Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania mavorixaforu u uczestników z zespołem brodawek, hipogammaglobulinemii, zakażeniami i mielokateksją (WHIM)

3 października 2023 zaktualizowane przez: X4 Pharmaceuticals

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy 3 dotyczące stosowania mavorixaforu u pacjentów z zespołem WHIM z otwartym przedłużeniem

To badanie ma podwójnie ślepą próbę, randomizowany okres kontrolowany placebo i okres otwartej próby. Głównym celem randomizowanego okresu kontrolowanego placebo jest wykazanie skuteczności mavorixaforu u uczestników z zespołem WHIM, co oceniono na podstawie zwiększenia liczby krążących granulocytów obojętnochłonnych w porównaniu z placebo i w stosunku do klinicznie znaczącego progu. Głównym celem okresu otwartej próby jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji mavorixaforu u uczestników z zespołem WHIM. Uczestnicy mogą kontynuować leczenie w okresie otwartej próby, jeśli ma to zastosowanie regionalne, do czasu, gdy mavorixafor stanie się dostępny na rynku lub do zakończenia badania przez sponsora.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

31

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australia, 4006
        • Wesley Hospital
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital
  • Austria
      • Wien, Austria, 1090
        • Medical University of Vienna - Medizinische Universität Wien
  • Dania
      • Aarhus, Dania, 8000
        • Aarhus University Hospital
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 117997
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
      • Saint Pertersburg, Federacja Rosyjska, 197022
        • Academician I.P. Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
  • Francja
      • Paris, Francja, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris Cedex 12, Francja, 75571
        • CHU Paris Est, Hôpital d'Enfants Armand-Trousseau
    • Rhne
      • Lyon, Rhne, Francja, 69008
        • CHU de Lyon, Institut d'Hematologie et d'Oncologie Pediatrique
  • Hiszpania
    • Esplugues De Llobregat
      • Barcelona, Esplugues De Llobregat, Hiszpania, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
    • Sevilla
      • Seville, Sevilla, Hiszpania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Emma Children's Hospital Academic Medical Center (AMC)
  • Indyk
    • Adana
      • Sarıcam, Adana, Indyk, 1330
        • çukurova university faculty of medicine
  • Izrael
      • Afula, Izrael, 1834111
        • Haemek Medical Center
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 03080
        • Seoul National University Hospital, Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • University of California San Diego Health/Rady Children's Hospital
      • Thousand Oaks, California, Stany Zjednoczone, 91320
        • California Dermatology Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21224
        • Johns Hopkins University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390-9020
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Węgry
    • Hajdu-Bihar
      • Debrecen, Hajdu-Bihar, Węgry, H-4031
        • University of Debrecen, Affiliated Department of Infectology
  • Włochy
    • Piazza Del Mercato
      • Brescia, Piazza Del Mercato, Włochy, 25123
        • Università degli Studi di Brescia, Scienze Cliniche e Sperimentali

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia do randomizowanego okresu kontrolowanego placebo:

  • Podpisali aktualnie zatwierdzony formularz świadomej zgody. Uczestnicy poniżej 18 roku życia (w Holandii i innych odpowiednich regionach uczestnicy poniżej 16 roku życia) podpiszą zatwierdzony formularz świadomej zgody i muszą również posiadać podpisaną zgodę rodzica/opiekuna prawnego.
  • Mają potwierdzoną genotypowo mutację receptora chemokin (motyw C-X-C) 4 (CXCR4) zgodną z fenotypem WHIM.
  • Zgódź się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji.
  • Bądź chętny i zdolny do przestrzegania protokołu.
  • Potwierdzono ANC ≤400 komórek/µl podczas badania przesiewowego, uzyskaną podczas gdy uczestnik nie ma żadnych klinicznych dowodów infekcji.

Kryteria włączenia do okresu otwartej próby:

  • Ukończono okres losowy; Lub
  • Przyznane wcześniejsze zwolnienie z losowego okresu.

