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Studio di efficacia e sicurezza di Mavorixafor nei partecipanti con sindrome di verruche, ipogammaglobulinemia, infezioni e mielocatessi (WHIM)

28 luglio 2025 aggiornato da: X4 Pharmaceuticals

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico su Mavorixafor in pazienti con sindrome WHIM con estensione in aperto

Questo studio ha un periodo in doppio cieco, randomizzato controllato con placebo e un periodo in aperto. L'obiettivo principale del periodo randomizzato controllato con placebo è dimostrare l'efficacia di mavorixafor nei partecipanti con sindrome WHIM valutata dall'aumento dei livelli di neutrofili circolanti rispetto al placebo e rispetto a una soglia clinicamente significativa. L'obiettivo principale del periodo in aperto è valutare la sicurezza e la tollerabilità di mavorixafor nei partecipanti con sindrome WHIM. I partecipanti sono autorizzati a continuare il trattamento nel Periodo in aperto, se applicabile a livello regionale, fino a quando mavorixafor non sarà disponibile in commercio o fino a quando lo studio non sarà terminato dallo Sponsor.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

31

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australia, 4006
        • Wesley Hospital
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital
  • Austria
      • Wien, Austria, 1090
        • Medical University of Vienna - Medizinische Universität Wien
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03080
        • Seoul National University Hospital, Children's Hospital
  • Danimarca
      • Aarhus, Danimarca, 8000
        • Aarhus University Hospital
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 117997
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
      • Saint Pertersburg, Federazione Russa, 197022
        • Academician I.P. Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
  • Francia
      • Paris, Francia, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris Cedex 12, Francia, 75571
        • CHU Paris Est, Hôpital d'Enfants Armand-Trousseau
    • Rhne
      • Lyon, Rhne, Francia, 69008
        • CHU de Lyon, Institut d'Hematologie et d'Oncologie Pediatrique
  • Israele
      • Afula, Israele, 1834111
        • HaEmek Medical Center
  • Italia
    • Piazza Del Mercato
      • Brescia, Piazza Del Mercato, Italia, 25123
        • Università degli Studi di Brescia, Scienze Cliniche e Sperimentali
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Emma Children's Hospital Academic Medical Center (AMC)
  • Spagna
    • Esplugues De Llobregat
      • Barcelona, Esplugues De Llobregat, Spagna, 8950
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
    • Sevilla
      • Seville, Sevilla, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • University of California San Diego Health/Rady Children's Hospital
      • Thousand Oaks, California, Stati Uniti, 91320
        • California Dermatology Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21224
        • Johns Hopkins University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-9020
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Tacchino
    • Adana
      • Sarıcam, Adana, Tacchino, 1330
        • Cukurova University Faculty of Medicine
  • Ungheria
    • Hajdu-Bihar
      • Debrecen, Hajdu-Bihar, Ungheria, H-4031
        • University of Debrecen, Affiliated Department of Infectology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione per il periodo randomizzato controllato con placebo:

  • Aver firmato l'attuale modulo di consenso informato approvato. I partecipanti di età inferiore a 18 anni (nei Paesi Bassi e in altre regioni applicabili, i partecipanti di età inferiore a 16 anni) firmeranno un modulo di consenso informato approvato e dovranno inoltre disporre di un consenso firmato da parte di un genitore/tutore legale.
  • Avere una mutazione confermata dal genotipo del recettore 4 delle chemochine (motivo C-X-C) (CXCR4) coerente con il fenotipo WHIM.
  • Accetta di utilizzare una forma di contraccezione altamente efficace.
  • Essere disposti e in grado di rispettare il protocollo.
  • Aver confermato ANC ≤400 cellule/µL durante lo screening, ottenuto mentre il partecipante non ha prove cliniche di infezione.

Criteri di inclusione per il periodo in aperto:

  • Completato il periodo randomizzato; O
  • Rilascio anticipato concesso dal periodo randomizzato.

