) nach der Einnahme -Dosis in den Wochen 13, 26, 39 und 52; und 4 Stunden nach der Dosis bei Baseline
Zeit 0 (vor der Dosis, bis zu 15 Minuten vor), 30, 60 und 90 Minuten (jeweils ± 5 Minuten) und 2, 3, 4, 8, 12, 16 und 24 Stunden (jeweils ± 15 Minuten) nach der Einnahme -Dosis in den Wochen 13, 26, 39 und 52; und 4 Stunden nach der Dosis bei Baseline
Randomisierter placebokontrollierter Zeitraum: PK, Fläche unter der Kurve (AUC) von Mavorixafor
Zeitfenster: Zeit 0 (vor der Dosis, bis zu 15 Minuten vor), 30, 60 und 90 Minuten (jeweils ± 5 Minuten) und 2, 3, 4, 8, 12, 16 und 24 Stunden (jeweils ± 15 Minuten) nach der Einnahme -Dosis in den Wochen 13, 26, 39 und 52; und 4 Stunden nach der Dosis bei Baseline
Zeit 0 (vor der Dosis, bis zu 15 Minuten vor), 30, 60 und 90 Minuten (jeweils ± 5 Minuten) und 2, 3, 4, 8, 12, 16 und 24 Stunden (jeweils ± 15 Minuten) nach der Einnahme -Dosis in den Wochen 13, 26, 39 und 52; und 4 Stunden nach der Dosis bei Baseline
Open-Label-Periode: Prozentsatz der Neutrophilen-Responder
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52 der Open-Label-Periode
Baseline bis Woche 52 der Open-Label-Periode
Offener Zeitraum: Prozentsatz der Lymphozyten-Responder
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52 der Open-Label-Periode
Baseline bis Woche 52 der Open-Label-Periode
Open-Label-Periode: Absolute und fache Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Gesamt-ALC, AMC, ANC und WBC in Woche 52
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52 der Open-Label-Periode
Baseline bis Woche 52 der Open-Label-Periode
Open-Label-Periode: Impfstofftiterwerte während des ersten Jahres der Open-Label-Periode bei Teilnehmern, die während der Studie mit Tdap geimpft wurden, einschließlich Pertusis-Toxin und Tetanus
Zeitfenster: Jahr 1 der Open-Label-Periode
Jahr 1 der Open-Label-Periode
Open-Label-Zeitraum: Impfstofftiterwerte während des ersten Jahres des Open-Label-Zeitraums für HPV 16 und HPV 18 bei Teilnehmern, die während der Studie Impfungen mit rekombinantem HPV-9-Valent-Impfstoff (Gardasil®9) erhielten
Zeitfenster: Jahr 1 der Open-Label-Periode
Jahr 1 der Open-Label-Periode
Open-Label-Periode: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Hautwarzen in Woche 52, basierend auf einer zentralen Überprüfung von CGI-C
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 der Open-Label-Periode
Baseline, Woche 52 der Open-Label-Periode
Open-Label-Periode: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Hautwarzen, basierend auf einer zentralen Überprüfung von CGI-S
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 der Open-Label-Periode
Baseline, Woche 52 der Open-Label-Periode
Open-Label-Zeitraum: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Hautwarzen, basierend auf CGI-C des lokalen Dermatologen
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 der Open-Label-Periode
Baseline, Woche 52 der Open-Label-Periode
Open-Label-Periode: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Hautwarzen, basierend auf CGI-S des lokalen Dermatologen
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 der Open-Label-Periode
Baseline, Woche 52 der Open-Label-Periode
Open-Label-Periode: Zeitliche Umstellung in PGI-C
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52 der Open-Label-Periode
Baseline bis Woche 52 der Open-Label-Periode
Open-Label-Periode: Zeitumstellung in ggA-S
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52 der Open-Label-Periode
Baseline bis Woche 52 der Open-Label-Periode
Open-Label-Zeitraum: Gesamtinfektionspunktzahl (Prozentsatz der Teilnehmer mit Infektionen)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52 der Open-Label-Periode
Baseline bis Woche 52 der Open-Label-Periode

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

X4 Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Chief Medical Officer, X4 Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. Oktober 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Juni 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Juni 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Juni 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • X4P-001-103
  • 2019-001153-10 (EudraCT-Nummer)
  • 4WHIM (Andere Kennung: X4 Pharmaceuticals)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur WHIM-Syndrom

Klinische Studien zur Mavorixafor

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