Kryteria wyłączenia:

  • Stwierdzono ogólnoustrojową nadwrażliwość na mavorixafor, jego nieaktywne składniki lub placebo.
  • Jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Ma jakikolwiek stan medyczny lub osobisty, który w opinii Badacza może potencjalnie zagrozić bezpieczeństwu lub zgodności uczestnika lub może uniemożliwić pomyślne ukończenie przez uczestnika badania klinicznego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Mavorixafor
Uczestnicy (dorośli i młodzież [w wieku od 12 do 17 lat o masie ciała >50 kilogramów [kg]) będą otrzymywać mavorixa w dawce 400 miligramów (mg) raz na dobę (QD) doustnie przez 52 tygodnie w randomizowanym okresie kontrolowanym placebo. Młodzież o masie ciała ≤50 kg otrzyma mavorixa w dawce 200 mg raz na dobę. Uczestnicy, którzy ukończą Randomizowany Okres Kontrolny Placebo lub uzyskają Wczesne Zwolnienie z powodu nawracających lub poważnych infekcji, zgodnie z orzeczeniem zaślepionej, niezależnej komisji orzekającej (AC), otrzymają możliwość zapisania się do Okresu Otwartej Etykiety i poddania się leczeniu z mavorixaforem w dawce 400 mg raz na dobę, doustnie, do czasu wprowadzenia na rynek lub zakończenia badania przez Sponsora.
Lek: Mavorixafor
Mavorixafor jest dostarczany w postaci kapsułek 100 mg.
Inne nazwy:
  • AMD11070, X4P-001
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy będą otrzymywali placebo dopasowane do mavorixafor QD doustnie przez 52 tygodnie w randomizowanym okresie kontrolowanym placebo. Uczestnicy, którzy ukończą randomizowany okres kontrolowany placebo lub uzyskają wczesne zwolnienie z powodu nawracających lub poważnych infekcji, zgodnie z oceną zaślepionego, niezależnego AC, otrzymają możliwość zapisania się do okresu otwartego i leczenia mavorixa w dawce 400 mg raz dziennie doustnie, aż do dostępności komercyjnej lub zakończenia badania przez Sponsora.
Lek: Mavorixafor
Mavorixafor jest dostarczany w postaci kapsułek 100 mg.
Inne nazwy:
  • AMD11070, X4P-001
Lek: Placebo
Dopasowanie placebo do kapsułek mavorixafor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Randomizowany okres kontrolowany placebo: czas (w godzinach) powyżej progu bezwzględnej liczby neutrofilów (TAT-ANC w godzinach) ≥ 500 komórek/mikrolitr (µl) w okresie 24 godzin
Ramy czasowe: Czas 0 (przed podaniem dawki, do 15 minut przed), 30, 60 i 90 min (każdy ± 5 min) oraz 2, 3, 4, 8, 12, 16 i 24 godziny (każdy ± 15 min) po -dawka na początku badania, tygodnie 13, 26, 39 i 52
Czas 0 (przed podaniem dawki, do 15 minut przed), 30, 60 i 90 min (każdy ± 5 min) oraz 2, 3, 4, 8, 12, 16 i 24 godziny (każdy ± 15 min) po -dawka na początku badania, tygodnie 13, 26, 39 i 52
Okres otwartej próby: odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Od dnia 1. (koniec okresu randomizacji) do końca badania (30 dni po leczeniu w okresie badania otwartego [56. tydzień okresu badania otwartego])
Od dnia 1. (koniec okresu randomizacji) do końca badania (30 dni po leczeniu w okresie badania otwartego [56. tydzień okresu badania otwartego])