Criteri di esclusione:

  • Ha nota ipersensibilità sistemica al principio attivo mavorixafor, ai suoi ingredienti inattivi o al placebo.
  • È incinta o sta allattando.
  • Ha qualsiasi condizione medica o personale che, a parere dello Sperimentatore, potrebbe potenzialmente compromettere la sicurezza o la conformità del partecipante o potrebbe precludere il completamento con successo dello studio clinico da parte del partecipante.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Mavorixafor
I partecipanti (adulti e adolescenti [da 12 a 17 anni di età con peso >50 chilogrammi [kg]) riceveranno mavorixafor 400 milligrammi (mg) una volta al giorno (QD) per via orale per 52 settimane nel periodo randomizzato controllato con placebo. Gli adolescenti di peso ≤50 kg riceveranno mavorixafor 200 mg una volta al giorno. Ai partecipanti che completano il periodo randomizzato controllato con placebo o viene concesso il rilascio anticipato a causa di infezioni ricorrenti o significative, come giudicato da un comitato di aggiudicazione indipendente e cieco (AC), verrà offerta l'opportunità di iscriversi al periodo in aperto e ricevere il trattamento con mavorixafor 400 mg una volta al giorno per via orale fino alla disponibilità commerciale o al termine dello studio da parte dello Sponsor.
Droga: Mavorixafor
Mavorixafor fornito in capsule da 100 mg.
Altri nomi:
  • AMD11070
  • X4P-001
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno placebo corrispondente a mavorixafor QD per via orale per 52 settimane nel periodo randomizzato controllato con placebo. Ai partecipanti che completano il periodo randomizzato controllato con placebo o viene concesso il rilascio anticipato a causa di infezioni ricorrenti o significative, come giudicato da un AC indipendente e in cieco, verrà offerta l'opportunità di iscriversi al periodo in aperto e ricevere il trattamento con mavorixafor 400 mg una volta al giorno per via orale fino alla disponibilità commerciale o al termine dello studio da parte dello Sponsor.
Droga: Mavorixafor
Mavorixafor fornito in capsule da 100 mg.
Altri nomi:
  • AMD11070
  • X4P-001
Droga: Placebo
Placebo abbinato alle capsule mavorixafor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Periodo randomizzato controllato con placebo: tempo (in ore) al di sopra della soglia-conta assoluta dei neutrofili (TAT-ANC in ore) di ≥ 500 cellule/microlitro (μL) in un periodo di 24 ore
Lasso di tempo: Tempo 0 (pre-dose, fino a 15 minuti prima), 30, 60 e 90 min (ciascuno ± 5 min) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 ore (ciascuno ± 15 min) post -dose al basale, settimane 13, 26, 39 e 52
Tempo 0 (pre-dose, fino a 15 minuti prima), 30, 60 e 90 min (ciascuno ± 5 min) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 ore (ciascuno ± 15 min) post -dose al basale, settimane 13, 26, 39 e 52
Periodo in aperto: percentuale di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 (fine del periodo randomizzato) fino alla fine dello studio (30 giorni post-trattamento nel periodo in aperto [Settimana 56 del periodo in aperto])
Dal Giorno 1 (fine del periodo randomizzato) fino alla fine dello studio (30 giorni post-trattamento nel periodo in aperto [Settimana 56 del periodo in aperto])