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Randomizowany okres kontrolowany placebo: czas (w godzinach) powyżej progu bezwzględnej liczby limfocytów (TAT-ALC) ≥ 1000 komórek/µl w okresie 24 godzin
Ramy czasowe: Czas 0 (przed podaniem dawki, do 15 minut przed), 30, 60 i 90 minut (każdy ± 5 minut) oraz 2, 3, 4, 8, 12, 16 i 24 godziny (każdy ± 15 minut) po -dawka na początku badania, tygodnie 13, 26, 39 i 52
Czas 0 (przed podaniem dawki, do 15 minut przed), 30, 60 i 90 minut (każdy ± 5 minut) oraz 2, 3, 4, 8, 12, 16 i 24 godziny (każdy ± 15 minut) po -dawka na początku badania, tygodnie 13, 26, 39 i 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: złożona skuteczność kliniczna produktu Mavorixafor na podstawie całkowitej punktacji infekcji i całkowitej liczby zmian brodawkowatych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: zmiana całkowitej liczby brodawek w 52. tygodniu od wartości początkowej
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: całkowity wynik zakażenia dla Mavorixafor
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: czas do wcześniejszego zwolnienia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: TAT-ALC ≥ 1000 komórek/µl u uczestników z limfopenią
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa
Randomizowany okres kontrolowany placebo: całkowity wynik infekcji dla uczestników stosujących inne niż immunoglobuliny (nie-Ig) (procent uczestników z zakażeniami)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: zmiana całkowitej punktacji dotyczącej brodawek na początku badania, na podstawie ogólnego wrażenia klinicznego dotyczącego zmian (CGI-C)
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa
Randomizowany okres kontrolowany placebo: złożona skuteczność kliniczna (całkowity wynik infekcji i całkowity wynik zmiany brodawek) dla uczestników nie stosujących immunoglobuliny
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Złożona skuteczność kliniczna zostanie obliczona na podstawie całkowitej oceny infekcji i całkowitej oceny zmiany brodawek dla uczestników z brodawkami na początku badania lub bez Ig. Zostanie przeanalizowany przez zaślepiony, niezależny AC.
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: zmiana całkowitej oceny brodawek na początku badania (CGI-C), na podstawie oceny lokalnego dermatologa
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa
Randomizowany okres kontrolowany placebo: ogólne wrażenie zmiany uczestnika (PGI-C)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: ogólne wrażenie ciężkości uczestnika (PGI-S)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: poziomy miana szczepionki w 52. tygodniu u uczestników zaszczepionych w 13. tygodniu przeciw tężcowi, błonicy i krztuścowi (Tdap), w tym toksynie krztuścowej i tężcowi
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: poziomy miana szczepionki w 52. tygodniu dla wirusa brodawczaka ludzkiego (HPV) 16 i HPV 18 u uczestników szczepionych 9-walentną szczepionką HPV, rekombinowaną (Gardasil®9)
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: zmiana od wartości początkowej w ogólnym wrażeniu klinicznym nasilenia (CGI-S), na podstawie oceny lokalnego dermatologa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: liczba uczestników z infekcjami
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: czas wolny od infekcji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: liczba dni utraconych z pracy/szkoły
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: jakość życia mierzona za pomocą 36-itemowego kwestionariusza kwestionariusza
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: Jakość życia mierzona za pomocą wyniku EuroQoL-5 Dimension-5 Level (EQ-5D-5L)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: jakość życia mierzona wskaźnikiem jakości życia (LQI).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: jakość życia mierzona za pomocą wskaźnika LQI ​​dermatologii
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: jakość życia mierzona za pomocą skali Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: zmiana od wartości początkowej w brodawkach odbytowo-płciowych (AG) na podstawie oceny dermatologa CGI-C
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: zmiana od wartości początkowej w brodawkach odbytowo-płciowych (AG) na podstawie oceny ciężkości brodawek AG