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Periodo randomizzato controllato con placebo: tempo (in ore) al di sopra della soglia - conta assoluta dei linfociti (TAT-ALC) di ≥ 1000 cellule/µL in un periodo di 24 ore
Lasso di tempo: Tempo 0 (pre-dose, fino a 15 minuti prima), 30, 60 e 90 minuti (ciascuno ± 5 minuti) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 ore (ciascuno ± 15 minuti) post -dose al basale, settimane 13, 26, 39 e 52
Tempo 0 (pre-dose, fino a 15 minuti prima), 30, 60 e 90 minuti (ciascuno ± 5 minuti) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 ore (ciascuno ± 15 minuti) post -dose al basale, settimane 13, 26, 39 e 52
Periodo randomizzato controllato con placebo: efficacia clinica composita per Mavorixafor basata sul punteggio totale di infezione e sul punteggio totale di cambiamento della verruca
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
Basale fino alla settimana 52
Periodo randomizzato controllato con placebo: variazione rispetto al basale nel punteggio totale delle verruche alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Basale, settimana 52
Periodo randomizzato controllato con placebo: punteggio totale di infezione per Mavorixafor
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
Basale fino alla settimana 52
Periodo randomizzato controllato con placebo: tempo per il rilascio anticipato
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
Basale fino alla settimana 52
Periodo randomizzato controllato con placebo: TAT-ALC di ≥ 1000 cellule/µL nei partecipanti con linfopenia
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base
Periodo randomizzato controllato con placebo: punteggio totale di infezione per i partecipanti con uso non di immunoglobuline (non Ig) (percentuale di partecipanti con infezioni)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
Basale fino alla settimana 52
Periodo randomizzato controllato con placebo: variazione del punteggio totale della verruca al basale, in base all'impressione clinica globale di cambiamento (CGI-C)
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base
Periodo randomizzato controllato con placebo: efficacia clinica composita (punteggio totale di infezione e punteggio totale di variazione della verruca) per i partecipanti con uso non di Ig
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
L'efficacia clinica composita sarà calcolata utilizzando il punteggio totale di infezione e il punteggio totale di variazione della verruca per i partecipanti con verruche al basale o uso non Ig. Sarà analizzato da un AC cieco e indipendente.
Basale fino alla settimana 52
Periodo randomizzato controllato con placebo: variazione del punteggio totale della verruca al basale (CGI-C), in base alla revisione del dermatologo locale
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base
Periodo randomizzato controllato con placebo: impressione globale del cambiamento del partecipante (PGI-C)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
Basale fino alla settimana 52
Periodo randomizzato controllato con placebo: impressione globale di gravità del partecipante (PGI-S)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
Basale fino alla settimana 52
Periodo controllato con placebo randomizzato: livelli di titolo del vaccino alla settimana 52 nei partecipanti vaccinati alla settimana 13, con tetano, difterite e pertosse (Tdap) inclusa la tossina della pertosse e il tetano
Lasso di tempo: Settimana 52
Settimana 52
Periodo randomizzato controllato con placebo: livelli di titolo del vaccino alla settimana 52 per papillomavirus umano (HPV) 16 e HPV 18 in partecipanti che ricevono vaccinazioni con vaccino HPV 9-Valent, ricombinante (Gardasil®9)
Lasso di tempo: Settimana 52
Settimana 52
Periodo controllato con placebo randomizzato: variazione rispetto al basale nell'impressione clinica globale di gravità (CGI-S), basata sulla revisione del dermatologo locale
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
Basale fino alla settimana 52
Periodo controllato con placebo randomizzato: numero di partecipanti con infezioni
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
Basale fino alla settimana 52
Periodo randomizzato controllato con placebo: tempo libero da infezione
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
Basale fino alla settimana 52
Periodo randomizzato controllato con placebo: numero di giorni persi dal lavoro/scuola
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
Basale fino alla settimana 52
Periodo controllato con placebo randomizzato: qualità della vita misurata dal punteggio del sondaggio in forma breve di 36 elementi
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
Basale fino alla settimana 52
Periodo randomizzato controllato con placebo: qualità della vita misurata dal punteggio EuroQoL-5 Dimension-5 Level (EQ-5D-5L)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
Basale fino alla settimana 52
Periodo controllato con placebo randomizzato: qualità della vita misurata dal punteggio dell'indice di qualità della vita (LQI).