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: liczba zdarzeń wymagających leczenia ratunkowego z powodu zakażenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: liczba uczestników z częstością występowania i czasem trwania hospitalizacji z powodu infekcji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: liczba uczestników z częstością występowania nowo rozwiniętych brodawek
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: pole pod krzywą dla ANC (AUCANC) przy użyciu metody trapezowej
Ramy czasowe: Czas 0 (przed podaniem dawki, do 15 minut przed), 30, 60 i 90 minut (każdy ± 5 minut) oraz 2, 3, 4, 8, 12, 16 i 24 godziny (każdy ± 15 minut) po -dawka na początku badania, tygodnie 13, 26, 39 i 52
Czas 0 (przed podaniem dawki, do 15 minut przed), 30, 60 i 90 minut (każdy ± 5 minut) oraz 2, 3, 4, 8, 12, 16 i 24 godziny (każdy ± 15 minut) po -dawka na początku badania, tygodnie 13, 26, 39 i 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: odsetek osób reagujących na leczenie neutrofilami
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: Mavorixafor Grupa leczona: AUCANC
Ramy czasowe: Czas 0 (przed podaniem dawki, do 15 minut przed), 30, 60 i 90 minut (każdy ± 5 minut) oraz 2, 3, 4, 8, 12, 16 i 24 godziny (każdy ± 15 minut) po -dawka na początku badania, tygodnie 13, 26, 39 i 52
Czas 0 (przed podaniem dawki, do 15 minut przed), 30, 60 i 90 minut (każdy ± 5 minut) oraz 2, 3, 4, 8, 12, 16 i 24 godziny (każdy ± 15 minut) po -dawka na początku badania, tygodnie 13, 26, 39 i 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: pole pod krzywą dla ALC (AUCALC)
Ramy czasowe: Czas 0 (przed podaniem dawki, do 15 minut przed), 30, 60 i 90 minut (każdy ± 5 minut) oraz 2, 3, 4, 8, 12, 16 i 24 godziny (każdy ± 15 minut) po -dawka na początku badania, tygodnie 13, 26, 39 i 52
Czas 0 (przed podaniem dawki, do 15 minut przed), 30, 60 i 90 minut (każdy ± 5 minut) oraz 2, 3, 4, 8, 12, 16 i 24 godziny (każdy ± 15 minut) po -dawka na początku badania, tygodnie 13, 26, 39 i 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: odsetek osób odpowiadających na limfocyty
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: zmiana całkowitej ALC, bezwzględnej liczby monocytów (AMC), ANC i białych krwinek (WBC) w stosunku do wartości wyjściowych w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Bezwzględna i krotna zmiana w stosunku do wartości początkowej bezwzględnych limfocytów T, B i limfocytów NK w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Randomizowany okres kontrolowany placebo: farmakokinetyka (PK), maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax) mavorixaforu
Ramy czasowe: Czas 0 (przed podaniem dawki, do 15 minut przed), 30, 60 i 90 minut (każdy ± 5 minut) oraz 2, 3, 4, 8, 12, 16 i 24 godziny (każdy ± 15 minut) po -dawka w 13, 26, 39 i 52 tygodniu; i 4 godziny po podaniu na linii podstawowej
Czas 0 (przed podaniem dawki, do 15 minut przed), 30, 60 i 90 minut (każdy ± 5 minut) oraz 2, 3, 4, 8, 12, 16 i 24 godziny (każdy ± 15 minut) po -dawka w 13, 26, 39 i 52 tygodniu; i 4 godziny po podaniu na linii podstawowej
Randomizowany okres kontrolowany placebo: PK, czas do osiągnięcia Cmax (Tmax) Mavorixafor
Ramy czasowe: Czas 0 (przed podaniem dawki, do 15 minut przed), 30, 60 i 90 minut (każdy ± 5 minut) oraz 2, 3, 4, 8, 12, 16 i 24 godziny (każdy ± 15 minut) po -dawka w 13, 26, 39 i 52 tygodniu; i 4 godziny po podaniu na linii podstawowej
Czas 0 (przed podaniem dawki, do 15 minut przed), 30, 60 i 90 minut (każdy ± 5 minut) oraz 2, 3, 4, 8, 12, 16 i 24 godziny (każdy ± 15 minut) po -dawka w 13, 26, 39 i 52 tygodniu; i 4 godziny po podaniu na linii podstawowej
Randomizowany okres kontrolowany placebo: PK, okres półtrwania (T1/2) Mavorixafor
Ramy czasowe: Czas 0 (przed podaniem dawki, do 15 minut przed), 30, 60 i 90 minut (każdy ± 5 minut) oraz 2, 3, 4, 8, 12, 16 i 24 godziny (każdy ± 15 minut) po -dawka w 13, 26, 39 i 52 tygodniu; i 4 godziny po podaniu na linii podstawowej
Czas 0 (przed podaniem dawki, do 15 minut przed), 30, 60 i 90 minut (każdy ± 5 minut) oraz 2, 3, 4, 8, 12, 16 i 24 godziny (każdy ± 15 minut) po -dawka w 13, 26, 39 i 52 tygodniu; i 4 godziny po podaniu na linii podstawowej
Randomizowany okres kontrolowany placebo: PK, pole pod krzywą (AUC) dla Mavorixafor