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
Basale fino alla settimana 52
Periodo controllato con placebo randomizzato: qualità della vita misurata dal punteggio LQI dermatologico
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
Basale fino alla settimana 52
Periodo controllato con placebo randomizzato: qualità della vita misurata dal punteggio PedsQL (Pediatric Quality of Life Inventory)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
Basale fino alla settimana 52
Periodo controllato con placebo randomizzato: variazione rispetto al basale nelle verruche anogenitali (AG) in base alla valutazione CGI-C del dermatologo
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Dal basale alla settimana 52
Periodo randomizzato controllato con placebo: variazione rispetto al basale nelle verruche anogenitali (AG) in base alla valutazione della gravità della verruca AG
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Dal basale alla settimana 52
Periodo controllato con placebo randomizzato: numero di eventi che richiedono un trattamento di salvataggio a causa di infezione
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Dal basale alla settimana 52
Periodo controllato con placebo randomizzato: numero di partecipanti con incidenza e durata dei ricoveri dovuti a infezione
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Dal basale alla settimana 52
Periodo controllato con placebo randomizzato: numero di partecipanti con incidenza di verruche di recente sviluppo
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Dal basale alla settimana 52
Periodo controllato con placebo randomizzato: Area sotto la curva per ANC (AUCANC) utilizzando il metodo trapezoidale
Lasso di tempo: Tempo 0 (pre-dose, fino a 15 minuti prima), 30, 60 e 90 minuti (ciascuno ± 5 minuti) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 ore (ciascuno ± 15 minuti) post -dose al basale, settimane 13, 26, 39 e 52
Tempo 0 (pre-dose, fino a 15 minuti prima), 30, 60 e 90 minuti (ciascuno ± 5 minuti) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 ore (ciascuno ± 15 minuti) post -dose al basale, settimane 13, 26, 39 e 52
Periodo randomizzato controllato con placebo: percentuale di neutrofili responsivi
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
Basale fino alla settimana 52
Periodo randomizzato controllato con placebo: Gruppo di trattamento con Mavorixafor: AUCANC
Lasso di tempo: Tempo 0 (pre-dose, fino a 15 minuti prima), 30, 60 e 90 minuti (ciascuno ± 5 minuti) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 ore (ciascuno ± 15 minuti) post -dose al basale, settimane 13, 26, 39 e 52
Tempo 0 (pre-dose, fino a 15 minuti prima), 30, 60 e 90 minuti (ciascuno ± 5 minuti) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 ore (ciascuno ± 15 minuti) post -dose al basale, settimane 13, 26, 39 e 52
Periodo controllato con placebo randomizzato: area sotto la curva per ALC (AUCALC)
Lasso di tempo: Tempo 0 (pre-dose, fino a 15 minuti prima), 30, 60 e 90 minuti (ciascuno ± 5 minuti) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 ore (ciascuno ± 15 minuti) post -dose al basale, settimane 13, 26, 39 e 52
Tempo 0 (pre-dose, fino a 15 minuti prima), 30, 60 e 90 minuti (ciascuno ± 5 minuti) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 ore (ciascuno ± 15 minuti) post -dose al basale, settimane 13, 26, 39 e 52
Periodo randomizzato controllato con placebo: percentuale di linfociti responsivi
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
Basale fino alla settimana 52
Periodo randomizzato controllato con placebo: variazione rispetto al basale di ALC totale, conta assoluta dei monociti (AMC), ANC e globuli bianchi (WBC) alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Basale, settimana 52
Variazione assoluta e ripiegata rispetto al basale nei linfociti T, B e Natural Killer assoluti alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Basale, settimana 52
Periodo controllato con placebo randomizzato: numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
Basale fino alla settimana 52
Periodo randomizzato controllato con placebo: farmacocinetica (PK), concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di Mavorixafor
Lasso di tempo: Tempo 0 (pre-dose, fino a 15 minuti prima), 30, 60 e 90 minuti (ciascuno ± 5 minuti) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 ore (ciascuno ± 15 minuti) post -dose alle settimane 13, 26, 39 e 52; e 4 ore dopo la somministrazione al basale
Tempo 0 (pre-dose, fino a 15 minuti prima), 30, 60 e 90 minuti (ciascuno ± 5 minuti) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 ore (ciascuno ± 15 minuti) post -dose alle settimane 13, 26, 39 e 52; e 4 ore dopo la somministrazione al basale
Periodo randomizzato controllato con placebo: farmacocinetica, tempo per raggiungere la Cmax (Tmax) di Mavorixafor
Lasso di tempo: Tempo 0 (pre-dose, fino a 15 minuti prima), 30, 60 e 90 min (ciascuno ± 5 minuti) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 ore (ciascuno ± 15 minuti) post -dose alle settimane 13, 26, 39 e 52; e 4 ore dopo la somministrazione al basale
Tempo 0 (pre-dose, fino a 15 minuti prima), 30, 60 e 90 min (ciascuno ± 5 minuti) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 ore (ciascuno ± 15 minuti) post -dose alle settimane 13, 26, 39 e 52; e 4 ore dopo la somministrazione al basale
Periodo randomizzato controllato con placebo: farmacocinetica, emivita di (T1/2) di Mavorixafor
Lasso di tempo: Tempo 0 (pre-dose, fino a 15 minuti prima), 30, 60 e 90 minuti (ciascuno ± 5 minuti) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 ore (ciascuno ± 15 minuti) post -dose alle settimane 13, 26, 39 e 52; e 4 ore dopo la somministrazione al basale
Tempo 0 (pre-dose, fino a 15 minuti prima), 30, 60 e 90 minuti (ciascuno ± 5 minuti) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 ore (ciascuno ± 15 minuti) post -dose alle settimane 13, 26, 39 e 52; e 4 ore dopo la somministrazione al basale
Periodo randomizzato controllato con placebo: farmacocinetica, area sotto la curva (AUC) di Mavorixafor
Lasso di tempo: Tempo 0 (pre-dose, fino a 15 minuti prima), 30, 60 e 90 minuti (ciascuno ± 5 minuti) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 ore (ciascuno ± 15 minuti) post -dose alle settimane 13, 26, 39 e 52; e 4 ore dopo la somministrazione al basale
Tempo 0 (pre-dose, fino a 15 minuti prima), 30, 60 e 90 minuti (ciascuno ± 5 minuti) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 ore (ciascuno ± 15 minuti) post -dose alle settimane 13, 26, 39 e 52; e 4 ore dopo la somministrazione al basale
Periodo in aperto: percentuale di neutrofili che rispondono
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52 del periodo in aperto
Basale fino alla settimana 52 del periodo in aperto
Periodo in aperto: percentuale di linfociti responsivi
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52 del periodo in aperto
Basale fino alla settimana 52 del periodo in aperto
Periodo in aperto: variazione assoluta e ridotta rispetto al basale in totale ALC, AMC, ANC e WBC alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52 del periodo in aperto
Basale fino alla settimana 52 del periodo in aperto
Periodo in aperto: livelli del titolo del vaccino durante il primo anno del periodo in aperto, nei partecipanti vaccinati con Tdap durante lo studio, tra cui la tossina della pertosse e il tetano
Lasso di tempo: Anno 1 del periodo in aperto
Anno 1 del periodo in aperto
Periodo in aperto: livelli di titolo del vaccino durante il primo anno del periodo in aperto per HPV 16 e HPV 18 nei partecipanti che ricevono vaccinazioni con vaccino HPV 9-Valent, ricombinante (Gardasil®9) durante lo studio
Lasso di tempo: Anno 1 del periodo in aperto
Anno 1 del periodo in aperto
Periodo in aperto: variazione rispetto al basale nelle verruche cutanee alla settimana 52, sulla base della revisione centrale di CGI-C
Lasso di tempo: Basale, settimana 52 del periodo in aperto
Basale, settimana 52 del periodo in aperto
Periodo in aperto: cambiamento rispetto al basale nelle verruche cutanee, basato sulla revisione centrale di CGI-S
Lasso di tempo: Basale, settimana 52 del periodo in aperto
Basale, settimana 52 del periodo in aperto
Periodo in aperto: cambiamento rispetto al basale nelle verruche cutanee, basato sul dermatologo locale CGI-C
Lasso di tempo: Basale, settimana 52 del periodo in aperto
Basale, settimana 52 del periodo in aperto
Periodo in aperto: cambiamento rispetto al basale nelle verruche cutanee, basato sul dermatologo locale CGI-S
Lasso di tempo: Basale, settimana 52 del periodo in aperto
Basale, settimana 52 del periodo in aperto
Periodo in aperto: cambiamento nel tempo in IGP-C
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52 del periodo in aperto
Basale fino alla settimana 52 del periodo in aperto
Periodo in aperto: cambiamento nel tempo in IGP-S
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52 del periodo in aperto
Basale fino alla settimana 52 del periodo in aperto
Periodo in aperto: punteggio di infezione totale (percentuale di partecipanti con infezioni)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52 del periodo in aperto
Basale fino alla settimana 52 del periodo in aperto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

X4 Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Chief Medical Officer, X4 Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 ottobre 2019

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 giugno 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 giugno 2019

Primo Inserito (Effettivo)

21 giugno 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 luglio 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • X4P-001-103
  • 2019-001153-10 (Numero EudraCT)
  • 4WHIM (Altro identificatore: X4 Pharmaceuticals)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome WHIM

Prove cliniche su Mavorixafor

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