Ramy czasowe: Czas 0 (przed podaniem dawki, do 15 minut przed), 30, 60 i 90 minut (każdy ± 5 minut) oraz 2, 3, 4, 8, 12, 16 i 24 godziny (każdy ± 15 minut) po -dawka w 13, 26, 39 i 52 tygodniu; i 4 godziny po podaniu na linii podstawowej
Czas 0 (przed podaniem dawki, do 15 minut przed), 30, 60 i 90 minut (każdy ± 5 minut) oraz 2, 3, 4, 8, 12, 16 i 24 godziny (każdy ± 15 minut) po -dawka w 13, 26, 39 i 52 tygodniu; i 4 godziny po podaniu na linii podstawowej
Okres otwartej próby: odsetek osób reagujących na leczenie neutrofilami
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia okresu otwartej próby
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia okresu otwartej próby
Okres otwartej próby: odsetek osób odpowiadających na limfocyty
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia okresu otwartej próby
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia okresu otwartej próby
Okres otwartej próby: Bezwzględna i krotna zmiana od wartości początkowej w całkowitym ALC, AMC, ANC i WBC w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia okresu otwartej próby
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia okresu otwartej próby
Okres otwartej próby: Poziomy miana szczepionki podczas pierwszego roku okresu otwartej próby u uczestników szczepionych szczepionką Tdap podczas badania, w tym toksyna krztuścowa i tężec
Ramy czasowe: Rok 1 okresu otwartej etykiety
Rok 1 okresu otwartej etykiety
Okres otwartej próby: Poziomy miana szczepionki w pierwszym roku okresu otwartej próby dla HPV 16 i HPV 18 u uczestników szczepionych 9-walentną szczepionką HPV, rekombinowaną (Gardasil®9) podczas badania
Ramy czasowe: Rok 1 okresu otwartej etykiety
Rok 1 okresu otwartej etykiety
Okres otwartej próby: zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w przypadku brodawek skórnych w 52. tygodniu, na podstawie centralnego przeglądu CGI-C
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 52. tydzień okresu otwartej próby
Punkt wyjściowy, 52. tydzień okresu otwartej próby
Okres otwartej próby: zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w przypadku brodawek skórnych, na podstawie centralnego przeglądu CGI-S
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 52. tydzień okresu otwartej próby
Punkt wyjściowy, 52. tydzień okresu otwartej próby
Okres otwartej próby: zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w przypadku brodawek skórnych, na podstawie CGI-C lokalnego dermatologa
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 52. tydzień okresu otwartej próby
Punkt wyjściowy, 52. tydzień okresu otwartej próby
Okres otwartej próby: zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w przypadku brodawek skórnych, na podstawie CGI-S lokalnego dermatologa
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 52. tydzień okresu otwartej próby
Punkt wyjściowy, 52. tydzień okresu otwartej próby
Okres otwartej etykiety: zmiana w czasie w PGI-C
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia okresu otwartej próby
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia okresu otwartej próby
Okres otwartej etykiety: zmiana w czasie w PGI-S
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia okresu otwartej próby
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia okresu otwartej próby
Okres otwartej próby: całkowity wynik infekcji (procent uczestników z infekcjami)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia okresu otwartej próby
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia okresu otwartej próby

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

X4 Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Chief Medical Officer, X4 Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 października 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 października 2022

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 czerwca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 czerwca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 czerwca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 października 2023

Ostatnia weryfikacja

1 października 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • X4P-001-103
  • 2019-001153-10 (Numer EudraCT)
  • 4WHIM (Inny identyfikator: X4 Pharmaceuticals)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom WHIM

Badania kliniczne na Mavorixafor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Pakistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj